Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność Viltolarsena u chodzących chłopców z DMD (RACER53-X)
13 lutego 2024 zaktualizowane przez: NS Pharma, Inc.
Wieloośrodkowe, otwarte badanie uzupełniające fazy 3 w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności produktu Viltolarsen u chodzących chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD)
Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie rozszerzone fazy 3 z udziałem chodzących chłopców z DMD, którzy ukończyli 48-tygodniowy okres leczenia viltolarsenem lub placebo w badaniu NS-065/NCNP-01-301.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
To badanie III fazy jest wieloośrodkowym, otwartym badaniem kontynuacyjnym z udziałem chodzących chłopców z DMD, którzy ukończyli 48-tygodniowy okres leczenia viltolarsenem lub placebo w badaniu NS-065/NCNP-01-301. Pacjenci będą otrzymywać viltolarsen podawany dożylnie w tygodniowych dawkach 80 mg/kg.
Badanie NS-065/NCNP-01-302 obejmie 96-tygodniowy okres leczenia.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
74
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
-
Westmead, Australia
- The Childrens Hospital at Westmead
-
-
-
-
-
Santiago, Chile
- Pontificia Universidad Católica de Chile
-
Santiago, Chile
- Hospital de Niños Roberto del Río
-
-
-
-
-
Beijing, Chiny
- Chinese PLA General Hospital
-
Changsha, Chiny
- Hunan Children's Hospital
-
Shanghai, Chiny
- Children's Hospital of Fudan University
-
Shenzhen, Chiny
- Shenzhen Children's Hospital
-
-
-
-
-
Nový Hradec Králové, Czechy
- Fakultni Nemocnice Hradec Kralove
-
-
-
-
-
Moscow, Federacja Rosyjska
- Russian National Research Medical University
-
Saint Petersburg, Federacja Rosyjska
- "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
-
Tomsk, Federacja Rosyjska
- Tomsk National Research Medical Center of Russian Academy of Sciences
-
-
-
-
-
Athens, Grecja
- Agia Sofia Children's Hospital
-
Thessaloníki, Grecja
- Hippokration General Hospital of Thessaloniki
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania
- Hospital Sant Joan de Deu
-
Madrid, Hiszpania
- Hospital Universitario La Paz
-
-
-
-
-
Leiden, Holandia
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
Nijmegen, Holandia
- Radboud Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Istanbul, Indyk
- Yeditepe University Kosuyolu Hospital
-
-
-
-
-
Tokyo, Japonia
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
-
-
-
Quebec City, Kanada
- CHU de Quebec Research Centre
-
-
-
-
-
Ciudad de mexico, Meksyk
- Instituto Nacional de Pediatría
-
-
-
-
-
Oslo, Norwegia
- Rikshospitalet
-
-
-
-
-
Auckland, Nowa Zelandia
- New Zealand Clinical Research Ltd.
-
-
-
-
-
Pusan, Republika Korei
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
Seoul, Republika Korei
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Rome, Włochy
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo
- Birmingham Heartlands Hospital
-
Glasgow, Zjednoczone Królestwo
- Royal Hospital for Children
-
Glasgow, Zjednoczone Królestwo
- Royal Manchester Children's Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo
- University College London Institute of Child Health
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjent ukończył badanie NS-065/NCNP-01-301;
- Rodzice lub opiekunowie prawni pacjenta wyrazili pisemną świadomą zgodę i zezwolenie na ustawę o przenośności i odpowiedzialności w ubezpieczeniach zdrowotnych, jeśli ma to zastosowanie, przed jakimikolwiek procedurami związanymi z badaniem; pacjenci zostaną poproszeni o pisemną lub ustną zgodę zgodnie z lokalnymi wymogami;
- Pacjent i rodzice/opiekunowie chcą i są w stanie przestrzegać zaplanowanych wizyt, planu podawania produktu badanego (IP) i procedur badawczych.
Kryteria wyłączenia:
- W badaniu NS-065/NCNP-01-301 u pacjenta wystąpiło zdarzenie niepożądane, które w opinii badacza i/lub sponsora wyklucza bezpieczne stosowanie viltolarsenu u pacjenta w tym badaniu;
- Po zakończeniu badania NS-065/NCNP-01-301 pacjent był leczony w celu indukcji dystrofiny lub białek związanych z dystrofiną;
- pacjent przyjmował jakiekolwiek inne badane leki w trakcie lub po zakończeniu badania NS-065/NCNP-01-301;
- Badacz i/lub sponsor uzna, że pacjent nie nadaje się do udziału w badaniu przedłużającym z jakiegokolwiek powodu.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Viltolarsena
Pacjenci podatni na pominięcie eksonu 53 będą otrzymywać infuzje dożylne (IV) viltolarsenu co tydzień w dawce 80 mg/kg mc. przez okres do 96 tygodni.
|
Otrzymywane podczas cotygodniowych wlewów dożylnych
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem według oceny CTCAE v4.03
Ramy czasowe: linii podstawowej do 96 tygodni leczenia
|
linii podstawowej do 96 tygodni leczenia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Test czasu do wytrzymania (TTSTAND)
Ramy czasowe: wartości wyjściowej do 96 tygodni leczenia
|
Zmiana czasu wstawania
|
wartości wyjściowej do 96 tygodni leczenia
|
|
Test czasu na bieg/chodzenie na 10 metrów (TTRW)
Ramy czasowe: wartości wyjściowej do 96 tygodni leczenia
|
Zmiana czasu biegu/chodzenia 10 metrów
|
wartości wyjściowej do 96 tygodni leczenia
|
|
Sześciominutowy test marszu (6MWT)
Ramy czasowe: wartości wyjściowej do 96 tygodni leczenia
|
Zmiana w sześciominutowym spacerze
|
wartości wyjściowej do 96 tygodni leczenia
|
|
Ocena ambulatoryjna North Star (NSAA)
Ramy czasowe: wartości wyjściowej do 96 tygodni leczenia
|
Zmiana oceny ambulatoryjnej North Star
|
wartości wyjściowej do 96 tygodni leczenia
|
|
Test czasu na pokonanie 4 schodów (TTCLIMB)
Ramy czasowe: wartości wyjściowej do 96 tygodni leczenia
|
Zmiana w czasie, aby wspiąć się na 4 schody
|
wartości wyjściowej do 96 tygodni leczenia
|
|
Siła mięśni mierzona za pomocą ręcznego dynamometru
Ramy czasowe: wartości wyjściowej do 96 tygodni leczenia
|
Zmiana siły mięśni mierzona ręcznym dynamometrem
|
wartości wyjściowej do 96 tygodni leczenia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
13 kwietnia 2021
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 października 2025
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 listopada 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
19 lutego 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
23 lutego 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
24 lutego 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
14 lutego 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
13 lutego 2024
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- NS-065/NCNP-01-302
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .