Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie biomarkerów regulatora przezbłonowego mukowiscydozy (CFTR) w celu oceny ratowania zmutowanego CFTR u pacjentów z mukowiscydozą leczonych modulatorami CFTR (Modulate-CF)

20 lutego 2026 zaktualizowane przez: Simon Graeber, Charite University, Berlin, Germany

CFTR Biomarker Studie Bei Patient*Innen Mit Mukoviszidoza i CFTR-Modulatortherapie

To badanie obserwacyjne ocenia wpływ terapii modulatorami regulatora przezbłonowego mukowiscydozy (CFTR) na czynność CFTR mierzoną za pomocą pomiaru prądu jelitowego (ICM), biomarkera CFTR, różnicy potencjałów nosowych (NPD) i chlorków w pocie w warunkach po zatwierdzeniu u pacjentów z mukowiscydoza (CF).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Biomarker regulatora przezbłonowego mukowiscydozy (CFTR) (pomiar prądu jelitowego (ICM), nosowa różnica potencjałów (NPD), chlorek w pocie) przed rozpoczęciem terapii oraz 12 i 52 tygodnie po rozpoczęciu terapii Parametry kliniczne (antropometria, czynność płuc, magnetyzm płuc rezonans magnetyczny (MRI), tomografia komputerowa płuc (CT)) przed i po rozpoczęciu terapii ocena wydzieliny z dróg oddechowych przed i po rozpoczęciu terapii

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

500

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Giessen, Niemcy
        • Rekrutacyjny
        • Justus-Liebig-University Giessen
        • Kontakt:
          • Lutz Nährlich, MD
      • Hanover, Niemcy
      • Heidelberg, Niemcy
        • Rekrutacyjny
        • University of Heidelberg
        • Kontakt:
          • Olaf Sommerburg, MD
    • State of Berlin
      • Berlin, State of Berlin, Niemcy, 13353
        • Rekrutacyjny
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z mukowiscydozą

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Decyzja o terapii regulatorem transbłonowym (CFTR)-modulatorem mukowiscydozy (CF) przez pacjenta i lekarza prowadzącego mukowiscydozę
  • Podpisany formularz świadomej zgody (ICF) oraz, w stosownych przypadkach, podpisany formularz zgody.

Kryteria wyłączenia:

  • Bieżący udział w eksperymentalnym badaniu leku (w tym badaniach nad lumakaftorem, tezakaftorem lub iwakaftorem)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pomiar prądu jelitowego (ICM)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Bezwzględna zmiana w stosunku do linii podstawowej prądu sekrecji jonów chlorkowych indukowana przez stymulację cyklicznym monofosforanem adenozyny (cAMP) (forskolina/3-izobutylo-1-metyloksantyna (IBMX)) w tkance odbytnicy, określona za pomocą pomiaru prądu jelitowego (ICM) jako przewodnictwo przezbłonowe mukowiscydozy biomarker regulatora (CFTR).
12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Różnica potencjałów nosowych (NPD)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Bezwzględna zmiana w stosunku do wyjściowej całkowitej odpowiedzi chlorkowej (zero chlorków i izoproterenolu) w potencjale nosowym Różnica (NPD) jako biomarker regulatora przewodnictwa przezbłonowego mukowiscydozy (CFTR)
12 tygodni
Tomografia komputerowa płuc
Ramy czasowe: 52, 104 tydzień
Bezwzględna zmiana wyniku tomografii komputerowej (CT) płuc w porównaniu z wartością wyjściową (wynik Brody'ego w zakresie od 0 do 40,5 z wyższymi wartościami związanymi z pogorszeniem wyniku; Brody i wsp. J Obrazowanie klatki piersiowej 2006)
52, 104 tydzień
Wymuszona objętość wydechowa pierwszosekundowa (FEV1)
Ramy czasowe: kwartalnie w pierwszym roku, a następnie corocznie do 5 lat
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej w pierwszej sekundzie (FEV1) w spirometrii
kwartalnie w pierwszym roku, a następnie corocznie do 5 lat
Chlorek potu
Ramy czasowe: 12, 52 tygodnie, corocznie następnie do 5 lat
Bezwzględna zmiana stężenia chlorków w porównaniu z wartością wyjściową w teście potowym Gibsona-Cooke'a z jonoforezą pilokarpinową jako biomarker regulatora przewodnictwa błonowego w mukowiscydozie (CFTR)
12, 52 tygodnie, corocznie następnie do 5 lat
Wskaźnik oczyszczania płuc (LCI)
Ramy czasowe: kwartalnie w pierwszym roku, następnie rocznie do 5 lat
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskaźnika oczyszczania płuc (LCI)
kwartalnie w pierwszym roku, następnie rocznie do 5 lat
Rezonans magnetyczny (MRI) płuc
Ramy czasowe: 12, 52 tygodni, następnie corocznie przez okres do 5 lat
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w wyniku rezonansu magnetycznego (MRI) płuc (skala MRI z Heidelbergu w zakresie od 0 do 72, gdzie wyższe wartości wskazują na pogorszenie wyniku; Eichinger i in. Eur J Radiol 2012)
12, 52 tygodni, następnie corocznie przez okres do 5 lat
Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego (MRI) zatok przynosowych
Ramy czasowe: 12, 52 tygodni, następnie corocznie przez okres do 5 lat
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w wyniku obrazowania rezonansem magnetycznym (MRI) zatok przynosowych (wynik MRI zatok w zakresie od 0 do 68, gdzie wyższe wartości wiążą się z pogorszeniem wyniku; Sommerburg et al. Ann Am Thorac Soc 2020)
12, 52 tygodni, następnie corocznie przez okres do 5 lat
Elastaza kałowa
Ramy czasowe: 12, 52 tygodnie, następnie corocznie do 5 lat
Bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej poziomów elastazy-1 w kale (FE-1)
12, 52 tygodnie, następnie corocznie do 5 lat
Waga
Ramy czasowe: kwartalnie w pierwszym roku, następnie corocznie do 5 lat
Bezwzględna zmiana masy ciała względem wartości wyjściowej
kwartalnie w pierwszym roku, następnie corocznie do 5 lat
Mikrobiom dróg oddechowych
Ramy czasowe: 4, 12, 52 tygodnie, następnie corocznie do 5 lat
Absolutna zmiana wskaźnika Shannona reprezentująca alfa-różnorodność w próbkach plwociny
4, 12, 52 tygodnie, następnie corocznie do 5 lat
Elastyczność plwociny
Ramy czasowe: 4, 12, 52 tygodnie, następnie corocznie do 5 lat
Bezwzględna zmiana modułu sprężystości (G') w próbkach plwociny mierzonych reometrem
4, 12, 52 tygodnie, następnie corocznie do 5 lat
Lepkość Plwociny
Ramy czasowe: 4, 12, 52 tygodnie, następnie corocznie do 5 lat
Bezwzględna zmiana lepkości sprężystej (G'') w próbkach plwociny mierzona reometrem
4, 12, 52 tygodnie, następnie corocznie do 5 lat
Kwestionariusz Mukowiscydozy - Wersja Zmieniona (CFQ-R)
Ramy czasowe: kwartalnie w pierwszym roku, następnie corocznie do 5 lat
Kwestionariusz Mukowiscydozy – Wersja Zrewidowana jest specyficznym dla choroby narzędziem oceny jakości życia związanej ze zdrowiem dla osób z mukowiscydozą. Wyniki są standaryzowane w skali 0-100. Minimum: 0; Maksimum: 100. Wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem. Bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej jest obliczana jako wynik w punkcie kontrolnym minus wynik wyjściowy.
kwartalnie w pierwszym roku, następnie corocznie do 5 lat
Kwestionariusz Zdrowia Pacjenta-9 (PHQ-9)
Ramy czasowe: kwartalnie w pierwszym roku, następnie rocznie do 5 lat
Kwestionariusz Zdrowia Pacjenta-9 to 9-punktowy kwestionariusz samoopisowy oceniający nasilenie objawów depresyjnych w ciągu ostatnich dwóch tygodni. Zakres wyniku całkowitego: 0-27. Minimum: 0; Maksimum: 27. Wyższe wyniki wskazują na bardziej nasilone objawy depresyjne. Bezwzględną zmianę od wartości wyjściowej oblicza się jako wynik z badania kontrolnego minus wynik wyjściowy.
kwartalnie w pierwszym roku, następnie rocznie do 5 lat
Uogólnione zaburzenie lękowe-7 (GAD-7)
Ramy czasowe: kwartalnie w pierwszym roku, następnie rocznie do 5 lat
Uogólniona Skala Lęku-7 to 7-punktowa skala samoopisowa oceniająca nasilenie objawów lękowych w ciągu ostatnich dwóch tygodni.
Zakres całkowitego wyniku: 0-21.
Minimum: 0; Maksimum: 21.
Wyższe wyniki wskazują na bardziej nasilone objawy lękowe.
Bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej jest obliczana jako wynik w badaniu kontrolnym minus wynik wyjściowy.
kwartalnie w pierwszym roku, następnie rocznie do 5 lat
Lista kontrolna zachowań dziecka dla wieku 1,5-5 lat (CBCL/1,5-5)
Ramy czasowe: kwartalnie w pierwszym roku, następnie co roku do 5 lat
Lista Zachowań Dziecka dla Wieków 1,5-5 lat jest narzędziem wypełnianym przez rodziców, służącym do oceny problemów emocjonalnych i behawioralnych u dzieci w wieku od 18 miesięcy do 5 lat.
Surowy wynik Całkowitych Problemów mieści się w zakresie od 0 do 198.
Minimum: 0; Maksimum: 198.
Wyższe wyniki wskazują na większą liczbę problemów emocjonalnych i behawioralnych.
Bezwzględna zmiana od punktu wyjścia obliczana jest jako wynik w punkcie kontrolnym minus wynik w punkcie wyjściowym.
kwartalnie w pierwszym roku, następnie co roku do 5 lat
Kwestionariusz Zachowania Dziecka dla Wieków 6-18 (CBCL/6-18)
Ramy czasowe: kwartalnie w pierwszym roku, następnie rocznie przez okres do 5 lat
Kwestionariusz Zachowania Dziecka dla Wieków 6-18 to narzędzie zgłaszane przez rodziców do pomiaru problemów emocjonalnych i behawioralnych. Surowa suma punktów problemów wynosi od 0 do 226. Minimum: 0; Maksimum: 226. Wyższe wyniki wskazują na więcej problemów behawioralnych i emocjonalnych. Bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej jest obliczana jako wynik po obserwacji minus wynik wyjściowy.
kwartalnie w pierwszym roku, następnie rocznie przez okres do 5 lat
Kwestionariusz Samoopisowy dla Młodzieży w wieku 11-18 lat (YSR/11-18)
Ramy czasowe: kwartalnie w pierwszym roku, następnie corocznie przez okres do 5 lat
Youth Self-Report dla wieków 11-18 to samoopisowy pomiar problemów emocjonalnych i behawioralnych, odpowiadający Child Behavior Checklist.
Surowa suma wyników problemów wynosi od 0 do 224.
Minimum: 0; Maksimum: 224.
Wyższe wyniki wskazują na więcej problemów behawioralnych i emocjonalnych.
Bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej jest obliczana jako wynik kontrolny minus wynik wyjściowy.
kwartalnie w pierwszym roku, następnie corocznie przez okres do 5 lat
Kwestionariusz Mocnych Stron i Trudności (SDQ)
Ramy czasowe: kwartalnie w pierwszym roku, a następnie corocznie do 5 lat
Kwestionariusz Mocnych Stron i Trudności jest kwestionariuszem przesiewowym oceniającym zachowanie. Całkowity wynik trudności mieści się w zakresie od 0 do 40. Minimum: 0; Maksimum: 40. Wyższe wyniki wskazują na większe trudności emocjonalne i behawioralne. Bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej jest obliczana jako wynik w badaniu kontrolnym minus wynik wyjściowy.
kwartalnie w pierwszym roku, a następnie corocznie do 5 lat
22-punktowy test wyników zatokowo-nosowych (SNOT-22)
Ramy czasowe: kwartalnie w pierwszym roku, rocznie przez kolejne 5 lat
22-punktowy Test Wyników Zatokowo-Nosowych ocenia nasilenie objawów i jakość życia związaną ze zdrowiem w chorobach zatokowo-nosowych. Łączny wynik mieści się w zakresie od 0 do 110. Minimum: 0; Maksimum: 110. Wyższe wyniki wskazują na bardziej nasilone objawy i gorszą jakość życia. Bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej jest obliczana jako wynik z badania kontrolnego minus wynik wyjściowy.
kwartalnie w pierwszym roku, rocznie przez kolejne 5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Charite University, Berlin, Germany

Współpracownicy

Hannover Medical School
Heidelberg University
University of Luebeck
University of Giessen

Śledczy

  • Główny śledczy: Simon Y Graeber, MD, Charite University, Berlin, Germany
  • Główny śledczy: Marcus A Mall, MD, Charite University, Berlin, Germany

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2018

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 marca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 stycznia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 stycznia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 lutego 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 20012746

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj