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Collecte de données dans le monde réel Neuroblastome pédiatrique traité avec du lorlatinib

8 mai 2024 mis à jour par: Pfizer

COLLECTE DE DONNÉES DANS LE MONDE RÉEL PARMI LES PATIENTS NEUROBLASTOMES PÉDIATRIQUES TRAITÉS PAR LORLATINIB VIA LE PROGRAMME D'ACCÈS ÉLARGI

L'objectif global de cette collecte de données réelles est d'évaluer les caractéristiques démographiques et cliniques et l'efficacité réelle des patients pédiatriques atteints de neuroblastome traités avec le lorlatinib dans le cadre du programme d'accès élargi.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

15

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
      • Camperdown, New South Wales, 2050 Australia, Australie
        • ST0683AU - Chris O'Brien Lifehouse
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australie, 2145
        • Westmead Hospital
  • Corée, République de
      • Seongnam, Corée, République de, 46370
        • Seoul National University Bundang Hospital
      • Seoul, Corée, République de, 06351
        • Samsung Medical Center
  • Le Portugal
      • Lisboa, Le Portugal
        • Instituto Portugues de Oncologia de Lisboa
  • Nouvelle-Zélande
      • Auckland, Nouvelle-Zélande, 1142
        • Starship Blood and Cancer Centre
  • Suède
      • Gothenburg, Suède, 41650
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Linkoping, Suède, 58185
        • HRH Crown Princess Victoria's Children and Youth Hospital
      • Stockholm, Suède, S-171 77
        • Karolinska Institutet
      • Umea, Suède, 901 85
        • Norrland University Hospital
  • États-Unis
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • University of Pennsylvania School of Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 seconde et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Jusqu'à 50 patients pédiatriques atteints d'un neuroblastome ALK-aberrant et traités avec du lorlatinib dans le cadre du programme d'accès élargi seront inclus.

La description

Critère d'intégration:

  • Le patient reçoit du lorlatinib dans le cadre du programme d'accès élargi de Pfizer pour le traitement du neuroblastome ALK+.
  • Documentation du professionnel de la santé d'au moins une évaluation tumorale de la réponse après que le patient a reçu au moins une dose de lorlatinib
  • Preuve d'un document de consentement éclairé personnellement signé et daté indiquant que le patient (ou un représentant légalement acceptable) a été informé de tous les aspects pertinents de l'étude.

Critère d'exclusion:

  • Tout patient qui ne répond à aucun des critères d'inclusion définis dans la section précédente.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Autre

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Patients pédiatriques atteints de neuroblastome traités par le lorlatinib
Médicament: lorlatinib
Oral

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants en fonction de la réponse tumorale de la tumeur primaire (tissus mous)
Délai: Depuis le début du traitement par lorlatinib jusqu'à RC, PR, SD ou PD, jusqu'à un maximum de 36,2 mois de traitement (les données ont été récupérées et évaluées rétrospectivement pendant environ 18 mois de cette étude)
La réponse tumorale a été collectée par l'outil de collecte de données (DCT) et les réponses comprenaient une réponse complète (CR), une réponse partielle (PR), une maladie stable (SD) et une maladie évolutive (PD). Selon les critères internationaux de réponse au neuroblastome (INRC) : CR = <10 millimètres (mm) de tissus mous résiduels au niveau du site primaire et résolution complète de l'absorption de métaiodobenzylguanidine (MIBG) ou de [18F] fluorodésoxyglucose (FDG)/tomographie par émission de positrons (TEP) (pour Tumeurs MIBG-nonavides) au site primaire ; PR : diminution >=30 % du diamètre le plus long (LD) du site primaire et de l'absorption de MIBG ou de FDG-PET au site primaire stable, améliorée ou résolue ; SD : ni retrait suffisant pour PR ni augmentation suffisante pour PD au niveau du site primaire. PD supérieure à 20 % d'augmentation du diamètre le plus long en prenant comme référence la plus petite somme de l'étude (cela incluait la somme de base si celle-ci était la plus petite de l'étude) et une augmentation absolue minimale de 5 mm dans la dimension la plus longue. Un participant peut avoir plus d'une réponse tumorale.
Depuis le début du traitement par lorlatinib jusqu'à RC, PR, SD ou PD, jusqu'à un maximum de 36,2 mois de traitement (les données ont été récupérées et évaluées rétrospectivement pendant environ 18 mois de cette étude)
Nombre de participants en fonction de la réponse tumorale aux métastases des tissus mous et aux métastases osseuses
Délai: Depuis le début du traitement par lorlatinib jusqu'à RC, PR, SD ou PD, jusqu'à un maximum de 36,2 mois de traitement (les données ont été récupérées et évaluées rétrospectivement pendant environ 18 mois de cette étude)
Réponse tumorale collectée par DCT. La réponse comprenait CR = résolution de tous les sites de la maladie ; PR : >=30 % de diminution de la somme des diamètres de la lésion cible (TL) non primaire (NP) par rapport à la ligne de base, la lésion non cible (NT) peut être stable/de petite taille, aucune nouvelle lésion, >=50 % réduction du score osseux absolu (abs) MIBG (BS) (MIBG BS relatif> = 0,1 à <= 0,5)/> = réduction de 50 % du nombre de lésions osseuses avides de FDG-PET ; PD : nouvelle lésion des tissus mous (STL) détectée par tomodensitométrie (CT)/imagerie par résonance magnétique (IRM) passionnée de MIBG/FDG-PET, nouvelle STL sur imagerie anatomique, biopsiée, confirmée comme neuroblastome (NB)/ganglioneuroblastome (GNB ), nouveau site osseux : MIBG avid/FDG-PET avid (pour tumeur non avide MIBG) avec résultat CT/IRM compatible avec la tumeur/confirmé histologiquement comme NB/GNB ; Augmentation de > 20 % du DL comme référence, plus petite somme de l'étude, abdominaux minimum. augmentation de 5 mm de la somme du diamètre du STL cible ; SD : Pas de retrait (suffisant) suffisant pour l'augmentation du PR/suff pour la PD de la lésion NP. Un participant peut avoir plus d'une réponse tumorale
Depuis le début du traitement par lorlatinib jusqu'à RC, PR, SD ou PD, jusqu'à un maximum de 36,2 mois de traitement (les données ont été récupérées et évaluées rétrospectivement pendant environ 18 mois de cette étude)
Nombre de participants selon la réponse de la moelle osseuse
Délai: Depuis le début du traitement par lorlatinib jusqu'à CR, PR, MD ou SD, jusqu'à un maximum de 36,2 mois de traitement (les données ont été récupérées et évaluées rétrospectivement pendant environ 18 mois de cette étude)
La réponse de la moelle osseuse a été collectée par le DCT et les réponses comprenaient CR, PR, maladie minimale (MD) et SD. Selon l'INRC, CR = moelle osseuse sans infiltration tumorale lors de la réévaluation, indépendamment de l'atteinte tumorale initiale ; PD = moelle osseuse sans infiltration tumorale qui est devenue > 5 % d'infiltration tumorale lors de la réévaluation ; ou moelle osseuse avec une infiltration tumorale qui a augmenté de > 2 fois et avait > 20 % d'infiltration tumorale lors de la réévaluation ; MD = Moelle osseuse avec moins ou égal à (<=) 5 % d'infiltration tumorale et est restée > 0 à <= 5 % d'infiltration tumorale lors de la réévaluation ; ou moelle osseuse sans infiltration tumorale devenue <= 5 % d'infiltration tumorale lors de la réévaluation ; ou moelle osseuse avec > 20 % d'infiltration tumorale qui avait > 0 à <= 5 % d'infiltration tumorale lors de la réévaluation et SD = moelle osseuse avec une infiltration tumorale qui est restée positive avec > 5 % d'infiltration tumorale lors de la réévaluation mais qui n'a pas rencontré CR, MD ou PD critères.
Depuis le début du traitement par lorlatinib jusqu'à CR, PR, MD ou SD, jusqu'à un maximum de 36,2 mois de traitement (les données ont été récupérées et évaluées rétrospectivement pendant environ 18 mois de cette étude)
Nombre de participants selon la réponse objective rapportée par le professionnel de la santé (PS)
Délai: Depuis le début du traitement par lorlatinib jusqu'à CR, PR, MR, SD ou PD, jusqu'à un maximum de 36,2 mois de traitement (les données ont été récupérées et évaluées rétrospectivement pendant environ 18 mois de cette étude)
La réponse objective a été collectée par le DCT et comprenait des réponses en 3 composants basés sur l'INRC : tumeur primaire, métastases des tissus mous et des os et moelle osseuse, CR = tous les composants répondaient aux critères de CR ; PR = PR dans au moins un composant et tous les autres composants sont soit CR, MD (moelle osseuse), PR (tissus mous ou os) ou non impliqués (NI) ; aucun composant avec PD ; Réponse mineure (MR) = PR ou CR dans au moins une composante mais au moins une autre composante ; aucun composant avec PD ; SD = SD dans un composant sans mieux que SD ou NI dans tout autre composant ; PD=Tout composant avec PD. Un participant peut avoir plus d'une réponse tumorale.
Depuis le début du traitement par lorlatinib jusqu'à CR, PR, MR, SD ou PD, jusqu'à un maximum de 36,2 mois de traitement (les données ont été récupérées et évaluées rétrospectivement pendant environ 18 mois de cette étude)
Nombre de participants selon la réponse objective dérivée
Délai: Depuis le début du traitement par lorlatinib jusqu'à CR, PR, MR, SD ou PD, jusqu'à un maximum de 36,2 mois de traitement (les données ont été récupérées et évaluées rétrospectivement pendant environ 18 mois de cette étude)
La réponse objective dérivée a été dérivée à l'aide de règles basées sur les réponses à 3 composantes : tumeur primitive, métastases des tissus mous et des os, et moelle osseuse. CR=Tous les composants répondaient aux critères de CR. PR = PR dans au moins un composant et tous les autres composants sont soit CR, MD (dans la moelle osseuse), PR (tissus mous ou os) ou non impliqués (NI ; aucun composant avec PD). MR = PR ou CR dans au moins un composant mais au moins un autre composant avec une maladie stable ; aucun composant avec PD. SD = Maladie stable dans une composante sans amélioration par rapport à SD ou NI dans toute autre composante ; aucun composant avec PD. PD = Tout composant avec PD.
Depuis le début du traitement par lorlatinib jusqu'à CR, PR, MR, SD ou PD, jusqu'à un maximum de 36,2 mois de traitement (les données ont été récupérées et évaluées rétrospectivement pendant environ 18 mois de cette étude)
Nombre de participants ayant obtenu la meilleure réponse globale sur la base de la réponse objective rapportée par le professionnel de la santé
Délai: Depuis le début du traitement par lorlatinib jusqu'à CR, PR, MR, SD ou PD, jusqu'à un maximum de 36,2 mois de traitement (les données ont été récupérées et évaluées rétrospectivement pendant environ 18 mois de cette étude)
Meilleure réponse globale basée sur la réponse objective rapportée par le HCP, composée de réponses (CR, PR, MR, SD et PD) en 3 composantes : tumeur primitive, métastases des tissus mous et des os, et moelle osseuse. CR=Tous les composants répondaient aux critères de CR. PR = Au moins un composant et tous les autres composants sont soit CR, MD (dans la moelle osseuse), PR (tissus mous ou os) ou non impliqués (NI ; aucun composant avec PD). MR = PR ou CR dans au moins un composant mais au moins un autre composant avec une maladie stable ; aucun composant avec PD. SD = Il est dans un composant sans mieux que SD ou NI dans tout autre composant PD = Tout composant avec PD. Meilleure réponse globale en prenant la réponse rapportée par le HCP observée jusqu'à la date limite des données pour une étape spécifique.
Depuis le début du traitement par lorlatinib jusqu'à CR, PR, MR, SD ou PD, jusqu'à un maximum de 36,2 mois de traitement (les données ont été récupérées et évaluées rétrospectivement pendant environ 18 mois de cette étude)
Nombre de participants ayant obtenu la meilleure réponse globale basée sur la réponse objective dérivée
Délai: Depuis le début du traitement par lorlatinib jusqu'à CR, PR, MR, SD ou PD, jusqu'à un maximum de 36,2 mois de traitement (les données ont été récupérées et évaluées rétrospectivement pendant environ 18 mois de cette étude)
Meilleure réponse globale basée sur une réponse objective dérivée composée de réponses (CR, PR, MR, SD et PD) en 3 composantes : tumeur primitive, métastases des tissus mous et des os, et moelle osseuse. CR=Tous les composants répondaient aux critères de CR. PR = PR dans au moins un composant et tous les autres composants sont soit CR, MD (dans la moelle osseuse), PR (tissus mous ou os) ou non impliqués (NI ; aucun composant avec PD). MR = PR ou CR dans au moins un composant mais au moins un autre composant avec une maladie stable ; aucun composant avec PD. SD = Maladie stable dans une composante sans amélioration par rapport à SD ou NI dans toute autre composante ; aucun composant avec PD. PD= Tout composant avec PD.
Depuis le début du traitement par lorlatinib jusqu'à CR, PR, MR, SD ou PD, jusqu'à un maximum de 36,2 mois de traitement (les données ont été récupérées et évaluées rétrospectivement pendant environ 18 mois de cette étude)
Taux de réponse global basé sur la réponse rapportée par les professionnels de santé
Délai: Depuis le début du traitement par lorlatinib jusqu'à la RC ou la PR, jusqu'à un maximum de 36,2 mois de traitement (les données ont été récupérées et évaluées rétrospectivement pendant environ 18 mois de cette étude)
Le taux de réponse global a été défini comme le pourcentage de participants ayant obtenu la meilleure réponse globale de CR ou PR. CR = Tous les composants (tumeur primaire, métastases des tissus mous et des os, et moelle osseuse) répondaient aux critères de RC. PR = PR dans au moins un composant et tous les autres composants sont soit CR, MD (dans la moelle osseuse), PR (tissus mous ou os) ou non impliqués (NI ; aucun composant avec PD). L'intervalle de confiance bilatéral de 95 % était basé sur la méthode Clopper Pearson.
Depuis le début du traitement par lorlatinib jusqu'à la RC ou la PR, jusqu'à un maximum de 36,2 mois de traitement (les données ont été récupérées et évaluées rétrospectivement pendant environ 18 mois de cette étude)
Taux de réponse global basé sur la réponse dérivée
Délai: Depuis le début du traitement par lorlatinib jusqu'à la RC ou la PR, jusqu'à un maximum de 36,2 mois de traitement (les données ont été récupérées et évaluées rétrospectivement pendant environ 18 mois de cette étude)
Le taux de réponse global a été défini comme le pourcentage de participants ayant obtenu la meilleure réponse globale de CR ou PR. CR = Tous les composants (tumeur primaire, métastases des tissus mous et des os, et moelle osseuse) répondaient aux critères de RC. PR = PR dans au moins un composant et tous les autres composants sont soit CR, MD (dans la moelle osseuse), PR (tissus mous ou os) ou non impliqués (NI ; aucun composant avec PD).
Depuis le début du traitement par lorlatinib jusqu'à la RC ou la PR, jusqu'à un maximum de 36,2 mois de traitement (les données ont été récupérées et évaluées rétrospectivement pendant environ 18 mois de cette étude)
Durée des réponses globales signalées par les professionnels de santé
Délai: De la date de RC ou PR jusqu'à la première date de PD ou de décès ou de censure, jusqu'à un maximum de 36,2 mois de traitement (les données ont été récupérées et évaluées rétrospectivement pendant environ 18 mois de cette étude)
La durée de la réponse globale rapportée par HCP a été calculée comme suit : (date la plus précoce de progression de la maladie ou de décès moins date la plus précoce de réponse complète ou partielle + 1)/30,4. Les participants qui n'avaient pas progressé ou qui étaient décédés ont été censurés à leur dernière date d'évaluation avant la date limite des données. CR = Tous les composants (tumeur primaire, métastases des tissus mous et des os, et moelle osseuse) répondaient aux critères de RC. PR = PR dans au moins un composant et tous les autres composants sont soit CR, MD (dans la moelle osseuse), PR (tissus mous ou os) ou non impliqués. PD=Tout composant avec PD.
De la date de RC ou PR jusqu'à la première date de PD ou de décès ou de censure, jusqu'à un maximum de 36,2 mois de traitement (les données ont été récupérées et évaluées rétrospectivement pendant environ 18 mois de cette étude)
Survie sans progression (PFS)
Délai: Depuis le début du traitement par lorlatinib jusqu'à la progression de la maladie, le décès ou la date de censure, jusqu'à un maximum de 36,2 mois de traitement (les données ont été récupérées et évaluées rétrospectivement pendant environ 18 mois de cette étude)
La SSP a été calculée comme suit : (date de la maladie de Parkinson ou du décès [quelle qu'en soit la cause en l'absence de maladie de Parkinson] moins la date de la première dose de lorlatinib plus 1) divisée par 30,4. Les participants qui n'avaient pas progressé ou qui étaient décédés ont été censurés à la date du dernier contact avant la date limite des données. PD : nouvelle lésion des tissus mous (STL) détectée par CT/IRM qui est MIBG avid/FDG-PET avid, nouvelle STL sur imagerie anatomique, biopsiée et confirmée comme neuroblastome (NB)/ganglioneuroblastome (GNB), nouveau site osseux : MIBG avid/ FDG-PET avid (pour tumeur non avide MIBG) avec résultat CT/IRM compatible avec la tumeur ou confirmé histologiquement comme NB/GNB ; Augmentation > 20 % du LD comme somme de référence la plus petite de l'étude (inclus la somme de base si elle était la plus petite de l'étude), augmentation minimale des abdominaux de 5 mm dans la somme du diamètre du STL cible.
Depuis le début du traitement par lorlatinib jusqu'à la progression de la maladie, le décès ou la date de censure, jusqu'à un maximum de 36,2 mois de traitement (les données ont été récupérées et évaluées rétrospectivement pendant environ 18 mois de cette étude)
Durée du traitement
Délai: Depuis le début du traitement par lorlatinib jusqu'à la date d'arrêt du traitement ou la date de censure, jusqu'à un maximum de 36,2 mois de traitement (les données ont été récupérées et évaluées rétrospectivement pendant environ 18 mois de cette étude)
La durée du traitement a été dérivée de la date d'arrêt du traitement moins la date de début du traitement plus 1. Les participants poursuivant le traitement à la date limite des données ont été censurés sur la base de la dernière date enregistrée à laquelle le participant poursuivait le traitement avant la date limite des données. date.
Depuis le début du traitement par lorlatinib jusqu'à la date d'arrêt du traitement ou la date de censure, jusqu'à un maximum de 36,2 mois de traitement (les données ont été récupérées et évaluées rétrospectivement pendant environ 18 mois de cette étude)
Survie globale
Délai: À partir de la date de la première dose de lorlatinib jusqu'à la date du décès ou de la date de censure, jusqu'à un maximum (max) de 36,2 mois (M) de traitement (les données ont été récupérées et évaluées rétrospectivement pendant environ (environ) 18 mois de cette étude)
La survie globale a été calculée comme la date du décès moins la date de début du traitement plus 1. Les participants qui n'étaient pas décédés ont été censurés à la date du dernier contact avant la date limite des données.
À partir de la date de la première dose de lorlatinib jusqu'à la date du décès ou de la date de censure, jusqu'à un maximum (max) de 36,2 mois (M) de traitement (les données ont été récupérées et évaluées rétrospectivement pendant environ (environ) 18 mois de cette étude)
Nombre de participants signalant des événements indésirables, des événements indésirables liés au traitement, des événements indésirables graves et des événements indésirables graves liés au traitement
Délai: Depuis le début de la première dose de lorlatinib/date du consentement éclairé (participant traité par lorlatinib) jusqu'à au moins 28 jours après la dernière dose de lorlatinib jusqu'à un maximum de 36,2 M de traitement (les données ont été récupérées et évaluées pendant environ 18 mois).
Un EI est tout événement médical indésirable chez les participants ayant reçu un médicament. Il n’est pas nécessaire que l’événement ait une relation causale avec le traitement ou l’utilisation du produit. Un EIG est tout événement médical fâcheux chez un participant ayant reçu un médicament ou un produit nutritionnel à n'importe quelle dose qui : a entraîné le décès, a mis sa vie en danger, a nécessité l'hospitalisation du participant ou une prolongation de l'hospitalisation, a entraîné un handicap/une incapacité persistant ou important (perturbation substantielle de la capacité de mener des fonctions vitales normales) et a entraîné une anomalie congénitale/une anomalie congénitale. Le lien avec le traitement a été déterminé par l'investigateur.
Depuis le début de la première dose de lorlatinib/date du consentement éclairé (participant traité par lorlatinib) jusqu'à au moins 28 jours après la dernière dose de lorlatinib jusqu'à un maximum de 36,2 M de traitement (les données ont été récupérées et évaluées pendant environ 18 mois).

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Pfizer

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

19 mars 2021

Achèvement primaire (Réel)

30 septembre 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

30 septembre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 février 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 février 2021

Première publication (Réel)

15 février 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 septembre 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 mai 2024

Dernière vérification

1 mai 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • B7461036

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Pfizer fournira un accès aux données personnelles anonymisées des participants et aux documents d'étude connexes (par ex. protocole, plan d'analyse statistique (PAS), rapport d'étude clinique (CSR)) sur demande de chercheurs qualifiés, et sous réserve de certains critères, conditions et exceptions. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Pfizer et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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