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Coleta de dados do mundo real Neuroblastoma pediátrico tratado com lorlatinibe

8 de maio de 2024 atualizado por: Pfizer

COLETA DE DADOS DO MUNDO REAL ENTRE PACIENTES PEDIÁTRICOS COM NEUROBLASTOMA TRATADOS COM LORLATINIB ATRAVÉS DO PROGRAMA DE ACESSO AMPLIADO

O objetivo geral desta coleta de dados do mundo real é avaliar as características demográficas, clínicas e a eficácia do mundo real de pacientes pediátricos com neuroblastoma tratados com lorlatinibe por meio do programa de acesso expandido.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

15

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
      • Camperdown, New South Wales, 2050 Australia, Austrália
        • ST0683AU - Chris O'Brien Lifehouse
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
        • Westmead Hospital
  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania School of Medicine
  • Nova Zelândia
      • Auckland, Nova Zelândia, 1142
        • Starship Blood and Cancer Centre
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal
        • Instituto Portugues de Oncologia de Lisboa
  • Republica da Coréia
      • Seongnam, Republica da Coréia, 46370
        • Seoul National University Bundang Hospital
      • Seoul, Republica da Coréia, 06351
        • Samsung Medical Center
  • Suécia
      • Gothenburg, Suécia, 41650
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Linkoping, Suécia, 58185
        • HRH Crown Princess Victoria's Children and Youth Hospital
      • Stockholm, Suécia, S-171 77
        • Karolinska Institutet
      • Umea, Suécia, 901 85
        • Norrland University Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 segundo e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Serão incluídos até 50 pacientes pediátricos com neuroblastoma aberrante ALK tratados com lorlatinibe como parte do programa de acesso expandido.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Paciente recebe lorlatinibe por meio do programa de acesso expandido da Pfizer para tratamento de neuroblastoma ALK+.
  • Documentação do HCP de pelo menos uma avaliação de resposta do tumor após o paciente ter recebido pelo menos uma dose de lorlatinibe
  • Evidência de um documento de consentimento informado pessoalmente assinado e datado indicando que o paciente (ou um representante legalmente aceitável) foi informado de todos os aspectos pertinentes do estudo.

Critério de exclusão:

  • Qualquer paciente que não atenda a nenhum dos critérios de inclusão definidos na seção anterior.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Outro

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Pacientes Pediátricos com Neuroblastoma Tratados com Lorlatinibe
Medicamento: lorlatinibe
Oral

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes de acordo com a resposta tumoral do tumor primário (tecido mole)
Prazo: Desde o início do tratamento com lorlatinib até CR, PR, SD ou PD, até um máximo de 36,2 meses de tratamento (os dados foram recuperados e avaliados retrospectivamente durante aproximadamente 18 meses deste estudo)
A resposta tumoral foi coletada pela ferramenta de coleta de dados (DCT) e as respostas incluíram resposta completa (CR), resposta parcial (PR), doença estável (SD) e doença progressiva (DP). De acordo com os Critérios Internacionais de Resposta ao Neuroblastoma (INRC): CR=<10 milímetros (mm) de tecido mole residual no local primário e resolução completa da captação de metaiodobenzilguanidina (MIBG) ou [18F] fluorodesoxiglicose (FDG)/tomografia por emissão de pósitrons (PET) (para Tumores MIBG-não ávidos) no sítio primário; PR: >=30% de redução no maior diâmetro (LD) do sítio primário e captação de MIBG ou FDG-PET no sítio primário estável, melhorado ou resolvido; SD: nem encolhimento suficiente para PR nem aumento suficiente para PD no sítio primário. PD maior que 20% de aumento no maior diâmetro tomando como referência a menor soma do estudo (inclui a soma da linha de base se esta for a menor do estudo) e aumento absoluto mínimo de 5 mm na maior dimensão. Um participante pode ter mais de uma resposta tumoral.
Desde o início do tratamento com lorlatinib até CR, PR, SD ou PD, até um máximo de 36,2 meses de tratamento (os dados foram recuperados e avaliados retrospectivamente durante aproximadamente 18 meses deste estudo)
Número de participantes de acordo com a resposta tumoral de metástase de tecidos moles e metástase óssea
Prazo: Desde o início do tratamento com lorlatinib até CR, PR, SD ou PD, até um máximo de 36,2 meses de tratamento (os dados foram recuperados e avaliados retrospectivamente durante aproximadamente 18 meses deste estudo)
Resposta tumoral coletada por DCT. A resposta incluiu CR = resolução de todos os locais da doença; PR:>=redução de 30% na soma do diâmetro da lesão-alvo (LT) não primária (NP) em comparação com a linha de base, a lesão não-alvo (NT) pode ser estável/pequena em tamanho, sem nova lesão,>=50% pontuação óssea (BS) absoluta (abs) MIBG reduzida (BS relativa de MIBG>=0,1 a <=0,5)/>=50% redução do número de lesões ósseas ávidas por FDG-PET; PD: nova lesão de tecidos moles (STL) detectada por tomografia computadorizada (TC)/ressonância magnética (MRI) que é ávida por MIBG/ávida por FDG-PET, nova STL em imagens anatômicas, biopsiada, confirmada como neuroblastoma (NB)/ganglioneuroblastoma (GNB ),novo local ósseo:MIBG ávido/FDG-PET ávido (para tumor não ávido MIBG) com achado de TC/RM consistente com tumor/confirmado histologicamente como NB/GNB; >20% de aumento no LD como referência, menor soma no estudo, abs mínimo. aumento de 5mm na soma do diâmetro do STL alvo; SD: Não há encolhimento suficiente (suficiente) para aumento de PR/suff para PD de lesão NP. Um participante pode ter mais de 1 resposta tumoral
Desde o início do tratamento com lorlatinib até CR, PR, SD ou PD, até um máximo de 36,2 meses de tratamento (os dados foram recuperados e avaliados retrospectivamente durante aproximadamente 18 meses deste estudo)
Número de participantes de acordo com a resposta da medula óssea
Prazo: Desde o início do tratamento com lorlatinib até CR, PR, MD ou SD, até um máximo de 36,2 meses de tratamento (os dados foram recuperados e avaliados retrospectivamente durante aproximadamente 18 meses deste estudo)
A resposta da medula óssea foi coletada pelo DCT e as respostas incluíram CR, PR, doença mínima (MD) e SD. De acordo com o INRC, CR= medula óssea sem infiltração tumoral na reavaliação, independente do envolvimento tumoral basal; PD= medula óssea sem infiltração tumoral que se tornou > 5% de infiltração tumoral na reavaliação; ou medula óssea com infiltração tumoral que aumentou > 2 vezes e teve > 20% de infiltração tumoral na reavaliação; MD= Medula óssea com infiltração tumoral menor ou igual a (<=) 5% e permaneceu > 0 a <= 5% de infiltração tumoral na reavaliação; ou medula óssea sem infiltração tumoral que se tornou <= 5% de infiltração tumoral após reavaliação; ou medula óssea com >20% de infiltração tumoral que teve > 0 a <= 5% de infiltração tumoral na reavaliação e SD= medula óssea com infiltração tumoral que permaneceu positiva com > 5% de infiltração tumoral na reavaliação, mas não atendeu CR, MD ou PD critérios.
Desde o início do tratamento com lorlatinib até CR, PR, MD ou SD, até um máximo de 36,2 meses de tratamento (os dados foram recuperados e avaliados retrospectivamente durante aproximadamente 18 meses deste estudo)
Número de participantes de acordo com a resposta objetiva relatada pelo profissional de saúde (HCP)
Prazo: Desde o início do tratamento com lorlatinib até CR, PR, MR, SD ou PD, até um máximo de 36,2 meses de tratamento (os dados foram recuperados e avaliados retrospectivamente durante aproximadamente 18 meses deste estudo)
A resposta objetiva foi coletada pelo DCT e composta por respostas em 3 componentes com base no INRC: tumor primário, metástases de tecidos moles e ósseos e medula óssea, CR=Todos os componentes atenderam aos critérios para CR; PR = PR em pelo menos um componente e todos os outros componentes são CR, MD (medula óssea), PR (tecido mole ou osso) ou não envolvidos (NI); nenhum componente com PD; Resposta menor (MR) = PR ou CR em pelo menos um componente, mas pelo menos em outro componente; nenhum componente com PD; DP= DP em um componente sem melhor que DP ou NI em qualquer outro componente; PD=Qualquer componente com PD. Um participante pode ter mais de uma resposta tumoral.
Desde o início do tratamento com lorlatinib até CR, PR, MR, SD ou PD, até um máximo de 36,2 meses de tratamento (os dados foram recuperados e avaliados retrospectivamente durante aproximadamente 18 meses deste estudo)
Número de participantes de acordo com a resposta objetiva derivada
Prazo: Desde o início do tratamento com lorlatinib até CR, PR, MR, SD ou PD, até um máximo de 36,2 meses de tratamento (os dados foram recuperados e avaliados retrospectivamente durante aproximadamente 18 meses deste estudo)
A resposta objetiva derivada foi derivada usando regras baseadas em respostas em 3 componentes: tumor primário, tecidos moles e metástases ósseas e medula óssea. CR=Todos os componentes atenderam aos critérios de CR. PR = PR em pelo menos um componente e todos os outros componentes são CR, MD (na medula óssea), PR (tecido mole ou osso) ou não envolvidos (NI; nenhum componente com PD). MR = RP ou CR em pelo menos um componente, mas pelo menos um outro componente com doença estável; nenhum componente com PD. DP = Doença estável em um componente sem melhora que DP ou NI em qualquer outro componente; nenhum componente com PD. PD = Qualquer componente com PD.
Desde o início do tratamento com lorlatinib até CR, PR, MR, SD ou PD, até um máximo de 36,2 meses de tratamento (os dados foram recuperados e avaliados retrospectivamente durante aproximadamente 18 meses deste estudo)
Número de participantes com melhor resposta geral com base na resposta objetiva relatada pelo profissional de saúde
Prazo: Desde o início do tratamento com lorlatinib até CR, PR, MR, SD ou PD, até um máximo de 36,2 meses de tratamento (os dados foram recuperados e avaliados retrospectivamente durante aproximadamente 18 meses deste estudo)
A melhor resposta global com base na resposta objetiva relatada pelo HCP composta por respostas (CR, PR, MR, SD e PD) em 3 componentes: tumor primário, metástases de tecidos moles e ósseos e medula óssea. CR=Todos os componentes atenderam aos critérios de CR. PR=Pelo menos um componente e todos os outros componentes são CR, MD (na medula óssea), PR (tecido mole ou osso) ou não envolvidos (NI; nenhum componente com PD). MR = RP ou CR em pelo menos um componente, mas pelo menos um outro componente com doença estável; nenhum componente com PD. SD = Está em um componente sem ser melhor que SD ou NI em qualquer outro componente. PD = Qualquer componente com PD. Melhor resposta geral considerando a resposta relatada pelo profissional de saúde observada até a data limite dos dados para um marco específico.
Desde o início do tratamento com lorlatinib até CR, PR, MR, SD ou PD, até um máximo de 36,2 meses de tratamento (os dados foram recuperados e avaliados retrospectivamente durante aproximadamente 18 meses deste estudo)
Número de participantes com melhor resposta geral com base na resposta objetiva derivada
Prazo: Desde o início do tratamento com lorlatinib até CR, PR, MR, SD ou PD, até um máximo de 36,2 meses de tratamento (os dados foram recuperados e avaliados retrospectivamente durante aproximadamente 18 meses deste estudo)
Melhor resposta global com base na resposta objetiva derivada composta por respostas (CR, PR, MR, SD e PD) em 3 componentes: tumor primário, metástases de tecidos moles e ósseos e medula óssea. CR=Todos os componentes atenderam aos critérios de CR. PR = PR em pelo menos um componente e todos os outros componentes são CR, MD (na medula óssea), PR (tecido mole ou osso) ou não envolvidos (NI; nenhum componente com PD). MR= PR ou CR em pelo menos um componente, mas pelo menos um outro componente com doença estável; nenhum componente com PD. DP= Doença estável em um componente sem melhora que DP ou NI em qualquer outro componente; nenhum componente com PD. PD= Qualquer componente com PD.
Desde o início do tratamento com lorlatinib até CR, PR, MR, SD ou PD, até um máximo de 36,2 meses de tratamento (os dados foram recuperados e avaliados retrospectivamente durante aproximadamente 18 meses deste estudo)
Taxa de resposta geral com base na resposta relatada pelo profissional de saúde
Prazo: Desde o início do tratamento com lorlatinib até RC ou PR, até um máximo de 36,2 meses de tratamento (os dados foram recuperados e avaliados retrospectivamente durante aproximadamente 18 meses deste estudo)
A taxa de resposta global foi definida como a percentagem de participantes com uma melhor resposta global de CR ou PR. CR = Todos os componentes (tumor primário, metástases ósseas e de tecidos moles e medula óssea) preencheram os critérios para RC. PR = PR em pelo menos um componente e todos os outros componentes são CR, MD (na medula óssea), PR (tecido mole ou osso) ou não envolvidos (NI; nenhum componente com PD). O intervalo de confiança bilateral de 95% foi baseado no método Clopper Pearson.
Desde o início do tratamento com lorlatinib até RC ou PR, até um máximo de 36,2 meses de tratamento (os dados foram recuperados e avaliados retrospectivamente durante aproximadamente 18 meses deste estudo)
Taxa geral de resposta baseada na resposta derivada
Prazo: Desde o início do tratamento com lorlatinib até RC ou PR, até um máximo de 36,2 meses de tratamento (os dados foram recuperados e avaliados retrospectivamente durante aproximadamente 18 meses deste estudo)
A taxa de resposta global foi definida como a percentagem de participantes com uma melhor resposta global de CR ou PR. CR = Todos os componentes (tumor primário, metástases ósseas e de tecidos moles e medula óssea) preencheram os critérios para RC. PR = PR em pelo menos um componente e todos os outros componentes são CR, MD (na medula óssea), PR (tecido mole ou osso) ou não envolvidos (NI; nenhum componente com PD).
Desde o início do tratamento com lorlatinib até RC ou PR, até um máximo de 36,2 meses de tratamento (os dados foram recuperados e avaliados retrospectivamente durante aproximadamente 18 meses deste estudo)
Duração das respostas gerais relatadas pelo profissional de saúde
Prazo: Desde a data de CR ou PR até a data mais próxima de DP ou morte ou data de censura, até no máximo 36,2 meses de tratamento (os dados foram recuperados e avaliados retrospectivamente durante aproximadamente 18 meses deste estudo)
A duração da resposta global relatada pelo profissional de saúde foi derivada como (data mais precoce de progressão da doença ou morte menos data mais antiga de resposta completa ou parcial + 1)/30,4. Os participantes que não progrediram ou morreram foram censurados na última data de avaliação antes da data de corte dos dados. CR = Todos os componentes (tumor primário, metástases ósseas e de tecidos moles e medula óssea) preencheram os critérios para RC. PR = PR em pelo menos um componente e todos os outros componentes são CR, MD (na medula óssea), PR (tecidos moles ou ósseos) ou não estão envolvidos. PD=Qualquer componente com PD.
Desde a data de CR ou PR até a data mais próxima de DP ou morte ou data de censura, até no máximo 36,2 meses de tratamento (os dados foram recuperados e avaliados retrospectivamente durante aproximadamente 18 meses deste estudo)
Sobrevivência Livre de Progressão (PFS)
Prazo: Desde o início do tratamento com lorlatinib até à progressão da doença ou morte ou data de censura, até um máximo de 36,2 meses de tratamento (os dados foram recuperados e avaliados retrospectivamente durante aproximadamente 18 meses deste estudo)
A PFS foi derivada como (data da DP ou morte [por qualquer causa na ausência de DP] menos a data da primeira dose de lorlatinib mais 1) dividida por 30,4. Os participantes que não progrediram ou morreram foram censurados na data do último contato anterior à data de corte dos dados. DP: nova lesão de tecidos moles (STL) detectada por TC/MRI que é ávida por MIBG/ávida por FDG-PET, nova STL em imagem anatômica, biopsiada e confirmada como neuroblastoma (NB)/ganglioneuroblastoma (GNB), nova localização óssea: MIBG ávida/ FDG-PET ávido (para tumor não ávido MIBG) com achado de TC/RM consistente com tumor ou confirmado histologicamente como NB/GNB; Aumento >20% no LD como a menor soma de referência no estudo (incluída a soma da linha de base se for a menor no estudo), aumento mínimo do abdômen de 5 mm na soma do diâmetro do STL alvo.
Desde o início do tratamento com lorlatinib até à progressão da doença ou morte ou data de censura, até um máximo de 36,2 meses de tratamento (os dados foram recuperados e avaliados retrospectivamente durante aproximadamente 18 meses deste estudo)
Duração do tratamento
Prazo: Desde o início do tratamento com lorlatinib até à data de interrupção do tratamento ou data de censura, até um máximo de 36,2 meses de tratamento (os dados foram recuperados e avaliados retrospectivamente durante aproximadamente 18 meses deste estudo)
A duração do tratamento foi derivada como a data de término do tratamento menos a data de início do tratamento mais 1. Os participantes que continuaram o tratamento na data limite dos dados foram censurados com base na última data registrada em que se sabia que o participante continuava o tratamento antes do corte dos dados data.
Desde o início do tratamento com lorlatinib até à data de interrupção do tratamento ou data de censura, até um máximo de 36,2 meses de tratamento (os dados foram recuperados e avaliados retrospectivamente durante aproximadamente 18 meses deste estudo)
Sobrevivência geral
Prazo: Desde a data da primeira dose de lorlatinibe até a data da morte ou data de censura, até o máximo (máx.) de 36,2 meses (M) de tratamento (os dados foram recuperados e avaliados retrospectivamente durante aproximadamente (aprox.) 18 meses deste estudo)
A sobrevida global foi derivada como a data da morte menos a data de início do tratamento mais 1. Os participantes que não morreram foram censurados na data do último contato antes da data limite dos dados.
Desde a data da primeira dose de lorlatinibe até a data da morte ou data de censura, até o máximo (máx.) de 36,2 meses (M) de tratamento (os dados foram recuperados e avaliados retrospectivamente durante aproximadamente (aprox.) 18 meses deste estudo)
Número de participantes que relataram eventos adversos, eventos adversos relacionados ao tratamento, eventos adversos graves e eventos adversos graves relacionados ao tratamento
Prazo: Desde o início da primeira dose de lorlatinibe/data do consentimento informado (participante tratado com lorlatinibe) até pelo menos 28 dias após a última dose de lorlatinibe até no máximo 36,2 milhões de tratamento (os dados foram recuperados, avaliados por aproximadamente 18 meses)
Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em participantes aos quais foi administrado um medicamento. O evento não precisa necessariamente ter uma relação causal com o tratamento ou uso do produto. Um SAE é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante ao qual foi administrado um medicamento ou produto nutricional em qualquer dose que: resultou em morte, representou risco de vida, exigiu a hospitalização do participante ou prolongamento da hospitalização, resultou em deficiência/incapacidade persistente ou significativa (interrupção substancial do a capacidade de realizar funções normais da vida) e resultou em anomalia congênita/defeito de nascença. A relação com o tratamento foi determinada pelo investigador.
Desde o início da primeira dose de lorlatinibe/data do consentimento informado (participante tratado com lorlatinibe) até pelo menos 28 dias após a última dose de lorlatinibe até no máximo 36,2 milhões de tratamento (os dados foram recuperados, avaliados por aproximadamente 18 meses)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Pfizer

Investigadores

  • Diretor de estudo: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

19 de março de 2021

Conclusão Primária (Real)

30 de setembro de 2022

Conclusão do estudo (Real)

30 de setembro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de fevereiro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de fevereiro de 2021

Primeira postagem (Real)

15 de fevereiro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

23 de setembro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de maio de 2024

Última verificação

1 de maio de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • B7461036

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

A Pfizer fornecerá acesso a dados de participantes não identificados individuais e documentos de estudo relacionados (por exemplo, protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a certos critérios, condições e exceções. Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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