Studie for å vurdere sikkerheten og effektiviteten til Viltolarsen hos ambulante gutter med DMD (RACER53-X)
13. februar 2024 oppdatert av: NS Pharma, Inc.
En fase 3, multisenter, åpen utvidelsesstudie for å vurdere sikkerheten og effektiviteten til Viltolarsen hos ambulante gutter med Duchenne muskeldystrofi (DMD)
Dette er en fase 3, multisenter, åpen utvidelsesstudie på ambulante gutter med DMD som har fullført den 48 uker lange behandlingsperioden for enten viltolarsen eller placebo i studie NS-065/NCNP-01-301.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne fase 3-studien er en multisenter, åpen utvidelsesstudie på ambulante gutter med DMD som har fullført den 48 uker lange behandlingsperioden for enten viltolarsen eller placebo i studie NS-065/NCNP-01-301. Pasienter vil få viltolarsen administrert IV i ukentlige doser på 80 mg/kg.
Studie NS-065/NCNP-01-302 vil bestå av en 96-ukers behandlingsperiode.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
74
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
-
Westmead, Australia
- The Childrens Hospital at Westmead
-
-
-
-
-
Quebec City, Canada
- CHU de Quebec Research Centre
-
-
-
-
-
Santiago, Chile
- Pontificia Universidad Católica de Chile
-
Santiago, Chile
- Hospital de Niños Roberto del Río
-
-
-
-
-
Moscow, Den russiske føderasjonen
- Russian National Research Medical University
-
Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen
- "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
-
Tomsk, Den russiske føderasjonen
- Tomsk National Research Medical Center of Russian Academy of Sciences
-
-
-
-
-
Athens, Hellas
- Agia Sofia Children's Hospital
-
Thessaloníki, Hellas
- Hippokration General Hospital of Thessaloniki
-
-
-
-
-
Rome, Italia
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Tokyo, Japan
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
-
-
-
Beijing, Kina
- Chinese PLA General Hospital
-
Changsha, Kina
- Hunan Children's Hospital
-
Shanghai, Kina
- Children's Hospital of Fudan University
-
Shenzhen, Kina
- Shenzhen Children's Hospital
-
-
-
-
-
Pusan, Korea, Republikken
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
Seoul, Korea, Republikken
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Ciudad de mexico, Mexico
- Instituto Nacional de Pediatría
-
-
-
-
-
Leiden, Nederland
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
Nijmegen, Nederland
- Radboud Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Auckland, New Zealand
- New Zealand Clinical Research Ltd.
-
-
-
-
-
Oslo, Norge
- Rikshospitalet
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Madrid, Spania
- Hospital Universitario La Paz
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannia
- Birmingham Heartlands Hospital
-
Glasgow, Storbritannia
- Royal Hospital for Children
-
Glasgow, Storbritannia
- Royal Manchester Children's Hospital
-
London, Storbritannia
- University College London Institute of Child Health
-
-
-
-
-
Nový Hradec Králové, Tsjekkia
- Fakultni nemocnice Hradec Kralove
-
-
-
-
-
Istanbul, Tyrkia
- Yeditepe University Kosuyolu Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienten har fullført NS-065/NCNP-01-301-studien;
- Pasientens forelder(e) eller verge(r) har (har) gitt skriftlig informert samtykke og autorisasjon fra Health Insurance Portability and Accountability Act, der det er aktuelt, før studierelaterte prosedyrer; pasienter vil bli bedt om å gi skriftlig eller muntlig samtykke i henhold til lokale krav;
- Pasient og foreldre/foresatte er villige og i stand til å overholde planlagte besøk, administrasjonsplan for undersøkelsesprodukt (IP) og studieprosedyrer.
Ekskluderingskriterier:
- Pasienten hadde en uønsket hendelse i studie NS-065/NCNP-01-301 som, etter etterforskerens og/eller sponsorens oppfatning, utelukker sikker bruk av viltolarsen for pasienten i denne studien;
- Pasienten hadde en behandling som ble laget for dystrofin eller dystrofinrelatert proteininduksjon etter fullføring av studie NS-065/NCNP-01-301;
- Pasienten tok andre undersøkelsesmedisin(er) under eller etter fullføring av studie NS-065/NCNP-01-301;
- Pasienten vurderes av etterforskeren og/eller sponsoren til å være uegnet til å delta i forlengelsesstudien uansett grunn.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Viltolarsen
Pasienter som kan hoppe over ekson 53 vil få viltolarsen intravenøs (IV) infusjon, ukentlig, med 80 mg/kg i opptil 96 uker.
|
Mottatt under ukentlige intravenøse infusjoner
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger som vurdert av CTCAE v4.03
Tidsramme: baseline til opptil 96 ukers behandling
|
baseline til opptil 96 ukers behandling
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid til å stå test (TTSTAND)
Tidsramme: baseline til 96 ukers behandling
|
Endring i tid til å stå
|
baseline til 96 ukers behandling
|
|
Tid til å løpe/gå 10 meter test (TTRW)
Tidsramme: baseline til 96 ukers behandling
|
Endre tid for å løpe/gå 10 meter
|
baseline til 96 ukers behandling
|
|
Seks minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: baseline til 96 ukers behandling
|
Endring i seks minutters gange
|
baseline til 96 ukers behandling
|
|
North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Tidsramme: baseline til 96 ukers behandling
|
Endring i North Star Ambulatory Assessment
|
baseline til 96 ukers behandling
|
|
Time to Climb 4 Stairs Test (TTCLIMB)
Tidsramme: baseline til 96 ukers behandling
|
Endre i tid for å klatre 4 trapper
|
baseline til 96 ukers behandling
|
|
Muskelstyrke målt med håndholdt dynamometer
Tidsramme: baseline til 96 ukers behandling
|
Endring i muskelstyrke målt med håndholdt dynamometer
|
baseline til 96 ukers behandling
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
13. april 2021
Primær fullføring (Antatt)
1. oktober 2025
Studiet fullført (Antatt)
1. november 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
19. februar 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
23. februar 2021
Først lagt ut (Faktiske)
24. februar 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
14. februar 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
13. februar 2024
Sist bekreftet
1. februar 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- NS-065/NCNP-01-302
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .