Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Real World Data Collection Pediatrisk Neuroblastom behandlet med Lorlatinib

8. mai 2024 oppdatert av: Pfizer

DATAINNSAMLING BLANDT PEDIATRISKE NEUROBLASTOMA-PASIENTER BEHANDLET MED LORLATINIB GJENNOM UTVIDET TILGANGSPROGRAM

Det overordnede målet med denne datainnsamlingen i den virkelige verden er å vurdere demografiske, kliniske egenskaper og effektiviteten til pediatriske nevroblastompasienter behandlet med lorlatinib gjennom programmet for utvidet tilgang.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

15

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Camperdown, New South Wales, 2050 Australia, Australia
        • ST0683AU - Chris O'Brien Lifehouse
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • University of Pennsylvania School of Medicine
  • Korea, Republikken
      • Seongnam, Korea, Republikken, 46370
        • Seoul National University Bundang Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 06351
        • Samsung Medical Center
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1142
        • Starship Blood and Cancer Centre
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal
        • Instituto Portugues de Oncologia de Lisboa
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 41650
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Linkoping, Sverige, 58185
        • HRH Crown Princess Victoria's Children and Youth Hospital
      • Stockholm, Sverige, S-171 77
        • Karolinska Institutet
      • Umea, Sverige, 901 85
        • Norrland University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 sekund og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Opptil 50 pediatriske pasienter med ALK-avvikende nevroblastom som behandles med lorlatinib som en del av utvidet tilgangsprogram vil bli inkludert.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienten mottar lorlatinib gjennom Pfizers utvidede tilgangsprogram for behandling av ALK+ nevroblastom.
  • HCP-dokumentasjon på minst én tumorvurdering av respons etter at pasienten har fått minst én dose lorlatinib
  • Bevis på et personlig signert og datert informert samtykkedokument som indikerer at pasienten (eller en juridisk akseptabel representant) har blitt informert om alle relevante aspekter ved studien.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver pasient som ikke oppfyller noen av inklusjonskriteriene definert i forrige avsnitt.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Annen

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Pediatriske nevroblastompasienter behandlet med Lorlatinib
Legemiddel: lorlatinib
Muntlig

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere i henhold til tumorrespons av primærtumor (mykt vev)
Tidsramme: Fra start av lorlatinib-behandling til CR, PR, SD eller PD, opptil maksimalt 36,2 måneders behandling (data ble hentet og evaluert retrospektivt i løpet av ca. 18 måneder av denne studien)
Tumorrespons ble samlet inn av datainnsamlingsverktøyet (DCT) og responsene inkluderte fullstendig respons (CR), partiell respons (PR), stabil sykdom (SD) og progressiv sykdom (PD). I henhold til International Neuroblastoma Response Criteria (INRC): CR=<10 millimeter (mm) gjenværende bløtvev på primærstedet og fullstendig oppløsning av metaiodobenzylguanidin (MIBG) eller [18F] fluorodeoksyglukose (FDG)/positronemisjonstomografi (PET) (for MIBG-nonavide svulster) på det primære stedet; PR: >=30 % reduksjon i lengste diameter (LD) av primærstedet og MIBG- eller FDG-PET-opptak på primærstedet stabilt, forbedret eller oppløst; SD: verken tilstrekkelig krymping for PR eller tilstrekkelig økning for PD på primærstedet. PD større enn 20 % økning i lengste diameter med den minste summen i studien som referanse (dette inkluderte grunnlinjesummen hvis den var den minste i studien) og minimum absolutt økning på 5 mm i lengste dimensjon. Én deltaker kan ha mer enn én tumorrespons.
Fra start av lorlatinib-behandling til CR, PR, SD eller PD, opptil maksimalt 36,2 måneders behandling (data ble hentet og evaluert retrospektivt i løpet av ca. 18 måneder av denne studien)
Antall deltakere i henhold til tumorrespons av bløtvevsmetastaser og benmetastaser
Tidsramme: Fra start av lorlatinib-behandling til CR, PR, SD eller PD, opptil maksimalt 36,2 måneders behandling (data ble hentet og evaluert retrospektivt i løpet av ca. 18 måneder av denne studien)
Tumorrespons samlet av DCT. Respons inkluderte CR=oppløsning av alle sykdomssteder; PR:>=30 % reduksjon i summen av diameteren til ikke-primær (NP) mållesjon (TL) sammenlignet med baseline, ikke-mållesjon (NT) kan være stabil/liten i størrelse, ingen ny lesjon,>=50 % redusert MIBG absolutt(abs) beinscore (BS) (relativ MIBG BS>=0,1 til <=0,5)/>=50 % redusert antall FDG-PET avid benlesjon; PD: ny bløtvevslesjon (STL) oppdaget ved computertomografi (CT)/magnetisk resonansavbildning (MRI) som er MIBG avid/FDG-PET avid, ny STL på anatomisk avbildning, biopsi, bekreftet som neuroblastom(NB)/ganglioneuroblastom(GNB) ),nytt bensted:MIBG avid/FDG-PET avid (for MIBG ikke-avid tumor) med CT/MR-funn i samsvar med tumor/bekreftet histologisk som NB/GNB; >20 % økning i LD som referanse minste sum på studie, minimum abs. økning på 5 mm i sum av diameteren til mål-STL; SD:Ingen tilstrekkelig (suff) krymping for PR/suff-økning for PD av NP-lesjon. Én deltaker kan ha mer enn 1 tumorrespons
Fra start av lorlatinib-behandling til CR, PR, SD eller PD, opptil maksimalt 36,2 måneders behandling (data ble hentet og evaluert retrospektivt i løpet av ca. 18 måneder av denne studien)
Antall deltakere i henhold til benmargsrespons
Tidsramme: Fra start av lorlatinib-behandling til CR, PR, MD eller SD, opptil maksimalt 36,2 måneders behandling (data ble hentet og evaluert retrospektivt i løpet av ca. 18 måneder av denne studien)
Benmargsrespons ble samlet inn av DCT og responsene inkluderte CR, PR, minimal sykdom (MD) og SD. I henhold til INRC, CR = benmarg uten tumorinfiltrasjon ved revurdering, uavhengig av tumorinvolvering ved baseline; PD= benmarg uten tumorinfiltrasjon som ble > 5 % tumorinfiltrasjon ved revurdering; eller benmarg med tumorinfiltrasjon som økte med > 2 ganger og hadde > 20 % tumorinfiltrasjon ved revurdering; MD= Benmarg med mindre enn eller lik (<=) 5 % tumorinfiltrasjon og forble > 0 til <= 5 % tumorinfiltrasjon ved revurdering; eller benmarg uten tumorinfiltrasjon som ble <= 5 % tumorinfiltrasjon ved revurdering; eller benmarg med >20 % tumorinfiltrasjon som hadde > 0 til <= 5 % tumorinfiltrasjon ved revurdering og SD= benmarg med tumorinfiltrasjon som forble positiv med > 5 % tumorinfiltrasjon ved revurdering, men som ikke møtte CR, MD eller PD kriterier.
Fra start av lorlatinib-behandling til CR, PR, MD eller SD, opptil maksimalt 36,2 måneders behandling (data ble hentet og evaluert retrospektivt i løpet av ca. 18 måneder av denne studien)
Antall deltakere i henhold til helsepersonell (HCP) rapportert objektiv respons
Tidsramme: Fra start av lorlatinib-behandling til CR, PR, MR, SD eller PD, opptil maksimalt 36,2 måneders behandling (data ble hentet og evaluert retrospektivt i løpet av ca. 18 måneder av denne studien)
Objektiv respons ble samlet inn av DCT og besto av responser i 3 komponenter basert på INRC: primær tumor, bløtvev og benmetastaser og benmarg, CR=Alle komponenter oppfylte kriteriene for CR; PR=PR i minst én komponent og alle andre komponenter er enten CR, MD (benmarg), PR (bløtvev eller ben) eller ikke involvert (NI); ingen komponent med PD; Mindre respons (MR) = PR eller CR i minst én komponent, men minst én annen komponent; ingen komponent med PD; SD= SD i en komponent med ikke bedre enn SD eller NI i noen annen komponent; PD=Enhver komponent med PD. Én deltaker kan ha mer enn én tumorrespons.
Fra start av lorlatinib-behandling til CR, PR, MR, SD eller PD, opptil maksimalt 36,2 måneders behandling (data ble hentet og evaluert retrospektivt i løpet av ca. 18 måneder av denne studien)
Antall deltakere i henhold til avledet objektiv respons
Tidsramme: Fra start av lorlatinib-behandling til CR, PR, MR, SD eller PD, opptil maksimalt 36,2 måneders behandling (data ble hentet og evaluert retrospektivt i løpet av ca. 18 måneder av denne studien)
Avledet objektiv respons ble utledet ved bruk av regler basert på responser i 3 komponenter: primær tumor, bløtvev og benmetastaser og benmarg. CR=Alle komponenter oppfylte kriteriene for CR. PR=PR i minst én komponent og alle andre komponenter er enten CR, MD (i benmarg), PR (bløtvev eller ben) eller ikke involvert (NI; ingen komponent med PD). MR = PR eller CR i minst én komponent, men minst én annen komponent med stabil sykdom; ingen komponent med PD. SD = Stabil sykdom i en komponent med ikke bedre enn SD eller NI i noen annen komponent; ingen komponent med PD. PD = Enhver komponent med PD.
Fra start av lorlatinib-behandling til CR, PR, MR, SD eller PD, opptil maksimalt 36,2 måneders behandling (data ble hentet og evaluert retrospektivt i løpet av ca. 18 måneder av denne studien)
Antall deltakere med beste totalrespons basert på HCP-rapportert objektiv respons
Tidsramme: Fra start av lorlatinib-behandling til CR, PR, MR, SD eller PD, opptil maksimalt 36,2 måneders behandling (data ble hentet og evaluert retrospektivt i løpet av ca. 18 måneder av denne studien)
Beste samlede respons basert på HCP-rapportert objektiv respons bestående av responser (CR, PR, MR, SD og PD) i 3 komponenter: primær tumor, bløtvev og benmetastaser, og benmarg. CR=Alle komponenter oppfylte kriteriene for CR. PR=Minst én komponent og alle andre komponenter er enten CR, MD (i benmarg), PR (bløtvev eller ben) eller ikke involvert (NI; ingen komponent med PD). MR = PR eller CR i minst én komponent, men minst én annen komponent med stabil sykdom; ingen komponent med PD. SD = Det er i en komponent med ikke bedre enn SD eller NI i en hvilken som helst annen komponent PD = Enhver komponent med PD. Beste overordnede respons med HCP-rapportert respons observert frem til dataavskjæringsdatoen for en spesifikk milepæl.
Fra start av lorlatinib-behandling til CR, PR, MR, SD eller PD, opptil maksimalt 36,2 måneders behandling (data ble hentet og evaluert retrospektivt i løpet av ca. 18 måneder av denne studien)
Antall deltakere med beste totalrespons basert på avledet objektiv respons
Tidsramme: Fra start av lorlatinib-behandling til CR, PR, MR, SD eller PD, opptil maksimalt 36,2 måneders behandling (data ble hentet og evaluert retrospektivt i løpet av ca. 18 måneder av denne studien)
Beste totalrespons basert på avledet objektiv respons bestående av responser (CR, PR, MR, SD og PD) i 3 komponenter: primær tumor, bløtvev og benmetastaser, og benmarg. CR=Alle komponenter oppfylte kriteriene for CR. PR=PR i minst én komponent og alle andre komponenter er enten CR, MD (i benmarg), PR (bløtvev eller ben) eller ikke involvert (NI; ingen komponent med PD). MR= PR eller CR i minst én komponent, men minst én annen komponent med stabil sykdom; ingen komponent med PD. SD= Stabil sykdom i en komponent med ikke bedre enn SD eller NI i noen annen komponent; ingen komponent med PD. PD= Enhver komponent med PD.
Fra start av lorlatinib-behandling til CR, PR, MR, SD eller PD, opptil maksimalt 36,2 måneders behandling (data ble hentet og evaluert retrospektivt i løpet av ca. 18 måneder av denne studien)
Samlet responsrate basert på HCP-rapportert respons
Tidsramme: Fra start av lorlatinib-behandling til CR eller PR, opptil maksimalt 36,2 måneders behandling (data ble hentet og evaluert retrospektivt i løpet av ca. 18 måneder av denne studien)
Samlet svarprosent ble definert som prosentandelen av deltakerne med den beste generelle responsen på CR eller PR. CR=Alle komponenter (primær svulst, bløtvev og benmetastaser og benmarg) oppfylte kriteriene for CR. PR=PR i minst én komponent og alle andre komponenter er enten CR, MD (i benmarg), PR (bløtvev eller ben) eller ikke involvert (NI; ingen komponent med PD). Tosidig 95 % konfidensintervall var basert på Clopper Pearson-metoden.
Fra start av lorlatinib-behandling til CR eller PR, opptil maksimalt 36,2 måneders behandling (data ble hentet og evaluert retrospektivt i løpet av ca. 18 måneder av denne studien)
Samlet responsrate basert på avledet respons
Tidsramme: Fra start av lorlatinib-behandling til CR eller PR, opptil maksimalt 36,2 måneders behandling (data ble hentet og evaluert retrospektivt i løpet av ca. 18 måneder av denne studien)
Samlet svarprosent ble definert som prosentandelen av deltakerne med den beste generelle responsen på CR eller PR. CR=Alle komponenter (primær svulst, bløtvev og benmetastaser og benmarg) oppfylte kriteriene for CR. PR=PR i minst én komponent og alle andre komponenter er enten CR, MD (i benmarg), PR (bløtvev eller ben) eller ikke involvert (NI; ingen komponent med PD).
Fra start av lorlatinib-behandling til CR eller PR, opptil maksimalt 36,2 måneders behandling (data ble hentet og evaluert retrospektivt i løpet av ca. 18 måneder av denne studien)
Varighet av HCP-rapporterte generelle svar
Tidsramme: Fra dato for CR eller PR til tidligste dato for PD eller død eller sensurdato, opptil maksimalt 36,2 måneders behandling (data ble hentet og evaluert retrospektivt i løpet av ca. 18 måneder av denne studien)
Varigheten av HCP rapportert total respons ble utledet som (tidligste dato for sykdomsprogresjon eller død minus tidligste dato for fullstendig eller delvis respons + 1)/30.4. Deltakere som ikke hadde kommet videre eller døde, ble sensurert på sin siste vurderingsdato før dataavbruddsdatoen. CR=Alle komponenter (primær svulst, bløtvev og benmetastaser og benmarg) oppfylte kriteriene for CR. PR=PR i minst én komponent og alle andre komponenter er enten CR, MD (i benmarg), PR (bløtvev eller ben) eller ikke involvert. PD=Enhver komponent med PD.
Fra dato for CR eller PR til tidligste dato for PD eller død eller sensurdato, opptil maksimalt 36,2 måneders behandling (data ble hentet og evaluert retrospektivt i løpet av ca. 18 måneder av denne studien)
Progresjonsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: Fra start av behandling med lorlatinib til sykdomsprogresjon eller død eller sensurdato, opptil maksimalt 36,2 måneders behandling (data ble hentet og evaluert retrospektivt i løpet av ca. 18 måneder av denne studien)
PFS ble utledet som (dato for PD eller død [uavhengig av årsak i fravær av PD] minus dato for første dose lorlatinib pluss 1) delt på 30,4. Deltakere som ikke hadde kommet videre eller døde, ble sensurert på datoen for siste kontakt før dataskjæringsdatoen. PD: ny bløtvevslesjon (STL) oppdaget ved CT/MRI som er MIBG avid/FDG-PET avid, ny STL på anatomisk avbildning, biopsiert og bekreftet som neuroblastom (NB)/ganglioneuroblastoma (GNB), nytt bensted: MIBG avid/ FDG-PET avid (for MIBG ikke-avid tumor) med CT/MRI-funn i samsvar med tumor eller histologisk bekreftet som NB/GNB; >20 % økning i LD som referanse minste sum på studien (inkludert baseline sum hvis det var den minste på studien), minimum abs økning på 5 mm i sum av diameteren til mål STL.
Fra start av behandling med lorlatinib til sykdomsprogresjon eller død eller sensurdato, opptil maksimalt 36,2 måneders behandling (data ble hentet og evaluert retrospektivt i løpet av ca. 18 måneder av denne studien)
Behandlingens varighet
Tidsramme: Fra start av lorlatinib-behandling til behandlingsstoppdato eller sensurdato, opptil maksimalt 36,2 måneders behandling (data ble hentet og evaluert retrospektivt i løpet av ca. 18 måneder av denne studien)
Behandlingsvarigheten ble utledet som behandlingsstoppdato minus behandlingsstartdato pluss 1. Deltakere som fortsatte behandlingen på dataavbruddsdatoen ble sensurert basert på den siste registrerte datoen da deltakeren var kjent for å fortsette behandlingen før dataavbruddsdatoen dato.
Fra start av lorlatinib-behandling til behandlingsstoppdato eller sensurdato, opptil maksimalt 36,2 måneders behandling (data ble hentet og evaluert retrospektivt i løpet av ca. 18 måneder av denne studien)
Samlet overlevelse
Tidsramme: Fra datoen for første dose lorlatinib til dødsdatoen eller sensurdatoen, opptil maksimalt (maks) på 36,2 måneder (M) behandling (data ble hentet og evaluert retrospektivt i løpet av ca. (ca.) 18 måneder av denne studien)
Samlet overlevelse ble utledet som dødsdato minus behandlingsstartdato pluss 1. Deltakere som ikke hadde dødd ble sensurert på datoen for siste kontakt før dataavbruddsdatoen.
Fra datoen for første dose lorlatinib til dødsdatoen eller sensurdatoen, opptil maksimalt (maks) på 36,2 måneder (M) behandling (data ble hentet og evaluert retrospektivt i løpet av ca. (ca.) 18 måneder av denne studien)
Antall deltakere som rapporterer uønskede hendelser, behandlingsrelaterte uønskede hendelser, alvorlige uønskede hendelser og behandlingsrelaterte alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: Fra start av første dose lorlatinib/dato for informert samtykke (deltaker behandlet med lorlatinib) til minst 28 dager etter siste dose lorlatinib til maks 36,2 millioner behandling (data ble hentet, evaluert i ca. 18 måneder)
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse hos deltakere som får et legemiddel. Hendelsen trenger ikke nødvendigvis ha en årsakssammenheng med produktets behandling eller bruk. En SAE er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som har administrert et legemiddel eller ernæringsprodukt i en hvilken som helst dose som: resulterte i død, var livstruende, krevde sykehusinnleggelse eller forlengelse av sykehusinnleggelse, resulterte i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet (betydelig forstyrrelse av evnen til å utføre normale livsfunksjoner) og resulterte i medfødt anomali/fødselsdefekt. Relasjon til behandling ble bestemt av etterforsker.
Fra start av første dose lorlatinib/dato for informert samtykke (deltaker behandlet med lorlatinib) til minst 28 dager etter siste dose lorlatinib til maks 36,2 millioner behandling (data ble hentet, evaluert i ca. 18 måneder)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pfizer

Etterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. mars 2021

Primær fullføring (Faktiske)

30. september 2022

Studiet fullført (Faktiske)

30. september 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. februar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. februar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

15. februar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. september 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. mai 2024

Sist bekreftet

1. mai 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • B7461036

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak. Ytterligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere