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実世界のデータ収集 ロルラチニブで治療された小児神経芽細胞腫

2024年5月8日 更新者：Pfizer

拡張アクセスプログラムを通じてロルラチニブで治療された小児神経芽腫患者におけるリアルワールドデータ収集

この実世界のデータ収集の全体的な目標は、拡張アクセス プログラムを通じて、ロルラチニブで治療された小児神経芽腫患者の人口統計学的、臨床的特徴、および実世界での有効性を評価することです。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

研究の種類

観察的

入学 (実際)

15

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • University of Pennsylvania School of Medicine
  • オーストラリア
      • Camperdown, New South Wales, 2050 Australia、オーストラリア
        • ST0683AU - Chris O'Brien Lifehouse
    • New South Wales
      • Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
        • Westmead Hospital
  • スウェーデン
      • Gothenburg、スウェーデン、41650
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Linkoping、スウェーデン、58185
        • HRH Crown Princess Victoria's Children and Youth Hospital
      • Stockholm、スウェーデン、S-171 77
        • Karolinska Institutet
      • Umea、スウェーデン、901 85
        • Norrland University Hospital
  • ニュージーランド
      • Auckland、ニュージーランド、1142
        • Starship Blood and Cancer Centre
  • ポルトガル
      • Lisboa、ポルトガル
        • Instituto Portugues de Oncologia de Lisboa
  • 大韓民国
      • Seongnam、大韓民国、46370
        • Seoul National University Bundang Hospital
      • Seoul、大韓民国、06351
        • Samsung Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1秒歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

拡張アクセスプログラムの一環として、ロルラチニブによる治療を受けている ALK 異常神経芽細胞腫の小児患者が最大 50 人含まれます。

説明

包含基準:

  • 患者は、ALK+ 神経芽細胞腫の治療のためのファイザーの拡張アクセス プログラムを通じて、ロルラチニブを投与されます。
  • -患者が少なくとも1回のロルラチニブ投与を受けた後、少なくとも1回の腫瘍評価のHCP記録
  • -患者（または法的に認められた代理人）が研究のすべての関連する側面について知らされたことを示す、個人的に署名され、日付が記入されたインフォームドコンセント文書の証拠。

除外基準:

  • 前のセクションで定義された選択基準のいずれも満たさない患者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：他の

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
ロルラチニブで治療された小児神経芽腫患者
薬：ロルラチニブ
オーラル

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
原発腫瘍（軟部組織）の腫瘍反応別の参加者数
時間枠：ロルラチニブ治療の開始から CR、PR、SD、または PD まで、最大 36.2 か月の治療期間（データはこの研究の約 18 か月中に遡及的に取得および評価されました）
腫瘍応答はデータ収集ツール (DCT) によって収集され、応答には完全応答 (CR)、部分応答 (PR)、安定疾患 (SD)、および進行性疾患 (PD) が含まれていました。 国際神経芽腫反応基準 (INRC) によると: CR=<10 ミリメートル (mm) 原発部位の残存軟組織、およびメタヨードベンジルグアニジン (MIBG) または [18F] フルオロデオキシグルコース (FDG)/陽電子放射断層撮影法 (PET) の取り込みが完全に消失している ( MIBG-nonavid 腫瘍）原発部位。 PR: 原発部位の最長直径 (LD) が 30% 以上減少し、原発部位での MIBG または FDG-PET の取り込みが安定、改善、または解決。 SD: 原発部位で PR に十分な縮小も PD に十分な増加もありません。 PDは、研究上の最小の合計(研究上の最小である場合、ベースラインの合計を含む)を参照として採用し、最長寸法の最小絶対増加5 mmを基準として、最長直径の20%増加を超える。 1 人の参加者が複数の腫瘍反応を示す場合があります。
ロルラチニブ治療の開始から CR、PR、SD、または PD まで、最大 36.2 か月の治療期間（データはこの研究の約 18 か月中に遡及的に取得および評価されました）
軟部組織転移と骨転移の腫瘍反応別の参加者数
時間枠：ロルラチニブ治療の開始から CR、PR、SD、または PD まで、最大 36.2 か月の治療期間（データはこの研究の約 18 か月中に遡及的に取得および評価されました）
DCT によって収集された腫瘍応答。応答には CR = 疾患のすべての部位の解決が含まれます。 PR: ベースラインと比較して、非原発 (NP) 標的病変 (TL) の直径の合計が 30% 以上減少、非標的 (NT) 病変は安定している可能性がある/サイズが小さく、新たな病変はない、>= 50% MIBG絶対(abs)骨スコア(BS)の減少(相対MIBG BS>=0.1から<=0.5)/>=FDG-PET熱心な骨病変の数が50%減少。 PD:コンピュータ断層撮影 (CT)/磁気共鳴画像法 (MRI) によって検出された新しい軟部組織病変 (STL)、つまり MIBG 熱心/FDG-PET 熱心、解剖学的画像検査で新しい STL、生検、神経芽腫 (NB)/神経節神経芽腫 (GNB) と確認）、新骨部位：MIBG avid/FDG-PET avid（MIBG non-avid 腫瘍の場合）、腫瘍と一致する CT/MRI 所見あり/組織学的に NB/GNB と確認。 LD の >20% 増加、研究上の最小合計、最小腹筋値として参考として。 ターゲットSTLの直径の合計が5mm増加。 SD: NP 病変の PD に対する PR/サフ増加に十分な (サフ) 縮小がありません。1 人の参加者が複数の腫瘍反応を示す可能性があります。
ロルラチニブ治療の開始から CR、PR、SD、または PD まで、最大 36.2 か月の治療期間（データはこの研究の約 18 か月中に遡及的に取得および評価されました）
骨髄反応による参加者数
時間枠：ロルラチニブ治療の開始からCR、PR、MD、またはSDまで、最大36.2か月の治療期間（データはこの研究の約18か月中に遡及的に取得および評価されました）
骨髄反応は DCT によって収集され、反応には CR、PR、軽微な疾患 (MD)、および SD が含まれていました。 INRC によると、CR = ベースラインの腫瘍関与とは無関係に、再評価時に腫瘍浸潤のない骨髄。 PD = 再評価により腫瘍浸潤が > 5% となった、腫瘍浸潤のない骨髄。または、腫瘍浸潤が2倍を超えて増加し、再評価時に腫瘍浸潤が20％を超えた骨髄。 MD= 骨髄の腫瘍浸潤が 5% 以下 (<=) で、再評価時に腫瘍浸潤が > 0 ～ <= 5% のままである。または、腫瘍浸潤のない骨髄が、再評価により腫瘍浸潤が 5% 以下になった。または、再評価時に腫瘍浸潤が>0〜5%であった、腫瘍浸潤が>20%の骨髄、およびSD=再評価時に腫瘍浸潤が>5%で陽性のままであるが、CR、MD、またはPDを満たさなかった腫瘍浸潤を有する骨髄基準。
ロルラチニブ治療の開始からCR、PR、MD、またはSDまで、最大36.2か月の治療期間（データはこの研究の約18か月中に遡及的に取得および評価されました）
医療専門家 (HCP) が報告した客観的反応による参加者数
時間枠：ロルラチニブ治療の開始から CR、PR、MR、SD、または PD まで、最長 36.2 か月の治療期間（データはこの研究の約 18 か月中に遡及的に取得および評価されました）
客観的反応は DCT によって収集され、INRC に基づく 3 つの要素、すなわち原発腫瘍、軟組織および骨転移、および骨髄の反応で構成されました。CR = すべての要素が CR の基準を満たしました。 PR=少なくとも 1 つの成分における PR であり、他のすべての成分は CR、MD (骨髄)、PR (軟組織または骨)、または関与していない (NI) のいずれかです。 PD を備えたコンポーネントはありません。マイナーレスポンス (MR) = 少なくとも 1 つのコンポーネント、ただし少なくとも 1 つの他のコンポーネントにおける PR または CR。 PD を備えたコンポーネントはありません。 SD= あるコンポーネントでは SD ですが、他のコンポーネントでは SD または NI と同等です。 PD=PD を持つ任意のコンポーネント。 1 人の参加者が複数の腫瘍反応を示す場合があります。
ロルラチニブ治療の開始から CR、PR、MR、SD、または PD まで、最長 36.2 か月の治療期間（データはこの研究の約 18 か月中に遡及的に取得および評価されました）
導出された客観的応答に基づく参加者数
時間枠：ロルラチニブ治療の開始から CR、PR、MR、SD、または PD まで、最長 36.2 か月の治療期間（データはこの研究の約 18 か月中に遡及的に取得および評価されました）
導出された客観的応答は、原発腫瘍、軟部組織および骨転移、骨髄の 3 つの要素における応答に基づくルールを使用して導出されました。 CR=すべてのコンポーネントが CR の基準を満たしました。 PR=少なくとも 1 つの成分における PR であり、他のすべての成分は CR、MD (骨髄内)、PR (軟組織または骨)、または関与していない (NI; PD を伴う成分なし) のいずれかです。 MR = 少なくとも 1 つのコンポーネントで PR または CR を示すが、少なくとも 1 つの他のコンポーネントでは疾患が安定している。 PD のコンポーネントはありません。 SD = 1 つのコンポーネントでは安定した疾患であり、他のコンポーネントでは SD または NI と同等である。 PD のコンポーネントはありません。 PD = PD を持つ任意のコンポーネント。
ロルラチニブ治療の開始から CR、PR、MR、SD、または PD まで、最長 36.2 か月の治療期間（データはこの研究の約 18 か月中に遡及的に取得および評価されました）
HCP が報告した客観的反応に基づいて全体的に最良の反応を示した参加者の数
時間枠：ロルラチニブ治療の開始から CR、PR、MR、SD、または PD まで、最大 36.2 か月の治療期間（データはこの研究の約 18 か月中に遡及的に取得および評価されました）
HCP が報告した客観的反応に基づく最良の全体的反応は、原発腫瘍、軟組織および骨転移、骨髄の 3 つの要素における反応 (CR、PR、MR、SD、PD) で構成されます。 CR=すべてのコンポーネントが CR の基準を満たしました。 PR = 少なくとも 1 つの成分と他のすべての成分が CR、MD (骨髄内)、PR (軟組織または骨) であるか、関与していないか (NI; PD を伴う成分なし)。 MR = 少なくとも 1 つのコンポーネントで PR または CR を示すが、少なくとも 1 つの他のコンポーネントでは疾患が安定している。 PD のコンポーネントはありません。 SD = 1 つのコンポーネント内にあり、他のコンポーネント内では SD または NI と同等です。 PD = PD を持つ任意のコンポーネント。 特定のマイルストーンのデータカットオフ日までに観察された、HCP が報告した応答を総合した最良の全体的な応答。
ロルラチニブ治療の開始から CR、PR、MR、SD、または PD まで、最大 36.2 か月の治療期間（データはこの研究の約 18 か月中に遡及的に取得および評価されました）
導出された客観的応答に基づく全体的な最良の応答を示した参加者の数
時間枠：ロルラチニブ治療の開始から CR、PR、MR、SD、または PD まで、最長 36.2 か月の治療期間（データはこの研究の約 18 か月中に遡及的に取得および評価されました）
導出された客観的反応に基づく最良の全体的反応は、原発腫瘍、軟組織および骨転移、骨髄の 3 つの要素における反応 (CR、PR、MR、SD、および PD) で構成されます。 CR=すべてのコンポーネントが CR の基準を満たしました。 PR=少なくとも 1 つの成分における PR であり、他のすべての成分は CR、MD (骨髄内)、PR (軟組織または骨)、または関与していない (NI; PD を伴う成分なし) のいずれかです。 MR= 少なくとも 1 つのコンポーネントで PR または CR があるが、少なくとも 1 つの他のコンポーネントでは疾患が安定している。 PD のコンポーネントはありません。 SD= 1 つのコンポーネントでは安定した疾患があり、他のコンポーネントでは SD または NI と同等である。 PD のコンポーネントはありません。 PD= PD を持つ任意のコンポーネント。
ロルラチニブ治療の開始から CR、PR、MR、SD、または PD まで、最長 36.2 か月の治療期間（データはこの研究の約 18 か月中に遡及的に取得および評価されました）
医療従事者が報告した反応に基づく全体的な反応率
時間枠：ロルラチニブ治療の開始から CR または PR まで、最大 36.2 か月の治療期間（データはこの研究の約 18 か月中に遡及的に取得および評価されました）
全体的な反応率は、CR または PR の全体的な反応が最も優れた参加者の割合として定義されました。 CR = すべての構成要素 (原発腫瘍、軟組織および骨転移、および骨髄) が CR の基準を満たしました。 PR=少なくとも 1 つの成分における PR であり、他のすべての成分は CR、MD (骨髄内)、PR (軟組織または骨)、または関与していない (NI; PD を伴う成分なし) のいずれかです。 両側 95% 信頼区間は、Clopper Pearson 法に基づいていました。
ロルラチニブ治療の開始から CR または PR まで、最大 36.2 か月の治療期間（データはこの研究の約 18 か月中に遡及的に取得および評価されました）
導出された応答に基づく全体的な応答率
時間枠：ロルラチニブ治療の開始から CR または PR まで、最大 36.2 か月の治療期間（データはこの研究の約 18 か月中に遡及的に取得および評価されました）
全体的な反応率は、CR または PR の全体的な反応が最も優れた参加者の割合として定義されました。 CR = すべての構成要素 (原発腫瘍、軟組織および骨転移、および骨髄) が CR の基準を満たしました。 PR=少なくとも 1 つの成分における PR であり、他のすべての成分は CR、MD (骨髄内)、PR (軟組織または骨)、または関与していない (NI; PD を伴う成分なし) のいずれかです。
ロルラチニブ治療の開始から CR または PR まで、最大 36.2 か月の治療期間（データはこの研究の約 18 か月中に遡及的に取得および評価されました）
医療従事者が報告した全体的な反応の期間
時間枠：CR または PR の日から、PD または死亡の最も早い日、または打ち切り日まで、最長 36.2 か月の治療期間（データはこの研究の約 18 か月中に遡及的に取得および評価されました）
HCP が報告した全奏効の期間は、(疾患進行または死亡の最も早い日 - 完全または部分奏効の最も早い日 + 1)/30.4 として導出されました。 進行しなかった参加者または死亡した参加者は、データカットオフ日より前の最後の評価日に検閲されました。 CR = すべての構成要素 (原発腫瘍、軟組織および骨転移、および骨髄) が CR の基準を満たしました。 PR = 少なくとも 1 つの成分における PR であり、他のすべての成分は CR、MD (骨髄内)、PR (軟組織または骨) であるか、または関与していません。 PD=PD を持つ任意のコンポーネント。
CR または PR の日から、PD または死亡の最も早い日、または打ち切り日まで、最長 36.2 か月の治療期間（データはこの研究の約 18 か月中に遡及的に取得および評価されました）
無増悪生存期間 (PFS)
時間枠：ロルラチニブ治療の開始から疾患の進行、死亡、または打ち切り日まで、最長 36.2 か月の治療期間（データはこの研究の約 18 か月の間に遡及的に取得および評価されました）
PFSは、(PDまたは死亡[PDの非存在下での何らかの原因による]日付-ロルラチニブの初回投与日プラス1)を30.4で割ったものとして導出された。 進行しなかった参加者または死亡した参加者は、データカットオフ日より前の最後の連絡の日に検閲されました。 PD: CT/MRI で検出された新しい軟部組織病変 (STL)、つまり MIBG avid/FDG-PET avid、解剖学的画像検査で新しい STL、生検により神経芽腫 (NB)/神経節神経芽腫 (GNB) と確認、新しい骨部位: MIBG avid/ FDG-PET 熱心（MIBG 非熱心な腫瘍の場合）、CT/MRI 所見が腫瘍と一致するか、組織学的に NB/GNB と確認された。研究における参照最小合計としての LD の >20% 増加 (研究で最小だった場合はベースライン合計を含む)、ターゲット STL の直径の合計の最小腹筋増加 5 mm。
ロルラチニブ治療の開始から疾患の進行、死亡、または打ち切り日まで、最長 36.2 か月の治療期間（データはこの研究の約 18 か月の間に遡及的に取得および評価されました）
治療期間
時間枠：ロルラチニブ治療の開始から治療終了日または打ち切り日まで、最長 36.2 か月の治療期間（データはこの研究の約 18 か月中に遡及的に取得および評価されました）
治療期間は、治療停止日から治療開始日を加えたものとして算出されました。データカットオフ日に治療を継続している参加者は、データカットオフ前に参加者が治療を継続していることがわかっていた最後の記録日に基づいて打ち切られました。日付。
ロルラチニブ治療の開始から治療終了日または打ち切り日まで、最長 36.2 か月の治療期間（データはこの研究の約 18 か月中に遡及的に取得および評価されました）
全体的な生存率
時間枠：ロルラチニブの初回投与日から死亡日または打ち切り日まで、最長（最大）36.2 か月（M）の治療期間（データはこの研究の約（約） 18 か月間に遡及的に取得および評価されました）
全生存期間は、死亡日から治療開始日を加えて 1 を引いたものとして算出されました。死亡していない参加者は、データカットオフ日より前の最後の接触日で打ち切られました。
ロルラチニブの初回投与日から死亡日または打ち切り日まで、最長（最大）36.2 か月（M）の治療期間（データはこの研究の約（約） 18 か月間に遡及的に取得および評価されました）
有害事象、治療に関連した有害事象、重篤な有害事象、および治療に関連した重篤な有害事象を報告した参加者の数
時間枠：ロルラチニブの初回投与の開始/インフォームドコンセントの日付（ロルラチニブで治療を受けた参加者）から、ロルラチニブの最後の投与後少なくとも28日後、最大3,620万回の治療まで（データは約18か月間取得され、評価されました）
AE とは、医薬品を投与された参加者における望ましくない医学的出来事のことです。 この事象は、必ずしも製品の取り扱いや使用と因果関係がある必要はありません。 SAE とは、任意の用量の医薬品または栄養製品を投与された参加者における、以下のような不都合な医学的出来事を指します: 死亡に至る、生命を脅かす、参加者に入院または入院の延長を必要とする、持続的または重大な障害/無力化(身体機能の大幅な中断)正常な生活機能を遂行する能力）を引き起こし、先天異常/先天性欠損症を引き起こしました。 治療との関連性は研究者によって決定されました。
ロルラチニブの初回投与の開始/インフォームドコンセントの日付（ロルラチニブで治療を受けた参加者）から、ロルラチニブの最後の投与後少なくとも28日後、最大3,620万回の治療まで（データは約18か月間取得され、評価されました）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Pfizer

捜査官

  • スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年3月19日

一次修了 (実際)

2022年9月30日

研究の完了 (実際)

2022年9月30日

試験登録日

最初に提出

2021年2月8日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年2月11日

最初の投稿 (実際)

2021年2月15日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年9月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年5月8日

最終確認日

2024年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • B7461036

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書へのアクセスを提供します (例: プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は、有資格の研究者からの要求に応じて、特定の基準、条件、および例外に従います。 ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests をご覧ください。

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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