Tutkimus Viltolarsenin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi ambulanssipojilla, joilla on DMD (RACER53-X)
tiistai 13. helmikuuta 2024 päivittänyt: NS Pharma, Inc.
Vaihe 3, monikeskus, avoin laajennustutkimus Viltolarsenin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi ambulanssipojilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD)
Tämä on vaiheen 3, monikeskus, avoin jatkotutkimus DMD:tä sairastavilla ambulanttipojilla, jotka ovat saaneet päätökseen 48 viikon hoitojakson joko viltolarsenilla tai plasebolla tutkimuksessa NS-065/NCNP-01-301.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä vaiheen 3 tutkimus on monikeskustutkimus, avoin jatkotutkimus ambulanssipotilailla, joilla on DMD, ja jotka ovat saaneet päätökseen 48 viikon hoitojakson joko viltolarsenilla tai lumelääkeellä tutkimuksessa NS-065/NCNP-01-301. Potilaat saavat viltolarsenia laskimoon viikoittain annoksina 80 mg/kg.
Tutkimus NS-065/NCNP-01-302 koostuu 96 viikon hoitojaksosta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
74
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Leiden, Alankomaat
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
Nijmegen, Alankomaat
- Radboud Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
-
Westmead, Australia
- The Childrens Hospital at Westmead
-
-
-
-
-
Santiago, Chile
- Pontificia Universidad Católica de Chile
-
Santiago, Chile
- Hospital de Niños Roberto del Río
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Madrid, Espanja
- Hospital Universitario La Paz
-
-
-
-
-
Rome, Italia
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Tokyo, Japani
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
-
-
-
Quebec City, Kanada
- CHU de Quebec Research Centre
-
-
-
-
-
Beijing, Kiina
- Chinese PLA General Hospital
-
Changsha, Kiina
- Hunan Children's Hospital
-
Shanghai, Kiina
- Children's Hospital of Fudan University
-
Shenzhen, Kiina
- Shenzhen Children's Hospital
-
-
-
-
-
Pusan, Korean tasavalta
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
Seoul, Korean tasavalta
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Athens, Kreikka
- Agia Sofia Children's Hospital
-
Thessaloníki, Kreikka
- Hippokration General Hospital of Thessaloniki
-
-
-
-
-
Ciudad de mexico, Meksiko
- Instituto Nacional de Pediatría
-
-
-
-
-
Oslo, Norja
- Rikshospitalet
-
-
-
-
-
Istanbul, Turkki
- Yeditepe University Kosuyolu Hospital
-
-
-
-
-
Nový Hradec Králové, Tšekki
- Fakultni nemocnice Hradec Kralove
-
-
-
-
-
Auckland, Uusi Seelanti
- New Zealand Clinical Research Ltd.
-
-
-
-
-
Moscow, Venäjän federaatio
- Russian National Research Medical University
-
Saint Petersburg, Venäjän federaatio
- "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
-
Tomsk, Venäjän federaatio
- Tomsk National Research Medical Center of Russian Academy of Sciences
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- Birmingham Heartlands Hospital
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
- Royal Hospital for Children
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
- Royal Manchester Children's Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- University College London Institute of Child Health
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilas on suorittanut NS-065/NCNP-01-301 tutkimuksen;
- Potilaan vanhemmat tai lailliset huoltajat ovat antaneet kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ja sairausvakuutuksen siirrettävyys- ja tilivelvollisuuslain, soveltuvin osin, ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä; potilaita pyydetään antamaan kirjallinen tai suullinen suostumus paikallisten vaatimusten mukaisesti;
- Potilas ja vanhemmat/huoltajat ovat halukkaita ja pystyvät noudattamaan suunniteltuja käyntejä, tutkimustuotteen (IP) antosuunnitelmaa ja tutkimusmenettelyjä.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaalla oli tutkimuksessa NS-065/NCNP-01-301 haittatapahtuma, joka tutkijan ja/tai toimeksiantajan mielestä estää viltolarsenin turvallisen käytön potilaalle tässä tutkimuksessa;
- Potilaalla oli hoitoa, joka tehtiin dystrofiinin tai dystrofiiniin liittyvän proteiinin induktiota varten tutkimuksen NS-065/NCNP-01-301 päätyttyä;
- Potilas otti muita tutkimuslääkkeitä tutkimuksen NS-065/NCNP-01-301 aikana tai sen jälkeen;
- Tutkija ja/tai toimeksiantaja arvioi, että potilas ei jostain syystä ole sopiva osallistumaan jatkotutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Viltolarsen
Potilaat, jotka voivat ohittaa eksonin 53, saavat viltolarsen-infuusiota suonensisäisesti (IV) viikoittain annoksella 80 mg/kg enintään 96 viikon ajan.
|
Saatu viikoittaisten suonensisäisten infuusioiden aikana
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia CTCAE v4.03:n mukaan
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 96 hoitoviikkoon asti
|
lähtötilanteessa 96 hoitoviikkoon asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kestotesti (TTSTAND)
Aikaikkuna: 96 hoitoviikkoon asti
|
Stand-ajan muutos
|
96 hoitoviikkoon asti
|
|
Aika juosta/kävely 10 metrin testi (TTRW)
Aikaikkuna: 96 hoitoviikkoon asti
|
Muutos ajassa juoksemiseen/kävelemiseen 10 metriä
|
96 hoitoviikkoon asti
|
|
Kuuden minuutin kävelytesti (6MWT)
Aikaikkuna: 96 hoitoviikkoon asti
|
Muutos kuuden minuutin kävelymatkan päässä
|
96 hoitoviikkoon asti
|
|
North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Aikaikkuna: 96 hoitoviikkoon asti
|
Muutos North Star -ambulatorisessa arvioinnissa
|
96 hoitoviikkoon asti
|
|
Aika kiivetä 4 portaita -testi (TTCLIMB)
Aikaikkuna: 96 hoitoviikkoon asti
|
Muutos ajassa kiivetä 4 portaita
|
96 hoitoviikkoon asti
|
|
Lihasvoima mitattuna käsidynamometrillä
Aikaikkuna: 96 hoitoviikkoon asti
|
Lihasvoiman muutos käsidynamometrillä mitattuna
|
96 hoitoviikkoon asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 13. huhtikuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. lokakuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. marraskuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 19. helmikuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 23. helmikuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 24. helmikuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Keskiviikko 14. helmikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 13. helmikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. helmikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NS-065/NCNP-01-302
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .