CFTR 조절제로 치료받은 낭포성 섬유증 환자에서 돌연변이 CFTR의 구조를 평가하기 위한 낭포성 섬유증 막횡단 조절인자(CFTR) 바이오마커 연구 (Modulate-CF)
2026년 2월 20일 업데이트: Simon Graeber, Charite University, Berlin, Germany
CFTR 바이오마커 연구 Bei Patient*Innen Mit Mukoviszidose Und CFTR-Modulatortherapie
이 관찰 연구는 승인 후 환경에서 CFTR 바이오마커 장 전류 측정(ICM), 비강 전위차(NPD) 및 땀 염화물에 의해 측정된 CFTR 기능에 대한 낭포성 섬유증 막횡단 조절제(CFTR) 조절제를 사용한 요법의 효과를 평가합니다. 낭포성 섬유증(CF).
연구 개요
상태
모병
정황
상세 설명
치료 시작 전 및 치료 시작 12주 및 52주 후의 낭포성 섬유증 막관통 조절인자(CFTR) 바이오마커(장 전류 측정(ICM), 비강 전위차(NPD), 땀 염화물) 임상 변수(신체 측정, 폐 기능, 폐 자기 공명영상(MRI), 폐 컴퓨터 단층촬영(CT)) 치료 시작 전 및 치료 후 기도 분비물 표본 치료 시작 전 및 치료 후 평가
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
500
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Simon Y Graeber, MD
- 전화번호: +4930 450 566 587
- 이메일: simon.graeber@charite.de
연구 장소
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Giessen, 독일
- 모병
- Justus-Liebig-University Giessen
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연락하다:
- Lutz Nährlich, MD
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Hanover, 독일
- 모병
- Hannover Medical School
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연락하다:
- Anna-Maria Dittrich, MD
- 이메일: Dittrich.Anna-Maria@mh-hannover.de
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Heidelberg, 독일
- 모병
- University of Heidelberg
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연락하다:
- Olaf Sommerburg, MD
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-
State of Berlin
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Berlin, State of Berlin, 독일, 13353
- 모병
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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연락하다:
- Simon Graeber, MD
- 전화번호: +4930 450 566 587
- 이메일: simon.graeber@charite.de
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6개월 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
낭포성 섬유증 환자
설명
포함 기준:
- 낭포성 섬유증(CF) 막관통 조절제(CFTR)-조절제 요법에 대한 환자 및 CF 의사의 결정
- 서명된 정보에 입각한 동의서(ICF) 및 해당되는 경우 서명된 동의서.
제외 기준:
- 연구 약물 연구(lumacaftor, tezacaftor 또는 ivacaftor를 조사하는 연구 포함)에 지속적으로 참여
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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장 전류 측정(ICM)
기간: 12주
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장 전류 측정(ICM)에 의해 낭포성 섬유증 막통과 전도도로서 결정된 직장 조직에서 사이클릭 아데노신 모노포스페이트(cAMP) 자극(포르스콜린/3-이소부틸-1-메틸크산틴(IBMX))에 의해 유도된 염화물 분비 이온 전류의 기준선으로부터 절대 변화 조절기(CFTR) 바이오마커
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12주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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비강 전위차(NPD)
기간: 12주
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낭포성 섬유증 막횡단 전도도 조절제(CFTR) 바이오마커로서 비강 전위 차이(NPD)의 기준선 총 염화물 반응(염화물 및 이소프로테레놀 없음)으로부터 절대 변화
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12주
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폐 컴퓨터 단층 촬영
기간: 52주, 104주
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폐 컴퓨터 단층 촬영(CT) 점수의 기준선으로부터 절대 변화(Brody 점수 범위는 0에서 40.5이며 결과 악화와 관련된 더 높은 값; Brody et al.
J Thorac Imaging 2006)
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52주, 104주
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1초간 노력성 호기량 (FEV1)
기간: 첫 해에는 분기별, 이후 5년까지는 매년
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첫 1초간 노력성 호기량(FEV1)의 백분율 예측치의 기저선 대비 절대 변화
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첫 해에는 분기별, 이후 5년까지는 매년
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땀 염화물
기간: 12, 52주, 이후 5년까지 매년
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낭포성 섬유증 막횡단 전도 조절자(CFTR) 바이오마커로서의 Gibson-Cooke 필로카르핀 이온삼투법 발한 검사에서 염소 농도의 기준선 대비 절대 변화
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12, 52주, 이후 5년까지 매년
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폐 청소 지수 (LCI)
기간: 첫 해에는 분기별, 이후 5년까지는 연간
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폐 청소 지수(LCI) 기준선 대비 절대 변화량
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첫 해에는 분기별, 이후 5년까지는 연간
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폐 자기공명영상 (MRI)
기간: 12주, 52주, 이후 5년까지 매년
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폐 자기공명영상(MRI) 점수에서의 기준선 대비 절대적 변화(Heidelberg MRI 점수, 0~72 범위, 값이 높을수록 결과 악화와 연관됨; Eichinger 외.
Eur J Radiol 2012)
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12주, 52주, 이후 5년까지 매년
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부비동 자기공명영상(MRI)
기간: 12주, 52주, 이후 5년까지 매년
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기저선 대비 부비강 자기공명영상(MRI) 점수의 절대적 변화 (부비강 MRI 점수 범위: 0~68, 점수가 높을수록 결과 악화와 관련 있음; Sommerburg et al.
Ann Am Thorac Soc 2020)
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12주, 52주, 이후 5년까지 매년
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분변 엘라스타제
기간: 12, 52주, 이후 5년까지 매년
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대조군 대비 분변 엘라스타제-1(FE-1) 수준의 절대 변화
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12, 52주, 이후 5년까지 매년
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체중
기간: 첫 해에는 분기별, 그 이후 5년까지는 매년
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체중의 기준선 대비 절대적 변화
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첫 해에는 분기별, 그 이후 5년까지는 매년
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기도 미생물군집
기간: 4, 12, 52주, 이후 5년까지 매년
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가래 샘플에서 알파 다양성을 나타내는 샤논 지수의 절대 변화
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4, 12, 52주, 이후 5년까지 매년
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가래 탄성
기간: 4, 12, 52주, 이후 5년까지 매년
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점도계로 측정한 객담 샘플의 탄성 계수(G') 절대 변화량
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4, 12, 52주, 이후 5년까지 매년
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객담 점도
기간: 4주, 12주, 52주, 이후 5년까지 매년
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점도계로 측정한 객담 샘플의 점성 탄성률(G'')의 절대 변화
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4주, 12주, 52주, 이후 5년까지 매년
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낭포성 섬유증 설문지-개정판 (CFQ-R)
기간: 1년차에는 분기별, 이후 5년까지는 연간
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낭포성 섬유증 설문지 개정판은 낭포성 섬유증 환자를 위한 질병 특이적 건강 관련 삶의 질 측정 도구입니다.
점수는 0-100 척도로 표준화됩니다.
최소값: 0; 최대값: 100.
점수가 높을수록 건강 관련 삶의 질이 더 좋음을 나타냅니다.
기저선 대비 절대 변화는 추적 평가 점수에서 기저선 점수를 뺀 값으로 계산됩니다.
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1년차에는 분기별, 이후 5년까지는 연간
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환자 건강 설문지-9 (PHQ-9)
기간: 첫 해에는 분기별, 이후 5년까지 매년
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환자 건강 설문지-9는 지난 2주 동안의 우울 증상 심각도를 평가하는 9개 항목의 자가 보고 척도입니다.
총점 범위: 0-27.
최소값: 0; 최대값: 27.
점수가 높을수록 더 심각한 우울 증상을 나타냅니다.
기준선 대비 절대 변화량은 추적 조사 점수에서 기준선 점수를 뺀 값으로 계산됩니다.
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첫 해에는 분기별, 이후 5년까지 매년
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일반화 불안 장애-7 (GAD-7)
기간: 첫 해에는 분기별, 이후 5년까지는 연간
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일반화된 불안 장애-7은 지난 2주 동안의 불안 증상 심각도를 평가하는 7항목 자가 보고 척도입니다.
총점 범위: 0-21.
최소: 0; 최대: 21.
높은 점수는 더 심각한 불안 증상을 나타냅니다.
기준선 대비 절대 변화는 추적 조사 점수에서 기준선 점수를 뺀 값으로 계산됩니다.
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첫 해에는 분기별, 이후 5년까지는 연간
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만 1.5~5세 아동 행동 평가 설문지 (CBCL/1.5-5)
기간: 1년차에는 분기별, 이후 5년까지는 연간
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1½-5세 아동 행동 체크리스트는 18개월부터 5세까지의 아동의 정서적 및 행동적 문제를 평가하는 부모 보고 척도입니다.
총 문제 원점수 범위는 0-198입니다.
최소: 0; 최대: 198.
높은 점수는 더 많은 정서적 및 행동적 문제를 나타냅니다.
기준선 대비 절대적 변화는 추적 관찰 점수에서 기준선 점수를 뺀 값으로 계산됩니다.
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1년차에는 분기별, 이후 5년까지는 연간
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6-18세 아동 행동 체크리스트 (CBCL/6-18)
기간: 첫 해에는 분기별, 이후 5년까지는 연간
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아동 행동 체크리스트 6-18세 버전은 부모가 보고한 정서 및 행동 문제 측정 도구입니다.
총 문제점 원점수 범위는 0-226입니다.
최소값: 0; 최대값: 226.
점수가 높을수록 더 많은 행동 및 정서 문제를 나타냅니다.
기준선 대비 절대 변화량은 추적 조사 점수에서 기준선 점수를 뺀 값으로 계산됩니다.
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첫 해에는 분기별, 이후 5년까지는 연간
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11-18세 청소년 자기 보고서 (YSR/11-18)
기간: 첫 해에는 분기별, 이후 5년까지는 매년
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11-18세를 위한 청소년 자가 보고서는 아동 행동 체크리스트에 해당하는 정서 및 행동 문제의 자가 보고 측정 도구입니다.
원점수 총 문제 점수 범위는 0-224입니다.
최소값: 0; 최대값: 224.
점수가 높을수록 더 많은 행동 및 정서 문제를 나타냅니다.
기저선 대비 절대 변화는 추적 점수에서 기저선 점수를 뺀 값으로 계산됩니다.
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첫 해에는 분기별, 이후 5년까지는 매년
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강점 및 난점 질문지 (SDQ)
기간: 첫 해에는 분기별, 이후 5년까지는 연간
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강점과 어려움 질문지는 행동 선별 질문지입니다.
총 어려움 점수 범위는 0-40입니다.
최소: 0; 최대: 40.
점수가 높을수록 정서적 및 행동적 어려움이 더 많음을 나타냅니다.
기준선 대비 절대적 변화는 추적 관찰 점수에서 기준선 점수를 뺀 값으로 계산됩니다.
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첫 해에는 분기별, 이후 5년까지는 연간
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22항목 부비동 결과 테스트 (SNOT-22)
기간: 1년차에는 분기별, 이후 5년까지는 매년
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22항목 Sino-Nasal Outcome Test는 부비동 질환의 증상 심각도와 건강 관련 삶의 질을 평가합니다.
총점 범위는 0-110입니다.
최소: 0; 최대: 110.
점수가 높을수록 증상이 더 심각하고 삶의 질이 더 나쁩니다.
기준선에서의 절대 변화는 추적 점수에서 기준선 점수를 뺀 값으로 계산됩니다.
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1년차에는 분기별, 이후 5년까지는 매년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Simon Y Graeber, MD, Charite University, Berlin, Germany
- 수석 연구원: Marcus A Mall, MD, Charite University, Berlin, Germany
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Graeber SY, Renz DM, Stahl M, Pallenberg ST, Sommerburg O, Naehrlich L, Berges J, Dohna M, Ringshausen FC, Doellinger F, Vitzthum C, Rohmel J, Allomba C, Hammerling S, Barth S, Ruckes-Nilges C, Wielputz MO, Hansen G, Vogel-Claussen J, Tummler B, Mall MA, Dittrich AM. Effects of Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor Therapy on Lung Clearance Index and Magnetic Resonance Imaging in Patients with Cystic Fibrosis and One or Two F508del Alleles. Am J Respir Crit Care Med. 2022 Aug 1;206(3):311-320. doi: 10.1164/rccm.202201-0219OC.
- Graeber SY, Vitzthum C, Pallenberg ST, Naehrlich L, Stahl M, Rohrbach A, Drescher M, Minso R, Ringshausen FC, Rueckes-Nilges C, Klajda J, Berges J, Yu Y, Scheuermann H, Hirtz S, Sommerburg O, Dittrich AM, Tummler B, Mall MA. Effects of Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor Therapy on CFTR Function in Patients with Cystic Fibrosis and One or Two F508del Alleles. Am J Respir Crit Care Med. 2022 Mar 1;205(5):540-549. doi: 10.1164/rccm.202110-2249OC.
- Schaupp L, Addante A, Voller M, Fentker K, Kuppe A, Bardua M, Duerr J, Piehler L, Rohmel J, Thee S, Kirchner M, Ziehm M, Lauster D, Haag R, Gradzielski M, Stahl M, Mertins P, Boutin S, Graeber SY, Mall MA. Longitudinal effects of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor on sputum viscoelastic properties, airway infection and inflammation in patients with cystic fibrosis. Eur Respir J. 2023 Aug 3;62(2):2202153. doi: 10.1183/13993003.02153-2022. Print 2023 Aug.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 7월 1일
기본 완료 (추정된)
2027년 3월 31일
연구 완료 (추정된)
2027년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 1월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 1월 29일
처음 게시됨 (실제)
2021년 2월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 2월 20일
마지막으로 확인됨
2026년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 20012746
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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