Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator (CFTR) biomarkörstudie för att utvärdera räddningen av mutant CFTR hos patienter med cystisk fibros behandlade med CFTR-modulatorer (Modulate-CF)

1 mars 2024 uppdaterad av: Simon Graeber, Charite University, Berlin, Germany

CFTR Biomarker Studie Bei Patient*Innen Mit Mukoviszidose Und CFTR-Modulatortherapy

Denna observationsstudie utvärderar effekten av terapi med cystisk fibros transmembranregulator (CFTR) modulatorer på CFTR-funktionen mätt med CFTR-biomarkören intestinal strömmätning (ICM), nasal potentialskillnad (NPD) och svettklorid i en miljö efter godkännande hos patienter med cystisk fibros (CF).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Cystisk fibros transmembranregulator (CFTR) biomarkör (tarmströmmätning (ICM), nasal potentialskillnad (NPD), svettklorid) före behandlingsstart och 12 och 52 veckor efter påbörjad behandling Kliniska parametrar (antropometri, lungfunktion, lungmagnetisk resonanstomografi (MRT), lungdatortomografi (CT)) före behandlingsstart och efter behandlingsstart Bedömning av luftvägssekretionsprover före behandlingsstart och efter behandlingsstart

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

200

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Rekrytering
        • Charite - Universitatsmedizin Berlin
        • Kontakt:
      • Gießen, Tyskland
        • Rekrytering
        • Justus-Liebig-University Giessen
        • Kontakt:
          • Lutz Nährlich, MD
      • Hanover, Tyskland
        • Rekrytering
        • Hannover Medical School
        • Kontakt:
          • Burkhard Tümmler, MD
      • Heidelberg, Tyskland
        • Rekrytering
        • University of Heidelberg
        • Kontakt:
          • Olaf Sommerburg, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 månader och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter med cystisk fibros

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Beslut om cystisk fibros (CF) transmembranregulator (CFTR)-modulatorterapi av patienten och den vårdande CF-läkaren
  • Undertecknat formulär för informerat samtycke (ICF) och, i förekommande fall, undertecknat samtyckesformulär.

Exklusions kriterier:

  • Pågående deltagande i en läkemedelsstudie (inklusive studier som undersöker lumacaftor, tezacaftor eller ivacaftor)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Intestinal strömmätning (ICM)
Tidsram: 12 veckor
Absolut förändring från baslinjen för den kloridsekretoriska jonströmmen inducerad av cyklisk adenosinmonofosfat (cAMP) stimulering (forskolin/3-isobutyl-1-metylxantin (IBMX)) i rektal vävnad bestämt genom intestinal strömmätning (ICM) som en cystisk fibros transmembrankonduktans regulator (CFTR) biomarkör
12 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1)
Tidsram: 12, 52, 104 veckor
Absolut förändring från baslinjen i procent förutsagd forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1) i spirometri
12, 52, 104 veckor
Nasal potential skillnad (NPD)
Tidsram: 12 veckor
Absolut förändring från baslinjens totala kloridrespons (noll klorid och isoproterenol) i nasal potential skillnad (NPD) som en biomarkör för transmembrankonduktansregulator för cystisk fibros (CFTR)
12 veckor
Svettklorid
Tidsram: 12, 52, 104 veckor
Absolut förändring från baslinjen för kloridkoncentrationen i Gibson-Cooke pilocarpine jontofores svetttest som en cystisk fibros transmembrankonduktansregulator (CFTR) biomarkör
12, 52, 104 veckor
Lungclearance index (LCI)
Tidsram: 12, 52, 104 veckor
Absolut förändring från baslinjen för lungclearance index (LCI)
12, 52, 104 veckor
Lungmagnetisk resonanstomografi (MRT)
Tidsram: 12, 52, 104 veckor
Absolut förändring från baslinjen i lungmagnetisk resonanstomografi (MRI)-poäng (Heidelberg MRI-poäng från 0 till 72 med högre värden associerade med försämring av resultatet; Eichinger et al. Eur J Radiol 2012)
12, 52, 104 veckor
Lungdatortomografi
Tidsram: 52, 104 veckor
Absolut förändring från baslinjen i lungdatortomografi (CT)-poäng (Brody-poäng som sträcker sig från 0 till 40,5 med högre värden förknippade med försämring av resultatet; Brody et al. J Thorac Imaging 2006)
52, 104 veckor
Paranasal sinus magnetisk resonanstomografi (MRI)
Tidsram: 12, 52, 104 veckor
Absolut förändring från baslinjen i paranasal sinus magnetisk resonanstomografi (MRI)-poäng (Sinunasal MRI-poäng som sträcker sig från 0 till 68 med högre värden associerade med försämring av resultatet; Sommerburg et al. Ann Am Thorac Soc 2020)
12, 52, 104 veckor
Fekalt elastas
Tidsram: 12, 52, 104 veckor
Absolut förändring från baslinjen i fekal elastas-1 (FE-1) nivåer
12, 52, 104 veckor
Vikt
Tidsram: 12, 52, 104 veckor
Absolut förändring från baslinjen i vikt
12, 52, 104 veckor
Luftvägsmikrobiom
Tidsram: 4, 12, 52, 104 veckor
Absolut förändring i shannonindex som representerar alfa-diversiteten i sputumprover
4, 12, 52, 104 veckor
Sputumelasticitet
Tidsram: 4, 12, 52, 104 veckor
Absolut förändring av elasticitetsmodulen (G') i sputumprover mätt med en reometer
4, 12, 52, 104 veckor
Sputum viskositet
Tidsram: 4, 12, 52, 104 veckor
Absolut förändring i viskös modul (G'') i sputumprover mätt med en reometer
4, 12, 52, 104 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Charite University, Berlin, Germany

Samarbetspartners

Hannover Medical School
Heidelberg University
University of Giessen

Utredare

  • Huvudutredare: Simon Y Graeber, MD, Charite University, Berlin, Germany

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 juli 2018

Primärt slutförande (Beräknad)

31 mars 2027

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 januari 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 januari 2021

Första postat (Faktisk)

1 februari 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

4 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 20012746

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cystisk fibros

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Egypt

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera