Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator (CFTR) biomarkørundersøgelse til evaluering af redningen af mutant CFTR hos patienter med cystisk fibrose behandlet med CFTR-modulatorer (Modulate-CF)
1. marts 2024 opdateret af: Simon Graeber, Charite University, Berlin, Germany
CFTR Biomarker Studie Bei Patient*Innen Mit Mukoviszidose Og CFTR-Modulatortherapy
Dette observationsstudie evaluerer effekten af behandling med cystisk fibrose transmembrane regulator (CFTR) modulatorer på CFTR-funktionen målt ved CFTR-biomarkør intestinal strømmåling (ICM), nasal potentialforskel (NPD) og svedklorid i en post-godkendelsesindstilling hos patienter med cystisk fibrose (CF).
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Cystisk fibrose transmembranregulator (CFTR) biomarkør (tarmstrømmåling (ICM), nasal potentialforskel (NPD), svedklorid) før behandlingsstart og 12 og 52 uger efter påbegyndelse af behandlingen Kliniske parametre (antropometri, lungefunktion, lungemagnetisk resonansbilleddannelse (MRI), lungecomputertomografi (CT)) før behandlingsstart og efter behandlingsstart Vurdering af luftvejssekretionsprøver før behandlingsstart og efter behandlingsstart
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Anslået)
200
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Simon Y Graeber, MD
- Telefonnummer: +4930 450 566 587
- E-mail: simon.graeber@charite.de
Studiesteder
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Rekruttering
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Kontakt:
- Simon Graeber, MD
- Telefonnummer: +4930 450 566 587
- E-mail: simon.graeber@charite.de
-
Gießen, Tyskland
- Rekruttering
- Justus-Liebig-University Giessen
-
Kontakt:
- Lutz Nährlich, MD
-
Hanover, Tyskland
- Rekruttering
- Hannover Medical School
-
Kontakt:
- Burkhard Tümmler, MD
-
Heidelberg, Tyskland
- Rekruttering
- University of Heidelberg
-
Kontakt:
- Olaf Sommerburg, MD
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
6 måneder og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Cystisk fibrose patienter
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Beslutning om cystisk fibrose (CF) transmembranregulator (CFTR)-modulatorterapi af patienten og den omsorgsfulde CF-læge
- Underskrevet informeret samtykkeformular (ICF) og, hvor det er relevant, underskrevet samtykkeerklæring.
Ekskluderingskriterier:
- Løbende deltagelse i en afprøvende lægemiddelundersøgelse (herunder undersøgelser, der undersøger lumacaftor, tezacaftor eller ivacaftor)
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tarmstrømmåling (ICM)
Tidsramme: 12 uger
|
Absolut ændring fra baseline af den chloridsekretoriske ionstrøm induceret af cyklisk adenosinmonophosphat (cAMP) stimulering (forskolin/3-isobutyl-1-methylxanthin (IBMX)) i rektalvæv bestemt ved tarmstrømmåling (ICM) som en cystisk fibrose transmembrankonduktans regulator (CFTR) biomarkør
|
12 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (FEV1)
Tidsramme: 12, 52, 104 uger
|
Absolut ændring fra baseline i procent forudsagt forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) i spirometri
|
12, 52, 104 uger
|
|
Nasal potential forskel (NPD)
Tidsramme: 12 uger
|
Absolut ændring fra baseline total chloridrespons (nul chlorid og isoproterenol) i nasal potentiale Difference (NPD) som en cystisk fibrose transmembran konduktans regulator (CFTR) biomarkør
|
12 uger
|
|
Sved klorid
Tidsramme: 12, 52, 104 uger
|
Absolut ændring fra baseline af chloridkoncentrationen i Gibson-Cooke pilocarpine iontoforese svedtest som en cystisk fibrose transmembran konduktans regulator (CFTR) biomarkør
|
12, 52, 104 uger
|
|
Lungeclearance index (LCI)
Tidsramme: 12, 52, 104 uger
|
Absolut ændring fra baseline af lungeclearance-indekset (LCI)
|
12, 52, 104 uger
|
|
Lungemagnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
Tidsramme: 12, 52, 104 uger
|
Absolut ændring fra baseline i lungemagnetisk resonansbilleddannelse (MRI) score (Heidelberg MRI score fra 0 til 72 med højere værdier forbundet med forværring af resultatet; Eichinger et al.
Eur J Radiol 2012)
|
12, 52, 104 uger
|
|
Lunge computertomografi
Tidsramme: 52, 104 uger
|
Absolut ændring fra baseline i lungecomputertomografi (CT)-score (Brody-score spænder fra 0 til 40,5 med højere værdier forbundet med forværring af resultatet; Brody et al.
J Thorac Imaging 2006)
|
52, 104 uger
|
|
Paranasal sinus magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
Tidsramme: 12, 52, 104 uger
|
Absolut ændring fra baseline i paranasal sinus magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) score (Sinunasal MRI score fra 0 til 68 med højere værdier forbundet med forværring af resultatet; Sommerburg et al.
Ann Am Thorac Soc 2020)
|
12, 52, 104 uger
|
|
Fækal elastase
Tidsramme: 12, 52, 104 uger
|
Absolut ændring fra baseline i fækal elastase-1 (FE-1) niveauer
|
12, 52, 104 uger
|
|
Vægt
Tidsramme: 12, 52, 104 uger
|
Absolut ændring fra baseline i vægt
|
12, 52, 104 uger
|
|
Luftvejsmikrobiom
Tidsramme: 4, 12, 52, 104 uger
|
Absolut ændring i shannon-indeks, der repræsenterer alfa-diversiteten i sputumprøver
|
4, 12, 52, 104 uger
|
|
Sputum elasticitet
Tidsramme: 4, 12, 52, 104 uger
|
Absolut ændring i elasticitetsmodulet (G') i sputumprøver målt med et rheometer
|
4, 12, 52, 104 uger
|
|
Sputum viskositet
Tidsramme: 4, 12, 52, 104 uger
|
Absolut ændring i det viskøse modul (G'') i sputumprøver målt med et rheometer
|
4, 12, 52, 104 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Simon Y Graeber, MD, Charite University, Berlin, Germany
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Graeber SY, Renz DM, Stahl M, Pallenberg ST, Sommerburg O, Naehrlich L, Berges J, Dohna M, Ringshausen FC, Doellinger F, Vitzthum C, Rohmel J, Allomba C, Hammerling S, Barth S, Ruckes-Nilges C, Wielputz MO, Hansen G, Vogel-Claussen J, Tummler B, Mall MA, Dittrich AM. Effects of Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor Therapy on Lung Clearance Index and Magnetic Resonance Imaging in Patients with Cystic Fibrosis and One or Two F508del Alleles. Am J Respir Crit Care Med. 2022 Aug 1;206(3):311-320. doi: 10.1164/rccm.202201-0219OC.
- Graeber SY, Vitzthum C, Pallenberg ST, Naehrlich L, Stahl M, Rohrbach A, Drescher M, Minso R, Ringshausen FC, Rueckes-Nilges C, Klajda J, Berges J, Yu Y, Scheuermann H, Hirtz S, Sommerburg O, Dittrich AM, Tummler B, Mall MA. Effects of Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor Therapy on CFTR Function in Patients with Cystic Fibrosis and One or Two F508del Alleles. Am J Respir Crit Care Med. 2022 Mar 1;205(5):540-549. doi: 10.1164/rccm.202110-2249OC.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. juli 2018
Primær færdiggørelse (Anslået)
31. marts 2027
Studieafslutning (Anslået)
31. december 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
25. januar 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
29. januar 2021
Først opslået (Faktiske)
1. februar 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
4. marts 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
1. marts 2024
Sidst verificeret
1. marts 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Sygdomme i fordøjelsessystemet
- Patologiske processer
- Luftvejssygdomme
- Lungesygdomme
- Spædbarn, Nyfødt, Sygdomme
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Pancreassygdomme
- Fibrose
- Cystisk fibrose
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Membrantransportmodulatorer
- Kloridkanalagonister
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Andre undersøgelses-id-numre
- 20012746
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
UBESLUTET
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .