Estudo de Biomarcador Regulador Transmembrana de Fibrose Cística (CFTR) para avaliar o resgate de CFTR mutante em pacientes com fibrose cística tratados com moduladores de CFTR (Modulate-CF)
1 de março de 2024 atualizado por: Simon Graeber, Charite University, Berlin, Germany
CFTR Biomarker Studie Bei Patient*Innen Mit Mukoviszidose Und CFTR-Modulatortherapie
Este estudo observacional avalia o efeito da terapia com moduladores do regulador transmembrana da fibrose cística (CFTR) na função CFTR medida pela medição da corrente intestinal do biomarcador CFTR (ICM), diferença de potencial nasal (NPD) e cloreto de suor em um ambiente pós-aprovação em pacientes com fibrose cística (FC).
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Descrição detalhada
Biomarcador regulador transmembrana da fibrose cística (CFTR) (medição da corrente intestinal (ICM), diferença de potencial nasal (NPD), cloreto de suor) antes do início da terapia e 12 e 52 semanas após o início da terapia Parâmetros clínicos (antropometria, função pulmonar, magnetismo pulmonar ressonância magnética (MRI), tomografia computadorizada pulmonar (CT)) antes do início da terapia e após o início da terapia Avaliação de amostras de secreção das vias aéreas antes do início da terapia e após o início da terapia
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
200
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Simon Y Graeber, MD
- Número de telefone: +4930 450 566 587
- E-mail: simon.graeber@charite.de
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 13353
- Recrutamento
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Contato:
- Simon Graeber, MD
- Número de telefone: +4930 450 566 587
- E-mail: simon.graeber@charite.de
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Gießen, Alemanha
- Recrutamento
- Justus-Liebig-University Giessen
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Contato:
- Lutz Nährlich, MD
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Hanover, Alemanha
- Recrutamento
- Hannover Medical School
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Contato:
- Burkhard Tümmler, MD
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Heidelberg, Alemanha
- Recrutamento
- University of Heidelberg
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Contato:
- Olaf Sommerburg, MD
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 meses e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes com Fibrose Cística
Descrição
Critério de inclusão:
- Decisão de terapia com modulador transmembrana (CFTR) para fibrose cística (FC) pelo paciente e pelo médico responsável pela FC
- Formulário de consentimento informado (TCLE) assinado e, quando apropriado, formulário de consentimento assinado.
Critério de exclusão:
- Participação contínua em um estudo de medicamento experimental (incluindo estudos que investigam lumacaftor, tezacaftor ou ivacaftor)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Medição de corrente intestinal (ICM)
Prazo: 12 semanas
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Alteração absoluta da linha de base da corrente de íons secretores de cloreto induzida por estimulação de monofosfato de adenosina cíclica (cAMP) (forscolina/3-isobutil-1-metilxantina (IBMX)) no tecido retal determinada pela medição da corrente intestinal (ICM) como uma condutância transmembrana de fibrose cística regulador (CFTR) biomarcador
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12 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Volume expiratório forçado em 1 segundo (VEF1)
Prazo: 12, 52, 104 semanas
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Alteração absoluta desde a linha de base em porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (FEV1) na espirometria
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12, 52, 104 semanas
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Diferença de Potencial Nasal (NPD)
Prazo: 12 semanas
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Alteração absoluta da resposta basal total de cloreto (cloreto zero e isoproterenol) na diferença de potencial nasal (NPD) como um biomarcador regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR)
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12 semanas
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Cloreto de suor
Prazo: 12, 52, 104 semanas
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Alteração absoluta da linha de base da concentração de cloreto no teste de suor de iontoforese de pilocarpina de Gibson-Cooke como um biomarcador do regulador de condutância transmembrana de fibrose cística (CFTR)
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12, 52, 104 semanas
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Índice de depuração pulmonar (LCI)
Prazo: 12, 52, 104 semanas
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Alteração absoluta da linha de base do índice de depuração pulmonar (LCI)
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12, 52, 104 semanas
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Ressonância magnética pulmonar (MRI)
Prazo: 12, 52, 104 semanas
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Alteração absoluta da linha de base na pontuação da ressonância magnética pulmonar (MRI) (pontuação de Heidelberg MRI variando de 0 a 72 com valores mais altos associados à piora do resultado; Eichinger et al.
Eur J Radiol 2012)
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12, 52, 104 semanas
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Tomografia computadorizada pulmonar
Prazo: 52, 104 semanas
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Alteração absoluta da linha de base na pontuação da tomografia computadorizada (TC) pulmonar (escore de Brody variando de 0 a 40,5 com valores mais altos associados à piora do resultado; Brody et al.
J Thorac Imaging 2006)
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52, 104 semanas
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Ressonância magnética (RM) dos seios paranasais
Prazo: 12, 52, 104 semanas
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Alteração absoluta da linha de base na pontuação da ressonância magnética (MRI) dos seios paranasais (escore Sinunasal MRI variando de 0 a 68 com valores mais altos associados à piora do resultado; Sommerburg et al.
Ann Am Thorac Soc 2020)
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12, 52, 104 semanas
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Elastase fecal
Prazo: 12, 52, 104 semanas
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Alteração absoluta da linha de base nos níveis fecais de elastase-1 (FE-1)
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12, 52, 104 semanas
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Peso
Prazo: 12, 52, 104 semanas
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Mudança absoluta desde a linha de base no peso
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12, 52, 104 semanas
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Microbioma das Vias Aéreas
Prazo: 4, 12, 52, 104 semanas
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Mudança absoluta no índice de Shannon representando a diversidade alfa em amostras de escarro
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4, 12, 52, 104 semanas
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Elasticidade do escarro
Prazo: 4, 12, 52, 104 semanas
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Mudança absoluta no módulo de elasticidade (G') em amostras de escarro medidas com um reômetro
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4, 12, 52, 104 semanas
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Viscocidade do escarro
Prazo: 4, 12, 52, 104 semanas
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Mudança absoluta no módulo viscoso (G'') em amostras de escarro medidas com um reômetro
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4, 12, 52, 104 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Simon Y Graeber, MD, Charite University, Berlin, Germany
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Graeber SY, Renz DM, Stahl M, Pallenberg ST, Sommerburg O, Naehrlich L, Berges J, Dohna M, Ringshausen FC, Doellinger F, Vitzthum C, Rohmel J, Allomba C, Hammerling S, Barth S, Ruckes-Nilges C, Wielputz MO, Hansen G, Vogel-Claussen J, Tummler B, Mall MA, Dittrich AM. Effects of Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor Therapy on Lung Clearance Index and Magnetic Resonance Imaging in Patients with Cystic Fibrosis and One or Two F508del Alleles. Am J Respir Crit Care Med. 2022 Aug 1;206(3):311-320. doi: 10.1164/rccm.202201-0219OC.
- Graeber SY, Vitzthum C, Pallenberg ST, Naehrlich L, Stahl M, Rohrbach A, Drescher M, Minso R, Ringshausen FC, Rueckes-Nilges C, Klajda J, Berges J, Yu Y, Scheuermann H, Hirtz S, Sommerburg O, Dittrich AM, Tummler B, Mall MA. Effects of Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor Therapy on CFTR Function in Patients with Cystic Fibrosis and One or Two F508del Alleles. Am J Respir Crit Care Med. 2022 Mar 1;205(5):540-549. doi: 10.1164/rccm.202110-2249OC.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de julho de 2018
Conclusão Primária (Estimado)
31 de março de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de dezembro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
25 de janeiro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de janeiro de 2021
Primeira postagem (Real)
1 de fevereiro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
4 de março de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
1 de março de 2024
Última verificação
1 de março de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do aparelho digestivo
- Processos Patológicos
- Doenças Respiratórias
- Doenças pulmonares
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças pancreáticas
- Fibrose
- Fibrose cística
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Moduladores de transporte de membrana
- Agonistas dos Canais de Cloro
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Outros números de identificação do estudo
- 20012746
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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