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Studio sui biomarcatori del regolatore transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) per valutare il salvataggio di CFTR mutante in pazienti con fibrosi cistica trattati con modulatori CFTR (Modulate-CF)

1 marzo 2024 aggiornato da: Simon Graeber, Charite University, Berlin, Germany

CFTR Biomarker Studie Bei Patient*Innen Mit Mukoviszidose Und CFTR-Modulatortherapie

Questo studio osservazionale valuta l'effetto della terapia con i modulatori del regolatore transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) sulla funzione del CFTR misurata mediante la misurazione della corrente intestinale (ICM) del biomarcatore CFTR, la differenza di potenziale nasale (NPD) e il cloruro nel sudore in un contesto post-approvazione in pazienti con fibrosi cistica (CF).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Biomarcatore del regolatore transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) (misurazione della corrente intestinale (ICM), differenza di potenziale nasale (NPD), cloruro nel sudore) prima dell'inizio della terapia e 12 e 52 settimane dopo l'inizio della terapia Parametri clinici (antropometria, funzione polmonare, risonanza per immagini (MRI), tomografia computerizzata polmonare (TC)) prima dell'inizio della terapia e dopo l'inizio della terapia Valutazione dei campioni di secrezione delle vie aeree prima dell'inizio della terapia e dopo l'inizio della terapia

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

200

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Reclutamento
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
        • Contatto:
      • Gießen, Germania
        • Reclutamento
        • Justus-Liebig-University Giessen
        • Contatto:
          • Lutz Nährlich, MD
      • Hanover, Germania
        • Reclutamento
        • Hannover Medical School
        • Contatto:
          • Burkhard Tümmler, MD
      • Heidelberg, Germania
        • Reclutamento
        • University of Heidelberg
        • Contatto:
          • Olaf Sommerburg, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 mesi e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con fibrosi cistica

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Decisione per la terapia del regolatore transmembrana della fibrosi cistica (CF) (CFTR) da parte del paziente e del medico curante della FC
  • Modulo di consenso informato firmato (ICF) e, se del caso, modulo di assenso firmato.

Criteri di esclusione:

  • Partecipazione in corso a uno studio sperimentale sui farmaci (inclusi studi su lumacaftor, tezacaftor o ivacaftor)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misurazione della corrente intestinale (ICM)
Lasso di tempo: 12 settimane
Variazione assoluta rispetto al basale della corrente ionica secretoria del cloruro indotta dalla stimolazione dell'adenosina monofosfato ciclico (cAMP) (forskolina/3-isobutil-1-metilxantina (IBMX)) nel tessuto rettale determinata mediante misurazione della corrente intestinale (ICM) come conduttanza transmembrana della fibrosi cistica biomarcatore del regolatore (CFTR).
12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1)
Lasso di tempo: 12, 52, 104 settimane
Variazione assoluta rispetto al basale in percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (FEV1) nella spirometria
12, 52, 104 settimane
Differenza di potenziale nasale (NPD)
Lasso di tempo: 12 settimane
Variazione assoluta rispetto al basale della risposta al cloruro totale (zero cloruro e isoproterenolo) nella differenza di potenziale nasale (NPD) come biomarcatore del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR)
12 settimane
Cloruro di sudore
Lasso di tempo: 12, 52, 104 settimane
Variazione assoluta rispetto al basale della concentrazione di cloruro nel test del sudore della iontoforesi pilocarpina di Gibson-Cooke come biomarcatore del regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR)
12, 52, 104 settimane
Indice di clearance polmonare (LCI)
Lasso di tempo: 12, 52, 104 settimane
Variazione assoluta rispetto al basale dell'indice di clearance polmonare (LCI)
12, 52, 104 settimane
Risonanza magnetica polmonare (MRI)
Lasso di tempo: 12, 52, 104 settimane
Variazione assoluta rispetto al basale del punteggio della risonanza magnetica polmonare (MRI) (punteggio Heidelberg MRI compreso tra 0 e 72 con valori più alti associati al peggioramento dell'esito; Eichinger et al. Eur J Radiol 2012)
12, 52, 104 settimane
Tomografia computerizzata del polmone
Lasso di tempo: 52, 104 settimane
Variazione assoluta rispetto al basale del punteggio della tomografia computerizzata polmonare (CT) (punteggio di Brody compreso tra 0 e 40,5 con valori più elevati associati al peggioramento dell'esito; Brody et al. J Thorac Imaging 2006)
52, 104 settimane
Risonanza magnetica (MRI) del seno paranasale
Lasso di tempo: 12, 52, 104 settimane
Variazione assoluta rispetto al basale nel punteggio della risonanza magnetica (MRI) del seno paranasale (punteggio Sinunasal MRI compreso tra 0 e 68 con valori più alti associati al peggioramento dell'esito; Sommerburg et al. Ann Am Thorac Soc 2020)
12, 52, 104 settimane
Elastasi fecale
Lasso di tempo: 12, 52, 104 settimane
Variazione assoluta rispetto al basale nei livelli fecali di elastasi-1 (FE-1).
12, 52, 104 settimane
Peso
Lasso di tempo: 12, 52, 104 settimane
Variazione assoluta rispetto al basale del peso
12, 52, 104 settimane
Microbioma delle vie aeree
Lasso di tempo: 4, 12, 52, 104 settimane
Variazione assoluta dell'indice di Shannon che rappresenta la diversità alfa nei campioni di espettorato
4, 12, 52, 104 settimane
Elasticità dell'espettorato
Lasso di tempo: 4, 12, 52, 104 settimane
Variazione assoluta del modulo elastico (G') in campioni di espettorato misurati con un reometro
4, 12, 52, 104 settimane
Viscosità dell'espettorato
Lasso di tempo: 4, 12, 52, 104 settimane
Variazione assoluta del modulo viscoso (G'') in campioni di espettorato misurati con un reometro
4, 12, 52, 104 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Charite University, Berlin, Germany

Collaboratori

Hannover Medical School
Heidelberg University
University of Giessen

Investigatori

  • Investigatore principale: Simon Y Graeber, MD, Charite University, Berlin, Germany

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 luglio 2018

Completamento primario (Stimato)

31 marzo 2027

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 gennaio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 gennaio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

1 febbraio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

4 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 20012746

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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