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Estudio para evaluar la seguridad y eficacia de viltolarsen en niños ambulantes con DMD (RACER53-X)

13 de febrero de 2024 actualizado por: NS Pharma, Inc.

Un estudio de extensión abierto, multicéntrico y de fase 3 para evaluar la seguridad y la eficacia de viltolarsen en niños ambulantes con distrofia muscular de Duchenne (DMD)

Este es un estudio de extensión abierto, multicéntrico y de fase 3 en niños ambulantes con DMD que completaron el período de tratamiento de 48 semanas con viltolarsen o placebo en el estudio NS-065/NCNP-01-301.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio de fase 3 es un estudio de extensión abierto y multicéntrico en niños ambulantes con DMD que completaron el período de tratamiento de 48 semanas con viltolarsen o placebo en el estudio NS-065/NCNP-01-301. Los pacientes recibirán viltolarsen por vía intravenosa en dosis semanales de 80 mg/kg.

El estudio NS-065/NCNP-01-302 estará compuesto por un período de tratamiento de 96 semanas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

74

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
      • Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Australia
        • The Childrens Hospital at Westmead
  • Canadá
      • Quebec City, Canadá
        • CHU de Quebec Research Centre
  • Chequia
      • Nový Hradec Králové, Chequia
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Pontificia Universidad Catolica de Chile
      • Santiago, Chile
        • Hospital de Niños Roberto del Rio
  • Corea, república de
      • Pusan, Corea, república de
        • Pusan National University Yangsan Hospital
      • Seoul, Corea, república de
        • Seoul National University Hospital
  • España
      • Barcelona, España
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, España
        • Hospital Universitario La Paz
  • Federación Rusa
      • Moscow, Federación Rusa
        • Russian National Research Medical University
      • Saint Petersburg, Federación Rusa
        • "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
      • Tomsk, Federación Rusa
        • Tomsk National Research Medical Center of Russian Academy of Sciences
  • Grecia
      • Athens, Grecia
        • AGIA SOFIA Children's Hospital
      • Thessaloníki, Grecia
        • Hippokration General Hospital of Thessaloniki
  • Italia
      • Rome, Italia
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Japón
      • Tokyo, Japón
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • México
      • Ciudad de mexico, México
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • Noruega
      • Oslo, Noruega
        • Rikshospitalet
  • Nueva Zelanda
      • Auckland, Nueva Zelanda
        • New Zealand Clinical Research Ltd.
  • Pavo
      • Istanbul, Pavo
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital
  • Países Bajos
      • Leiden, Países Bajos
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen, Países Bajos
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
  • Porcelana
      • Beijing, Porcelana
        • Chinese PLA General Hospital
      • Changsha, Porcelana
        • Hunan Children's Hospital
      • Shanghai, Porcelana
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenzhen, Porcelana
        • Shenzhen Children's Hospital
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Glasgow, Reino Unido
        • Royal Hospital for Children
      • Glasgow, Reino Unido
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • London, Reino Unido
        • University College London Institute of Child Health

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. El paciente ha completado el estudio NS-065/NCNP-01-301;
  2. El(los) padre(s) o tutor(es) legal(es) del paciente ha(n) proporcionado(n) su consentimiento informado por escrito y la autorización de la Ley de Portabilidad y Responsabilidad del Seguro Médico, cuando corresponda, antes de cualquier procedimiento relacionado con el estudio; se pedirá a los pacientes que den su consentimiento escrito o verbal de acuerdo con los requisitos locales;
  3. El paciente y los padres/tutores están dispuestos y son capaces de cumplir con las visitas programadas, el plan de administración del producto en investigación (PI) y los procedimientos del estudio.

Criterio de exclusión:

  1. El paciente tuvo un evento adverso en el estudio NS-065/NCNP-01-301 que, en opinión del investigador y/o del patrocinador, impide el uso seguro de viltolarsen para el paciente en este estudio;
  2. El paciente recibió un tratamiento que se hizo con el propósito de inducir distrofina o proteína relacionada con la distrofina después de completar el estudio NS-065/NCNP-01-301;
  3. El paciente tomó cualquier otro fármaco en investigación durante o después de la finalización del estudio NS-065/NCNP-01-301;
  4. El investigador y/o el patrocinador juzgan que el paciente no es apropiado para participar en el estudio de extensión por cualquier motivo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Viltolarsen
Los pacientes aptos para la omisión del exón 53 recibirán infusiones intravenosas (IV) de viltolarsen, semanalmente, a 80 mg/kg durante un máximo de 96 semanas.
Droga: Viltolarsen
Recibido durante infusiones intravenosas semanales
Otros nombres:
  • NS-065/NCNP-01

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento evaluados por CTCAE v4.03
Periodo de tiempo: desde el inicio hasta las 96 semanas de tratamiento
desde el inicio hasta las 96 semanas de tratamiento

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo para soportar la prueba (TTSTAND)
Periodo de tiempo: línea de base a 96 semanas de tratamiento
Cambio en el tiempo para ponerse de pie
línea de base a 96 semanas de tratamiento
Prueba de tiempo para correr/caminar 10 metros (TTRW)
Periodo de tiempo: línea de base a 96 semanas de tratamiento
Cambio en el tiempo para correr/caminar 10 metros
línea de base a 96 semanas de tratamiento
Prueba de caminata de seis minutos (6MWT)
Periodo de tiempo: línea de base a 96 semanas de tratamiento
Cambio en la caminata de seis minutos
línea de base a 96 semanas de tratamiento
Evaluación ambulatoria North Star (NSAA)
Periodo de tiempo: línea de base a 96 semanas de tratamiento
Cambio en la evaluación ambulatoria de North Star
línea de base a 96 semanas de tratamiento
Prueba de tiempo para subir 4 escaleras (TTCLIMB)
Periodo de tiempo: línea de base a 96 semanas de tratamiento
Cambio en el tiempo para subir 4 escaleras
línea de base a 96 semanas de tratamiento
Fuerza muscular medida con un dinamómetro de mano
Periodo de tiempo: línea de base a 96 semanas de tratamiento
Cambio en la fuerza muscular medida con un dinamómetro portátil
línea de base a 96 semanas de tratamiento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

NS Pharma, Inc.

Colaboradores

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

13 de abril de 2021

Finalización primaria (Estimado)

1 de octubre de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de noviembre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de febrero de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de febrero de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

24 de febrero de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

14 de febrero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de febrero de 2024

Última verificación

1 de febrero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NS-065/NCNP-01-302

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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