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Estudio de biomarcadores del regulador transmembrana de fibrosis quística (CFTR) para evaluar el rescate de CFTR mutante en pacientes con fibrosis quística tratados con moduladores de CFTR (Modulate-CF)

1 de marzo de 2024 actualizado por: Simon Graeber, Charite University, Berlin, Germany

CFTR Biomarker Studie Bei Patient*Innen Mit Mukoviszidose and CFTR-Modulatortherapie

Este estudio observacional evalúa el efecto de la terapia con moduladores del regulador transmembrana de fibrosis quística (CFTR) en la función de CFTR medida por el biomarcador CFTR medición de corriente intestinal (ICM), diferencia de potencial nasal (NPD) y cloruro en sudor en un entorno posterior a la aprobación en pacientes con fibrosis quística (FQ).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Biomarcador del regulador transmembrana de fibrosis quística (CFTR) (medición de corriente intestinal (ICM), diferencia de potencial nasal (NPD), cloruro de sudor) antes del inicio de la terapia y 12 y 52 semanas después del inicio de la terapia Parámetros clínicos (antropometría, función pulmonar, magnetismo pulmonar resonancia magnética nuclear (RMN), tomografía computarizada (TC) pulmonar) antes del inicio de la terapia y después del inicio de la terapia Evaluación de muestras de secreciones de las vías respiratorias antes del inicio de la terapia y después del inicio de la terapia

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

200

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Reclutamiento
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
        • Contacto:
      • Gießen, Alemania
        • Reclutamiento
        • Justus-Liebig-University Giessen
        • Contacto:
          • Lutz Nährlich, MD
      • Hanover, Alemania
        • Reclutamiento
        • Hannover Medical School
        • Contacto:
          • Burkhard Tümmler, MD
      • Heidelberg, Alemania
        • Reclutamiento
        • University of Heidelberg
        • Contacto:
          • Olaf Sommerburg, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 meses y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes con fibrosis quística

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Decisión de tratamiento con modulador del regulador transmembrana (CFTR) de la fibrosis quística (FQ) por parte del paciente y el médico tratante de la FQ
  • Formulario de consentimiento informado (FCI) firmado y, en su caso, formulario de asentimiento firmado.

Criterio de exclusión:

  • Participación continua en un estudio farmacológico en investigación (incluidos los estudios que investigan lumacaftor, tezacaftor o ivacaftor)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Medición de corriente intestinal (ICM)
Periodo de tiempo: 12 semanas
Cambio absoluto desde el valor inicial de la corriente de iones secretores de cloruro inducida por la estimulación del monofosfato de adenosina cíclico (AMPc) (forskolina/3-isobutil-1-metilxantina (IBMX)) en el tejido rectal determinado por la medición de la corriente intestinal (ICM) como una conductancia transmembrana de fibrosis quística regulador (CFTR) biomarcador
12 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1)
Periodo de tiempo: 12, 52, 104 semanas
Cambio absoluto desde el inicio en el porcentaje del volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (FEV1) en la espirometría
12, 52, 104 semanas
Diferencia de potencial nasal (NPD)
Periodo de tiempo: 12 semanas
Cambio absoluto desde la respuesta inicial de cloruro total (cero cloruro e isoproterenol) en la diferencia de potencial nasal (NPD) como biomarcador regulador de conductancia transmembrana de fibrosis quística (CFTR)
12 semanas
Cloruro de sudor
Periodo de tiempo: 12, 52, 104 semanas
Cambio absoluto desde el inicio de la concentración de cloruro en la prueba de sudor de iontoforesis de pilocarpina de Gibson-Cooke como biomarcador regulador de conductancia transmembrana de fibrosis quística (CFTR)
12, 52, 104 semanas
Índice de depuración pulmonar (LCI)
Periodo de tiempo: 12, 52, 104 semanas
Cambio absoluto desde el inicio del índice de depuración pulmonar (LCI)
12, 52, 104 semanas
Imágenes por resonancia magnética (IRM) de pulmón
Periodo de tiempo: 12, 52, 104 semanas
Cambio absoluto desde el inicio en la puntuación de resonancia magnética (RM) pulmonar (puntuación de RM de Heidelberg que varía de 0 a 72 con valores más altos asociados con un empeoramiento del resultado; Eichinger et al. Eur J Radiol 2012)
12, 52, 104 semanas
Tomografía computarizada de pulmón
Periodo de tiempo: 52, 104 semanas
Cambio absoluto desde el inicio en la puntuación de la tomografía computarizada (TC) pulmonar (puntuación de Brody que varía de 0 a 40,5 con valores más altos asociados con un empeoramiento del resultado; Brody et al. Imágenes del tórax J 2006)
52, 104 semanas
Resonancia magnética nuclear (RMN) de los senos paranasales
Periodo de tiempo: 12, 52, 104 semanas
Cambio absoluto desde el inicio en la puntuación de la resonancia magnética nuclear (RMN) de los senos paranasales (puntuación de la RM de Sinunasal que varía de 0 a 68 con valores más altos asociados con un empeoramiento del resultado; Sommerburg et al. Ann Am Thorac Soc 2020)
12, 52, 104 semanas
Elastasa fecal
Periodo de tiempo: 12, 52, 104 semanas
Cambio absoluto desde el inicio en los niveles de elastasa-1 fecal (FE-1)
12, 52, 104 semanas
Peso
Periodo de tiempo: 12, 52, 104 semanas
Cambio absoluto desde la línea de base en el peso
12, 52, 104 semanas
Microbioma de las vías respiratorias
Periodo de tiempo: 4, 12, 52, 104 semanas
Cambio absoluto en el índice de Shannon que representa la diversidad alfa en muestras de esputo
4, 12, 52, 104 semanas
Elasticidad del esputo
Periodo de tiempo: 4, 12, 52, 104 semanas
Cambio absoluto en el módulo de elasticidad (G') en muestras de esputo medidas con un reómetro
4, 12, 52, 104 semanas
Viscosidad del esputo
Periodo de tiempo: 4, 12, 52, 104 semanas
Cambio absoluto en el módulo viscoso (G'') en muestras de esputo medidas con un reómetro
4, 12, 52, 104 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Charite University, Berlin, Germany

Colaboradores

Hannover Medical School
Heidelberg University
University of Giessen

Investigadores

  • Investigador principal: Simon Y Graeber, MD, Charite University, Berlin, Germany

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de julio de 2018

Finalización primaria (Estimado)

31 de marzo de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

25 de enero de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de enero de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

1 de febrero de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

4 de marzo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de marzo de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 20012746

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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