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Estudo para avaliar a segurança e eficácia de Viltolarsen em meninos ambulatoriais com DMD (RACER53-X)

13 de fevereiro de 2024 atualizado por: NS Pharma, Inc.

Um estudo de extensão de fase 3, multicêntrico e aberto para avaliar a segurança e eficácia de Viltolarsen em meninos ambulantes com distrofia muscular de Duchenne (DMD)

Este é um estudo de extensão aberto, multicêntrico, de Fase 3 em meninos ambulatoriais com DMD que completaram o período de tratamento de 48 semanas com viltolasen ou placebo no Estudo NS-065/NCNP-01-301.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo de Fase 3 é um estudo de extensão aberto e multicêntrico em meninos ambulatoriais com DMD que completaram o período de tratamento de 48 semanas com viltolasen ou placebo no Estudo NS-065/NCNP-01-301. Os pacientes receberão vitolarsen administrado IV em doses semanais de 80 mg/kg.

O estudo NS-065/NCNP-01-302 será composto por um período de tratamento de 96 semanas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

74

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
      • Brisbane, Austrália
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Austrália
        • The Childrens Hospital at Westmead
  • Canadá
      • Quebec City, Canadá
        • CHU de Quebec Research Centre
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Pontificia Universidad Catolica de Chile
      • Santiago, Chile
        • Hospital de Niños Roberto del Rio
  • China
      • Beijing, China
        • Chinese PLA General Hospital
      • Changsha, China
        • Hunan Children's Hospital
      • Shanghai, China
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenzhen, China
        • Shenzhen Children's Hospital
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Espanha
        • Hospital Universitario La Paz
  • Federação Russa
      • Moscow, Federação Russa
        • Russian National Research Medical University
      • Saint Petersburg, Federação Russa
        • "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
      • Tomsk, Federação Russa
        • Tomsk National Research Medical Center of Russian Academy of Sciences
  • Grécia
      • Athens, Grécia
        • AGIA SOFIA Children's Hospital
      • Thessaloníki, Grécia
        • Hippokration General Hospital of Thessaloniki
  • Holanda
      • Leiden, Holanda
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen, Holanda
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
  • Itália
      • Rome, Itália
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Japão
      • Tokyo, Japão
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • México
      • Ciudad de mexico, México
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • Noruega
      • Oslo, Noruega
        • Rikshospitalet
  • Nova Zelândia
      • Auckland, Nova Zelândia
        • New Zealand Clinical Research Ltd.
  • Peru
      • Istanbul, Peru
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Glasgow, Reino Unido
        • Royal Hospital for Children
      • Glasgow, Reino Unido
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • London, Reino Unido
        • University College London Institute of Child Health
  • Republica da Coréia
      • Pusan, Republica da Coréia
        • Pusan National University Yangsan Hospital
      • Seoul, Republica da Coréia
        • Seoul National University Hospital
  • Tcheca
      • Nový Hradec Králové, Tcheca
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. O paciente concluiu o estudo NS-065/NCNP-01-301;
  2. O(s) pai(s) do paciente ou tutor(es) legal(is) forneceram consentimento informado por escrito e autorização do Health Insurance Portability and Accountability Act, quando aplicável, antes de quaisquer procedimentos relacionados ao estudo; os pacientes serão solicitados a dar consentimento por escrito ou verbal de acordo com os requisitos locais;
  3. O paciente e os pais/responsáveis ​​estão dispostos e aptos a cumprir as visitas agendadas, o plano de administração do produto experimental (IP) e os procedimentos do estudo.

Critério de exclusão:

  1. O paciente apresentou um evento adverso no Estudo NS-065/NCNP-01-301 que, na opinião do investigador e/ou do patrocinador, impede o uso seguro de vitolarsen para o paciente neste estudo;
  2. O paciente teve um tratamento feito com a finalidade de distrofina ou indução de proteína relacionada à distrofina após a conclusão do Estudo NS-065/NCNP-01-301;
  3. O paciente tomou qualquer outro medicamento experimental durante ou após a conclusão do Estudo NS-065/NCNP-01-301;
  4. O paciente é considerado pelo investigador e/ou patrocinador como não apropriado para participar do estudo de extensão por qualquer motivo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Viltolarsen
Os pacientes passíveis de pular o exon 53 receberão infusões intravenosas (IV) de vitolarsen, semanalmente, a 80 mg/kg por até 96 semanas.
Medicamento: Viltolarsen
Recebido durante infusões intravenosas semanais
Outros nomes:
  • NS-065/NCNP-01

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento, conforme avaliado pelo CTCAE v4.03
Prazo: linha de base até 96 semanas de tratamento
linha de base até 96 semanas de tratamento

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Teste de tempo para suportar (TTSTAND)
Prazo: linha de base até 96 semanas de tratamento
Mudança no tempo para ficar em pé
linha de base até 96 semanas de tratamento
Teste de tempo para correr/caminhar 10 metros (TTRW)
Prazo: linha de base até 96 semanas de tratamento
Mudança no tempo para correr/caminhar 10 metros
linha de base até 96 semanas de tratamento
Teste de caminhada de seis minutos (6MWT)
Prazo: linha de base até 96 semanas de tratamento
Mudança na caminhada de seis minutos
linha de base até 96 semanas de tratamento
Avaliação Ambulatorial North Star (NSAA)
Prazo: linha de base até 96 semanas de tratamento
Alteração na Avaliação Ambulatorial North Star
linha de base até 96 semanas de tratamento
Teste de Tempo para Subir 4 Escadas (TTCLIMB)
Prazo: linha de base até 96 semanas de tratamento
Mudança no tempo para subir 4 degraus
linha de base até 96 semanas de tratamento
Força muscular medida por dinamômetro portátil
Prazo: linha de base até 96 semanas de tratamento
Mudança na força muscular medida pelo dinamômetro portátil
linha de base até 96 semanas de tratamento

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

NS Pharma, Inc.

Colaboradores

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

13 de abril de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

1 de outubro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de novembro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de fevereiro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de fevereiro de 2021

Primeira postagem (Real)

24 de fevereiro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

14 de fevereiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de fevereiro de 2024

Última verificação

1 de fevereiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NS-065/NCNP-01-302

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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