Studio per valutare la sicurezza e l'efficacia di Viltolarsen nei ragazzi deambulanti con DMD (RACER53-X)
13 febbraio 2024 aggiornato da: NS Pharma, Inc.
Uno studio di estensione di fase 3, multicentrico, in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia di Viltolarsen nei ragazzi deambulanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD)
Questo è uno studio di estensione di fase 3, multicentrico, in aperto su ragazzi deambulanti con DMD che hanno completato il periodo di trattamento di 48 settimane con viltolarisen o placebo nello studio NS-065/NCNP-01-301.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio di Fase 3 è uno studio di estensione multicentrico in aperto su ragazzi deambulanti con DMD che hanno completato il periodo di trattamento di 48 settimane con viltolarisen o placebo nello Studio NS-065/NCNP-01-301. I pazienti riceveranno viltolarsen somministrato IV a dosi settimanali di 80 mg/kg.
Lo studio NS-065/NCNP-01-302 comprenderà un periodo di trattamento di 96 settimane.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
74
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
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Westmead, Australia
- The Childrens Hospital at Westmead
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Quebec City, Canada
- CHU de Quebec Research Centre
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Nový Hradec Králové, Cechia
- Fakultni nemocnice Hradec Kralove
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Santiago, Chile
- Pontificia Universidad Católica de Chile
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Santiago, Chile
- Hospital de Niños Roberto del Río
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Beijing, Cina
- Chinese PLA General Hospital
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Changsha, Cina
- Hunan Children's Hospital
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Shanghai, Cina
- Children's Hospital of Fudan University
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Shenzhen, Cina
- Shenzhen Children's Hospital
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Pusan, Corea, Repubblica di
- Pusan National University Yangsan Hospital
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Seoul, Corea, Repubblica di
- Seoul National University Hospital
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Moscow, Federazione Russa
- Russian National Research Medical University
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Saint Petersburg, Federazione Russa
- "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
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Tomsk, Federazione Russa
- Tomsk National Research Medical Center of Russian Academy of Sciences
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Tokyo, Giappone
- National Center of Neurology and Psychiatry
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Athens, Grecia
- Agia Sofia Children's Hospital
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Thessaloníki, Grecia
- Hippokration General Hospital of Thessaloniki
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Rome, Italia
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
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Ciudad de mexico, Messico
- Instituto Nacional de Pediatría
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Oslo, Norvegia
- Rikshospitalet
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Auckland, Nuova Zelanda
- New Zealand Clinical Research Ltd.
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Leiden, Olanda
- Leids Universitair Medisch Centrum
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Nijmegen, Olanda
- Radboud Universitair Medisch Centrum
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Birmingham, Regno Unito
- Birmingham Heartlands Hospital
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Glasgow, Regno Unito
- Royal Hospital for Children
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Glasgow, Regno Unito
- Royal Manchester Children's Hospital
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London, Regno Unito
- University College London Institute of Child Health
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Barcelona, Spagna
- Hospital Sant Joan De Deu
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Madrid, Spagna
- Hospital Universitario La Paz
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Istanbul, Tacchino
- Yeditepe University Kosuyolu Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il paziente ha completato lo studio NS-065/NCNP-01-301;
- Il/i genitore/i o il/i tutore/i legale/i del paziente ha (hanno) fornito il consenso informato scritto e l'autorizzazione dell'Health Insurance Portability and Accountability Act, ove applicabile, prima di qualsiasi procedura correlata allo studio; ai pazienti verrà chiesto di dare il consenso scritto o verbale secondo i requisiti locali;
- Paziente e genitore/i/tutore/i sono disposti e in grado di rispettare le visite programmate, il piano di somministrazione del prodotto sperimentale (IP) e le procedure dello studio.
Criteri di esclusione:
- Il paziente ha avuto un evento avverso nello Studio NS-065/NCNP-01-301 che, a parere dello sperimentatore e/o dello sponsor, preclude l'uso sicuro di viltolarsen per il paziente in questo studio;
- Il paziente è stato sottoposto a un trattamento allo scopo di indurre la distrofina o le proteine correlate alla distrofina dopo il completamento dello studio NS-065/NCNP-01-301;
- Il paziente ha assunto qualsiasi altro farmaco sperimentale durante o dopo il completamento dello Studio NS-065/NCNP-01-301;
- Il paziente è giudicato dallo sperimentatore e/o dallo sponsor non idoneo a partecipare allo studio di estensione per qualsiasi motivo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Viltlarsen
I pazienti suscettibili di salto dell'esone 53 riceveranno infusioni endovenose (IV) di viltolarisen, settimanalmente, a 80 mg/kg per un massimo di 96 settimane.
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Ricevuto durante le infusioni endovenose settimanali
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento come valutato da CTCAE v4.03
Lasso di tempo: basale fino a un massimo di 96 settimane di trattamento
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basale fino a un massimo di 96 settimane di trattamento
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tempo di resistere alla prova (TTSTAND)
Lasso di tempo: basale a 96 settimane di trattamento
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Modifica del tempo di sosta
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basale a 96 settimane di trattamento
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Test del tempo di corsa/camminata per 10 metri (TTRW)
Lasso di tempo: basale a 96 settimane di trattamento
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Modifica del tempo per correre/camminare per 10 metri
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basale a 96 settimane di trattamento
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Test del cammino di sei minuti (6MWT)
Lasso di tempo: basale a 96 settimane di trattamento
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Cambia in Six-minute Walk
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basale a 96 settimane di trattamento
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Valutazione ambulatoriale North Star (NSAA)
Lasso di tempo: basale a 96 settimane di trattamento
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Modifica nella valutazione ambulatoriale North Star
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basale a 96 settimane di trattamento
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Test del tempo per salire 4 scale (TTCLIMB)
Lasso di tempo: basale a 96 settimane di trattamento
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Cambio di tempo per salire 4 scale
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basale a 96 settimane di trattamento
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Forza muscolare misurata dal dinamometro portatile
Lasso di tempo: basale a 96 settimane di trattamento
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Variazione della forza muscolare misurata dal dinamometro portatile
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basale a 96 settimane di trattamento
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
13 aprile 2021
Completamento primario (Stimato)
1 ottobre 2025
Completamento dello studio (Stimato)
1 novembre 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
19 febbraio 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
23 febbraio 2021
Primo Inserito (Effettivo)
24 febbraio 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
14 febbraio 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
13 febbraio 2024
Ultimo verificato
1 febbraio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- NS-065/NCNP-01-302
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .