Estudo MAster-1 para avaliar a eficácia e segurança do MAS825 em pacientes NLRC4-GOF (MASter-1)
29 de julho de 2026 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Um estudo multicêntrico de três períodos, com retirada randomizada, duplo-cego e design controlado por placebo no período 2 para avaliar a eficácia clínica, segurança e tolerabilidade do MAS825 em pacientes NLRC4-GOF
Este estudo é um ensaio de Fase 2 projetado para avaliar a eficácia clínica, segurança e tolerabilidade do MAS825 em pacientes com NLRC4-GOF
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de três períodos, com um tratamento ativo de braço único e aberto no Período 1, seguido por um desenho randomizado, duplo-cego e controlado por placebo no Período 2, e um projeto aberto de segurança a longo prazo acompanhamento no Período 3. A duração total do estudo é de aproximadamente 3 a 4 anos.
Durante o Período 2, os indivíduos serão randomizados para MAS825 ou placebo correspondente em uma proporção de 1:1.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
17
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Madrid, Espanha, 28046
- Novartis Investigative Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children´s Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children´s Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children´s Hospital
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Paris, França, 75970
- Novartis Investigative Site
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RM
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Roma, RM, Itália, 00165
- Bambino Gesu Hospital
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Chiba, Japão, 266-0007
- Novartis Investigative Site
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London, Reino Unido, NW3 2QG
- Novartis Investigative Site
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital
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Prague, Tcheca, 150 06
- Ustav Imunologie 2 LF UK a FN Motol
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CZ
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Prague, CZ, Tcheca, 121 00
- Centrum detske revmatologie a autoinflamatornich onemocneni
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes do sexo masculino e feminino com peso mínimo de 3 kg
- O consentimento informado por escrito do(s) pai(s)/responsável(is) legal(is) para os pacientes pediátricos e o consentimento do paciente pediátrico (dependendo dos requisitos locais) devem ser obtidos antes de qualquer avaliação específica do estudo ser realizada. Para pacientes adultos, consentimento informado por escrito de pacientes capazes de dar consentimento, ou quando o paciente não é capaz de dar consentimento, por seu representante legal/autorizado (se permitido de acordo com os requisitos locais).
- Pacientes com diagnóstico genético de NLRC4-GOF
- História clínica e investigações consistentes com autoinflamação com enterocolite infantil (AIFEC/NLRC4-GOF)
- No primeiro tratamento, evidência de doença ativa
Critério de exclusão:
- História de hipersensibilidade a qualquer um dos medicamentos do estudo ou a medicamentos de classes químicas semelhantes ou a qualquer um dos excipientes.
Sinais e sintomas, a critério do investigador, de recorrência sistêmica clinicamente significativa e/ou evidência de infecções bacterianas, fúngicas, parasitárias ou virais ativas.
- Específico para COVID-19: Se estiver de acordo com as orientações das autoridades governamentais e de saúde, é altamente recomendável que o teste para excluir COVID-19 usando PCR ou metodologia aprovada comparável seja concluído dentro de 1 semana antes da primeira dosagem.
- Quaisquer condições ou problemas médicos significativos que, na opinião do investigador, coloquem o paciente em risco inaceitável para a terapia MAS825
- Tratamento anterior com drogas anti-rejeição e/ou imunomoduladoras nos últimos 28 dias ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) para anticorpos terapêuticos imunomoduladores (ou conforme listado na seção de medicamentos proibidos) antes do tratamento com MAS825 com exceção de glicocorticóides , ciclosporina e terapias de ligação ou bloqueio direcionadas.
- Um resultado positivo do teste de HIV na Triagem. Evidência de teste anterior dentro de 3 meses é suficiente. Um resultado positivo do teste de HIV na triagem. Evidência de testes anteriores dentro de 3 meses é suficiente.
- Um resultado positivo do teste de antígeno de superfície da Hepatite B (HBsAg) ou Hepatite C. Evidência de testes anteriores dentro de 3 meses é suficiente.
- Presença de infecção por tuberculose, conforme definido por um teste de TB positivo na Triagem. Evidência de testes anteriores dentro de 3 meses é suficiente.
- Vacinações vivas dentro de 1 mês antes do tratamento com MAS825, durante o estudo e até 3 meses após a última dose.
- Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar (ou Tanner estágio 2 ou superior) que são ou podem se tornar sexualmente ativas, Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar (ou Tanner estágio 2 ou superior) que são ou podem se tornar sexualmente ativas, concordam em usar altamente métodos contraceptivos eficazes para prevenir a gravidez durante a terapia com MAS825
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Placebo
placebo correspondente
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placebo correspondente
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Experimental: MAS825
Droga experimental
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Droga experimental
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Cohort 1: Occurrence of disease flare in patients with MAS825 treated patients compared with placebo during Period 2 assessed by Physician's Global Assessment and inflammatory markers
Prazo: Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
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To determine the efficacy of MAS825 in prevention of flares in patients with monogenic IL-18 driven autoinflammatory diseases, including NLRC4-GOF, XIAP deficiency or CDC42 mutations
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Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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All cohorts: Number and severity of safety assessments and adverse events
Prazo: Screening through EOS (End of Study) (up to approximately 11 years)
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To evaluate the safety and tolerability of MAS825
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Screening through EOS (End of Study) (up to approximately 11 years)
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All cohorts: Confirmation of serological markers of MAS825
Prazo: Day 1 through EOS (up to approximately 11 years)
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Evaluate the serological markers of MAS825
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Day 1 through EOS (up to approximately 11 years)
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Cohort 1: PGA and inflammatory markers
Prazo: Day 29, end of Period 1 (approximately 6 months), end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
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Evaluate the efficacy of MAS825 to improve the clinical status of patients with NLRC4-GOF, XIAP deficiency or CDC42 mutations
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Day 29, end of Period 1 (approximately 6 months), end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
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Cohort 1: Serological remission via inflammatory markers
Prazo: Day 29, end of Period 1 (up to 6 months), and end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
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Evaluate efficacy of MAS825 to achieve serological remission
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Day 29, end of Period 1 (up to 6 months), and end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
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Cohort 1: Glucocorticoid therapy <0.2mg/kg by end of period 1
Prazo: End of Period 1 (approximately 6 months)
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Evaluate the effect of MAS825 on concomitant glucocorticoid administration
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End of Period 1 (approximately 6 months)
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Cohort 1: Time to first flare
Prazo: Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
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Evaluate effect of MAS825 on the time to first flare
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Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
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All cohorts: Physician Severity Assessment of Disease Signs and Symptoms scale (PSADSS)
Prazo: Screening through EOS (up to approximately 11 years)
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Evaluate the efficacy of MAS825 to improve signs and symptoms of the disease
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Screening through EOS (up to approximately 11 years)
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All cohorts: Patient / Parent global assessment of disease activity (PPGA) scale
Prazo: Screening through EOS (up to approximately 11 years)
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Evaluate effect of MAS825 on patient reported outcomes over time
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Screening through EOS (up to approximately 11 years)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
18 de dezembro de 2020
Conclusão Primária (Real)
14 de outubro de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
23 de novembro de 2032
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de novembro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de novembro de 2020
Primeira postagem (Real)
23 de novembro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
31 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
29 de julho de 2026
Última verificação
1 de julho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CMAS825D12201
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados, acesso a dados em nível de paciente e documentos clínicos de suporte de estudos elegíveis. Essas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.
A disponibilidade dos dados do estudo está de acordo com os critérios e processos descritos em www.clinicalstudydatarequest.com
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .