CFTRモジュレーターで治療された嚢胞性線維症患者における変異型CFTRの救済を評価するための嚢胞性線維症膜貫通レギュレーター（CFTR）バイオマーカー研究 (Modulate-CF)
2026年2月20日 更新者：Simon Graeber、Charite University, Berlin, Germany
CFTR バイオマーカー研究 Bei 患者* Innen Mit Mukoviszidose Und CFTR-Modulatortherapie
この観察研究では、嚢胞性線維症膜貫通調節因子 (CFTR) モジュレーターによる治療が、CFTR バイオマーカーの腸内電流測定 (ICM)、鼻電位差 (NPD) および汗の塩化物によって測定された CFTR 機能に対する効果を、承認後の患者の設定で評価します。嚢胞性線維症 (CF)。
調査の概要
状態
募集
条件
詳細な説明
嚢胞性線維症膜貫通調節因子 (CFTR) バイオマーカー (腸電流測定 (ICM)、鼻電位差 (NPD)、汗塩化物) 治療開始前および治療開始後 12 および 52 週間 臨床パラメーター (人体測定、肺機能、肺磁気共鳴画像法（MRI）、肺コンピュータ断層撮影（CT）） 治療開始前および治療開始後 治療開始前および治療開始後の気道分泌物標本の評価
研究の種類
観察的
入学 (推定)
500
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Simon Y Graeber, MD
- 電話番号：+4930 450 566 587
- メール：simon.graeber@charite.de
研究場所
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Giessen、ドイツ
- 募集
- Justus-Liebig-University Giessen
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コンタクト：
- Lutz Nährlich, MD
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Hanover、ドイツ
- 募集
- Hannover Medical School
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コンタクト：
- Anna-Maria Dittrich, MD
- メール：Dittrich.Anna-Maria@mh-hannover.de
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Heidelberg、ドイツ
- 募集
- University of Heidelberg
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コンタクト：
- Olaf Sommerburg, MD
-
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State of Berlin
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Berlin、State of Berlin、ドイツ、13353
- 募集
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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コンタクト：
- Simon Graeber, MD
- 電話番号：+4930 450 566 587
- メール：simon.graeber@charite.de
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6ヶ月歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
嚢胞性線維症患者
説明
包含基準:
- 嚢胞性線維症 (CF) 膜貫通レギュレーター (CFTR) - 患者および思いやりのある CF 医師によるモジュレーター療法の決定
- 署名済みのインフォームド コンセント フォーム (ICF)、および必要に応じて署名済みの同意フォーム。
除外基準:
- 治験薬研究への継続的な参加（ルマカフトール、テザカフトールまたはイバカフトールを調査する研究を含む）
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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腸電流測定（ICM）
時間枠：12週間
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サイクリック アデノシン一リン酸 (cAMP) 刺激 (フォルスコリン/3-イソブチル-1-メチルキサンチン (IBMX)) によって誘導される塩化物分泌イオン電流のベースラインからの絶対変化は、嚢胞性線維症膜コンダクタンスとして腸電流測定 (ICM) によって決定されます。レギュレーター (CFTR) バイオマーカー
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12週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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鼻電位差 (NPD)
時間枠：12週間
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嚢胞性線維症膜コンダクタンス レギュレーター (CFTR) バイオマーカーとしての鼻電位差 (NPD) におけるベースラインの全塩化物反応 (ゼロ塩化物およびイソプロテレノール) からの絶対変化
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12週間
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肺CT
時間枠：52、104週
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肺のコンピューター断層撮影 (CT) スコアのベースラインからの絶対変化 (Brody スコアは 0 から 40.5 の範囲で、より高い値は転帰の悪化に関連している; Brody et al.
J Thorac Imaging 2006)
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52、104週
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1秒量（FEV1）
時間枠：初年度は四半期ごと、その後5年間は年次ごと
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スパイロメトリーにおける1秒量（FEV1）の予測値パーセントのベースラインからの絶対変化
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初年度は四半期ごと、その後5年間は年次ごと
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汗中塩化物
時間枠：12週、52週、その後5年間まで毎年
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嚢胞性線維症膜貫通調節因子（CFTR）バイオマーカーとしてのGibson-Cookeピロカルピンイオントフォレーシス発汗試験における塩化物濃度のベースラインからの絶対変化
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12週、52週、その後5年間まで毎年
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肺クリアランス指数（LCI）
時間枠：最初の1年間は四半期ごと、その後5年間まで毎年
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肺クリアランス指数（LCI）のベースラインからの絶対変化
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最初の1年間は四半期ごと、その後5年間まで毎年
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肺磁気共鳴画像法（MRI）
時間枠：12週間、52週間、その後5年間まで毎年
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ベースラインからの絶対変化、肺磁気共鳴画像法（MRI）スコア（ハイデルベルクMRIスコアは0から72の範囲で、値が高いほど転帰の悪化に関連；Eichinger et al.\nEur J Radiol 2012）
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12週間、52週間、その後5年間まで毎年
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副鼻腔磁気共鳴画像法（MRI）
時間枠：12週、52週、その後5年間まで毎年
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副鼻腔磁気共鳴画像（MRI）スコアのベースラインからの絶対変化（Sinunasal MRIスコアは0から68の範囲で、値が高いほど転帰の悪化に関連する；Sommerburg et al.
Ann Am Thorac Soc 2020）
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12週、52週、その後5年間まで毎年
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糞便エラスターゼ
時間枠：12週、52週、その後5年間まで毎年
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ベースラインからの便中エラスターゼ-1（FE-1）レベルの絶対変化
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12週、52週、その後5年間まで毎年
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体重
時間枠：初年度は四半期ごと、その後は5年間まで年1回
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ベースラインからの体重の絶対的変化
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初年度は四半期ごと、その後は5年間まで年1回
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気道マイクロバイオーム
時間枠：4週、12週、52週、その後5年間は毎年
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スパッタ試料におけるα多様性を示すシャノン指数の絶対変化
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4週、12週、52週、その後5年間は毎年
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痰の弾性
時間枠：4、12、52週間、その後5年間まで毎年
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レオメーターで測定した喀痰試料の弾性率（G'）の絶対変化
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4、12、52週間、その後5年間まで毎年
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喀痰粘稠度
時間枠：4週間、12週間、52週間、その後5年間まで毎年
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レオメーターで測定した痰サンプルの粘性弾性率（G''）の絶対変化
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4週間、12週間、52週間、その後5年間まで毎年
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嚢胞性線維症質問票改訂版（CFQ-R）
時間枠：初年度は四半期ごと、その後は5年間まで年次ごと
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嚢胞性線維症質問票改訂版は、嚢胞性線維症患者向けの疾患特異的健康関連QOL評価ツールです。
スコアは0-100スケールで標準化されています。
最小値: 0; 最大値: 100.
高いスコアは良好な健康関連QOLを示します。
ベースラインからの絶対変化は、追跡スコアからベースラインスコアを引いて計算されます。
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初年度は四半期ごと、その後は5年間まで年次ごと
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患者健康調査票-9 (PHQ-9)
時間枠：最初の年は四半期ごと、その後は最長5年間まで年次ごと
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患者健康質問票-9は、過去2週間のうつ症状の重症度を評価する9項目の自己報告尺度です。
合計スコア範囲：0-27。
最小：0；最大：27。
スコアが高いほど、うつ症状がより重度であることを示します。
ベースラインからの絶対変化は、追跡調査スコアからベースラインスコアを差し引いて計算されます。
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最初の年は四半期ごと、その後は最長5年間まで年次ごと
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全般性不安障害評価尺度-7 (GAD-7)
時間枠：最初の年は四半期ごと、その後5年間まで毎年
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全般性不安障害評価尺度-7（GAD-7）は、過去2週間の不安症状の重症度を評価する7項目の自己報告式測定尺度です。
合計スコア範囲：0-21。
最小値：0；最大値：21。
スコアが高いほど、より重篤な不安症状を示します。
ベースラインからの絶対変化は、フォローアップスコアからベースラインスコアを引いて計算されます。
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最初の年は四半期ごと、その後5年間まで毎年
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1歳半〜5歳児行動チェックリスト（CBCL/1½-5）
時間枠：最初の年は四半期ごと、その後は5年間まで年1回
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1歳半から5歳児用の子どもの行動チェックリストは、18ヶ月から5歳までの子どもの情緒的および行動上の問題を評価する、親が報告する尺度です。
総問題数の素点の範囲は0から198です。
最小値: 0; 最大値: 198。
スコアが高いほど、情緒的および行動上の問題が多いことを示します。
ベースラインからの絶対変化は、追跡調査時のスコアからベースラインスコアを引いて計算されます。
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最初の年は四半期ごと、その後は5年間まで年1回
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6〜18歳用児童行動チェックリスト（CBCL/6-18）
時間枠：初年度は四半期ごと、その後は5年間毎年
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6歳から18歳までの子どもの行動チェックリストは、保護者が報告する感情面および行動面の問題の尺度です。
総合問題スコアの生値の範囲は0から226です。
最小値：0；最大値：226。
スコアが高いほど、行動面および感情面の問題が多いことを示します。
ベースラインからの絶対変化量は、追跡調査スコアからベースラインスコアを引いて算出します。
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初年度は四半期ごと、その後は5年間毎年
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青年期自己報告（11-18歳用）（YSR/11-18）
時間枠：1年目は四半期毎、その後は5年目まで毎年
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Youth Self-Report for Ages 11-18（11歳から18歳向け）は、感情および行動上の問題を自己報告する尺度であり、Child Behavior Checklistに対応しています。
合計問題スコアの生値は0から224の範囲です。 最小値：0；最大値：224。 スコアが高いほど、行動および感情上の問題が多いことを示します。 ベースラインからの絶対変化は、フォローアップスコアからベースラインスコアを引いて算出されます。 |
1年目は四半期毎、その後は5年目まで毎年
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強みと困難さアンケート（SDQ）
時間枠：初年度は四半期ごと、その後は5年間まで年1回
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「強みと困難さアンケート」は行動スクリーニングのための質問票です。
総困難スコアの範囲は0〜40です。
最小値：0；最大値：40。
スコアが高いほど、情緒的・行動的困難が多いことを示します。
ベースラインからの絶対変化は、追跡スコアからベースラインスコアを引いて計算されます。
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初年度は四半期ごと、その後は5年間まで年1回
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22項目鼻腔副鼻腔転帰テスト（SNOT-22）
時間枠：初年度は四半期ごと、その後は5年間にわたり年1回
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22項目のSino-Nasal Outcome Testは、副鼻腔疾患における症状の重症度と健康関連QOL（生活の質）を評価します。
総合スコアは0〜110の範囲です。
最小値: 0; 最大値: 110。
スコアが高いほど症状がより重度であり、QOLが低下していることを示します。
ベースラインからの絶対変化は、追跡調査スコアからベースラインスコアを引いて計算されます。
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初年度は四半期ごと、その後は5年間にわたり年1回
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Simon Y Graeber, MD、Charite University, Berlin, Germany
- 主任研究者：Marcus A Mall, MD、Charite University, Berlin, Germany
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Graeber SY, Renz DM, Stahl M, Pallenberg ST, Sommerburg O, Naehrlich L, Berges J, Dohna M, Ringshausen FC, Doellinger F, Vitzthum C, Rohmel J, Allomba C, Hammerling S, Barth S, Ruckes-Nilges C, Wielputz MO, Hansen G, Vogel-Claussen J, Tummler B, Mall MA, Dittrich AM. Effects of Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor Therapy on Lung Clearance Index and Magnetic Resonance Imaging in Patients with Cystic Fibrosis and One or Two F508del Alleles. Am J Respir Crit Care Med. 2022 Aug 1;206(3):311-320. doi: 10.1164/rccm.202201-0219OC.
- Graeber SY, Vitzthum C, Pallenberg ST, Naehrlich L, Stahl M, Rohrbach A, Drescher M, Minso R, Ringshausen FC, Rueckes-Nilges C, Klajda J, Berges J, Yu Y, Scheuermann H, Hirtz S, Sommerburg O, Dittrich AM, Tummler B, Mall MA. Effects of Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor Therapy on CFTR Function in Patients with Cystic Fibrosis and One or Two F508del Alleles. Am J Respir Crit Care Med. 2022 Mar 1;205(5):540-549. doi: 10.1164/rccm.202110-2249OC.
- Schaupp L, Addante A, Voller M, Fentker K, Kuppe A, Bardua M, Duerr J, Piehler L, Rohmel J, Thee S, Kirchner M, Ziehm M, Lauster D, Haag R, Gradzielski M, Stahl M, Mertins P, Boutin S, Graeber SY, Mall MA. Longitudinal effects of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor on sputum viscoelastic properties, airway infection and inflammation in patients with cystic fibrosis. Eur Respir J. 2023 Aug 3;62(2):2202153. doi: 10.1183/13993003.02153-2022. Print 2023 Aug.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年7月1日
一次修了 (推定)
2027年3月31日
研究の完了 (推定)
2027年12月31日
試験登録日
最初に提出
2021年1月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年1月29日
最初の投稿 (実際)
2021年2月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月20日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 20012746
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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