Исследование по оценке безопасности и эффективности Вилтоларсена у амбулаторных мальчиков с МДД (RACER53-X)
13 февраля 2024 г. обновлено: NS Pharma, Inc.
Фаза 3, многоцентровое, открытое расширенное исследование для оценки безопасности и эффективности Вилтоларсена у амбулаторных мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД)
Это многоцентровое открытое расширенное исследование фазы 3 с участием амбулаторных мальчиков с МДД, завершивших 48-недельный период лечения либо вилтоларсеном, либо плацебо в исследовании NS-065/NCNP-01-301.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это исследование фазы 3 представляет собой многоцентровое открытое расширенное исследование с участием мальчиков с МДД, которые передвигаются самостоятельно и которые завершили 48-недельный период лечения либо вилтоларсеном, либо плацебо в исследовании NS-065/NCNP-01-301. Пациенты будут получать вильтоларсен внутривенно в еженедельной дозе 80 мг/кг.
Исследование NS-065/NCNP-01-302 будет состоять из 96-недельного периода лечения.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
74
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Brisbane, Австралия
- Queensland Children's Hospital
-
Westmead, Австралия
- The Childrens Hospital at Westmead
-
-
-
-
-
Athens, Греция
- Agia Sofia Children's Hospital
-
Thessaloníki, Греция
- Hippokration General Hospital of Thessaloniki
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Madrid, Испания
- Hospital Universitario La Paz
-
-
-
-
-
Rome, Италия
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Quebec City, Канада
- CHU de Quebec Research Centre
-
-
-
-
-
Beijing, Китай
- Chinese PLA General Hospital
-
Changsha, Китай
- Hunan Children's Hospital
-
Shanghai, Китай
- Children's Hospital of Fudan University
-
Shenzhen, Китай
- Shenzhen Children's Hospital
-
-
-
-
-
Pusan, Корея, Республика
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
Seoul, Корея, Республика
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Ciudad de mexico, Мексика
- Instituto Nacional de Pediatría
-
-
-
-
-
Leiden, Нидерланды
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
Nijmegen, Нидерланды
- Radboud Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Auckland, Новая Зеландия
- New Zealand Clinical Research Ltd.
-
-
-
-
-
Oslo, Норвегия
- Rikshospitalet
-
-
-
-
-
Moscow, Российская Федерация
- Russian National Research Medical University
-
Saint Petersburg, Российская Федерация
- "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
-
Tomsk, Российская Федерация
- Tomsk National Research Medical Center of Russian Academy of Sciences
-
-
-
-
-
Birmingham, Соединенное Королевство
- Birmingham Heartlands Hospital
-
Glasgow, Соединенное Королевство
- Royal Hospital for Children
-
Glasgow, Соединенное Королевство
- Royal Manchester Children's Hospital
-
London, Соединенное Королевство
- University College London Institute of Child Health
-
-
-
-
-
Istanbul, Турция
- Yeditepe University Kosuyolu Hospital
-
-
-
-
-
Nový Hradec Králové, Чехия
- Fakultni nemocnice Hradec Kralove
-
-
-
-
-
Santiago, Чили
- Pontificia Universidad Católica de Chile
-
Santiago, Чили
- Hospital de Niños Roberto del Río
-
-
-
-
-
Tokyo, Япония
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Пациент прошел исследование NS-065/NCNP-01-301;
- Родитель (родители) или законный опекун (опекуны) пациента предоставили письменное информированное согласие и разрешение в соответствии с Законом о переносимости и подотчетности медицинского страхования, где это применимо, до любых процедур, связанных с исследованием; пациентов попросят дать письменное или устное согласие в соответствии с местными требованиями;
- Пациент и родитель(и)/опекун(и) желают и могут соблюдать запланированные визиты, план введения исследуемого продукта (ИС) и процедуры исследования.
Критерий исключения:
- В исследовании NS-065/NCNP-01-301 у пациента возникло нежелательное явление, которое, по мнению исследователя и/или спонсора, препятствует безопасному применению вильтоларсена у пациента в данном исследовании;
- Пациент проходил лечение, которое проводилось с целью индукции дистрофина или родственного дистрофину белка после завершения исследования NS-065/NCNP-01-301;
- Пациент принимал любые другие исследуемые препараты во время или после завершения исследования NS-065/NCNP-01-301;
- По мнению исследователя и/или спонсора, пациент не подходит для участия в расширенном исследовании по какой-либо причине.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Вилтоларсен
Пациенты, у которых возможен пропуск экзона 53, будут получать внутривенные инфузии вильтоларсена (IV) еженедельно в дозе 80 мг/кг на срок до 96 недель.
|
Получают во время еженедельных внутривенных вливаний
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением, по оценке CTCAE v4.03
Временное ограничение: от исходного уровня до 96 недель лечения
|
от исходного уровня до 96 недель лечения
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Испытание временем выдержки (TTSTAND)
Временное ограничение: от исходного уровня до 96 недель лечения
|
Изменение времени стояния
|
от исходного уровня до 96 недель лечения
|
|
Тест на время бега/ходьбы на 10 метров (TTRW)
Временное ограничение: от исходного уровня до 96 недель лечения
|
Изменение времени бега/ходьбы на 10 метров
|
от исходного уровня до 96 недель лечения
|
|
Тест шестиминутной ходьбы (6MWT)
Временное ограничение: от исходного уровня до 96 недель лечения
|
Изменение в шестиминутной прогулке
|
от исходного уровня до 96 недель лечения
|
|
Амбулаторная оценка North Star (NSAA)
Временное ограничение: от исходного уровня до 96 недель лечения
|
Изменения в амбулаторной оценке North Star
|
от исходного уровня до 96 недель лечения
|
|
Тест на время подъема по 4 ступенькам (TTCLIMB)
Временное ограничение: от исходного уровня до 96 недель лечения
|
Изменение времени подъема на 4 ступеньки
|
от исходного уровня до 96 недель лечения
|
|
Мышечная сила, измеренная ручным динамометром
Временное ограничение: от исходного уровня до 96 недель лечения
|
Изменение мышечной силы, измеренное ручным динамометром
|
от исходного уровня до 96 недель лечения
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
13 апреля 2021 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 октября 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 ноября 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
19 февраля 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
23 февраля 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
24 февраля 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
14 февраля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
13 февраля 2024 г.
Последняя проверка
1 февраля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- NS-065/NCNP-01-302
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .