Undersøgelse for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af Viltolarsen hos ambulante drenge med DMD (RACER53-X)
13. februar 2024 opdateret af: NS Pharma, Inc.
Et fase 3, multicenter, åbent udvidelsesstudie for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af Viltolarsen hos ambulante drenge med Duchenne muskeldystrofi (DMD)
Dette er et fase 3, multicenter, åbent forlængelsesstudie med ambulante drenge med DMD, som har gennemført den 48-ugers behandlingsperiode for enten viltolarsen eller placebo i undersøgelse NS-065/NCNP-01-301.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette fase 3-studie er et multicenter, åbent forlængelsesstudie med ambulante drenge med DMD, som har gennemført den 48-ugers behandlingsperiode på enten viltolarsen eller placebo i undersøgelse NS-065/NCNP-01-301. Patienterne vil modtage viltolarsen givet IV i ugentlige doser på 80 mg/kg.
Studie NS-065/NCNP-01-302 vil bestå af en 96-ugers behandlingsperiode.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
74
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Brisbane, Australien
- Queensland Children's Hospital
-
Westmead, Australien
- The Childrens Hospital at Westmead
-
-
-
-
-
Quebec City, Canada
- CHU de Quebec Research Centre
-
-
-
-
-
Santiago, Chile
- Pontificia Universidad Católica de Chile
-
Santiago, Chile
- Hospital de Niños Roberto del Río
-
-
-
-
-
Moscow, Den Russiske Føderation
- Russian National Research Medical University
-
Saint Petersburg, Den Russiske Føderation
- "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
-
Tomsk, Den Russiske Føderation
- Tomsk National Research Medical Center of Russian Academy of Sciences
-
-
-
-
-
Birmingham, Det Forenede Kongerige
- Birmingham Heartlands Hospital
-
Glasgow, Det Forenede Kongerige
- Royal Hospital for Children
-
Glasgow, Det Forenede Kongerige
- Royal Manchester Children's Hospital
-
London, Det Forenede Kongerige
- University College London Institute of Child Health
-
-
-
-
-
Athens, Grækenland
- Agia Sofia Children's Hospital
-
Thessaloníki, Grækenland
- Hippokration General Hospital of Thessaloniki
-
-
-
-
-
Leiden, Holland
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
Nijmegen, Holland
- Radboud Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Rome, Italien
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Tokyo, Japan
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
-
-
-
Istanbul, Kalkun
- Yeditepe University Kosuyolu Hospital
-
-
-
-
-
Beijing, Kina
- Chinese PLA General Hospital
-
Changsha, Kina
- Hunan Children's Hospital
-
Shanghai, Kina
- Children's Hospital of Fudan University
-
Shenzhen, Kina
- Shenzhen Children's Hospital
-
-
-
-
-
Pusan, Korea, Republikken
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
Seoul, Korea, Republikken
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Ciudad de mexico, Mexico
- Instituto Nacional de Pediatría
-
-
-
-
-
Auckland, New Zealand
- New Zealand Clinical Research Ltd.
-
-
-
-
-
Oslo, Norge
- Rikshospitalet
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien
- Hospital Sant Joan de Deu
-
Madrid, Spanien
- Hospital Universitario La Paz
-
-
-
-
-
Nový Hradec Králové, Tjekkiet
- Fakultni Nemocnice Hradec Kralove
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienten har gennemført NS-065/NCNP-01-301 undersøgelsen;
- Patientens forælder(e) eller værge(r) har (har) givet skriftligt informeret samtykke og godkendelse fra Health Insurance Portability and Accountability Act, hvor det er relevant, forud for undersøgelsesrelaterede procedurer; patienter vil blive bedt om at give skriftlig eller mundtlig samtykke i henhold til lokale krav;
- Patient og forældre/værge er villige og i stand til at overholde planlagte besøg, administrationsplan for undersøgelsesprodukt (IP) og undersøgelsesprocedurer.
Ekskluderingskriterier:
- Patienten havde en uønsket hændelse i undersøgelse NS-065/NCNP-01-301, der efter investigatorens og/eller sponsorens opfattelse udelukker sikker brug af viltolarsen for patienten i denne undersøgelse;
- Patienten havde en behandling, der blev lavet med henblik på dystrofin eller dystrofin-relateret proteininduktion efter afslutning af undersøgelse NS-065/NCNP-01-301;
- Patienten tog andre forsøgslægemidler under eller efter afslutning af undersøgelse NS-065/NCNP-01-301;
- Patienten vurderes af investigator og/eller sponsor ikke at være passende til at deltage i forlængelsesundersøgelsen af en eller anden grund.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Viltolarsen
Patienter, der kan springe exon 53 over, vil modtage viltolarsen intravenøse (IV) infusioner ugentligt med 80 mg/kg i op til 96 uger.
|
Modtaget under ugentlige intravenøse infusioner
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger vurderet af CTCAE v4.03
Tidsramme: baseline til op til 96 ugers behandling
|
baseline til op til 96 ugers behandling
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid til at stå test (TTSTAND)
Tidsramme: baseline til 96 ugers behandling
|
Ændring i Time to Stand
|
baseline til 96 ugers behandling
|
|
Tid til at løbe/gå 10 meter test (TTRW)
Tidsramme: baseline til 96 ugers behandling
|
Ændring i tid til at løbe/gå 10 meter
|
baseline til 96 ugers behandling
|
|
Seks minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: baseline til 96 ugers behandling
|
Skift i seks minutters gang
|
baseline til 96 ugers behandling
|
|
North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Tidsramme: baseline til 96 ugers behandling
|
Ændring i North Star Ambulatory Assessment
|
baseline til 96 ugers behandling
|
|
Time to Climb 4 Stairs Test (TTCLIMB)
Tidsramme: baseline til 96 ugers behandling
|
Skift i tid til at klatre 4 trapper
|
baseline til 96 ugers behandling
|
|
Muskelstyrke målt med håndholdt dynamometer
Tidsramme: baseline til 96 ugers behandling
|
Ændring i muskelstyrke målt med håndholdt dynamometer
|
baseline til 96 ugers behandling
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
13. april 2021
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. oktober 2025
Studieafslutning (Anslået)
1. november 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
19. februar 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
23. februar 2021
Først opslået (Faktiske)
24. februar 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
14. februar 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
13. februar 2024
Sidst verificeret
1. februar 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- NS-065/NCNP-01-302
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .