Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo MAster-1 para avaliar a eficácia e segurança do MAS825 em pacientes NLRC4-GOF (MASter-1)

11 de abril de 2024 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Um estudo multicêntrico de três períodos, com retirada randomizada, duplo-cego e design controlado por placebo no período 2 para avaliar a eficácia clínica, segurança e tolerabilidade do MAS825 em pacientes NLRC4-GOF

Este estudo é um ensaio de Fase 2 projetado para avaliar a eficácia clínica, segurança e tolerabilidade do MAS825 em pacientes com NLRC4-GOF

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de três períodos, com um tratamento ativo de braço único e aberto no Período 1, seguido por um desenho randomizado, duplo-cego e controlado por placebo no Período 2, e um projeto aberto de segurança a longo prazo acompanhamento no Período 3. A duração total do estudo é de aproximadamente 3 a 4 anos.

Durante o Período 2, os indivíduos serão randomizados para MAS825 ou placebo correspondente em uma proporção de 1:1.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

18

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

  • Nome: Novartis Pharmaceuticals
  • Número de telefone: +41613241111

Locais de estudo

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
  • Espanha
      • Madrid, Espanha, 28046
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Espanha, 08036
        • Recrutamento
        • Hospital Clinic Barcelona
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Xavier Bosch
    • Extremadura
      • Caceres, Extremadura, Espanha, 10003
        • Recrutamento
        • Hospital San Pedro de Alcántara
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Luis Miguel Fernandez Pereira
  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Recrutamento
        • Cincinnati Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Alexei Grom
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Children´s Hospital of Philadelphia
        • Contato:
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • Texas Children´s Hospital
        • Contato:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
  • França
      • Bordeaux Cedex, França, 33076
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Bron Cedex, França, 69677
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Nice, França, 06202
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, França, 75970
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Paris 15, França, 75015
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Itália
    • RM
      • Roma, RM, Itália, 00165
        • Recrutamento
        • Bambino Gesu Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Fabrizio De Benedetti
  • Japão
    • Aichi
      • Obu, Aichi, Japão, 474 8710
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Chiba-city, Chiba, Japão, 266-0007
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japão, 113-8519
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Peru
      • Ankara, Peru, 06100
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Peru, 34766
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul, TUR, Peru, 34098
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Recrutamento
        • Great Ormond Street Hospital
        • Investigador principal:
          • Claire Booth
        • Contato:
  • Tcheca
      • Prague 5, Tcheca, 150 06
        • Recrutamento
        • Ustav Imunologie 2 LF UK a FN Motol
        • Contato:
    • CZ
      • Praha, CZ, Tcheca, 121 00
        • Recrutamento
        • Centrum detske revmatologie a autoinflamatornich onemocneni
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Pavla Dolezalova

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Pacientes do sexo masculino e feminino com peso mínimo de 3 kg
  2. O consentimento informado por escrito do(s) pai(s)/responsável(is) legal(is) para os pacientes pediátricos e o consentimento do paciente pediátrico (dependendo dos requisitos locais) devem ser obtidos antes de qualquer avaliação específica do estudo ser realizada. Para pacientes adultos, consentimento informado por escrito de pacientes capazes de dar consentimento, ou quando o paciente não é capaz de dar consentimento, por seu representante legal/autorizado (se permitido de acordo com os requisitos locais).
  3. Pacientes com diagnóstico genético de NLRC4-GOF
  4. História clínica e investigações consistentes com autoinflamação com enterocolite infantil (AIFEC/NLRC4-GOF)
  5. No primeiro tratamento, evidência de doença ativa

Critério de exclusão:

  1. História de hipersensibilidade a qualquer um dos medicamentos do estudo ou a medicamentos de classes químicas semelhantes ou a qualquer um dos excipientes.

  2. Sinais e sintomas, a critério do investigador, de recorrência sistêmica clinicamente significativa e/ou evidência de infecções bacterianas, fúngicas, parasitárias ou virais ativas.

    - Específico para COVID-19: Se estiver de acordo com as orientações das autoridades governamentais e de saúde, é altamente recomendável que o teste para excluir COVID-19 usando PCR ou metodologia aprovada comparável seja concluído dentro de 1 semana antes da primeira dosagem.

  3. Quaisquer condições ou problemas médicos significativos que, na opinião do investigador, coloquem o paciente em risco inaceitável para a terapia MAS825
  4. Tratamento anterior com drogas anti-rejeição e/ou imunomoduladoras nos últimos 28 dias ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) para anticorpos terapêuticos imunomoduladores (ou conforme listado na seção de medicamentos proibidos) antes do tratamento com MAS825 com exceção de glicocorticóides , ciclosporina e terapias de ligação ou bloqueio direcionadas.
  5. Um resultado positivo do teste de HIV na Triagem. Evidência de teste anterior dentro de 3 meses é suficiente. Um resultado positivo do teste de HIV na triagem. Evidência de testes anteriores dentro de 3 meses é suficiente.
  6. Um resultado positivo do teste de antígeno de superfície da Hepatite B (HBsAg) ou Hepatite C. Evidência de testes anteriores dentro de 3 meses é suficiente.
  7. Presença de infecção por tuberculose, conforme definido por um teste de TB positivo na Triagem. Evidência de testes anteriores dentro de 3 meses é suficiente.
  8. Vacinações vivas dentro de 1 mês antes do tratamento com MAS825, durante o estudo e até 3 meses após a última dose.
  9. Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar (ou Tanner estágio 2 ou superior) que são ou podem se tornar sexualmente ativas, Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar (ou Tanner estágio 2 ou superior) que são ou podem se tornar sexualmente ativas, concordam em usar altamente métodos contraceptivos eficazes para prevenir a gravidez durante a terapia com MAS825

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
placebo correspondente
Biológico: Placebo
placebo correspondente
Experimental: MAS825
Droga experimental
Biológico: MAS825
Droga experimental

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Coorte 1: Ocorrência de exacerbação da doença em pacientes tratados com MAS825 em comparação com placebo durante o Período 2 avaliado pela Avaliação Global do Médico e marcadores inflamatórios
Prazo: Período 2
Para determinar a eficácia de MAS825 na prevenção de exacerbações em pacientes com doenças autoinflamatórias monogênicas causadas por IL-18, incluindo NLRC4-GOF, deficiência de XIAP ou mutações de CDC42
Período 2

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Todas as coortes: número e gravidade das avaliações de segurança e eventos adversos
Prazo: Triagem através de EOS (Fim do Estudo)
Avaliar a segurança e tolerabilidade do MAS825
Triagem através de EOS (Fim do Estudo)
Todas as coortes: Confirmação de marcadores sorológicos de MAS825
Prazo: Dia 1 até EOS
Avalie os marcadores sorológicos de MAS825
Dia 1 até EOS
Coorte 1: PGA e marcadores inflamatórios
Prazo: Dia 29, fim do Período 1, fim do Período 2
Avaliar a eficácia do MAS825 para melhorar o estado clínico de pacientes com NLRC4-GOF, deficiência de XIAP ou mutações de CDC42
Dia 29, fim do Período 1, fim do Período 2
Coorte 1: Remissão sorológica via marcadores inflamatórios
Prazo: Dia 29, final do Período 1 e final do Período 2
Avaliar a eficácia do MAS825 para alcançar a remissão sorológica
Dia 29, final do Período 1 e final do Período 2
Coorte 1: terapia com glicocorticoides <0,2mg/kg ao final do período 1
Prazo: Fim do Período 1
Avaliar o efeito de MAS825 na administração concomitante de glicocorticoides
Fim do Período 1
Coorte 1: Tempo para o primeiro flare
Prazo: Período 2
Avalie o efeito do MAS825 no tempo para o primeiro surto
Período 2
Todas as coortes: escala de avaliação médica da gravidade dos sinais e sintomas da doença
Prazo: Triagem através de EOS
Avaliar a eficácia do MAS825 para melhorar os sinais e sintomas da doença
Triagem através de EOS
Todas as coortes: Escala de avaliação global da atividade da doença (PPGA) do paciente/pai
Prazo: Triagem através de EOS
Avaliar o efeito do MAS825 nos resultados relatados pelo paciente ao longo do tempo
Triagem através de EOS

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

18 de dezembro de 2020

Conclusão Primária (Estimado)

27 de junho de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

16 de setembro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de novembro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de novembro de 2020

Primeira postagem (Real)

23 de novembro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

12 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de abril de 2024

Última verificação

1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CMAS825D12201

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados, acesso a dados em nível de paciente e documentos clínicos de suporte de estudos elegíveis. Essas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.

A disponibilidade dos dados do estudo está de acordo com os critérios e processos descritos em www.clinicalstudydatarequest.com

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em MAS825

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Norway

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever