Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator (CFTR) biomarkørundersøgelse til evaluering af redningen af ​​mutant CFTR hos patienter med cystisk fibrose behandlet med CFTR-modulatorer (Modulate-CF)

20. februar 2026 opdateret af: Simon Graeber, Charite University, Berlin, Germany

CFTR Biomarker Studie Bei Patient*Innen Mit Mukoviszidose Og CFTR-Modulatortherapy

Dette observationsstudie evaluerer effekten af ​​behandling med cystisk fibrose transmembrane regulator (CFTR) modulatorer på CFTR-funktionen målt ved CFTR-biomarkør intestinal strømmåling (ICM), nasal potentialforskel (NPD) og svedklorid i en post-godkendelsesindstilling hos patienter med cystisk fibrose (CF).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Cystisk fibrose transmembranregulator (CFTR) biomarkør (tarmstrømmåling (ICM), nasal potentialforskel (NPD), svedklorid) før behandlingsstart og 12 og 52 uger efter påbegyndelse af behandlingen Kliniske parametre (antropometri, lungefunktion, lungemagnetisk resonansbilleddannelse (MRI), lungecomputertomografi (CT)) før behandlingsstart og efter behandlingsstart Vurdering af luftvejssekretionsprøver før behandlingsstart og efter behandlingsstart

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

500

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Tyskland
      • Giessen, Tyskland
        • Rekruttering
        • Justus-Liebig-University Giessen
        • Kontakt:
          • Lutz Nährlich, MD
      • Hanover, Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland
        • Rekruttering
        • University of Heidelberg
        • Kontakt:
          • Olaf Sommerburg, MD
    • State of Berlin
      • Berlin, State of Berlin, Tyskland, 13353
        • Rekruttering
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Cystisk fibrose patienter

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Beslutning om cystisk fibrose (CF) transmembranregulator (CFTR)-modulatorterapi af patienten og den omsorgsfulde CF-læge
  • Underskrevet informeret samtykkeformular (ICF) og, hvor det er relevant, underskrevet samtykkeerklæring.

Ekskluderingskriterier:

  • Løbende deltagelse i en afprøvende lægemiddelundersøgelse (herunder undersøgelser, der undersøger lumacaftor, tezacaftor eller ivacaftor)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tarmstrømmåling (ICM)
Tidsramme: 12 uger
Absolut ændring fra baseline af den chloridsekretoriske ionstrøm induceret af cyklisk adenosinmonophosphat (cAMP) stimulering (forskolin/3-isobutyl-1-methylxanthin (IBMX)) i rektalvæv bestemt ved tarmstrømmåling (ICM) som en cystisk fibrose transmembrankonduktans regulator (CFTR) biomarkør
12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Nasal potential forskel (NPD)
Tidsramme: 12 uger
Absolut ændring fra baseline total chloridrespons (nul chlorid og isoproterenol) i nasal potentiale Difference (NPD) som en cystisk fibrose transmembran konduktans regulator (CFTR) biomarkør
12 uger
Lunge computertomografi
Tidsramme: 52, 104 uger
Absolut ændring fra baseline i lungecomputertomografi (CT)-score (Brody-score spænder fra 0 til 40,5 med højere værdier forbundet med forværring af resultatet; Brody et al. J Thorac Imaging 2006)
52, 104 uger
Forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1)
Tidsramme: kvartalsvis i det første år, årligt derefter op til 5 år
Absolut ændring fra baseline i procent forudsagt tvangsexspiratorisk volumen i 1 sekund (FEV1) i spirometri
kvartalsvis i det første år, årligt derefter op til 5 år
Svedklorid
Tidsramme: 12, 52 uger, årligt derefter op til 5 år
Absolut ændring fra baseline i kloridkoncentrationen i Gibson-Cooke pilocarpin iontoforese svedtest som en cystisk fibrose transmembran konduktans regulator (CFTR) biomarkør
12, 52 uger, årligt derefter op til 5 år
Lungeklareringsindeks (LCI)
Tidsramme: kvartalsvis det første år, årligt derefter i op til 5 år
Absolut ændring fra baseline i lung clearance index (LCI)
kvartalsvis det første år, årligt derefter i op til 5 år
Lunge magnetisk resonans (MR)
Tidsramme: 12, 52 uger, årligt derefter op til 5 år
Absolut ændring fra baseline i lunge-magnetisk resonans-skanning (MRI) score (Heidelberg MRI score spænder fra 0 til 72, hvor højere værdier er forbundet med forværring af udfaldet; Eichinger et al. Eur J Radiol 2012)
12, 52 uger, årligt derefter op til 5 år
Magnetisk resonansscanning (MR-scanning) af bihulerne
Tidsramme: 12, 52 uger, årligt derefter op til 5 år
Absolut ændring fra baseline i paranasal sinus magnetisk resonans scanning (MRI) score (Sinunasal MRI score spænder fra 0 til 68, hvor højere værdier er forbundet med forværring af udfaldet; Sommerburg et al. Ann Am Thorac Soc 2020)
12, 52 uger, årligt derefter op til 5 år
Fækal elastase
Tidsramme: 12, 52 uger, årligt herefter op til 5 år
Absolut ændring fra baseline i fekal elastase-1 (FE-1) niveauer
12, 52 uger, årligt herefter op til 5 år
Vægt
Tidsramme: kvartalsvis i det første år, årligt herefter op til 5 år
Absolut ændring fra baseline i vægt
kvartalsvis i det første år, årligt herefter op til 5 år
Luftvejsmikrobiom
Tidsramme: 4, 12, 52 uger, årligt derefter op til 5 år
Absolut ændring i Shannon-indekset, der repræsenterer alfa-diversiteten i sputprøver
4, 12, 52 uger, årligt derefter op til 5 år
Sputum Elasticitet
Tidsramme: 4, 12, 52 uger, årligt derefter op til 5 år
Absolut ændring i den elastiske modul (G') i sputumprøver målt med en reometer
4, 12, 52 uger, årligt derefter op til 5 år
Sputum Viskositet
Tidsramme: 4, 12, 52 uger, årligt derefter op til 5 år
Absolut ændring i den viskøse modul (G'') i sputumprøver målt med en reometer
4, 12, 52 uger, årligt derefter op til 5 år
Cystisk Fibrose Spørgeskema-Revidert (CFQ-R)
Tidsramme: kvartalsvis i det første år, årligt herefter op til 5 år
Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised er et sygdomspecifikt værktøj til måling af sundhedsrelateret livskvalitet for personer med cystisk fibrose. Scorer er standardiseret på en skala fra 0 til 100. Minimum: 0; Maksimum: 100. Højere scorer indikerer bedre sundhedsrelateret livskvalitet. Absolut ændring fra baseline beregnes som opfølgningsscore minus baselinescore.
kvartalsvis i det første år, årligt herefter op til 5 år
Patient Health Questionnaire-9 (PHQ-9)
Tidsramme: kvartalsvis i det første år, årligt herefter op til 5 år
Patient Health Questionnaire-9 er et selvrapporteringsværktøj med 9 spørgsmål, der vurderer sværhedsgraden af depressive symptomer over de sidste to uger. Samlet scoreinterval: 0-27. Minimum: 0; Maksimum: 27. Højere scorer indikerer mere alvorlige depressive symptomer. Absolut ændring fra baseline beregnes som opfølgningsscore minus baselinescore.
kvartalsvis i det første år, årligt herefter op til 5 år
Generaliseret Angstlidelse-7 (GAD-7)
Tidsramme: kvartalsvis i det første år, årligt derefter op til 5 år
Generaliseret Angstlidelse-7 er et 7-punkts selvrapporteringsværktøj, der vurderer sværhedsgraden af angstsymptomer i løbet af de sidste to uger. Samlet scoringsområde: 0-21. Minimum: 0; Maksimum: 21. Højere scoringer indikerer mere alvorlige angstsymptomer. Absolut ændring fra baseline beregnes som opfølgningsscoring minus baselinescoring.
kvartalsvis i det første år, årligt derefter op til 5 år
Børneadfærdscheckliste for Alderen 1½-5 år (CBCL/1½-5)
Tidsramme: kvartalsvis det første år, årligt derefter i op til 5 år
Child Behavior Checklist for Ages 1½-5 er et forældrerapporteret værktøj, der vurderer følelsesmæssige og adfærdsmæssige problemer hos børn i alderen 18 måneder til 5 år. Den samlede problemscore (rå score) spænder fra 0-198. Minimum: 0; Maksimum: 198. Højere scorer indikerer flere følelsesmæssige og adfærdsmæssige problemer. Absolut ændring fra baseline beregnes som opfølgningsscore minus baselinescore.
kvartalsvis det første år, årligt derefter i op til 5 år
Børneadfærdscheckliste for Alderen 6-18 år (CBCL/6-18)
Tidsramme: kvartalsvis det første år, årligt derefter op til 5 år
The Child Behavior Checklist for Ages 6-18 er et forældrerapporteret mål for følelsesmæssige og adfærdsmæssige problemer. Rå totalproblemscores spænder fra 0-226. Minimum: 0; Maksimum: 226. Højere scorer indikerer flere adfærdsmæssige og følelsesmæssige problemer. Absolut ændring fra baseline beregnes som opfølgningsscore minus baselinescore.
kvartalsvis det første år, årligt derefter op til 5 år
Youth Self-Report for Ages 11-18 (YSR/11-18)
Tidsramme: kvartalsvis det første år, årligt derefter i op til 5 år
Youth Self-Report for Ages 11-18 er en selvrapporteringsmåling af følelsesmæssige og adfærdsmæssige problemer, der svarer til Child Behavior Checklist. Rå samlede problemscore spænder fra 0-224. Minimum: 0; Maksimum: 224. Højere scorer indikerer flere adfærdsmæssige og følelsesmæssige problemer. Absolut ændring fra baseline beregnes som opfølgningsscore minus baselinescore.
kvartalsvis det første år, årligt derefter i op til 5 år
Styrker og vanskeligheder spørgeskema (SDQ)
Tidsramme: kvartalsvis det første år, årligt herefter op til 5 år
The Strengths and Difficulties Questionnaire er et screeningsspørgeskema for adfærd. Den samlede vanskelighedsscore spænder fra 0-40. Minimum: 0; Maksimum: 40. Højere score indikerer flere følelsesmæssige og adfærdsmæssige vanskeligheder. Absolut ændring fra baseline beregnes som opfølgningsscore minus baselinescore.
kvartalsvis det første år, årligt herefter op til 5 år
22-punkts Sino-Nasal Outcome Test (SNOT-22)
Tidsramme: kvartalsvis det første år, årligt herefter op til 5 år
Den 22-punkts Sino-Nasal Outcome Test vurderer symptomernes sværhedsgrad og den sundhedsrelaterede livskvalitet ved sinonasal sygdom. Den samlede score spænder fra 0-110. Minimum: 0; Maksimum: 110. Højere score indikerer mere alvorlige symptomer og dårligere livskvalitet. Absolut ændring fra baseline beregnes som opfølgningsscore minus baselinescore.
kvartalsvis det første år, årligt herefter op til 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Charite University, Berlin, Germany

Samarbejdspartnere

Hannover Medical School
Heidelberg University
University of Luebeck
University of Giessen

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Simon Y Graeber, MD, Charite University, Berlin, Germany
  • Ledende efterforsker: Marcus A Mall, MD, Charite University, Berlin, Germany

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2018

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. marts 2027

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. januar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. januar 2021

Først opslået (Faktiske)

1. februar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 20012746

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner