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CFTR-Biomarkerstudie (Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator) zur Bewertung der Rettung von mutiertem CFTR bei Patienten mit Mukoviszidose, die mit CFTR-Modulatoren behandelt wurden (Modulate-CF)

1. März 2024 aktualisiert von: Simon Graeber, Charite University, Berlin, Germany

CFTR Biomarker Studie Bei Patient*Innen Mit Mukoviszidose Und CFTR-Modulatortherapie

Diese Beobachtungsstudie bewertet die Wirkung einer Therapie mit CFTR-Modulatoren (Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator) auf die CFTR-Funktion, gemessen durch den CFTR-Biomarker Darmstrommessung (ICM), nasale Potenzialdifferenz (NPD) und Schweißchlorid in einer Umgebung nach der Zulassung bei Patienten mit Mukoviszidose (CF).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator (CFTR) Biomarker (Darmstrommessung (ICM), Nasale Potentialdifferenz (NPD), Schweißchlorid) vor Therapiebeginn und 12 und 52 Wochen nach Therapiebeginn Klinische Parameter (Anthropometrie, Lungenfunktion, Lungenmagnet Resonanztomographie (MRT), Lungen-Computertomographie (CT)) vor Therapiebeginn und nach Therapiebeginn Beurteilung von Atemwegssekretproben vor Therapiebeginn und nach Therapiebeginn

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

200

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Rekrutierung
        • Charite - Universitätsmedizin Berlin
        • Kontakt:
      • Gießen, Deutschland
        • Rekrutierung
        • Justus-Liebig-University Giessen
        • Kontakt:
          • Lutz Nährlich, MD
      • Hanover, Deutschland
        • Rekrutierung
        • Hannover Medical School
        • Kontakt:
          • Burkhard Tümmler, MD
      • Heidelberg, Deutschland
        • Rekrutierung
        • University of Heidelberg
        • Kontakt:
          • Olaf Sommerburg, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit zystischer Fibrose

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Entscheidung für eine Mukoviszidose (CF)-Transmembranregulator (CFTR)-Modulator-Therapie durch den Patienten und den fürsorglichen CF-Arzt
  • Unterschriebene Einverständniserklärung (ICF) und gegebenenfalls unterschriebene Einverständniserklärung.

Ausschlusskriterien:

  • Laufende Teilnahme an einer Prüfpräparatstudie (einschließlich Studien zur Untersuchung von Lumacaftor, Tezacaftor oder Ivacaftor)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Darmstrommessung (ICM)
Zeitfenster: 12 Wochen
Absolute Änderung des durch zyklische Adenosinmonophosphat (cAMP)-Stimulation (Forskolin/3-Isobutyl-1-methylxanthin (IBMX)) im Rektalgewebe induzierten Chlorid-sekretorischen Ionenstroms gegenüber dem Ausgangswert, bestimmt durch intestinale Strommessung (ICM) als Transmembranleitfähigkeit bei zystischer Fibrose Regulator (CFTR) Biomarker
12 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Forciertes Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1)
Zeitfenster: 12, 52, 104 Wochen
Absolute Änderung vom Ausgangswert in Prozent des vorhergesagten forcierten Exspirationsvolumens in 1 Sekunde (FEV1) in der Spirometrie
12, 52, 104 Wochen
Nasaler Potentialunterschied (NPD)
Zeitfenster: 12 Wochen
Absolute Veränderung der nasalen Potenzialdifferenz (NPD) als Biomarker für den Transmembran-Leitfähigkeitsregulator (CFTR) bei zystischer Fibrose gegenüber dem Ausgangswert der Gesamtchloridantwort (Chlorid null und Isoproterenol).
12 Wochen
Schweißchlorid
Zeitfenster: 12, 52, 104 Wochen
Absolute Änderung der Chloridkonzentration gegenüber dem Ausgangswert im Gibson-Cooke-Pilocarpin-Iontophorese-Schweißtest als CFTR-Biomarker (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator).
12, 52, 104 Wochen
Lungenclearance-Index (LCI)
Zeitfenster: 12, 52, 104 Wochen
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des Lungenclearance-Index (LCI)
12, 52, 104 Wochen
Magnetresonanztomographie (MRT) der Lunge
Zeitfenster: 12, 52, 104 Wochen
Absolute Veränderung des Scores der Magnetresonanztomographie (MRT) der Lunge gegenüber dem Ausgangswert (Heidelberger MRT-Score im Bereich von 0 bis 72, wobei höhere Werte mit einer Verschlechterung des Outcomes einhergehen; Eichinger et al. Eur J Radiol 2012)
12, 52, 104 Wochen
Computertomographie der Lunge
Zeitfenster: 52, 104 Wochen
Absolute Veränderung des Lungen-Computertomographie (CT)-Scores gegenüber dem Ausgangswert (Brody-Score im Bereich von 0 bis 40,5, wobei höhere Werte mit einer Verschlechterung des Outcomes einhergehen; Brody et al. J Thorac Imaging 2006)
52, 104 Wochen
Magnetresonanztomographie (MRT) der Nasennebenhöhlen
Zeitfenster: 12, 52, 104 Wochen
Absolute Veränderung des Magnetresonanztomografie(MRT)-Scores der Nasennebenhöhlen gegenüber dem Ausgangswert (Sinus-MRT-Score im Bereich von 0 bis 68, wobei höhere Werte mit einer Verschlechterung des Ergebnisses assoziiert sind; Sommerburg et al. Ann Am Thorac Soc 2020)
12, 52, 104 Wochen
Fäkale Elastase
Zeitfenster: 12, 52, 104 Wochen
Absolute Veränderung der fäkalen Elastase-1 (FE-1)-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert
12, 52, 104 Wochen
Gewicht
Zeitfenster: 12, 52, 104 Wochen
Absolute Veränderung des Ausgangsgewichts
12, 52, 104 Wochen
Mikrobiom der Atemwege
Zeitfenster: 4, 12, 52, 104 Wochen
Absolute Änderung des Shannon-Index, der die Alpha-Diversität in Sputumproben darstellt
4, 12, 52, 104 Wochen
Sputum-Elastizität
Zeitfenster: 4, 12, 52, 104 Wochen
Absolute Änderung des Elastizitätsmoduls (G') in Sputumproben, gemessen mit einem Rheometer
4, 12, 52, 104 Wochen
Sputumviskosität
Zeitfenster: 4, 12, 52, 104 Wochen
Absolute Änderung des Viskositätsmoduls (G'') in Sputumproben, gemessen mit einem Rheometer
4, 12, 52, 104 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Charite University, Berlin, Germany

Mitarbeiter

Hannover Medical School
Heidelberg University
University of Giessen

Ermittler

  • Hauptermittler: Simon Y Graeber, MD, Charite University, Berlin, Germany

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Juli 2018

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. März 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Januar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. Januar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. Februar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

4. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 20012746

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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