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CFTR-Biomarkerstudie (Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator) zur Bewertung der Rettung von mutiertem CFTR bei Patienten mit Mukoviszidose, die mit CFTR-Modulatoren behandelt wurden (Modulate-CF)

20. Februar 2026 aktualisiert von: Simon Graeber, Charite University, Berlin, Germany

CFTR Biomarker Studie Bei Patient*Innen Mit Mukoviszidose Und CFTR-Modulatortherapie

Diese Beobachtungsstudie bewertet die Wirkung einer Therapie mit CFTR-Modulatoren (Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator) auf die CFTR-Funktion, gemessen durch den CFTR-Biomarker Darmstrommessung (ICM), nasale Potenzialdifferenz (NPD) und Schweißchlorid in einer Umgebung nach der Zulassung bei Patienten mit Mukoviszidose (CF).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator (CFTR) Biomarker (Darmstrommessung (ICM), Nasale Potentialdifferenz (NPD), Schweißchlorid) vor Therapiebeginn und 12 und 52 Wochen nach Therapiebeginn Klinische Parameter (Anthropometrie, Lungenfunktion, Lungenmagnet Resonanztomographie (MRT), Lungen-Computertomographie (CT)) vor Therapiebeginn und nach Therapiebeginn Beurteilung von Atemwegssekretproben vor Therapiebeginn und nach Therapiebeginn

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

500

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Deutschland
      • Giessen, Deutschland
        • Rekrutierung
        • Justus-Liebig-University Giessen
        • Kontakt:
          • Lutz Nährlich, MD
      • Hanover, Deutschland
      • Heidelberg, Deutschland
        • Rekrutierung
        • University of Heidelberg
        • Kontakt:
          • Olaf Sommerburg, MD
    • State of Berlin
      • Berlin, State of Berlin, Deutschland, 13353
        • Rekrutierung
        • Charite - Universitatsmedizin Berlin
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit zystischer Fibrose

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Entscheidung für eine Mukoviszidose (CF)-Transmembranregulator (CFTR)-Modulator-Therapie durch den Patienten und den fürsorglichen CF-Arzt
  • Unterschriebene Einverständniserklärung (ICF) und gegebenenfalls unterschriebene Einverständniserklärung.

Ausschlusskriterien:

  • Laufende Teilnahme an einer Prüfpräparatstudie (einschließlich Studien zur Untersuchung von Lumacaftor, Tezacaftor oder Ivacaftor)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Darmstrommessung (ICM)
Zeitfenster: 12 Wochen
Absolute Änderung des durch zyklische Adenosinmonophosphat (cAMP)-Stimulation (Forskolin/3-Isobutyl-1-methylxanthin (IBMX)) im Rektalgewebe induzierten Chlorid-sekretorischen Ionenstroms gegenüber dem Ausgangswert, bestimmt durch intestinale Strommessung (ICM) als Transmembranleitfähigkeit bei zystischer Fibrose Regulator (CFTR) Biomarker
12 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nasaler Potentialunterschied (NPD)
Zeitfenster: 12 Wochen
Absolute Veränderung der nasalen Potenzialdifferenz (NPD) als Biomarker für den Transmembran-Leitfähigkeitsregulator (CFTR) bei zystischer Fibrose gegenüber dem Ausgangswert der Gesamtchloridantwort (Chlorid null und Isoproterenol).
12 Wochen
Computertomographie der Lunge
Zeitfenster: 52, 104 Wochen
Absolute Veränderung des Lungen-Computertomographie (CT)-Scores gegenüber dem Ausgangswert (Brody-Score im Bereich von 0 bis 40,5, wobei höhere Werte mit einer Verschlechterung des Outcomes einhergehen; Brody et al. J Thorac Imaging 2006)
52, 104 Wochen
Forciertes exspiratorisches Volumen in einer Sekunde (FEV1)
Zeitfenster: vierteljährlich im ersten Jahr, jährlich danach bis zu 5 Jahren
Absolute Veränderung vom Ausgangswert des prozentual vorhergesagten forcierten exspiratorischen Volumens in einer Sekunde (FEV1) in der Spirometrie
vierteljährlich im ersten Jahr, jährlich danach bis zu 5 Jahren
Schweißchlorid
Zeitfenster: 12, 52 Wochen, jährlich danach bis zu 5 Jahren
Absolute Veränderung vom Ausgangswert der Chloridkonzentration im Gibson-Cooke-Pilocarpin-Iontophorese-Schweißtest als Biomarker für den zystischen Fibrose-Transmembran-Leitfähigkeitsregulator (CFTR)
12, 52 Wochen, jährlich danach bis zu 5 Jahren
Lungen-Clearance-Index (LCI)
Zeitfenster: vierteljährlich im ersten Jahr, danach jährlich bis zu 5 Jahre
Absolute Veränderung des Lungen-Clearance-Index (LCI) gegenüber dem Ausgangswert
vierteljährlich im ersten Jahr, danach jährlich bis zu 5 Jahre
Lungen-Magnetresonanztomographie (MRT)
Zeitfenster: 12, 52 Wochen, jährlich danach bis zu 5 Jahren
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert beim Lungenscore in der Magnetresonanztomographie (MRT) (Heidelberg-MRT-Score von 0 bis 72, wobei höhere Werte mit einer Verschlechterung des Ergebnisses verbunden sind; Eichinger et al. Eur J Radiol 2012)
12, 52 Wochen, jährlich danach bis zu 5 Jahren
Paranasale Sinus-Magnetresonanztomographie (MRT)
Zeitfenster: 12, 52 Wochen, jährlich danach bis zu 5 Jahren
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Magnetresonanztomographie (MRT)-Score der Nasennebenhöhlen (Sinunasal-MRT-Score im Bereich von 0 bis 68, wobei höhere Werte mit einer Verschlechterung des Ergebnisses verbunden sind; Sommerburg et al. Ann Am Thorac Soc 2020)
12, 52 Wochen, jährlich danach bis zu 5 Jahren
Fäkalelastase
Zeitfenster: 12, 52 Wochen, jährlich danach bis zu 5 Jahren
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei den Fäkal-Elastase-1 (FE-1)-Spiegeln
12, 52 Wochen, jährlich danach bis zu 5 Jahren
Gewicht
Zeitfenster: vierteljährlich im ersten Jahr, danach jährlich bis zu 5 Jahre
Absolute Änderung des Gewichts gegenüber dem Ausgangswert
vierteljährlich im ersten Jahr, danach jährlich bis zu 5 Jahre
Atemwegs-Mikrobiom
Zeitfenster: 4, 12, 52 Wochen, danach jährlich bis zu 5 Jahre
Absolute Veränderung des Shannon-Index, der die Alpha-Diversität in Sputumproben darstellt
4, 12, 52 Wochen, danach jährlich bis zu 5 Jahre
Sputum-Elastizität
Zeitfenster: 4, 12, 52 Wochen, danach jährlich bis zu 5 Jahren
Absolute Veränderung des Elastizitätsmoduls (G') in Sputumproben, gemessen mit einem Rheometer
4, 12, 52 Wochen, danach jährlich bis zu 5 Jahren
Sputumviskosität
Zeitfenster: 4, 12, 52 Wochen, jährlich danach bis zu 5 Jahren
Absolute Änderung des viskosen Moduls (G'') in Sputumproben, gemessen mit einem Rheometer
4, 12, 52 Wochen, jährlich danach bis zu 5 Jahren
Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R)
Zeitfenster: vierteljährlich im ersten Jahr, danach jährlich bis zu 5 Jahre
Der Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised ist ein krankheitsspezifisches, gesundheitsbezogenes Lebensqualitätsinstrument für Personen mit Mukoviszidose. Die Werte sind auf einer Skala von 0–100 standardisiert. Minimum: 0; Maximum: 100. Höhere Werte weisen auf eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität hin. Die absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wird als Folgewert minus Ausgangswert berechnet.
vierteljährlich im ersten Jahr, danach jährlich bis zu 5 Jahre
Patient Health Questionnaire-9 (PHQ-9)
Zeitfenster: vierteljährlich im ersten Jahr, jährlich danach bis zu 5 Jahren
Der Patient Health Questionnaire-9 ist ein Selbstbeurteilungsinstrument mit 9 Items, das die Schwere depressiver Symptome in den letzten zwei Wochen bewertet. Gesamtpunktzahlbereich: 0-27. Minimum: 0; Maximum: 27. Höhere Werte weisen auf schwerwiegendere depressive Symptome hin. Die absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wird als Nachbeobachtungswert minus Ausgangswert berechnet.
vierteljährlich im ersten Jahr, jährlich danach bis zu 5 Jahren
Generalisierte Angststörung-7 (GAD-7)
Zeitfenster: vierteljährlich im ersten Jahr, danach jährlich bis zu 5 Jahre
Die Generalized Anxiety Disorder-7 ist ein 7-Punkte-Selbstberichtsmaß, das die Schwere der Angstsymptome in den letzten zwei Wochen erfasst. Gesamtpunktzahlbereich: 0-21. Minimum: 0; Maximum: 21. Höhere Werte deuten auf schwerwiegendere Angstsymptome hin. Die absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wird als Nachuntersuchungswert minus Ausgangswert berechnet.
vierteljährlich im ersten Jahr, danach jährlich bis zu 5 Jahre
Child Behavior Checklist für Alter 1½-5 (CBCL/1½-5)
Zeitfenster: vierteljährlich im ersten Jahr, jährlich danach bis zu 5 Jahren
Die Child Behavior Checklist für 1½- bis 5-Jährige ist ein von den Eltern ausgefülltes Messinstrument zur Bewertung emotionaler und Verhaltensprobleme bei Kindern im Alter von 18 Monaten bis 5 Jahren. Der Rohwert für Gesamtprobleme liegt im Bereich von 0-198. Minimum: 0; Maximum: 198. Höhere Werte weisen auf mehr emotionale und Verhaltensprobleme hin. Die absolute Veränderung vom Ausgangswert wird als Folgewert minus Ausgangswert berechnet.
vierteljährlich im ersten Jahr, jährlich danach bis zu 5 Jahren
Fragebogen zum Verhalten von Kindern und Jugendlichen für das Alter von 6-18 Jahren (CBCL/6-18)
Zeitfenster: vierteljährlich im ersten Jahr, danach jährlich bis zu 5 Jahren
Die Child Behavior Checklist für Kinder im Alter von 6-18 Jahren ist ein von Eltern berichtetes Maß für emotionale und Verhaltensprobleme. Rohgesamtscores für Probleme liegen im Bereich von 0-226. Minimum: 0; Maximum: 226. Höhere Scores deuten auf mehr Verhaltens- und emotionale Probleme hin. Die absolute Veränderung vom Ausgangswert wird als Nachuntersuchungsscore minus Ausgangswert berechnet.
vierteljährlich im ersten Jahr, danach jährlich bis zu 5 Jahren
Jugend-Selbstbericht für 11-18-Jährige (YSR/11-18)
Zeitfenster: vierteljährlich im ersten Jahr, jährlich danach bis zu 5 Jahren
Der Youth Self-Report für 11- bis 18-Jährige ist ein Selbstbeurteilungsinstrument für emotionale und Verhaltensprobleme, das dem Child Behavior Checklist entspricht. Die Rohwerte für die Gesamtprobleme liegen zwischen 0 und 224. Minimum: 0; Maximum: 224. Höhere Werte deuten auf mehr Verhaltens- und emotionale Probleme hin. Die absolute Veränderung vom Ausgangswert wird als Nachuntersuchungswert minus Ausgangswert berechnet.
vierteljährlich im ersten Jahr, jährlich danach bis zu 5 Jahren
Stärken und Schwierigkeiten Fragebogen (SDQ)
Zeitfenster: vierteljährlich im ersten Jahr, jährlich danach bis zu 5 Jahren
Der Strengths and Difficulties Questionnaire ist ein Screening-Fragebogen für Verhaltensweisen. Der Total Difficulties Score reicht von 0 bis 40. Minimum: 0; Maximum: 40. Höhere Werte weisen auf mehr emotionale und Verhaltensschwierigkeiten hin. Die absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wird als Nachuntersuchungswert minus Ausgangswert berechnet.
vierteljährlich im ersten Jahr, jährlich danach bis zu 5 Jahren
22-Item Sino-Nasal Outcome Test (SNOT-22)
Zeitfenster: vierteljährlich im ersten Jahr, danach jährlich bis zu 5 Jahre
Der 22-Item Sino-Nasal Outcome Test bewertet die Schwere der Symptome und die gesundheitsbezogene Lebensqualität bei Erkrankungen der Nasennebenhöhlen. Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 110. Minimum: 0; Maximum: 110. Höhere Punktzahlen deuten auf schwerere Symptome und eine schlechtere Lebensqualität hin. Die absolute Veränderung vom Ausgangswert wird als Nachuntersuchungswert minus Ausgangswert berechnet.
vierteljährlich im ersten Jahr, danach jährlich bis zu 5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Charite University, Berlin, Germany

Mitarbeiter

Hannover Medical School
Heidelberg University
University of Luebeck
University of Giessen

Ermittler

  • Hauptermittler: Simon Y Graeber, MD, Charite University, Berlin, Germany
  • Hauptermittler: Marcus A Mall, MD, Charite University, Berlin, Germany

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Juli 2018

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. März 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Januar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. Januar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. Februar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 20012746

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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