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Estudo de Biomarcador Regulador Transmembrana de Fibrose Cística (CFTR) para avaliar o resgate de CFTR mutante em pacientes com fibrose cística tratados com moduladores de CFTR (Modulate-CF)

20 de fevereiro de 2026 atualizado por: Simon Graeber, Charite University, Berlin, Germany

CFTR Biomarker Studie Bei Patient*Innen Mit Mukoviszidose Und CFTR-Modulatortherapie

Este estudo observacional avalia o efeito da terapia com moduladores do regulador transmembrana da fibrose cística (CFTR) na função CFTR medida pela medição da corrente intestinal do biomarcador CFTR (ICM), diferença de potencial nasal (NPD) e cloreto de suor em um ambiente pós-aprovação em pacientes com fibrose cística (FC).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Biomarcador regulador transmembrana da fibrose cística (CFTR) (medição da corrente intestinal (ICM), diferença de potencial nasal (NPD), cloreto de suor) antes do início da terapia e 12 e 52 semanas após o início da terapia Parâmetros clínicos (antropometria, função pulmonar, magnetismo pulmonar ressonância magnética (MRI), tomografia computadorizada pulmonar (CT)) antes do início da terapia e após o início da terapia Avaliação de amostras de secreção das vias aéreas antes do início da terapia e após o início da terapia

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

500

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Giessen, Alemanha
        • Recrutamento
        • Justus-Liebig-University Giessen
        • Contato:
          • Lutz Nährlich, MD
      • Hanover, Alemanha
      • Heidelberg, Alemanha
        • Recrutamento
        • University of Heidelberg
        • Contato:
          • Olaf Sommerburg, MD
    • State of Berlin
      • Berlin, State of Berlin, Alemanha, 13353
        • Recrutamento
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 meses e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes com Fibrose Cística

Descrição

Critério de inclusão:

  • Decisão de terapia com modulador transmembrana (CFTR) para fibrose cística (FC) pelo paciente e pelo médico responsável pela FC
  • Formulário de consentimento informado (TCLE) assinado e, quando apropriado, formulário de consentimento assinado.

Critério de exclusão:

  • Participação contínua em um estudo de medicamento experimental (incluindo estudos que investigam lumacaftor, tezacaftor ou ivacaftor)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Medição de corrente intestinal (ICM)
Prazo: 12 semanas
Alteração absoluta da linha de base da corrente de íons secretores de cloreto induzida por estimulação de monofosfato de adenosina cíclica (cAMP) (forscolina/3-isobutil-1-metilxantina (IBMX)) no tecido retal determinada pela medição da corrente intestinal (ICM) como uma condutância transmembrana de fibrose cística regulador (CFTR) biomarcador
12 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Diferença de Potencial Nasal (NPD)
Prazo: 12 semanas
Alteração absoluta da resposta basal total de cloreto (cloreto zero e isoproterenol) na diferença de potencial nasal (NPD) como um biomarcador regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR)
12 semanas
Tomografia computadorizada pulmonar
Prazo: 52, 104 semanas
Alteração absoluta da linha de base na pontuação da tomografia computadorizada (TC) pulmonar (escore de Brody variando de 0 a 40,5 com valores mais altos associados à piora do resultado; Brody et al. J Thorac Imaging 2006)
52, 104 semanas
Volume expiratório forçado no 1.º segundo (FEV1)
Prazo: trimestralmente no primeiro ano, anualmente depois disso até 5 anos
Alteração absoluta em relação à linha de base na percentagem prevista do volume expiratório forçado no primeiro segundo (VEMS) na espirometria
trimestralmente no primeiro ano, anualmente depois disso até 5 anos
Cloreto do suor
Prazo: 12 semanas, 52 semanas, anualmente a partir daí até 5 anos
Alteração absoluta em relação à linha de base da concentração de cloreto no teste de suor por iontoforese com pilocarpina de Gibson-Cooke como biomarcador do regulador da condutância transmembranar da fibrose quística (CFTR)
12 semanas, 52 semanas, anualmente a partir daí até 5 anos
Índice de clearance pulmonar (LCI)
Prazo: trimestralmente no primeiro ano, anualmente a partir daí até aos 5 anos
Alteração absoluta em relação à linha de base do índice de depuração pulmonar (LCI)
trimestralmente no primeiro ano, anualmente a partir daí até aos 5 anos
Ressonância magnética (RM) pulmonar
Prazo: 12, 52 semanas, anualmente depois disso até 5 anos
Variação absoluta em relação à linha de base na pontuação de ressonância magnética (RM) pulmonar (escala de RM de Heidelberg que varia de 0 a 72, sendo que valores mais elevados estão associados a um agravamento do resultado; Eichinger et al. Eur J Radiol 2012)
12, 52 semanas, anualmente depois disso até 5 anos
Imagiologia por ressonância magnética (RM) dos seios perinasais
Prazo: 12, 52 semanas, anualmente a seguir até 5 anos
Alteração absoluta em relação à linha de base na pontuação de ressonância magnética (RM) dos seios perinasais (Pontuação de RM sinusal variando de 0 a 68, com valores mais elevados associados a um agravamento do resultado; Sommerburg et al. Ann Am Thorac Soc 2020)
12, 52 semanas, anualmente a seguir até 5 anos
Elastase fecal
Prazo: 12, 52 semanas, anualmente posteriormente até 5 anos
Alteração absoluta em relação à linha de base nos níveis de elastase-1 fecal (FE-1)
12, 52 semanas, anualmente posteriormente até 5 anos
Peso
Prazo: trimestralmente no primeiro ano, anualmente depois até 5 anos
Alteração absoluta em relação ao valor inicial no peso
trimestralmente no primeiro ano, anualmente depois até 5 anos
Microbioma das Vias Aéreas
Prazo: 4, 12, 52 semanas, anualmente daí em diante até 5 anos
Alteração absoluta no índice de Shannon representando a diversidade alfa em amostras de expetoração
4, 12, 52 semanas, anualmente daí em diante até 5 anos
Elasticidade do Escarro
Prazo: 4, 12, 52 semanas, anualmente a partir daí até 5 anos
Variação absoluta no módulo elástico (G') em amostras de expetoração medida com um reómetro
4, 12, 52 semanas, anualmente a partir daí até 5 anos
Viscosidade do Escarro
Prazo: 4, 12, 52 semanas, anualmente após isso até 5 anos
Alteração absoluta no módulo viscoso (G'') em amostras de expetoração medido com um reómetro
4, 12, 52 semanas, anualmente após isso até 5 anos
Questionário de Fibrose Cística Revisado (CFQ-R)
Prazo: trimestralmente no primeiro ano, anualmente daí em diante até aos 5 anos
O Questionário de Fibrose Quística-Revisado é um instrumento de qualidade de vida relacionada com a saúde específico para a doença, destinado a indivíduos com fibrose quística. As pontuações são padronizadas numa escala de 0 a 100. Mínimo: 0; Máximo: 100. Pontuações mais elevadas indicam uma melhor qualidade de vida relacionada com a saúde. A alteração absoluta em relação à linha de base é calculada como a pontuação de seguimento menos a pontuação da linha de base.
trimestralmente no primeiro ano, anualmente daí em diante até aos 5 anos
Questionário de Saúde do Paciente-9 (PHQ-9)
Prazo: trimestralmente no primeiro ano, anualmente daí em diante até aos 5 anos
O Questionário de Saúde do Paciente-9 é uma medida de auto-relato de 9 itens que avalia a gravidade dos sintomas depressivos nas últimas duas semanas. Intervalo da pontuação total: 0-27. Mínimo: 0; Máximo: 27. Pontuações mais altas indicam sintomas depressivos mais graves. A mudança absoluta em relação à linha de base é calculada como a pontuação de seguimento menos a pontuação da linha de base.
trimestralmente no primeiro ano, anualmente daí em diante até aos 5 anos
Perturbação de Ansiedade Generalizada-7 (GAD-7)
Prazo: trimestralmente no primeiro ano, anualmente a partir daí até 5 anos
A Escala de Ansiedade Generalizada-7 é uma medida de autorrelato com 7 itens que avalia a gravidade dos sintomas de ansiedade nas últimas duas semanas. Intervalo da pontuação total: 0-21. Mínimo: 0; Máximo: 21. Pontuações mais altas indicam sintomas de ansiedade mais graves. A mudança absoluta em relação à linha de base é calculada como a pontuação de acompanhamento menos a pontuação de linha de base.
trimestralmente no primeiro ano, anualmente a partir daí até 5 anos
Lista de Verificação do Comportamento da Criança para Idades 1½-5 (CBCL/1½-5)
Prazo: trimestralmente no primeiro ano, anualmente daí em diante até 5 anos
A Lista de Verificação do Comportamento da Criança para Idades 1½-5 é uma medida relatada pelos pais que avalia problemas emocionais e comportamentais em crianças dos 18 meses aos 5 anos. A pontuação bruta de Problemas Totais varia de 0-198. Mínimo: 0; Máximo: 198. Pontuações mais elevadas indicam mais problemas emocionais e comportamentais. A alteração absoluta em relação à linha de base é calculada como pontuação de seguimento menos pontuação de linha de base.
trimestralmente no primeiro ano, anualmente daí em diante até 5 anos
Lista de Verificação do Comportamento da Criança para Idades 6-18 (CBCL/6-18)
Prazo: trimestralmente no primeiro ano, anualmente depois até 5 anos
A Lista de Verificação do Comportamento Infantil para Idades 6-18 é uma medida relatada pelos pais de problemas emocionais e comportamentais. Os resultados brutos totais dos problemas variam de 0 a 226. Mínimo: 0; Máximo: 226. Pontuações mais altas indicam mais problemas comportamentais e emocionais. A alteração absoluta em relação à linha de base é calculada como o resultado do acompanhamento menos o resultado da linha de base.
trimestralmente no primeiro ano, anualmente depois até 5 anos
Youth Self-Report for Ages 11-18 (YSR/11-18)
Prazo: trimestralmente no primeiro ano, anualmente depois até 5 anos
O Youth Self-Report para Idades 11-18 é uma medida de autorrelato de problemas emocionais e comportamentais, correspondente ao Child Behavior Checklist. As pontuações brutas totais de problemas variam de 0-224. Mínimo: 0; Máximo: 224. Pontuações mais altas indicam mais problemas comportamentais e emocionais. A mudança absoluta em relação à linha de base é calculada como a pontuação de seguimento menos a pontuação de linha de base.
trimestralmente no primeiro ano, anualmente depois até 5 anos
Questionário de Pontos Fortes e Dificuldades (SDQ)
Prazo: trimestralmente no primeiro ano, anualmente a partir de então até 5 anos
O Questionário de Pontos Fortes e Dificuldades é um questionário de rastreio comportamental. A Pontuação Total de Dificuldades varia de 0 a 40. Mínimo: 0; Máximo: 40. Pontuações mais elevadas indicam mais dificuldades emocionais e comportamentais. A mudança absoluta em relação à linha de base é calculada como a pontuação de seguimento menos a pontuação da linha de base.
trimestralmente no primeiro ano, anualmente a partir de então até 5 anos
22-Item Sino-Nasal Outcome Test (SNOT-22)
Prazo: trimestralmente no primeiro ano, anualmente daí em diante até 5 anos
O Teste de Resultado Sino-Nasal de 22 Itens avalia a gravidade dos sintomas e a qualidade de vida relacionada com a saúde na doença sino-nasal. A pontuação total varia de 0 a 110. Mínimo: 0; Máximo: 110. Pontuações mais elevadas indicam sintomas mais graves e pior qualidade de vida. A alteração absoluta em relação à linha de base é calculada como a pontuação do acompanhamento menos a pontuação da linha de base.
trimestralmente no primeiro ano, anualmente daí em diante até 5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Charite University, Berlin, Germany

Colaboradores

Hannover Medical School
Heidelberg University
University of Luebeck
University of Giessen

Investigadores

  • Investigador principal: Simon Y Graeber, MD, Charite University, Berlin, Germany
  • Investigador principal: Marcus A Mall, MD, Charite University, Berlin, Germany

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de julho de 2018

Conclusão Primária (Estimado)

31 de março de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de janeiro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

29 de janeiro de 2021

Primeira postagem (Real)

1 de fevereiro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de fevereiro de 2026

Última verificação

1 de fevereiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 20012746

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

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