Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Real World Data Collection Pediatrisk neuroblastom behandlad med Lorlatinib

8 maj 2024 uppdaterad av: Pfizer

DATAINSAMLING I VERKLIGA VÄRLDEN BLAND PEDIATRISKA NEUROBLASTOMA-PATIENTER BEHANDLADE MED LORLATINIB GENOM UTVIDAT ÅTKOMSTPROGRAM

Det övergripande målet med denna verkliga datainsamling är att bedöma demografiska, kliniska egenskaper och verkliga effektiviteten hos pediatriska neuroblastompatienter som behandlas med lorlatinib genom programmet för utökad tillgång.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

15

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Camperdown, New South Wales, 2050 Australia, Australien
        • ST0683AU - Chris O'Brien Lifehouse
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
  • Förenta staterna
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • University of Pennsylvania School of Medicine
  • Korea, Republiken av
      • Seongnam, Korea, Republiken av, 46370
        • Seoul National University Bundang Hospital
      • Seoul, Korea, Republiken av, 06351
        • Samsung Medical Center
  • Nya Zeeland
      • Auckland, Nya Zeeland, 1142
        • Starship Blood and Cancer Centre
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal
        • Instituto Portugues de Oncologia de Lisboa
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 41650
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Linkoping, Sverige, 58185
        • HRH Crown Princess Victoria's Children and Youth Hospital
      • Stockholm, Sverige, S-171 77
        • Karolinska Institutet
      • Umea, Sverige, 901 85
        • Norrland University Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 sekund och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Upp till 50 pediatriska patienter med ALK-avvikande neuroblastom som behandlas med lorlatinib som en del av programmet för utökad tillgång kommer att inkluderas.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienten får lorlatinib genom Pfizers utökade tillgångsprogram för behandling av ALK+ neuroblastom.
  • HCP-dokumentation av minst en tumörbedömning av respons efter att patienten har fått minst en dos lorlatinib
  • Bevis på ett personligt undertecknat och daterat informerat samtycke som indikerar att patienten (eller en juridiskt godtagbar representant) har informerats om alla relevanta aspekter av studien.

Exklusions kriterier:

  • Varje patient som inte uppfyller något av inklusionskriterierna som definierats i föregående avsnitt.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Övrig

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Pediatriska neuroblastompatienter som behandlas med Lorlatinib
Läkemedel: lorlatinib
Oral

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare enligt tumörrespons hos primärtumör (mjuk vävnad)
Tidsram: Från start av lorlatinibbehandling till CR, PR, SD eller PD, upp till maximalt 36,2 månaders behandling (data hämtades och utvärderades retrospektivt under cirka 18 månader av denna studie)
Tumörsvar samlades in av datainsamlingsverktyget (DCT) och svaren inkluderade komplett respons (CR), partiell respons (PR), stabil sjukdom (SD) och progressiv sjukdom (PD). Enligt International Neuroblastoma Response Criteria (INRC): CR=<10 millimeter (mm) kvarvarande mjukvävnad på primärstället och fullständig upplösning av metajodobensylguanidin (MIBG) eller [18F] fluorodeoxiglukos (FDG)/positronemissionstomografi (PET) (för MIBG-nonavida tumörer) vid primärt ställe; PR: >=30 % minskning av längsta diameter (LD) för primärstället & MIBG- eller FDG-PET-upptag vid primärstället stabilt, förbättrat eller upplöst; SD: varken tillräcklig krympning för PR eller tillräcklig ökning för PD på den primära platsen. PD större än 20 % ökning av längsta diameter med den minsta summan i studien som referens (detta inkluderade baslinjesumman om den var den minsta i studien) och minsta absoluta ökning på 5 mm i den längsta dimensionen. En deltagare kan ha mer än ett tumörsvar.
Från start av lorlatinibbehandling till CR, PR, SD eller PD, upp till maximalt 36,2 månaders behandling (data hämtades och utvärderades retrospektivt under cirka 18 månader av denna studie)
Antal deltagare enligt tumörrespons av mjukvävnadsmetastaser och benmetastaser
Tidsram: Från start av lorlatinibbehandling till CR, PR, SD eller PD, upp till maximalt 36,2 månaders behandling (data hämtades och utvärderades retrospektivt under cirka 18 månader av denna studie)
Tumörsvar samlat in av DCT. Svaret inkluderade CR=upplösning av alla sjukdomsställen; PR:>=30 % minskning av summan av diametern av icke-primär (NP) målskada (TL) jämfört med baslinjen, icke-målskada (NT) kan vara stabil/liten i storlek, ingen ny lesion,>=50 % reducerad MIBG absolut(abs) benpoäng (BS) (relativ MIBG BS>=0,1 till <=0,5)/>=50 % reducerat antal FDG-PET-avid benskada; PD: ny mjukvävnadsskada (STL) upptäckt med datortomografi (CT)/magnetisk resonanstomografi (MRI) som är MIBG avid/FDG-PET avid, ny STL på anatomisk avbildning, biopsi, bekräftad som neuroblastom(NB)/ganglioneuroblastom(GNB) ),nytt benställe:MIBG avid/FDG-PET avid (för MIBG icke-ivrig tumör) med CT/MRI-fynd som överensstämmer med tumör/bekräftat histologiskt som NB/GNB; >20% ökning av LD som referens minsta summa på studie, minsta abs. ökning med 5 mm i summan av diametern för mål-STL; SD:Ingen tillräcklig (suff) krympning för PR/suff-ökning för PD av NP-skada. En deltagare kan ha mer än 1 tumörsvar
Från start av lorlatinibbehandling till CR, PR, SD eller PD, upp till maximalt 36,2 månaders behandling (data hämtades och utvärderades retrospektivt under cirka 18 månader av denna studie)
Antal deltagare enligt benmärgsrespons
Tidsram: Från start av lorlatinibbehandling till CR, PR, MD eller SD, upp till maximalt 36,2 månaders behandling (data hämtades och utvärderades retrospektivt under cirka 18 månader av denna studie)
Benmärgssvar samlades in av DCT och svaren inkluderade CR, PR, minimal sjukdom (MD) och SD. Enligt INRC, CR = benmärg utan tumörinfiltration vid omvärdering, oberoende av tumörinblandning i baslinjen; PD= benmärg utan tumörinfiltration som blev > 5 % tumörinfiltration vid omprövning; eller benmärg med tumörinfiltration som ökade med > 2 gånger och hade > 20 % tumörinfiltration vid omvärdering; MD= Benmärg med mindre än eller lika med (<=) 5 % tumörinfiltration och förblev > 0 till <= 5 % tumörinfiltration vid omvärdering; eller benmärg utan tumörinfiltration som blev <= 5 % tumörinfiltration vid omvärdering; eller benmärg med >20 % tumörinfiltration som hade > 0 till <= 5 % tumörinfiltration vid omvärdering och SD= benmärg med tumörinfiltration som förblev positiv med > 5 % tumörinfiltration vid ombedömning men inte uppfyllde CR, MD eller PD kriterier.
Från start av lorlatinibbehandling till CR, PR, MD eller SD, upp till maximalt 36,2 månaders behandling (data hämtades och utvärderades retrospektivt under cirka 18 månader av denna studie)
Antal deltagare enligt vårdpersonalens (HCP) rapporterade objektiva svar
Tidsram: Från start av lorlatinibbehandling till CR, PR, MR, SD eller PD, upp till maximalt 36,2 månaders behandling (data hämtades och utvärderades retrospektivt under cirka 18 månader av denna studie)
Objektiv respons samlades in av DCT och bestod av svar i 3 komponenter baserade på INRC: primär tumör, mjukvävnad och benmetastaser och benmärg, CR=Alla komponenter uppfyllde kriterierna för CR; PR=PR i minst en komponent och alla andra komponenter är antingen CR, MD (benmärg), PR (mjuk vävnad eller ben) eller inte involverade (NI); ingen komponent med PD; Mindre respons (MR) = PR eller CR i minst en komponent men minst en annan komponent; ingen komponent med PD; SD= SD i en komponent med inte bättre än SD eller NI i någon annan komponent; PD=Alla komponenter med PD. En deltagare kan ha mer än ett tumörsvar.
Från start av lorlatinibbehandling till CR, PR, MR, SD eller PD, upp till maximalt 36,2 månaders behandling (data hämtades och utvärderades retrospektivt under cirka 18 månader av denna studie)
Antal deltagare enligt härlett målsvar
Tidsram: Från start av lorlatinibbehandling till CR, PR, MR, SD eller PD, upp till maximalt 36,2 månaders behandling (data hämtades och utvärderades retrospektivt under cirka 18 månader av denna studie)
Härledd objektiv respons härleddes med hjälp av regler baserade på svar i 3 komponenter: primär tumör, mjukvävnad och benmetastaser och benmärg. CR=Alla komponenter uppfyllde kriterierna för CR. PR=PR i minst en komponent och alla andra komponenter är antingen CR, MD (i benmärg), PR (mjukvävnad eller ben) eller inte involverade (NI; ingen komponent med PD). MR = PR eller CR i minst en komponent men minst en annan komponent med stabil sjukdom; ingen komponent med PD. SD = Stabil sjukdom i en komponent med inte bättre än SD eller NI i någon annan komponent; ingen komponent med PD. PD = Vilken komponent som helst med PD.
Från start av lorlatinibbehandling till CR, PR, MR, SD eller PD, upp till maximalt 36,2 månaders behandling (data hämtades och utvärderades retrospektivt under cirka 18 månader av denna studie)
Antal deltagare med bästa övergripande svar baserat på HCP-rapporterade objektiva svar
Tidsram: Från start av lorlatinibbehandling till CR, PR, MR, SD eller PD, Upp till maximalt 36,2 månaders behandling (data hämtades och utvärderades retrospektivt under cirka 18 månader av denna studie)
Bästa övergripande svar baserat på HCP-rapporterat objektivt svar bestående av svar (CR, PR, MR, SD och PD) i 3 komponenter: primär tumör, mjukvävnad och benmetastaser och benmärg. CR=Alla komponenter uppfyllde kriterierna för CR. PR=Minst en komponent och alla andra komponenter är antingen CR, MD (i benmärg), PR (mjukvävnad eller ben) eller inte involverade (NI; ingen komponent med PD). MR = PR eller CR i minst en komponent men minst en annan komponent med stabil sjukdom; ingen komponent med PD. SD = Det är i en komponent med inte bättre än SD eller NI i någon annan komponent PD = Vilken komponent som helst med PD. Bästa övergripande svar med det HCP-rapporterade svaret observerat fram till datastoppdatumet för en specifik milstolpe.
Från start av lorlatinibbehandling till CR, PR, MR, SD eller PD, Upp till maximalt 36,2 månaders behandling (data hämtades och utvärderades retrospektivt under cirka 18 månader av denna studie)
Antal deltagare med bästa övergripande svar baserat på härlett målsvar
Tidsram: Från start av lorlatinibbehandling till CR, PR, MR, SD eller PD, upp till maximalt 36,2 månaders behandling (data hämtades och utvärderades retrospektivt under cirka 18 månader av denna studie)
Bästa övergripande svar baserat på härledd objektiv respons bestående av svar (CR, PR, MR, SD och PD) i 3 komponenter: primär tumör, mjukvävnad och benmetastaser och benmärg. CR=Alla komponenter uppfyllde kriterierna för CR. PR=PR i minst en komponent och alla andra komponenter är antingen CR, MD (i benmärg), PR (mjukvävnad eller ben) eller inte involverade (NI; ingen komponent med PD). MR= PR eller CR i minst en komponent men minst en annan komponent med stabil sjukdom; ingen komponent med PD. SD= Stabil sjukdom i en komponent med inte bättre än SD eller NI i någon annan komponent; ingen komponent med PD. PD= Vilken komponent som helst med PD.
Från start av lorlatinibbehandling till CR, PR, MR, SD eller PD, upp till maximalt 36,2 månaders behandling (data hämtades och utvärderades retrospektivt under cirka 18 månader av denna studie)
Övergripande svarsfrekvens baserat på HCP-rapporterat svar
Tidsram: Från start av lorlatinibbehandling till CR eller PR, upp till maximalt 36,2 månaders behandling (data hämtades och utvärderades retrospektivt under cirka 18 månader av denna studie)
Den totala svarsfrekvensen definierades som andelen deltagare med bästa övergripande svar av CR eller PR. CR=Alla komponenter (primär tumör, mjukvävnad och benmetastaser samt benmärg) uppfyllde kriterierna för CR. PR=PR i minst en komponent och alla andra komponenter är antingen CR, MD (i benmärg), PR (mjukvävnad eller ben) eller inte involverade (NI; ingen komponent med PD). Tvåsidigt 95 % konfidensintervall baserades på Clopper Pearson-metoden.
Från start av lorlatinibbehandling till CR eller PR, upp till maximalt 36,2 månaders behandling (data hämtades och utvärderades retrospektivt under cirka 18 månader av denna studie)
Total svarsfrekvens baserat på härledd respons
Tidsram: Från start av lorlatinibbehandling till CR eller PR, upp till maximalt 36,2 månaders behandling (data hämtades och utvärderades retrospektivt under cirka 18 månader av denna studie)
Den totala svarsfrekvensen definierades som andelen deltagare med bästa övergripande svar av CR eller PR. CR=Alla komponenter (primär tumör, mjukvävnad och benmetastaser samt benmärg) uppfyllde kriterierna för CR. PR=PR i minst en komponent och alla andra komponenter är antingen CR, MD (i benmärg), PR (mjukvävnad eller ben) eller inte involverade (NI; ingen komponent med PD).
Från start av lorlatinibbehandling till CR eller PR, upp till maximalt 36,2 månaders behandling (data hämtades och utvärderades retrospektivt under cirka 18 månader av denna studie)
Varaktighet för HCP-rapporterade övergripande svar
Tidsram: Från datum för CR eller PR till tidigaste datum för PD eller döds- eller censurdatum, upp till maximalt 36,2 månaders behandling (data hämtades och utvärderades retrospektivt under cirka 18 månader av denna studie)
Varaktigheten av HCP-rapporterat totalsvar härleddes som (tidigaste datum för sjukdomsprogression eller död minus tidigaste datum för fullständig eller partiell respons + 1)/30.4. Deltagare som inte hade utvecklats eller dött censurerades vid det senaste bedömningsdatumet före datastoppdatumet. CR=Alla komponenter (primär tumör, mjukvävnad och benmetastaser samt benmärg) uppfyllde kriterierna för CR. PR=PR i minst en komponent och alla andra komponenter är antingen CR, MD (i benmärg), PR (mjukvävnad eller ben) eller inte involverade. PD=Alla komponenter med PD.
Från datum för CR eller PR till tidigaste datum för PD eller döds- eller censurdatum, upp till maximalt 36,2 månaders behandling (data hämtades och utvärderades retrospektivt under cirka 18 månader av denna studie)
Progressionsfri överlevnad (PFS)
Tidsram: Från start av behandling med lorlatinib till sjukdomsprogression eller döds- eller censurdatum, upp till maximalt 36,2 månaders behandling (data hämtades och utvärderades retrospektivt under cirka 18 månader av denna studie)
PFS härleddes som (datum för PD eller död [av vilken orsak som helst i frånvaro av PD] minus datum för första dosen av lorlatinib plus 1) dividerat med 30,4. Deltagare som inte hade utvecklats eller dött censurerades vid datumet för den senaste kontakten före utgångsdatumet för data. PD: ny mjukvävnadsskada (STL) upptäckt med CT/MRI som är MIBG avid/FDG-PET avid, ny STL på anatomisk avbildning, biopsierad och bekräftad som neuroblastom (NB)/ganglioneuroblastom (GNB), ny benplats: MIBG avid/ FDG-PET avid (för MIBG icke-ivrig tumör) med CT/MRI-fynd som överensstämmer med tumör eller bekräftas histologiskt som NB/GNB; >20 % ökning av LD som referens minsta summa i studien (inkluderad baslinjesumma om det var den minsta i studien), minsta abs-ökning på 5 mm i summan av diametern för mål-STL.
Från start av behandling med lorlatinib till sjukdomsprogression eller döds- eller censurdatum, upp till maximalt 36,2 månaders behandling (data hämtades och utvärderades retrospektivt under cirka 18 månader av denna studie)
Behandlingens varaktighet
Tidsram: Från start av behandling med lorlatinib tills behandlingsstoppdatum eller censurdatum, upp till maximalt 36,2 månaders behandling (data hämtades och utvärderades retrospektivt under cirka 18 månader av denna studie)
Behandlingens varaktighet härleddes som behandlingsstoppdatum minus behandlingsstartdatum plus 1. Deltagare som fortsatte behandlingen vid utgångsdatumet för data censurerades baserat på det senast registrerade datumet då det var känt att deltagaren fortsatte behandlingen före gränsen för data datum.
Från start av behandling med lorlatinib tills behandlingsstoppdatum eller censurdatum, upp till maximalt 36,2 månaders behandling (data hämtades och utvärderades retrospektivt under cirka 18 månader av denna studie)
Total överlevnad
Tidsram: Från datum för första dos av lorlatinib till dödsdatum eller censurdatum, upp till maximalt (max) 36,2 månaders (M) behandling (data hämtades och utvärderades retrospektivt under cirka (ca) 18 månader av denna studie)
Den totala överlevnaden härleddes som dödsdatum minus behandlingsstartdatum plus 1. Deltagare som inte hade dött censurerades vid datumet för den senaste kontakten före utgångsdatumet för data.
Från datum för första dos av lorlatinib till dödsdatum eller censurdatum, upp till maximalt (max) 36,2 månaders (M) behandling (data hämtades och utvärderades retrospektivt under cirka (ca) 18 månader av denna studie)
Antal deltagare som rapporterar biverkningar, behandlingsrelaterade biverkningar, allvarliga biverkningar och behandlingsrelaterade allvarliga biverkningar
Tidsram: Från början av den första dosen av lorlatinib/datum för informerat samtycke (deltagare behandlad med lorlatinib) till minst 28 dagar efter den sista dosen av lorlatinib till max 36,2 miljoner behandling (data hämtades, utvärderades under ca 18 månader)
En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse hos deltagare som administrerats ett läkemedel. Händelsen behöver inte nödvändigtvis ha ett orsakssamband med produktens behandling eller användning. En SAE är varje ogynnsam medicinsk händelse i en deltagare som administrerat ett läkemedel eller näringsprodukt i vilken dos som helst som: ledde till döden, var livshotande, krävde deltagarens sjukhusvistelse eller förlängning av sjukhusvistelsen, resulterade i ihållande eller betydande funktionshinder/oförmåga (avsevärd störning av förmågan att utföra normala livsfunktioner) och resulterade i medfödd anomali/födelseskada. Relation till behandling fastställdes av utredare.
Från början av den första dosen av lorlatinib/datum för informerat samtycke (deltagare behandlad med lorlatinib) till minst 28 dagar efter den sista dosen av lorlatinib till max 36,2 miljoner behandling (data hämtades, utvärderades under ca 18 månader)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Pfizer

Utredare

  • Studierektor: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

19 mars 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

30 september 2022

Avslutad studie (Faktisk)

30 september 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 februari 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 februari 2021

Första postat (Faktisk)

15 februari 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 september 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 maj 2024

Senast verifierad

1 maj 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • B7461036

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Pfizer kommer att ge tillgång till individuella avidentifierade deltagardata och relaterade studiedokument (t.ex. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på begäran från kvalificerade forskare, och med förbehåll för vissa kriterier, villkor och undantag. Ytterligare information om Pfizers kriterier för datadelning och process för att begära åtkomst finns på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera