Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator (CFTR) biomarkørstudie for å evaluere redningen av mutant CFTR hos pasienter med cystisk fibrose behandlet med CFTR-modulatorer (Modulate-CF)
1. mars 2024 oppdatert av: Simon Graeber, Charite University, Berlin, Germany
CFTR Biomarker Studie Bei Pasient* Innen Mit Mukoviszidose Og CFTR-Modulatortherapy
Denne observasjonsstudien evaluerer effekten av terapi med cystisk fibrose transmembrane regulator (CFTR) modulatorer på CFTR-funksjonen målt ved CFTR-biomarkøren intestinal strømmåling (ICM), nasal potensialforskjell (NPD) og svetteklorid i en post-godkjenningssetting hos pasienter med cystisk fibrose (CF).
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Detaljert beskrivelse
Cystisk fibrose transmembrane regulator (CFTR) biomarkør (tarmstrømmåling (ICM), nesepotensialforskjell (NPD), svetteklorid) før behandlingsstart og 12 og 52 uker etter behandlingsstart Kliniske parametere (antropometri, lungefunksjon, lungemagnetisk resonanstomografi (MR), lungedatatomografi (CT)) før behandlingsstart og etter behandlingsstart Vurdering av luftveissekresjonsprøver før behandlingsstart og etter behandlingsstart
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
200
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Simon Y Graeber, MD
- Telefonnummer: +4930 450 566 587
- E-post: simon.graeber@charite.de
Studiesteder
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Rekruttering
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Ta kontakt med:
- Simon Graeber, MD
- Telefonnummer: +4930 450 566 587
- E-post: simon.graeber@charite.de
-
Gießen, Tyskland
- Rekruttering
- Justus-Liebig-University Giessen
-
Ta kontakt med:
- Lutz Nährlich, MD
-
Hanover, Tyskland
- Rekruttering
- Hannover Medical School
-
Ta kontakt med:
- Burkhard Tümmler, MD
-
Heidelberg, Tyskland
- Rekruttering
- University of Heidelberg
-
Ta kontakt med:
- Olaf Sommerburg, MD
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
6 måneder og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Cystisk fibrose pasienter
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Beslutning for cystisk fibrose (CF) transmembranregulator (CFTR)-modulatorterapi av pasienten og den omsorgsfulle CF-legen
- Signert skjema for informert samtykke (ICF) og, der det er hensiktsmessig, signert samtykkeskjema.
Ekskluderingskriterier:
- Pågående deltakelse i en legemiddelstudie (inkludert studier som undersøker lumacaftor, tezacaftor eller ivacaftor)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tarmstrømmåling (ICM)
Tidsramme: 12 uker
|
Absolutt endring fra baseline av den kloridsekretoriske ionstrømmen indusert av syklisk adenosinmonofosfat (cAMP) stimulering (forskolin/3-isobutyl-1-metylxantin (IBMX)) i rektalvev bestemt ved intestinal strømmåling (ICM) som en cystisk fibrose transmembrankonduktans regulator (CFTR) biomarkør
|
12 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1)
Tidsramme: 12, 52, 104 uker
|
Absolutt endring fra baseline i prosent predikert tvunget ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) i spirometri
|
12, 52, 104 uker
|
|
Nesepotensialforskjell (NPD)
Tidsramme: 12 uker
|
Absolutt endring fra baseline total kloridrespons (null klorid og isoproterenol) i nesepotensialforskjell (NPD) som en cystisk fibrose transmembran konduktansregulator (CFTR) biomarkør
|
12 uker
|
|
Svetteklorid
Tidsramme: 12, 52, 104 uker
|
Absolutt endring fra baseline av kloridkonsentrasjonen i Gibson-Cooke pilocarpine iontoforese svettetest som en cystisk fibrose transmembran konduktans regulator (CFTR) biomarkør
|
12, 52, 104 uker
|
|
Lungeclearance index (LCI)
Tidsramme: 12, 52, 104 uker
|
Absolutt endring fra baseline av lungeclearance index (LCI)
|
12, 52, 104 uker
|
|
Lungemagnetisk resonansavbildning (MRI)
Tidsramme: 12, 52, 104 uker
|
Absolutt endring fra baseline i lungemagnetisk resonanstomografi (MRI)-score (Heidelberg MR-skåre fra 0 til 72 med høyere verdier assosiert med forverring av resultatet; Eichinger et al.
Eur J Radiol 2012)
|
12, 52, 104 uker
|
|
Lungedatatomografi
Tidsramme: 52, 104 uker
|
Absolutt endring fra baseline i lungedatatomografi (CT)-score (Brody-skåre fra 0 til 40,5 med høyere verdier assosiert med forverring av resultatet; Brody et al.
J Thorac Imaging 2006)
|
52, 104 uker
|
|
Paranasal sinus magnetisk resonansavbildning (MRI)
Tidsramme: 12, 52, 104 uker
|
Absolutt endring fra baseline i paranasal sinus magnetisk resonans imaging (MRI)-score (Sinunasal MR-skåre fra 0 til 68 med høyere verdier assosiert med forverring av resultatet; Sommerburg et al.
Ann Am Thorac Soc 2020)
|
12, 52, 104 uker
|
|
Fekal elastase
Tidsramme: 12, 52, 104 uker
|
Absolutt endring fra baseline i fecal elastase-1 (FE-1) nivåer
|
12, 52, 104 uker
|
|
Vekt
Tidsramme: 12, 52, 104 uker
|
Absolutt endring fra baseline i vekt
|
12, 52, 104 uker
|
|
Luftveismikrobiom
Tidsramme: 4, 12, 52, 104 uker
|
Absolutt endring i shannon-indeks som representerer alfa-diversiteten i sputumprøver
|
4, 12, 52, 104 uker
|
|
Sputum elastisitet
Tidsramme: 4, 12, 52, 104 uker
|
Absolutt endring i elastisitetsmodulen (G') i sputumprøver målt med et reometer
|
4, 12, 52, 104 uker
|
|
Sputum viskositet
Tidsramme: 4, 12, 52, 104 uker
|
Absolutt endring i viskøs modul (G'') i sputumprøver målt med et reometer
|
4, 12, 52, 104 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Simon Y Graeber, MD, Charite University, Berlin, Germany
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Graeber SY, Renz DM, Stahl M, Pallenberg ST, Sommerburg O, Naehrlich L, Berges J, Dohna M, Ringshausen FC, Doellinger F, Vitzthum C, Rohmel J, Allomba C, Hammerling S, Barth S, Ruckes-Nilges C, Wielputz MO, Hansen G, Vogel-Claussen J, Tummler B, Mall MA, Dittrich AM. Effects of Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor Therapy on Lung Clearance Index and Magnetic Resonance Imaging in Patients with Cystic Fibrosis and One or Two F508del Alleles. Am J Respir Crit Care Med. 2022 Aug 1;206(3):311-320. doi: 10.1164/rccm.202201-0219OC.
- Graeber SY, Vitzthum C, Pallenberg ST, Naehrlich L, Stahl M, Rohrbach A, Drescher M, Minso R, Ringshausen FC, Rueckes-Nilges C, Klajda J, Berges J, Yu Y, Scheuermann H, Hirtz S, Sommerburg O, Dittrich AM, Tummler B, Mall MA. Effects of Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor Therapy on CFTR Function in Patients with Cystic Fibrosis and One or Two F508del Alleles. Am J Respir Crit Care Med. 2022 Mar 1;205(5):540-549. doi: 10.1164/rccm.202110-2249OC.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. juli 2018
Primær fullføring (Antatt)
31. mars 2027
Studiet fullført (Antatt)
31. desember 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
25. januar 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
29. januar 2021
Først lagt ut (Faktiske)
1. februar 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
4. mars 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
1. mars 2024
Sist bekreftet
1. mars 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i luftveiene
- Lungesykdommer
- Spedbarn, nyfødte, sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Pankreassykdommer
- Fibrose
- Cystisk fibrose
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Membrantransportmodulatorer
- Kloridkanalagonister
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Andre studie-ID-numre
- 20012746
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
UBESLUTTE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Cystisk fibrose
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Fullført