DMD（RACER53-X）の外来通院中の男児におけるビルトラルセンの安全性と有効性を評価するための研究
2024年2月13日 更新者：NS Pharma, Inc.
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の外来通院中の男児におけるビルトラルセンの安全性と有効性を評価するための第 3 相多施設非盲検延長試験
これは、試験 NS-065/NCNP-01-301 でビルトラルセンまたはプラセボのいずれかの 48 週間の治療期間を完了した、DMD の歩行可能な男児を対象とした第 3 相、多施設、非盲検延長試験です。
調査の概要
詳細な説明
この第 3 相試験は、NS-065/NCNP-01-301 試験で viltolarsen またはプラセボのいずれかの 48 週間の治療期間を完了した、DMD の外来通院中の男児を対象とした多施設非盲検延長試験です。 患者は、毎週80 mg / kgの用量でIV投与されるビルトラセンを受け取ります。
NS-065/NCNP-01-302 試験は、96 週間の治療期間で構成されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
74
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Birmingham、イギリス
- Birmingham Heartlands Hospital
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Glasgow、イギリス
- Royal Hospital for Children
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Glasgow、イギリス
- Royal Manchester Children's Hospital
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London、イギリス
- University College London Institute of Child Health
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Rome、イタリア
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
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Leiden、オランダ
- Leids Universitair Medisch Centrum
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Nijmegen、オランダ
- Radboud Universitair Medisch Centrum
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Brisbane、オーストラリア
- Queensland Children's Hospital
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Westmead、オーストラリア
- The Childrens Hospital at Westmead
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Quebec City、カナダ
- CHU de Quebec Research Centre
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Athens、ギリシャ
- Agia Sofia Children's Hospital
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Thessaloníki、ギリシャ
- Hippokration General Hospital of Thessaloniki
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Barcelona、スペイン
- Hospital Sant Joan de Déu
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Madrid、スペイン
- Hospital Universitario La Paz
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Nový Hradec Králové、チェコ
- Fakultni nemocnice Hradec Kralove
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Santiago、チリ
- Pontificia Universidad Católica de Chile
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Santiago、チリ
- Hospital de Niños Roberto del Río
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Auckland、ニュージーランド
- New Zealand Clinical Research Ltd.
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Oslo、ノルウェー
- Rikshospitalet
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Ciudad de mexico、メキシコ
- Instituto Nacional de Pediatría
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Moscow、ロシア連邦
- Russian National Research Medical University
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Saint Petersburg、ロシア連邦
- "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
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Tomsk、ロシア連邦
- Tomsk National Research Medical Center of Russian Academy of Sciences
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Istanbul、七面鳥
- Yeditepe University Kosuyolu Hospital
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Beijing、中国
- Chinese PLA General Hospital
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Changsha、中国
- Hunan Children's Hospital
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Shanghai、中国
- Children's Hospital of Fudan University
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Shenzhen、中国
- Shenzhen Children's Hospital
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Pusan、大韓民国
- Pusan National University Yangsan Hospital
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Seoul、大韓民国
- Seoul National University Hospital
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Tokyo、日本
- National Center of Neurology and Psychiatry
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 患者は NS-065/NCNP-01-301 研究を完了しました。
- 患者の親または法定後見人は、研究関連の手続きの前に、書面によるインフォームド コンセントと、該当する場合は、健康保険の相互運用性と説明責任に関する法律の承認を提供しています。患者は、現地の要件に従って、書面または口頭で同意するよう求められます。
- -患者および親/保護者は、予定された訪問、治験薬（IP）投与計画、および研究手順を喜んで順守することができます。
除外基準:
- 患者は研究 NS-065/NCNP-01-301 で有害事象を有し、治験責任医師および/または治験依頼者の意見では、この研究で患者にビルトラルセンを安全に使用することはできません。
- 患者は、NS-065/NCNP-01-301 試験の完了後に、ジストロフィンまたはジストロフィン関連タンパク質の誘導を目的として行われた治療を受けました。
- -患者は、NS-065/NCNP-01-301 試験中または試験終了後に他の治験薬を服用しました。
- -患者は、何らかの理由で延長研究に参加するのが適切ではないと研究者および/またはスポンサーによって判断されました。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ヴィルトラルセン
エクソン 53 スキッピングの影響を受けやすい患者には、毎週、最大 96 週間、80 mg/kg でビルトラルセンの静脈内 (IV) 注入が行われます。
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毎週の静脈内注入中に受け取ります
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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CTCAE v4.03によって評価された、治療に関連する有害事象のある参加者の数
時間枠：ベースラインから最大 96 週間の治療
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ベースラインから最大 96 週間の治療
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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静止時間テスト (TTSTAND)
時間枠：ベースラインから96週間の治療
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静止時間の変化
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ベースラインから96週間の治療
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走る/歩く10メートルテストの時間（TTRW）
時間枠：ベースラインから96週間の治療
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10メートル走る/歩く時間の変化
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ベースラインから96週間の治療
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6 分間歩行テスト (6MWT)
時間枠：ベースラインから96週間の治療
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6分歩の変化
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ベースラインから96週間の治療
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ノース スター外来評価 (NSAA)
時間枠：ベースラインから96週間の治療
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North Star 歩行評価の変更
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ベースラインから96週間の治療
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4 階段を登る時間テスト (TTCLIMB)
時間枠：ベースラインから96週間の治療
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4 階段を登る時間の変化
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ベースラインから96週間の治療
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ハンドヘルドダイナモメーターで測定された筋力
時間枠：ベースラインから96週間の治療
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ハンドヘルドダイナモメーターで測定した筋力の変化
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ベースラインから96週間の治療
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年4月13日
一次修了 (推定)
2025年10月1日
研究の完了 (推定)
2025年11月1日
試験登録日
最初に提出
2021年2月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年2月23日
最初の投稿 (実際)
2021年2月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年2月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年2月13日
最終確認日
2024年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NS-065/NCNP-01-302
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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