Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator (CFTR) Biomarker-studie om de redding van gemuteerde CFTR te evalueren bij patiënten met cystic fibrosis behandeld met CFTR-modulatoren (Modulate-CF)

20 februari 2026 bijgewerkt door: Simon Graeber, Charite University, Berlin, Germany

CFTR Biomarker Studie Bei Patiënt*Innen Mit Mukoviszidose en CFTR-Modulatortherapie

Deze observationele studie evalueert het effect van therapie met cystic fibrosis transmembrane regulator (CFTR)-modulatoren op de CFTR-functie gemeten door de CFTR-biomarker intestinale stroommeting (ICM), nasale potentiaalverschil (NPD) en zweetchloride in een post-goedkeuringssetting bij patiënten met cystische fibrose (CF).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Cystic fibrosis transmembrane regulator (CFTR) biomarker (darmstroommeting (ICM), nasale potentiaalverschil (NPD), zweetchloride) vóór aanvang van de therapie en 12 en 52 weken na aanvang van de therapie Klinische parameters (antropometrie, longfunctie, longmagnetische resonantiebeeldvorming (MRI), longcomputertomografie (CT)) voor aanvang van de therapie en na aanvang van de therapie Beoordeling van luchtwegsecretiespecimens voor aanvang van de therapie en na aanvang van de therapie

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

500

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Giessen, Duitsland
        • Werving
        • Justus-Liebig-University Giessen
        • Contact:
          • Lutz Nährlich, MD
      • Hanover, Duitsland
      • Heidelberg, Duitsland
        • Werving
        • University of Heidelberg
        • Contact:
          • Olaf Sommerburg, MD
    • State of Berlin
      • Berlin, State of Berlin, Duitsland, 13353
        • Werving
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 maanden en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met cystische fibrose

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Beslissing voor cystische fibrose (CF) transmembraanregulator (CFTR)-modulatortherapie door de patiënt en de zorgzame CF-arts
  • Ondertekend toestemmingsformulier (ICF) en, indien van toepassing, ondertekend instemmingsformulier.

Uitsluitingscriteria:

  • Doorlopende deelname aan een geneesmiddelonderzoek (waaronder onderzoeken naar lumacaftor, tezacaftor of ivacaftor)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Darmstroommeting (ICM)
Tijdsspanne: 12 weken
Absolute verandering ten opzichte van de basislijn van de chloride-uitscheidende ionenstroom geïnduceerd door cyclische adenosinemonofosfaat (cAMP)-stimulatie (forskoline/3-isobutyl-1-methylxanthine (IBMX)) in rectaal weefsel bepaald door intestinale stroommeting (ICM) als een transmembraangeleiding van cystische fibrose regulator (CFTR) biomarker
12 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Nasaal potentiaalverschil (NPD)
Tijdsspanne: 12 weken
Absolute verandering ten opzichte van baseline totale chloriderespons (nul chloride en isoproterenol) in neuspotentiaalverschil (NPD) als biomarker voor cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR)
12 weken
Longcomputertomografie
Tijdsspanne: 52, 104 weken
Absolute verandering ten opzichte van baseline in longcomputertomografie (CT)-score (Brody-score variërend van 0 tot 40,5 met hogere waarden geassocieerd met verslechtering van de uitkomst; Brody et al. J Thorac-beeldvorming 2006)
52, 104 weken
Geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1)
Tijdsspanne: elk kwartaal in het eerste jaar, daarna jaarlijks tot 5 jaar
Absolute verandering vanaf baseline in procent voorspelde geforceerde expiratoire volume in 1 seconde (FEV1) bij spirometrie
elk kwartaal in het eerste jaar, daarna jaarlijks tot 5 jaar
Chloride in zweet
Tijdsspanne: 12, 52 weken, daarna jaarlijks tot 5 jaar
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van de chlorideconcentratie in de Gibson-Cooke-pilocarpine-iontoforese zweettest als biomarker voor cystic fibrosis transmembraanconductieregulator (CFTR)
12, 52 weken, daarna jaarlijks tot 5 jaar
Longklaringindex (LCI)
Tijdsspanne: elk kwartaal in het eerste jaar, jaarlijks daarna tot 5 jaar
Absolute verandering ten opzichte van de basislijn van de longclearance-index (LCI)
elk kwartaal in het eerste jaar, jaarlijks daarna tot 5 jaar
Long magnetische resonantiebeeldvorming (MRI)
Tijdsspanne: 12, 52 weken, jaarlijks daarna tot 5 jaar
Absolute verandering vanaf de uitgangswaarde in de long-magnetische resonantiebeeldvorming (MRI)-score (Heidelberg MRI-score variërend van 0 tot 72 waarbij hogere waarden geassocieerd worden met verslechtering van de uitkomst; Eichinger et al. Eur J Radiol 2012)
12, 52 weken, jaarlijks daarna tot 5 jaar
Magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) van de neusbijholten
Tijdsspanne: 12, 52 weken, jaarlijks daarna tot 5 jaar
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de magnetische resonantie beeldvorming (MRI) score van de neusbijholten (Sinunasal MRI score variërend van 0 tot 68 waarbij hogere waarden geassocieerd zijn met verslechtering van de uitkomst; Sommerburg et al. Ann Am Thorac Soc 2020)
12, 52 weken, jaarlijks daarna tot 5 jaar
Fecaal elastase
Tijdsspanne: 12, 52 weken, jaarlijks daarna tot 5 jaar
Absolute verandering ten opzichte van baseline in fecaal elastase-1 (FE-1) niveaus
12, 52 weken, jaarlijks daarna tot 5 jaar
Gewicht
Tijdsspanne: elk kwartaal in het eerste jaar, daarna jaarlijks tot 5 jaar
Absolute verandering ten opzichte van baseline in gewicht
elk kwartaal in het eerste jaar, daarna jaarlijks tot 5 jaar
Luchtwegmicrobioom
Tijdsspanne: 4, 12, 52 weken, daarna jaarlijks tot 5 jaar
Absolute verandering in de Shannon-index die de alfa-diversiteit in sputummonsters weergeeft
4, 12, 52 weken, daarna jaarlijks tot 5 jaar
Sputum Elasticiteit
Tijdsspanne: 4, 12, 52 weken, daarna jaarlijks tot 5 jaar
Absolute verandering in de elasticiteitsmodulus (G') in sputummonsters gemeten met een reometer
4, 12, 52 weken, daarna jaarlijks tot 5 jaar
Sputumviscositeit
Tijdsspanne: 4, 12, 52 weken, jaarlijks daarna tot 5 jaar
Absolute verandering in de viskeuze modulus (G'') in sputummonsters gemeten met een reometer
4, 12, 52 weken, jaarlijks daarna tot 5 jaar
Cystic Fibrosis Vragenlijst-Herzien (CFQ-R)
Tijdsspanne: elk kwartaal in het eerste jaar, jaarlijks daarna tot 5 jaar
De Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised is een ziektespecifiek instrument voor gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven voor personen met cystische fibrose. Scores zijn gestandaardiseerd op een schaal van 0-100. Minimum: 0; Maximum: 100. Hogere scores duiden op een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven. Absolute verandering ten opzichte van de baseline wordt berekend als follow-up score minus baseline score.
elk kwartaal in het eerste jaar, jaarlijks daarna tot 5 jaar
Patient Health Questionnaire-9 (PHQ-9)
Tijdsspanne: elk kwartaal in het eerste jaar, jaarlijks daarna tot 5 jaar
De Patient Health Questionnaire-9 is een zelfrapportage-instrument met 9 items dat de ernst van depressieve symptomen gedurende de afgelopen twee weken beoordeelt. Totaalscorebereik: 0-27. Minimum: 0; Maximum: 27. Hogere scores duiden op ernstigere depressieve symptomen. Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde wordt berekend als vervolgscore minus uitgangsscore.
elk kwartaal in het eerste jaar, jaarlijks daarna tot 5 jaar
Generalized Anxiety Disorder-7 (GAD-7)
Tijdsspanne: elk kwartaal in het eerste jaar, daarna jaarlijks tot 5 jaar
De Generalized Anxiety Disorder-7 is een zelfrapportage-instrument met 7 items dat de ernst van angstsymptomen gedurende de afgelopen twee weken beoordeelt. Totale scorebereik: 0-21. Minimum: 0; Maximum: 21. Hogere scores duiden op ernstigere angstsymptomen. Absolute verandering vanaf baseline wordt berekend als de follow-up score minus de baseline score.
elk kwartaal in het eerste jaar, daarna jaarlijks tot 5 jaar
Child Behavior Checklist voor 1½-5 jarigen (CBCL/1½-5)
Tijdsspanne: elk kwartaal in het eerste jaar, jaarlijks daarna tot 5 jaar
De Child Behavior Checklist voor Leeftijden 1½-5 is een door ouders gerapporteerde maatstaf die emotionele en gedragsproblemen bij kinderen van 18 maanden tot 5 jaar beoordeelt. De ruwe totaalscore voor Problemen varieert van 0-198. Minimum: 0; Maximum: 198. Hogere scores wijzen op meer emotionele en gedragsproblemen. Absolute verandering ten opzichte van de baseline wordt berekend als follow-up score minus baseline score.
elk kwartaal in het eerste jaar, jaarlijks daarna tot 5 jaar
Child Behavior Checklist voor Leeftijden 6-18 (CBCL/6-18)
Tijdsspanne: elk kwartaal in het eerste jaar, jaarlijks daarna tot 5 jaar
De Child Behavior Checklist voor leeftijden 6-18 is een door ouders gerapporteerde maatstaf voor emotionele en gedragsproblemen. Ruwe totale probleemscores variëren van 0-226. Minimum: 0; Maximum: 226. Hogere scores duiden op meer gedrags- en emotionele problemen. Absolute verandering ten opzichte van de baseline wordt berekend als follow-up score minus baseline score.
elk kwartaal in het eerste jaar, jaarlijks daarna tot 5 jaar
Youth Self-Report voor Leeftijden 11-18 (YSR/11-18)
Tijdsspanne: elk kwartaal in het eerste jaar, jaarlijks daarna tot 5 jaar
De Youth Self-Report voor leeftijden 11-18 is een zelfrapportage-instrument voor emotionele en gedragsproblemen, die overeenkomt met de Child Behavior Checklist. De totale ruwe probleemscores variëren van 0-224. Minimum: 0; Maximum: 224. Hogere scores wijzen op meer gedrags- en emotionele problemen. Absolute verandering ten opzichte van de baseline wordt berekend als follow-up score minus baseline score.
elk kwartaal in het eerste jaar, jaarlijks daarna tot 5 jaar
Sterkten en Moeilijkheden Vragenlijst (SDQ)
Tijdsspanne: elk kwartaal in het eerste jaar, daarna jaarlijks tot 5 jaar
De Strengths and Difficulties Questionnaire is een gedragsscreeningsvragenlijst. De Total Difficulties Score varieert van 0-40. Minimum: 0; Maximum: 40. Hogere scores duiden op meer emotionele en gedragsproblemen. Absolute verandering ten opzichte van de baseline wordt berekend als follow-up score minus baseline score.
elk kwartaal in het eerste jaar, daarna jaarlijks tot 5 jaar
22-Item Sino-Nasale Uitkomsttest (SNOT-22)
Tijdsspanne: elk kwartaal in het eerste jaar, daarna jaarlijks tot 5 jaar
De 22-item Sino-Nasale Uitkomsttest beoordeelt de ernst van de symptomen en de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven bij sinonaalziekten. De totale score varieert van 0 tot 110. Minimum: 0; Maximum: 110. Hogere scores duiden op ernstigere symptomen en een slechtere kwaliteit van leven. De absolute verandering ten opzichte van de baseline wordt berekend als de follow-up score minus de baseline score.
elk kwartaal in het eerste jaar, daarna jaarlijks tot 5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Charite University, Berlin, Germany

Medewerkers

Hannover Medical School
Heidelberg University
University of Luebeck
University of Giessen

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Simon Y Graeber, MD, Charite University, Berlin, Germany
  • Hoofdonderzoeker: Marcus A Mall, MD, Charite University, Berlin, Germany

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juli 2018

Primaire voltooiing (Geschat)

31 maart 2027

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 januari 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 januari 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

1 februari 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 20012746

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren