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真实世界数据收集劳拉替尼治疗小儿神经母细胞瘤

2024年5月8日 更新者：Pfizer

通过扩展访问计划使用 LORLATINIB 治疗的儿科神经母细胞瘤患者的真实世界数据收集

这一真实世界数据收集的总体目标是评估通过扩展访问计划接受劳拉替尼治疗的小儿神经母细胞瘤患者的人口统计学、临床特征和真实世界有效性。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

15

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 大韩民国
      • Seongnam、大韩民国、46370
        • Seoul National University Bundang Hospital
      • Seoul、大韩民国、06351
        • Samsung Medical Center
  • 新西兰
      • Auckland、新西兰、1142
        • Starship Blood and Cancer Centre
  • 澳大利亚
      • Camperdown, New South Wales, 2050 Australia、澳大利亚
        • ST0683AU - Chris O'Brien Lifehouse
    • New South Wales
      • Westmead、New South Wales、澳大利亚、2145
        • Westmead Hospital
  • 瑞典
      • Gothenburg、瑞典、41650
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Linkoping、瑞典、58185
        • HRH Crown Princess Victoria's Children and Youth Hospital
      • Stockholm、瑞典、S-171 77
        • Karolinska Institutet
      • Umea、瑞典、901 85
        • Norrland University Hospital
  • 美国
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • University of Pennsylvania School of Medicine
  • 葡萄牙
      • Lisboa、葡萄牙
        • Instituto Portugues de Oncologia de Lisboa

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1秒 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

将包括多达 50 名患有 ALK 异常神经母细胞瘤的儿科患者，这些患者正在接受 lorlatinib 治疗，作为扩大准入计划的一部分。

描述

纳入标准：

  • 患者通过辉瑞公司用于治疗 ALK+ 神经母细胞瘤的扩展准入计划接受劳拉替尼治疗。
  • 在患者接受至少一剂劳拉替尼后至少一项肿瘤反应评估的 HCP 文件
  • 个人签署并注明日期的知情同意书的证据，表明患者（或法律上可接受的代表）已被告知研究的所有相关方面。

排除标准：

  • 任何不符合上一节中定义的任何纳入标准的患者。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：队列
  • 时间观点：其他

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
劳拉替尼治疗小儿神经母细胞瘤患者
药品：劳拉替尼
口服

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
根据原发肿瘤（软组织）的肿瘤反应划分的参与者人数
大体时间：从开始lorlatinib治疗直至CR、PR、SD或PD，最长治疗时间为36.2个月（在本研究的大约18个月期间检索和回顾性评估数据）
通过数据收集工具（DCT）收集肿瘤反应，反应包括完全反应（CR）、部分反应（PR）、疾病稳定（SD）和疾病进展（PD）。 根据国际神经母细胞瘤反应标准 (INRC)：原发部位 CR=<10 毫米 (mm) 残留软组织，并且间碘苄胍 ​​(MIBG) 或 [18F] 氟脱氧葡萄糖 (FDG)/正电子发射断层扫描 (PET) 摄取完全分辨率（对于原发部位的 MIBG-非亲和性肿瘤； PR：原发部位最长直径 (LD) 减少≥30%，原发部位 MIBG 或 FDG-PET 摄取稳定、改善或解决； SD：原发部位的 PR 收缩不足，PD 增大不足。 PD 最长直径增加超过 20%，以研究中的最小总和作为参考（这包括基线总和，如果该总和是研究中最小的），并且最长尺寸的最小绝对增加为 5 毫米。 一名参与者可能有不止一种肿瘤反应。
从开始lorlatinib治疗直至CR、PR、SD或PD，最长治疗时间为36.2个月（在本研究的大约18个月期间检索和回顾性评估数据）
根据软组织转移和骨转移的肿瘤反应划分的参与者人数
大体时间：从开始lorlatinib治疗直至CR、PR、SD或PD，最长治疗时间为36.2个月（在本研究的大约18个月期间检索和回顾性评估数据）
通过DCT收集肿瘤反应。反应包括CR=所有疾病部位的分辨率； PR：与基线相比，非主要（NP）目标病灶（TL）的直径总和减少>=30%，非目标（NT）病灶可能稳定/尺寸较小，没有新病灶，>=50% MIBG 绝对骨评分 (BS) 减少（相对 MIBG BS>=0.1 至 <=0.5）/>=50% FDG-PET 骨损伤数量减少； PD：通过计算机断层扫描（CT）/磁共振成像（MRI）检测到新的软组织病变（STL），即MIBG avid / FDG-PET avid，解剖成像上的新STL，活检，确认为神经母细胞瘤（NB）/神经节神经母细胞瘤（GNB） ),新骨部位：MIBG avid/FDG-PET avid（针对MIBG非avid肿瘤），CT/MRI发现与肿瘤一致/组织学证实为NB/GNB； LD 增加 >20%，作为研究中最小绝对值的参考最小总和。 目标STL直径之和增加5mm； SD：对于 NP 病变的 PR/suff 增加没有足够的（suff）收缩。一名参与者可能有超过 1 个肿瘤反应
从开始lorlatinib治疗直至CR、PR、SD或PD，最长治疗时间为36.2个月（在本研究的大约18个月期间检索和回顾性评估数据）
根据骨髓反应的参与者人数
大体时间：从开始lorlatinib治疗直至CR、PR、MD或SD，最长治疗时间为36.2个月（在本研究的大约18个月期间检索和回顾性评估数据）
通过 DCT 收集骨髓反应，反应包括 CR、PR、微小疾病 (MD) 和 SD。 根据 INRC，CR= 重新评估时骨髓中没有肿瘤浸润，与基线肿瘤受累无关； PD=没有肿瘤浸润的骨髓，重新评估后肿瘤浸润变为> 5%；或骨髓肿瘤浸润增加> 2倍，并且在重新评估时肿瘤浸润> 20%； MD = 骨髓肿瘤浸润小于或等于 (<=) 5%，并且在重新评估后仍保持 > 0 至 <= 5% 肿瘤浸润；或没有肿瘤浸润的骨髓，在重新评估后肿瘤浸润变为<= 5%；或具有> 20％肿瘤浸润的骨髓，在重新评估时具有> 0至<= 5％肿瘤浸润，并且SD =具有肿瘤浸润的骨髓，在重新评估时保持阳性，具有> 5％肿瘤浸润，但不满足CR，MD或PD标准。
从开始lorlatinib治疗直至CR、PR、MD或SD，最长治疗时间为36.2个月（在本研究的大约18个月期间检索和回顾性评估数据）
根据医疗保健专业人员 (HCP) 报告的客观反应的参与者人数
大体时间：从开始lorlatinib治疗直至CR、PR、MR、SD或PD，最长治疗时间为36.2个月（在本研究的大约18个月期间检索和回顾性评估数据）
客观反应由 DCT 收集，由基于 INRC 的 3 个成分的反应组成：原发肿瘤、软组织和骨转移以及骨髓，CR=所有成分均符合 CR 标准； PR = 至少一种成分中的 PR，所有其他成分要么是 CR、MD（骨髓）、PR（软组织或骨骼），要么是未受累 (NI)；没有带PD的元件；次要反应 (MR) = 至少一种成分 PR 或 CR，但至少一种其他成分；没有带PD的元件； SD = 一个组件中的 SD 且不优于任何其他组件中的 SD 或 NI； PD=任何带有PD的组件。 一名参与者可能有不止一种肿瘤反应。
从开始lorlatinib治疗直至CR、PR、MR、SD或PD，最长治疗时间为36.2个月（在本研究的大约18个月期间检索和回顾性评估数据）
根据得出的客观反应的参与者数量
大体时间：从开始lorlatinib治疗直至CR、PR、MR、SD或PD，最长治疗时间为36.2个月（在本研究的大约18个月期间检索和回顾性评估数据）
派生的客观反应是使用基于 3 个组成部分的反应的规则得出的：原发肿瘤、软组织和骨转移以及骨髓。 CR=所有组件均符合 CR 标准。 PR = 至少一种成分中的 PR，所有其他成分要么是 CR、MD（在骨髓中）、PR（软组织或骨），要么不涉及（NI；没有 PD 成分）。 MR = 至少一种成分 PR 或 CR，但至少另一种成分疾病稳定；没有带 PD 的组件。 SD = 某一组成部分疾病稳定，任何其他组成部分均不优于 SD 或 NI；没有带 PD 的组件。 PD = 具有 PD 的任何组件。
从开始lorlatinib治疗直至CR、PR、MR、SD或PD，最长治疗时间为36.2个月（在本研究的大约18个月期间检索和回顾性评估数据）
根据 HCP 报告的客观反应，总体反应最佳的参与者数量
大体时间：从开始lorlatinib治疗直至CR、PR、MR、SD或PD，最长治疗时间为36.2个月（在本研究的大约18个月期间检索和回顾性评估数据）
基于 HCP 报告的客观缓解的最佳总体缓解由 3 个部分的缓解（CR、PR、MR、SD 和 PD）组成：原发肿瘤、软组织和骨转移以及骨髓。 CR=所有组件均符合 CR 标准。 PR=至少一种成分和所有其他成分要么是CR、MD（在骨髓中）、PR（软组织或骨），要么不涉及（NI；没有PD成分）。 MR = 至少一种成分 PR 或 CR，但至少另一种成分疾病稳定；没有带 PD 的组件。 SD = 它在一个组件中，不比任何其他组件中的 SD 或 NI 更好 PD = 具有 PD 的任何组件。 最佳总体响应，取 HCP 报告的响应直至特定里程碑的数据截止日期观察到的响应。
从开始lorlatinib治疗直至CR、PR、MR、SD或PD，最长治疗时间为36.2个月（在本研究的大约18个月期间检索和回顾性评估数据）
根据得出的客观反应，总体反应最佳的参与者数量
大体时间：从开始lorlatinib治疗直至CR、PR、MR、SD或PD，最长治疗时间为36.2个月（在本研究的大约18个月期间检索和回顾性评估数据）
最佳总体缓解基于派生的客观缓解，包括 3 个部分的缓解（CR、PR、MR、SD 和 PD）：原发肿瘤、软组织和骨转移以及骨髓。 CR=所有组件均符合 CR 标准。 PR = 至少一种成分中的 PR，所有其他成分要么是 CR、MD（在骨髓中）、PR（软组织或骨），要么不涉及（NI；没有 PD 成分）。 MR=至少一种成分PR或CR，但至少另一种成分疾病稳定；没有带 PD 的组件。 SD= 某一组成部分疾病稳定，任何其他组成部分均不优于 SD 或 NI；没有带 PD 的组件。 PD= 任何具有 PD 的组件。
从开始lorlatinib治疗直至CR、PR、MR、SD或PD，最长治疗时间为36.2个月（在本研究的大约18个月期间检索和回顾性评估数据）
基于 HCP 报告的响应的总体响应率
大体时间：从开始lorlatinib治疗直至CR或PR，最长治疗时间为36.2个月（在本研究的大约18个月期间检索和回顾性评估数据）
总体缓解率定义为具有最佳 CR 或 PR 总体缓解的参与者的百分比。 CR=所有成分（原发肿瘤、软组织和骨转移以及骨髓）均符合 CR 标准。 PR = 至少一种成分中的 PR，所有其他成分要么是 CR、MD（在骨髓中）、PR（软组织或骨），要么不涉及（NI；没有 PD 成分）。 两侧95%置信区间基于Clopper Pearson方法。
从开始lorlatinib治疗直至CR或PR，最长治疗时间为36.2个月（在本研究的大约18个月期间检索和回顾性评估数据）
基于派生响应的总体响应率
大体时间：从开始lorlatinib治疗直至CR或PR，最长治疗时间为36.2个月（在本研究的大约18个月期间检索和回顾性评估数据）
总体缓解率定义为具有最佳 CR 或 PR 总体缓解的参与者的百分比。 CR=所有成分（原发肿瘤、软组织和骨转移以及骨髓）均符合 CR 标准。 PR = 至少一种成分中的 PR，所有其他成分要么是 CR、MD（在骨髓中）、PR（软组织或骨），要么不涉及（NI；没有 PD 成分）。
从开始lorlatinib治疗直至CR或PR，最长治疗时间为36.2个月（在本研究的大约18个月期间检索和回顾性评估数据）
HCP 报告总体反应的持续时间
大体时间：从 CR 或 PR 日期到 PD 或死亡或审查日期的最早日期，最多 36.2 个月的治疗（在本研究的大约 18 个月期间检索和回顾性评估数据）
HCP 报告的总体缓解持续时间的计算公式为（疾病进展或死亡的最早日期减去完全或部分缓解的最早日期 + 1）/30.4。 未进展或死亡的参与者在数据截止日期之前的最后评估日期进行审查。 CR=所有成分（原发肿瘤、软组织和骨转移以及骨髓）均符合 CR 标准。 PR = 至少一种成分中的 PR，所有其他成分要么是 CR、MD（在骨髓中）、PR（软组织或骨骼），要么不涉及。 PD=任何带有PD的组件。
从 CR 或 PR 日期到 PD 或死亡或审查日期的最早日期，最多 36.2 个月的治疗（在本研究的大约 18 个月期间检索和回顾性评估数据）
无进展生存期 (PFS)
大体时间：从开始lorlatinib治疗到疾病进展或死亡或审查日期，最长治疗时间为36.2个月（在本研究的大约18个月期间检索和回顾性评估数据）
PFS 的计算方法为（PD 或死亡日期[在没有 PD 的情况下由任何原因导致]减去首次服用 lorlatinib 剂量的日期加 1）除以 30.4。 未进展或死亡的参与者在数据截止日期之前的最后一次接触日期进行审查。 PD：CT/MRI 检测到新的软组织病变 (STL)，即 MIBG avid/FDG-PET avid，解剖成像上新的 STL，活检并确认为神经母细胞瘤 (NB)/神经节神经母细胞瘤 (GNB)，新骨部位：MIBG avid/ FDG-PET avid（对于 MIBG 非 avid 肿瘤），CT/MRI 发现与肿瘤一致或组织学证实为 NB/GNB；作为研究中参考最小总和，LD 增加 >20%（如果研究中最小总和，则包括基线总和），目标 STL 直径总和最小绝对值增加 5 毫米。
从开始lorlatinib治疗到疾病进展或死亡或审查日期，最长治疗时间为36.2个月（在本研究的大约18个月期间检索和回顾性评估数据）
治疗持续时间
大体时间：从lorlatinib治疗开始到治疗停止日期或审查日期，最长治疗时间为36.2个月（在本研究的大约18个月期间检索和回顾性评估数据）
治疗持续时间的计算方法为治疗停止日期减去治疗开始日期加 1。在数据截止日期继续治疗的参与者根据已知参与者在数据截止日期之前继续治疗的最后记录日期进行审查日期。
从lorlatinib治疗开始到治疗停止日期或审查日期，最长治疗时间为36.2个月（在本研究的大约18个月期间检索和回顾性评估数据）
总体生存率
大体时间：从首次服用劳拉替尼之日起，直至死亡日期或审查日期，最长治疗时间为 36.2 个月 (M)（在本研究的大约 18 个月期间检索和回顾性评估数据）
总生存期等于死亡日期减去治疗开始日期加 1。未死亡的参与者在数据截止日期之前的最后一次接触日期进行审查。
从首次服用劳拉替尼之日起，直至死亡日期或审查日期，最长治疗时间为 36.2 个月 (M)（在本研究的大约 18 个月期间检索和回顾性评估数据）
报告不良事件、治疗相关不良事件、严重不良事件和治疗相关严重不良事件的参与者人数
大体时间：从首次服用劳拉替尼开始/知情同意日期（接受劳拉替尼治疗的参与者）到最后一次服用劳拉替尼后至少 28 天，直至最大 36.2M 治疗（检索数据，评估约 18 个月）
AE 是指服用药品的参与者中发生的任何不良医疗事件。 该事件不一定与产品处理或使用有因果关系。 SAE 是指参与者以任何剂量服用药物或营养产品时发生的任何不良医疗事件：导致死亡、危及生命、需要参与者住院或延长住院时间、导致持续或严重残疾/丧失能力（严重破坏进行正常生活功能的能力）并导致先天性异常/出生缺陷。 与治疗的相关性由研究者确定。
从首次服用劳拉替尼开始/知情同意日期（接受劳拉替尼治疗的参与者）到最后一次服用劳拉替尼后至少 28 天，直至最大 36.2M 治疗（检索数据，评估约 18 个月）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Pfizer

调查人员

  • 研究主任：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年3月19日

初级完成 (实际的)

2022年9月30日

研究完成 (实际的)

2022年9月30日

研究注册日期

首次提交

2021年2月8日

首先提交符合 QC 标准的

2021年2月11日

首次发布 (实际的)

2021年2月15日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年9月23日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年5月8日

最后验证

2024年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • B7461036

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

IPD 计划说明

辉瑞将提供对个人去识别参与者数据和相关研究文件（例如 协议、统计分析计划 (SAP)、临床研究报告 (CSR)）根据合格研究人员的要求，并遵守某些标准、条件和例外情况。 有关辉瑞数据共享标准和请求访问流程的更多详细信息，请访问：https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests。

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