Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Сбор данных в реальном мире Детская нейробластома, леченная лорлатинибом

8 мая 2024 г. обновлено: Pfizer

СБОР РЕАЛЬНЫХ ДАННЫХ СРЕДИ ПЕДИАТРИЧЕСКИХ ПАЦИЕНТОВ С НЕЙРОБЛАСТОМОЙ, ЛЕЧИВШИХСЯ ЛОРЛАТИНИБОМ С ПОМОЩЬЮ ПРОГРАММЫ РАСШИРЕННОГО ДОСТУПА

Общая цель сбора реальных данных — оценить демографические, клинические характеристики и реальную эффективность лечения педиатрических пациентов с нейробластомой лорлатинибом в рамках программы расширенного доступа.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

15

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Camperdown, New South Wales, 2050 Australia, Австралия
        • ST0683AU - Chris O'Brien Lifehouse
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
        • Westmead Hospital
  • Корея, Республика
      • Seongnam, Корея, Республика, 46370
        • Seoul National University Bundang Hospital
      • Seoul, Корея, Республика, 06351
        • Samsung Medical Center
  • Новая Зеландия
      • Auckland, Новая Зеландия, 1142
        • Starship Blood and Cancer Centre
  • Португалия
      • Lisboa, Португалия
        • Instituto Portugues de Oncologia de Lisboa
  • Соединенные Штаты
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • University of Pennsylvania School of Medicine
  • Швеция
      • Gothenburg, Швеция, 41650
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Linkoping, Швеция, 58185
        • HRH Crown Princess Victoria's Children and Youth Hospital
      • Stockholm, Швеция, S-171 77
        • Karolinska Institutet
      • Umea, Швеция, 901 85
        • Norrland University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

1 секунда и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

В исследование будут включены до 50 детей с ALK-аберрантной нейробластомой, получающих лечение лорлатинибом в рамках программы расширенного доступа.

Описание

Критерии включения:

  • Пациент получает лорлатиниб в рамках программы расширенного доступа Pfizer для лечения ALK+ нейробластомы.
  • Документация HCP по крайней мере об одной оценке ответа опухоли после того, как пациент получил по крайней мере одну дозу лорлатиниба.
  • Свидетельство лично подписанного и датированного документа об информированном согласии, указывающего, что пациент (или законный представитель) был проинформирован обо всех соответствующих аспектах исследования.

Критерий исключения:

  • Любой пациент, который не соответствует ни одному из критериев включения, определенных в предыдущем разделе.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Другой

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Пациенты с нейробластомой у детей, получающие лорлатиниб
Лекарство: лорлатиниб
Оральный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников в соответствии с опухолевой реакцией первичной опухоли (мягких тканей)
Временное ограничение: От начала лечения лорлатинибом до полного выздоровления, частичного выздоровления, стандартного отклонения или PD, максимум до 36,2 месяцев лечения (данные собирались и оценивались ретроспективно в течение примерно 18 месяцев этого исследования)
Ответ опухоли собирали с помощью инструмента сбора данных (DCT), и ответы включали полный ответ (CR), частичный ответ (PR), стабильное заболевание (SD) и прогрессирующее заболевание (PD). В соответствии с Международными критериями ответа на нейробластому (INRC): CR = <10 миллиметров (мм), остаточная мягкая ткань в первичном участке и полное разрешение поглощения метайодобензилгуанидина (MIBG) или [18F] фтордезоксиглюкозы (ФДГ)/позитронно-эмиссионной томографии (ПЭТ) (для MIBG-неавидные опухоли) первичного очага; PR: уменьшение наибольшего диаметра (LD) первичного участка >=30% и поглощение MIBG или FDG-PET в первичном участке стабильно, улучшено или решено; SD: ни достаточного сокращения для PR, ни достаточного увеличения для PD на первичном участке. Увеличение PD более чем на 20% в самом длинном диаметре, принимая за основу наименьшую сумму в исследовании (сюда входит базовая сумма, если она была наименьшей в исследовании) и минимальное абсолютное увеличение 5 мм в самом длинном измерении. У одного участника может быть более одного ответа опухоли.
От начала лечения лорлатинибом до полного выздоровления, частичного выздоровления, стандартного отклонения или PD, максимум до 36,2 месяцев лечения (данные собирались и оценивались ретроспективно в течение примерно 18 месяцев этого исследования)
Количество участников по реакции опухоли на метастазы в мягких тканях и метастазы в кости
Временное ограничение: От начала лечения лорлатинибом до полного выздоровления, частичного выздоровления, стандартного отклонения или PD, максимум до 36,2 месяцев лечения (данные собирались и оценивались ретроспективно в течение примерно 18 месяцев этого исследования)
Реакция опухоли, полученная с помощью DCT. Ответ включал CR = разрешение всех участков заболевания; PR: >=30% уменьшение суммы диаметров непервичного (NP) целевого поражения (TL) по сравнению с исходным уровнем, нецелевое (NT) поражение может быть стабильным/небольшим по размеру, новых поражений нет, >=50% снижение абсолютного (abs) показателя кости MIBG (BS) (относительное MIBG BS от >=0,1 до <=0,5)/>=50% снижение количества авидных поражений костей с помощью FDG-PET; ПД: новое поражение мягких тканей (STL), обнаруженное с помощью компьютерной томографии (КТ)/магнитно-резонансной томографии (МРТ) с активным MIBG/FDG-PET, новое STL при анатомической визуализации, биопсии, подтвержденное как нейробластома (NB)/ганглионейробластома (GNB) ), новый костный участок: MIBG avid/FDG-PET avid (для неагрессивной опухоли MIBG) с данными КТ/МРТ, соответствующими опухоли/подтвержденными гистологически как NB/GNB; >20% увеличение ЛД как эталонная наименьшая сумма по исследованию, минимум абс. увеличение суммы диаметров целевого STL на 5 мм; SD: Нет достаточного (достаточного) сжатия для PR/увеличения достаточного для PD поражения NP. У одного участника может быть более 1 ответа опухоли.
От начала лечения лорлатинибом до полного выздоровления, частичного выздоровления, стандартного отклонения или PD, максимум до 36,2 месяцев лечения (данные собирались и оценивались ретроспективно в течение примерно 18 месяцев этого исследования)
Количество участников по данным реакции костного мозга
Временное ограничение: От начала лечения лорлатинибом до полного выздоровления, полного выздоровления, MD или SD, максимум до 36,2 месяцев лечения (данные собирались и оценивались ретроспективно в течение примерно 18 месяцев этого исследования)
Реакция костного мозга собиралась с помощью DCT, и ответы включали CR, PR, минимальное заболевание (MD) и SD. Согласно INRC, CR = костный мозг без опухолевой инфильтрации при повторной оценке, независимо от исходного поражения опухоли; PD = костный мозг без опухолевой инфильтрации, инфильтрация которой при повторной оценке стала > 5%; или костный мозг с опухолевой инфильтрацией, которая увеличилась более чем в 2 раза и имела опухолевую инфильтрацию > 20% при повторной оценке; MD = костный мозг с опухолевой инфильтрацией менее или равной (<=) 5% и сохраняющейся опухолевой инфильтрацией от > 0 до <= 5% при повторной оценке; или костный мозг без опухолевой инфильтрации, уровень опухолевой инфильтрации которой при повторной оценке стал <= 5%; или костный мозг с >20% опухолевой инфильтрацией, которая имела от > 0 до <= 5% опухолевой инфильтрации при повторной оценке, и SD = костный мозг с опухолевой инфильтрацией, который оставался положительным с > 5% опухолевой инфильтрацией при повторной оценке, но не соответствовал CR, MD или PD критерии.
От начала лечения лорлатинибом до полного выздоровления, полного выздоровления, MD или SD, максимум до 36,2 месяцев лечения (данные собирались и оценивались ретроспективно в течение примерно 18 месяцев этого исследования)
Количество участников по данным объективного ответа, сообщенного медицинским работником (HCP)
Временное ограничение: От начала лечения лорлатинибом до полного выздоровления, полного выздоровления, полного выздоровления, стандартного отклонения или PD, максимум до 36,2 месяцев лечения (данные собирались и оценивались ретроспективно в течение примерно 18 месяцев этого исследования)
Объективный ответ был собран с помощью DCT и состоял из ответов по 3 компонентам на основе INRC: первичная опухоль, метастазы в мягких тканях и костях и костном мозге, CR = все компоненты соответствовали критериям CR; PR = PR по крайней мере в одном компоненте, а все остальные компоненты представляют собой либо CR, MD (костный мозг), PR (мягкие ткани или кости), либо не вовлечены (NI); нет компонента с ЧР; Незначительный ответ (MR) = PR или CR хотя бы в одном компоненте, но хотя бы еще в одном компоненте; нет компонента с ЧР; SD = SD в одном компоненте и не лучше, чем SD или NI в любом другом компоненте; PD=Любой компонент с PD. У одного участника может быть более одного ответа опухоли.
От начала лечения лорлатинибом до полного выздоровления, полного выздоровления, полного выздоровления, стандартного отклонения или PD, максимум до 36,2 месяцев лечения (данные собирались и оценивались ретроспективно в течение примерно 18 месяцев этого исследования)
Количество участников согласно полученному объективному ответу
Временное ограничение: От начала лечения лорлатинибом до полного выздоровления, полного выздоровления, полного выздоровления, стандартного отклонения или PD, максимум до 36,2 месяцев лечения (данные собирались и оценивались ретроспективно в течение примерно 18 месяцев этого исследования)
Производный объективный ответ был получен с использованием правил, основанных на ответах трех компонентов: первичной опухоли, метастазов в мягких тканях и костях и костного мозга. CR = Все компоненты соответствуют критериям CR. PR = PR по крайней мере в одном компоненте, а все остальные компоненты представляют собой либо CR, MD (в костном мозге), PR (мягкие ткани или кости), либо не участвуют (NI; нет компонента с PD). MR = PR или CR по крайней мере в одном компоненте, но, по крайней мере, еще в одном компоненте со стабильным заболеванием; нет компонента с PD. SD = стабильное заболевание в одном компоненте с не лучшим, чем SD или NI в любом другом компоненте; нет компонента с PD. PD = Любой компонент с PD.
От начала лечения лорлатинибом до полного выздоровления, полного выздоровления, полного выздоровления, стандартного отклонения или PD, максимум до 36,2 месяцев лечения (данные собирались и оценивались ретроспективно в течение примерно 18 месяцев этого исследования)
Количество участников с лучшим общим ответом на основе объективного ответа, сообщенного медицинским работником
Временное ограничение: От начала лечения лорлатинибом до полного выздоровления, полного выздоровления, полного выздоровления, SD или PD, максимум до 36,2 месяцев лечения (данные собирались и оценивались ретроспективно в течение примерно 18 месяцев этого исследования)
Лучший общий ответ, основанный на данных HCP, объективный ответ включал ответы (CR, PR, MR, SD и PD) в трех компонентах: первичная опухоль, метастазы в мягких тканях и костях, а также костный мозг. CR = Все компоненты соответствуют критериям CR. PR = по крайней мере один компонент, а все остальные компоненты являются либо CR, MD (в костном мозге), PR (мягкие ткани или кости), либо не участвуют (NI; нет компонента с PD). MR = PR или CR по крайней мере в одном компоненте, но, по крайней мере, еще в одном компоненте со стабильным заболеванием; нет компонента с PD. SD = Это в одном компоненте, не лучше, чем SD или NI в любом другом компоненте. PD = Любой компонент с PD. Наилучший общий ответ с учетом ответа, сообщенного медицинским работником, наблюдавшегося до даты окончания сбора данных для определенного этапа.
От начала лечения лорлатинибом до полного выздоровления, полного выздоровления, полного выздоровления, SD или PD, максимум до 36,2 месяцев лечения (данные собирались и оценивались ретроспективно в течение примерно 18 месяцев этого исследования)
Количество участников с лучшим общим ответом на основе полученного объективного ответа
Временное ограничение: От начала лечения лорлатинибом до полного выздоровления, полного выздоровления, полного выздоровления, стандартного отклонения или PD, максимум до 36,2 месяцев лечения (данные собирались и оценивались ретроспективно в течение примерно 18 месяцев этого исследования)
Лучший общий ответ, основанный на производном объективном ответе, состоящем из ответов (CR, PR, MR, SD и PD) в трех компонентах: первичная опухоль, метастазы в мягких тканях и костях, а также костный мозг. CR = Все компоненты соответствуют критериям CR. PR = PR по крайней мере в одном компоненте, а все остальные компоненты представляют собой либо CR, MD (в костном мозге), PR (мягкие ткани или кости), либо не участвуют (NI; нет компонента с PD). MR = PR или CR по крайней мере в одном компоненте, но, по крайней мере, еще в одном компоненте со стабильным заболеванием; нет компонента с PD. SD = стабильное заболевание в одном компоненте с не лучше, чем SD или NI в любом другом компоненте; нет компонента с PD. PD= Любой компонент с PD.
От начала лечения лорлатинибом до полного выздоровления, полного выздоровления, полного выздоровления, стандартного отклонения или PD, максимум до 36,2 месяцев лечения (данные собирались и оценивались ретроспективно в течение примерно 18 месяцев этого исследования)
Общий процент ответов на основе ответа, сообщаемого медицинским работником
Временное ограничение: От начала лечения лорлатинибом до полного выздоровления или полного выздоровления, максимум до 36,2 месяцев лечения (данные собирались и оценивались ретроспективно в течение примерно 18 месяцев этого исследования)
Общий процент ответов определялся как процент участников с лучшим общим ответом CR или PR. CR = все компоненты (первичная опухоль, метастазы в мягких тканях и костях, а также костный мозг) соответствовали критериям CR. PR = PR по крайней мере в одном компоненте, а все остальные компоненты представляют собой либо CR, MD (в костном мозге), PR (мягкие ткани или кости), либо не участвуют (NI; нет компонента с PD). Двусторонний 95% доверительный интервал был основан на методе Клоппер-Пирсона.
От начала лечения лорлатинибом до полного выздоровления или полного выздоровления, максимум до 36,2 месяцев лечения (данные собирались и оценивались ретроспективно в течение примерно 18 месяцев этого исследования)
Общая частота ответов на основе производного ответа
Временное ограничение: От начала лечения лорлатинибом до полного выздоровления или полного выздоровления, максимум до 36,2 месяцев лечения (данные собирались и оценивались ретроспективно в течение примерно 18 месяцев этого исследования)
Общий процент ответов определялся как процент участников с лучшим общим ответом CR или PR. CR = все компоненты (первичная опухоль, метастазы в мягких тканях и костях, а также костный мозг) соответствовали критериям CR. PR = PR по крайней мере в одном компоненте, а все остальные компоненты представляют собой либо CR, MD (в костном мозге), PR (мягкие ткани или кости), либо не участвуют (NI; нет компонента с PD).
От начала лечения лорлатинибом до полного выздоровления или полного выздоровления, максимум до 36,2 месяцев лечения (данные собирались и оценивались ретроспективно в течение примерно 18 месяцев этого исследования)
Продолжительность общих ответов, сообщаемых медицинскими работниками
Временное ограничение: От даты CR или PR до самой ранней даты PD или смерти или даты цензурирования, максимум до 36,2 месяцев лечения (данные собирались и оценивались ретроспективно в течение примерно 18 месяцев этого исследования)
Продолжительность общего ответа, сообщаемого медицинским работником, рассчитывалась как (самая ранняя дата прогрессирования заболевания или смерти минус самая ранняя дата полного или частичного ответа + 1)/30,4. Участники, у которых не наблюдался прогресс или умерли, были подвергнуты цензуре на дату последней оценки, предшествующей дате окончания сбора данных. CR = все компоненты (первичная опухоль, метастазы в мягких тканях и костях, а также костный мозг) соответствовали критериям CR. PR = PR по крайней мере в одном компоненте, а все остальные компоненты либо CR, MD (в костном мозге), PR (мягкие ткани или кости) либо не участвуют. PD=Любой компонент с PD.
От даты CR или PR до самой ранней даты PD или смерти или даты цензурирования, максимум до 36,2 месяцев лечения (данные собирались и оценивались ретроспективно в течение примерно 18 месяцев этого исследования)
Выживание без прогрессирования (PFS)
Временное ограничение: От начала лечения лорлатинибом до прогрессирования заболевания, смерти или даты цензурирования, максимум до 36,2 месяцев лечения (данные собирались и оценивались ретроспективно в течение примерно 18 месяцев этого исследования)
ВБП определяли как (дата БП или смерти [по любой причине при отсутствии БП] минус дата приема первой дозы лорлатиниба плюс 1), разделенная на 30,4. Участники, у которых не было прогресса или умерли, подвергались цензуре на дату последнего контакта до даты окончания сбора данных. ПД: новое поражение мягких тканей (STL), обнаруженное с помощью КТ/МРТ, которое соответствует MIBG avid/FDG-PET avid, новое STL при анатомической визуализации, биопсия подтверждена как нейробластома (NB)/ганглионейробластома (GNB), новый участок кости: MIBG avid/ Авидный ФДГ-ПЭТ (для неагрессивной опухоли MIBG) с результатами КТ/МРТ, соответствующими опухоли или гистологически подтвержденными как NB/GNB; Увеличение LD >20% как эталонная наименьшая сумма в исследовании (включая базовую сумму, если она была наименьшей в исследовании), минимальное увеличение абс на 5 мм в сумме диаметра целевого STL.
От начала лечения лорлатинибом до прогрессирования заболевания, смерти или даты цензурирования, максимум до 36,2 месяцев лечения (данные собирались и оценивались ретроспективно в течение примерно 18 месяцев этого исследования)
Продолжительность лечения
Временное ограничение: От начала лечения лорлатинибом до даты прекращения лечения или даты цензурирования, максимум до 36,2 месяцев лечения (данные собирались и оценивались ретроспективно в течение примерно 18 месяцев этого исследования)
Продолжительность лечения рассчитывалась как дата прекращения лечения минус дата начала лечения плюс 1. Участники, продолжавшие лечение на дату окончания сбора данных, подвергались цензуре на основе последней зарегистрированной даты, когда было известно, что участник продолжал лечение до окончания сбора данных. дата.
От начала лечения лорлатинибом до даты прекращения лечения или даты цензурирования, максимум до 36,2 месяцев лечения (данные собирались и оценивались ретроспективно в течение примерно 18 месяцев этого исследования)
Общая выживаемость
Временное ограничение: От даты приема первой дозы лорлатиниба до даты смерти или даты цензурирования, вплоть до максимального (максимум) 36,2 месяцев (M) лечения (данные собирались и оценивались ретроспективно в течение примерно (приблизительно) 18 месяцев этого исследования)
Общая выживаемость рассчитывалась как дата смерти минус дата начала лечения плюс 1. Участники, которые не умерли, цензурировались на дату последнего контакта до даты окончания сбора данных.
От даты приема первой дозы лорлатиниба до даты смерти или даты цензурирования, вплоть до максимального (максимум) 36,2 месяцев (M) лечения (данные собирались и оценивались ретроспективно в течение примерно (приблизительно) 18 месяцев этого исследования)
Число участников, сообщивших о нежелательных явлениях, нежелательных явлениях, связанных с лечением, серьезных нежелательных явлениях и серьезных нежелательных явлениях, связанных с лечением
Временное ограничение: От начала приема первой дозы лорлатиниба/даты информированного согласия (участник, получавший лорлатиниб) по крайней мере через 28 дней после последней дозы лорлатиниба и до максимум 36,2 млн лечения (данные были получены, оценены примерно за 18 месяцев)
НЯ – это любое неблагоприятное медицинское явление у участников, которым вводили лекарственный препарат. Событие не обязательно должно иметь причинно-следственную связь с обращением или использованием продукта. SAE – это любое неблагоприятное медицинское явление у участника, которому вводили лекарственный или пищевой продукт в любой дозе, которое: привело к смерти, было опасным для жизни, потребовало госпитализации участника или продления госпитализации, привело к стойкой или значительной инвалидности/недееспособности (существенное нарушение способность осуществлять нормальные жизненные функции) и привело к врожденной аномалии/врожденному дефекту. Связь с лечением определялась исследователем.
От начала приема первой дозы лорлатиниба/даты информированного согласия (участник, получавший лорлатиниб) по крайней мере через 28 дней после последней дозы лорлатиниба и до максимум 36,2 млн лечения (данные были получены, оценены примерно за 18 месяцев)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pfizer

Следователи

  • Директор по исследованиям: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

19 марта 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 сентября 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 сентября 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 февраля 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 февраля 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

15 февраля 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

23 сентября 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

8 мая 2024 г.

Последняя проверка

1 мая 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • B7461036

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Pfizer предоставит доступ к личным обезличенным данным участников и связанным с ними документам исследования (например, протокол, план статистического анализа (SAP), отчет о клиническом исследовании (CSR)) по запросу квалифицированных исследователей и при соблюдении определенных критериев, условий и исключений. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Pfizer и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться