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Étude pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du Viltolarsen chez les garçons ambulants atteints de DMD (RACER53-X)

13 février 2024 mis à jour par: NS Pharma, Inc.

Une étude d'extension de phase 3, multicentrique et ouverte pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du Viltolarsen chez les garçons ambulants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

Il s'agit d'une étude d'extension ouverte multicentrique de phase 3 chez des garçons ambulants atteints de DMD qui ont terminé la période de traitement de 48 semaines de viltolarsen ou de placebo dans l'étude NS-065/NCNP-01-301.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude de phase 3 est une étude d'extension multicentrique en ouvert chez des garçons ambulants atteints de DMD qui ont terminé la période de traitement de 48 semaines de viltolarsen ou de placebo dans l'étude NS-065/NCNP-01-301. Les patients recevront du viltolarsen administré par voie IV à des doses hebdomadaires de 80 mg/kg.

L'étude NS-065/NCNP-01-302 comprendra une période de traitement de 96 semaines.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

74

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
      • Brisbane, Australie
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Australie
        • The Childrens Hospital at Westmead
  • Canada
      • Quebec City, Canada
        • CHU de Quebec Research Centre
  • Chili
      • Santiago, Chili
        • Pontificia Universidad Catolica de Chile
      • Santiago, Chili
        • Hospital de Niños Roberto del Rio
  • Chine
      • Beijing, Chine
        • Chinese PLA General Hospital
      • Changsha, Chine
        • Hunan Children's Hospital
      • Shanghai, Chine
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenzhen, Chine
        • Shenzhen Children's Hospital
  • Corée, République de
      • Pusan, Corée, République de
        • Pusan National University Yangsan Hospital
      • Seoul, Corée, République de
        • Seoul National University Hospital
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Espagne
        • Hospital Universitario La Paz
  • Fédération Russe
      • Moscow, Fédération Russe
        • Russian National Research Medical University
      • Saint Petersburg, Fédération Russe
        • "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
      • Tomsk, Fédération Russe
        • Tomsk National Research Medical Center of Russian Academy of Sciences
  • Grèce
      • Athens, Grèce
        • AGIA SOFIA Children's Hospital
      • Thessaloníki, Grèce
        • Hippokration General Hospital of Thessaloniki
  • Italie
      • Rome, Italie
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Japon
      • Tokyo, Japon
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Mexique
      • Ciudad de mexico, Mexique
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • Norvège
      • Oslo, Norvège
        • Rikshospitalet
  • Nouvelle-Zélande
      • Auckland, Nouvelle-Zélande
        • New Zealand Clinical Research Ltd.
  • Pays-Bas
      • Leiden, Pays-Bas
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen, Pays-Bas
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Glasgow, Royaume-Uni
        • Royal Hospital for Children
      • Glasgow, Royaume-Uni
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • London, Royaume-Uni
        • University College London Institute of Child Health
  • Tchéquie
      • Nový Hradec Králové, Tchéquie
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove
  • Turquie
      • Istanbul, Turquie
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Le patient a terminé l'étude NS-065/NCNP-01-301 ;
  2. Le(s) parent(s) ou tuteur(s) légal(aux) du patient a(ont) fourni un consentement éclairé écrit et une autorisation de la loi sur la portabilité et la responsabilité en matière d'assurance maladie, le cas échéant, avant toute procédure liée à l'étude ; les patients seront invités à donner leur consentement écrit ou verbal selon les exigences locales ;
  3. Le patient et le(s) parent(s)/tuteur(s) sont disposés et capables de se conformer aux visites programmées, au plan d'administration du produit expérimental (PI) et aux procédures d'étude.

Critère d'exclusion:

  1. Le patient a eu un événement indésirable dans l'étude NS-065/NCNP-01-301 qui, de l'avis de l'investigateur et/ou du promoteur, empêche l'utilisation sûre du viltolarsen pour le patient dans cette étude ;
  2. Le patient a reçu un traitement dans le but d'induire de la dystrophine ou une protéine apparentée à la dystrophine après la fin de l'étude NS-065/NCNP-01-301 ;
  3. Le patient a pris tout autre médicament expérimental pendant ou après la fin de l'étude NS-065/NCNP-01-301 ;
  4. Le patient est jugé par l'investigateur et/ou le promoteur comme n'étant pas approprié pour participer à l'étude de prolongation pour quelque raison que ce soit.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Viltolarsen
Les patients susceptibles de sauter l'exon 53 recevront des perfusions intraveineuses (IV) de viltolarsen, chaque semaine, à raison de 80 mg/kg pendant 96 semaines maximum.
Médicament: Viltolarsen
Reçu lors des perfusions intraveineuses hebdomadaires
Autres noms:
  • NS-065/NCNP-01

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants avec des événements indésirables liés au traitement évalués par CTCAE v4.03
Délai: de base jusqu'à 96 semaines de traitement
de base jusqu'à 96 semaines de traitement

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Test de temps de repos (TTSTAND)
Délai: de base à 96 semaines de traitement
Changement de temps pour rester debout
de base à 96 semaines de traitement
Test de temps pour courir/marcher sur 10 mètres (TTRW)
Délai: de base à 96 semaines de traitement
Changement de temps pour courir/marcher 10 mètres
de base à 96 semaines de traitement
Test de marche de six minutes (6MWT)
Délai: de base à 96 semaines de traitement
Changement en marche de six minutes
de base à 96 semaines de traitement
Évaluation ambulatoire North Star (NSAA)
Délai: de base à 96 semaines de traitement
Modification de l'évaluation ambulatoire North Star
de base à 96 semaines de traitement
Test de temps pour monter 4 escaliers (TTCLIMB)
Délai: de base à 96 semaines de traitement
Changement de temps pour monter 4 marches
de base à 96 semaines de traitement
Force musculaire mesurée par un dynamomètre portatif
Délai: de base à 96 semaines de traitement
Changement de force musculaire mesuré par un dynamomètre portatif
de base à 96 semaines de traitement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

NS Pharma, Inc.

Collaborateurs

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 avril 2021

Achèvement primaire (Estimé)

1 octobre 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 novembre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 février 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 février 2021

Première publication (Réel)

24 février 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

14 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NS-065/NCNP-01-302

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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