Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Real World Data Collection Pædiatrisk neuroblastom behandlet med Lorlatinib

8. maj 2024 opdateret af: Pfizer

DATAINDSAMLING BLANDT PÆDIATRISKE NEUROBLASTOMA-PATIENTER BEHANDLET MED LORLATINIB VIA UDVIDET ADGANGSPROGRAM

Det overordnede mål med denne dataindsamling fra den virkelige verden er at vurdere demografiske, kliniske karakteristika og effektiviteten i den virkelige verden af ​​pædiatriske neuroblastompatienter behandlet med lorlatinib gennem programmet for udvidet adgang.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

15

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Camperdown, New South Wales, 2050 Australia, Australien
        • ST0683AU - Chris O'Brien Lifehouse
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania School of medicine
  • Korea, Republikken
      • Seongnam, Korea, Republikken, 46370
        • Seoul National University Bundang Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 06351
        • Samsung Medical Center
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1142
        • Starship Blood and Cancer Centre
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal
        • Instituto Português de Oncologia de Lisboa
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 41650
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Linkoping, Sverige, 58185
        • HRH Crown Princess Victoria's Children and Youth Hospital
      • Stockholm, Sverige, S-171 77
        • Karolinska Institutet
      • Umea, Sverige, 901 85
        • Norrland University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 sekund og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Op til 50 pædiatriske patienter med ALK-afvigende neuroblastom, der behandles med lorlatinib som en del af udvidet adgangsprogram, vil blive inkluderet.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienten modtager lorlatinib gennem Pfizers udvidede adgangsprogram til behandling af ALK+ neuroblastom.
  • HCP-dokumentation af mindst én tumorvurdering af respons efter patienten har fået mindst én dosis lorlatinib
  • Bevis på et personligt underskrevet og dateret informeret samtykkedokument, der indikerer, at patienten (eller en juridisk acceptabel repræsentant) er blevet informeret om alle relevante aspekter af undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver patient, der ikke opfylder nogen af ​​inklusionskriterierne defineret i det foregående afsnit.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Andet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Pædiatriske neuroblastompatienter behandlet med Lorlatinib
Medicin: lorlatinib
Mundtlig

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere ifølge tumorrespons af primær tumor (blødt væv)
Tidsramme: Fra start af lorlatinib-behandling til CR, PR, SD eller PD, op til maksimalt 36,2 måneders behandling (data blev hentet og evalueret retrospektivt i løbet af ca. 18 måneder af denne undersøgelse)
Tumorrespons blev indsamlet af dataindsamlingsværktøjet (DCT), og respons inkluderede komplet respons (CR), partiel respons (PR), stabil sygdom (SD) og progressiv sygdom (PD). I henhold til International Neuroblastoma Response Criteria (INRC): CR=<10 millimeter (mm) resterende blødt væv på det primære sted og fuldstændig opløsning af metaiodobenzylguanidin (MIBG) eller [18F] fluordeoxyglucose (FDG)/positronemissionstomografi (PET) optagelse (for MIBG-nonavide tumorer) på det primære sted; PR: >=30 % fald i længste diameter (LD) af primært sted & MIBG- eller FDG-PET-optagelse på primært sted stabilt, forbedret eller løst; SD: hverken tilstrækkelig svind til PR eller tilstrækkelig stigning for PD på det primære sted. PD større end 20 % stigning i den længste diameter med den mindste sum i undersøgelsen som reference (dette inkluderede basissummen, hvis den var den mindste i undersøgelsen) og en minimums absolut stigning på 5 mm i den længste dimension. Én deltager kan have mere end én tumorrespons.
Fra start af lorlatinib-behandling til CR, PR, SD eller PD, op til maksimalt 36,2 måneders behandling (data blev hentet og evalueret retrospektivt i løbet af ca. 18 måneder af denne undersøgelse)
Antal deltagere ifølge tumorrespons af bløddelsmetastase og knoglemetastase
Tidsramme: Fra start af lorlatinib-behandling til CR, PR, SD eller PD, op til maksimalt 36,2 måneders behandling (data blev hentet og evalueret retrospektivt i løbet af ca. 18 måneder af denne undersøgelse)
Tumorrespons indsamlet af DCT. Respons inkluderede CR=opløsning af alle sygdomssteder; PR:>=30 % fald i summen af ​​diameteren af ​​ikke-primær (NP) mållæsion (TL) sammenlignet med baseline, non-target (NT) læsion kan være stabil/lille i størrelse, ingen ny læsion,>=50 % reduceret MIBG absolut(abs) knoglescore (BS) (relativ MIBG BS>=0,1 til <=0,5)/>=50 % reduceret antal af FDG-PET ivrig knoglelæsioner; PD: ny bløddelslæsion (STL) detekteret ved computertomografi (CT)/magnetisk resonansbilleddannelse (MRI), der er MIBG avid/FDG-PET avid, ny STL på anatomisk billeddannelse, biopsi, bekræftet som neuroblastom(NB)/ganglioneuroblastom(GNB) ),nyt knoglested:MIBG avid/FDG-PET avid (for MIBG non-avid tumor) med CT/MRI-fund i overensstemmelse med tumor/bekræftet histologisk som NB/GNB; >20% stigning i LD som reference mindste sum på undersøgelse, minimum abs. stigning på 5 mm i summen af ​​diameteren af ​​mål-STL; SD:Ingen tilstrækkelig (suff) svind for PR/suff-stigning for PD af NP-læsion. Én deltager kan have mere end 1 tumorrespons
Fra start af lorlatinib-behandling til CR, PR, SD eller PD, op til maksimalt 36,2 måneders behandling (data blev hentet og evalueret retrospektivt i løbet af ca. 18 måneder af denne undersøgelse)
Antal deltagere ifølge knoglemarvsrespons
Tidsramme: Fra start af lorlatinib-behandling til CR, PR, MD eller SD, op til maksimalt 36,2 måneders behandling (data blev hentet og evalueret retrospektivt i løbet af ca. 18 måneder af denne undersøgelse)
Knoglemarvsrespons blev indsamlet af DCT, og responserne inkluderede CR, PR, minimal sygdom (MD) og SD. I henhold til INRC, CR = knoglemarv uden tumorinfiltration ved revurdering, uafhængig af baseline tumorinvolvering; PD= knoglemarv uden tumorinfiltration, der blev > 5 % tumorinfiltration ved revurdering; eller knoglemarv med tumorinfiltration, der steg > 2 gange og havde > 20 % tumorinfiltration ved revurdering; MD= Knoglemarv med mindre end eller lig med (<=) 5 % tumorinfiltration og forblev > 0 til <= 5 % tumorinfiltration ved revurdering; eller knoglemarv uden tumorinfiltration, der blev <= 5 % tumorinfiltration ved revurdering; eller knoglemarv med >20 % tumorinfiltration, der havde > 0 til <= 5 % tumorinfiltration ved revurdering og SD= knoglemarv med tumorinfiltration, der forblev positiv med > 5 % tumorinfiltration ved revurdering, men som ikke opfyldte CR, MD eller PD kriterier.
Fra start af lorlatinib-behandling til CR, PR, MD eller SD, op til maksimalt 36,2 måneders behandling (data blev hentet og evalueret retrospektivt i løbet af ca. 18 måneder af denne undersøgelse)
Antal deltagere i henhold til rapporteret objektiv respons fra sundhedspersonalet (HCP).
Tidsramme: Fra start af lorlatinib-behandling til CR, PR, MR, SD eller PD, op til maksimalt 36,2 måneders behandling (data blev hentet og evalueret retrospektivt i løbet af ca. 18 måneder af denne undersøgelse)
Objektiv respons blev indsamlet af DCT og bestod af responser i 3 komponenter baseret på INRC: primær tumor, blødt væv og knoglemetastaser og knoglemarv, CR=Alle komponenter opfyldte kriterierne for CR; PR=PR i mindst én komponent og alle andre komponenter er enten CR, MD (knoglemarv), PR (blødt væv eller knogle) eller ikke involveret (NI); ingen komponent med PD; Mindre respons (MR) = PR eller CR i mindst én komponent, men mindst én anden komponent; ingen komponent med PD; SD= SD i én komponent med ikke bedre end SD eller NI i nogen anden komponent; PD=Enhver komponent med PD. Én deltager kan have mere end én tumorrespons.
Fra start af lorlatinib-behandling til CR, PR, MR, SD eller PD, op til maksimalt 36,2 måneders behandling (data blev hentet og evalueret retrospektivt i løbet af ca. 18 måneder af denne undersøgelse)
Antal deltagere i henhold til afledt objektiv respons
Tidsramme: Fra start af lorlatinib-behandling til CR, PR, MR, SD eller PD, op til maksimalt 36,2 måneders behandling (data blev hentet og evalueret retrospektivt i løbet af ca. 18 måneder af denne undersøgelse)
Afledt objektiv respons blev afledt ved hjælp af regler baseret på responser i 3 komponenter: primær tumor, blødt væv og knoglemetastaser og knoglemarv. CR=Alle komponenter opfyldte kriterierne for CR. PR=PR i mindst én komponent og alle andre komponenter er enten CR, MD (i knoglemarv), PR (blødt væv eller knogle) eller ikke involveret (NI; ingen komponent med PD). MR = PR eller CR i mindst én komponent, men mindst én anden komponent med stabil sygdom; ingen komponent med PD. SD = Stabil sygdom i én komponent med ikke bedre end SD eller NI i nogen anden komponent; ingen komponent med PD. PD = Enhver komponent med PD.
Fra start af lorlatinib-behandling til CR, PR, MR, SD eller PD, op til maksimalt 36,2 måneders behandling (data blev hentet og evalueret retrospektivt i løbet af ca. 18 måneder af denne undersøgelse)
Antal deltagere med bedste overordnede respons baseret på HCP-rapporteret objektiv respons
Tidsramme: Fra start af lorlatinib-behandling til CR, PR, MR, SD eller PD, op til maksimalt 36,2 måneders behandling (data blev hentet og evalueret retrospektivt i løbet af ca. 18 måneder af denne undersøgelse)
Bedste overordnede respons baseret på HCP rapporteret objektiv respons bestående af responser (CR, PR, MR, SD og PD) i 3 komponenter: primær tumor, blødt væv og knoglemetastaser og knoglemarv. CR=Alle komponenter opfyldte kriterierne for CR. PR=Mindst én komponent og alle andre komponenter er enten CR, MD (i knoglemarv), PR (blødt væv eller knogle) eller ikke involveret (NI; ingen komponent med PD). MR = PR eller CR i mindst én komponent, men mindst én anden komponent med stabil sygdom; ingen komponent med PD. SD = Det er i én komponent med ikke bedre end SD eller NI i enhver anden komponent PD = Enhver komponent med PD. Bedste overordnede svar med det HCP-rapporterede svar observeret op til dataskæringsdatoen for en specifik milepæl.
Fra start af lorlatinib-behandling til CR, PR, MR, SD eller PD, op til maksimalt 36,2 måneders behandling (data blev hentet og evalueret retrospektivt i løbet af ca. 18 måneder af denne undersøgelse)
Antal deltagere med bedste overordnede respons baseret på afledt objektiv respons
Tidsramme: Fra start af lorlatinib-behandling til CR, PR, MR, SD eller PD, op til maksimalt 36,2 måneders behandling (data blev hentet og evalueret retrospektivt i løbet af ca. 18 måneder af denne undersøgelse)
Bedste overordnede respons baseret på afledt objektiv respons bestående af responser (CR, PR, MR, SD og PD) i 3 komponenter: primær tumor, blødt væv og knoglemetastaser og knoglemarv. CR=Alle komponenter opfyldte kriterierne for CR. PR=PR i mindst én komponent og alle andre komponenter er enten CR, MD (i knoglemarv), PR (blødt væv eller knogle) eller ikke involveret (NI; ingen komponent med PD). MR= PR eller CR i mindst én komponent, men mindst én anden komponent med stabil sygdom; ingen komponent med PD. SD= Stabil sygdom i én komponent med ikke bedre end SD eller NI i nogen anden komponent; ingen komponent med PD. PD= Enhver komponent med PD.
Fra start af lorlatinib-behandling til CR, PR, MR, SD eller PD, op til maksimalt 36,2 måneders behandling (data blev hentet og evalueret retrospektivt i løbet af ca. 18 måneder af denne undersøgelse)
Samlet svarfrekvens baseret på HCP-rapporteret svar
Tidsramme: Fra start af lorlatinib-behandling til CR eller PR, op til maksimalt 36,2 måneders behandling (data blev hentet og evalueret retrospektivt i løbet af ca. 18 måneder af denne undersøgelse)
Samlet svarprocent blev defineret som procentdelen af ​​deltagere med den bedste overordnede respons på CR eller PR. CR=Alle komponenter (primær tumor, bløddels- og knoglemetastaser og knoglemarv) opfyldte kriterierne for CR. PR=PR i mindst én komponent og alle andre komponenter er enten CR, MD (i knoglemarv), PR (blødt væv eller knogle) eller ikke involveret (NI; ingen komponent med PD). Tosidet 95 % konfidensinterval var baseret på Clopper Pearson-metoden.
Fra start af lorlatinib-behandling til CR eller PR, op til maksimalt 36,2 måneders behandling (data blev hentet og evalueret retrospektivt i løbet af ca. 18 måneder af denne undersøgelse)
Samlet svarprocent baseret på afledt svar
Tidsramme: Fra start af lorlatinib-behandling til CR eller PR, op til maksimalt 36,2 måneders behandling (data blev hentet og evalueret retrospektivt i løbet af ca. 18 måneder af denne undersøgelse)
Samlet svarprocent blev defineret som procentdelen af ​​deltagere med den bedste overordnede respons på CR eller PR. CR=Alle komponenter (primær tumor, bløddels- og knoglemetastaser og knoglemarv) opfyldte kriterierne for CR. PR=PR i mindst én komponent og alle andre komponenter er enten CR, MD (i knoglemarv), PR (blødt væv eller knogle) eller ikke involveret (NI; ingen komponent med PD).
Fra start af lorlatinib-behandling til CR eller PR, op til maksimalt 36,2 måneders behandling (data blev hentet og evalueret retrospektivt i løbet af ca. 18 måneder af denne undersøgelse)
Varighed af HCP-rapporterede overordnede svar
Tidsramme: Fra datoen for CR eller PR til den tidligste dato for PD eller døds- eller censurdato, op til maksimalt 36,2 måneders behandling (data blev hentet og evalueret retrospektivt i løbet af ca. 18 måneder af denne undersøgelse)
Varigheden af ​​HCP rapporteret overordnet respons blev afledt som (tidligste dato for sygdomsprogression eller død minus tidligste dato for fuldstændig eller delvis respons + 1)/30.4. Deltagere, der ikke var gået videre eller døde, blev censureret på deres sidste vurderingsdato forud for dataskæringsdatoen. CR=Alle komponenter (primær tumor, bløddels- og knoglemetastaser og knoglemarv) opfyldte kriterierne for CR. PR=PR i mindst én komponent og alle andre komponenter er enten CR, MD (i knoglemarv), PR (blødt væv eller knogle) eller ikke involveret. PD=Enhver komponent med PD.
Fra datoen for CR eller PR til den tidligste dato for PD eller døds- eller censurdato, op til maksimalt 36,2 måneders behandling (data blev hentet og evalueret retrospektivt i løbet af ca. 18 måneder af denne undersøgelse)
Progressionsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: Fra start af behandling med lorlatinib til sygdomsprogression eller død eller censurdato, op til maksimalt 36,2 måneders behandling (data blev hentet og evalueret retrospektivt i løbet af ca. 18 måneder af denne undersøgelse)
PFS blev udledt som (dato for PD eller død [af enhver årsag i fravær af PD] minus dato for første dosis lorlatinib plus 1) divideret med 30,4. Deltagere, der ikke var gået videre eller døde, blev censureret på datoen for sidste kontakt før dataets skæringsdato. PD: ny bløddelslæsion (STL) påvist ved CT/MRI, der er MIBG avid/FDG-PET avid, ny STL på anatomisk billeddannelse, biopsieret og bekræftet som neuroblastom (NB)/ganglioneuroblastom (GNB), nyt knoglested: MIBG avid/ FDG-PET avid (til MIBG ikke-ivrig tumor) med CT/MRI-fund i overensstemmelse med tumor eller histologisk bekræftet som NB/GNB; >20 % stigning i LD som reference mindste sum på undersøgelse (inkluderet baseline sum, hvis det var den mindste på undersøgelse), minimum abs stigning på 5 mm i sum af diameteren af ​​mål STL.
Fra start af behandling med lorlatinib til sygdomsprogression eller død eller censurdato, op til maksimalt 36,2 måneders behandling (data blev hentet og evalueret retrospektivt i løbet af ca. 18 måneder af denne undersøgelse)
Behandlingens varighed
Tidsramme: Fra start af lorlatinib-behandling til behandlingsstopdato eller censurdato, op til maksimalt 36,2 måneders behandling (data blev hentet og evalueret retrospektivt i løbet af ca. 18 måneder af denne undersøgelse)
Behandlingsvarighed blev udledt som behandlingsstopdato minus behandlingsstartdato plus 1. Deltagere, der fortsatte behandlingen på data-cut-off-datoen, blev censureret baseret på den sidst registrerede dato, hvor deltageren vidstes at fortsætte behandlingen før data-cut-off-datoen dato.
Fra start af lorlatinib-behandling til behandlingsstopdato eller censurdato, op til maksimalt 36,2 måneders behandling (data blev hentet og evalueret retrospektivt i løbet af ca. 18 måneder af denne undersøgelse)
Samlet overlevelse
Tidsramme: Fra datoen for første dosis af lorlatinib indtil dødsdatoen eller censurdatoen, op til maksimum (maks.) på 36,2 måneder (M) behandling (data blev hentet og evalueret retrospektivt i løbet af ca. (ca.) 18 måneder af denne undersøgelse)
Samlet overlevelse blev udledt som dødsdato minus behandlingsstartdato plus 1. Deltagere, der ikke var døde, blev censureret på datoen for sidste kontakt før dataens skæringsdato.
Fra datoen for første dosis af lorlatinib indtil dødsdatoen eller censurdatoen, op til maksimum (maks.) på 36,2 måneder (M) behandling (data blev hentet og evalueret retrospektivt i løbet af ca. (ca.) 18 måneder af denne undersøgelse)
Antal deltagere, der rapporterer uønskede hændelser, behandlingsrelaterede uønskede hændelser, alvorlige uønskede hændelser og behandlingsrelaterede alvorlige hændelser
Tidsramme: Fra start af første dosis lorlatinib/dato for informeret samtykke (deltager behandlet med lorlatinib) til mindst 28 dage efter sidste dosis lorlatinib til max 36,2 M behandling (data blev hentet, evalueret i ca. 18 måneder)
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos deltagere, der får et lægemiddel. Hændelsen behøver ikke nødvendigvis at have en årsagssammenhæng med produktets behandling eller brug. En SAE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der har givet et lægemiddel eller ernæringsprodukt i en hvilken som helst dosis, der: resulterede i døden, var livstruende, krævede hospitalsindlæggelse eller forlængelse af hospitalsindlæggelse, resulterede i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet (væsentlig afbrydelse af evnen til at udføre normale livsfunktioner) og resulterede i medfødt anomali/fødselsdefekt. Relation til behandling blev bestemt af investigator.
Fra start af første dosis lorlatinib/dato for informeret samtykke (deltager behandlet med lorlatinib) til mindst 28 dage efter sidste dosis lorlatinib til max 36,2 M behandling (data blev hentet, evalueret i ca. 18 måneder)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Efterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. marts 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. september 2022

Studieafslutning (Faktiske)

30. september 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. februar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. februar 2021

Først opslået (Faktiske)

15. februar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. september 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. maj 2024

Sidst verificeret

1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • B7461036

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Neuroblastom

Kliniske forsøg med lorlatinib

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Finland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner