Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van Viltolarsen bij ambulante jongens met DMD (RACER53-X)

13 februari 2024 bijgewerkt door: NS Pharma, Inc.

Een fase 3, multicenter, open-label extensieonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van Viltolarsen te beoordelen bij ambulante jongens met Duchenne spierdystrofie (DMD)

Dit is een fase 3, multicenter, open-label extensieonderzoek bij ambulante jongens met DMD die de behandelingsperiode van 48 weken met viltolarsen of placebo in onderzoek NS-065/NCNP-01-301 hebben voltooid.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze fase 3-studie is een open-label uitbreidingsstudie in meerdere centra bij ambulante jongens met DMD die de behandelingsperiode van 48 weken met viltolarsen of placebo in studie NS-065/NCNP-01-301 hebben voltooid. Patiënten zullen viltolarsen intraveneus toegediend krijgen in wekelijkse doses van 80 mg/kg.

Studie NS-065/NCNP-01-302 zal bestaan ​​uit een behandelingsperiode van 96 weken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

74

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Brisbane, Australië
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Australië
        • The Childrens Hospital at Westmead
  • Canada
      • Quebec City, Canada
        • CHU de Quebec Research Centre
  • Chili
      • Santiago, Chili
        • Pontificia Universidad Católica de Chile
      • Santiago, Chili
        • Hospital de Niños Roberto del Río
  • China
      • Beijing, China
        • Chinese PLA General Hospital
      • Changsha, China
        • Hunan Children's Hospital
      • Shanghai, China
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenzhen, China
        • Shenzhen Children's Hospital
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland
        • Agia Sofia Children's Hospital
      • Thessaloníki, Griekenland
        • Hippokration General Hospital of Thessaloniki
  • Italië
      • Rome, Italië
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Japan
      • Tokyo, Japan
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Kalkoen
      • Istanbul, Kalkoen
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital
  • Korea, republiek van
      • Pusan, Korea, republiek van
        • Pusan National University Yangsan Hospital
      • Seoul, Korea, republiek van
        • Seoul National University Hospital
  • Mexico
      • Ciudad de mexico, Mexico
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • Nederland
      • Leiden, Nederland
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen, Nederland
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
  • Nieuw-Zeeland
      • Auckland, Nieuw-Zeeland
        • New Zealand Clinical Research Ltd.
  • Noorwegen
      • Oslo, Noorwegen
        • Rikshospitalet
  • Russische Federatie
      • Moscow, Russische Federatie
        • Russian National Research Medical University
      • Saint Petersburg, Russische Federatie
        • "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
      • Tomsk, Russische Federatie
        • Tomsk National Research Medical Center of Russian Academy of Sciences
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spanje
        • Hospital Universitario La Paz
  • Tsjechië
      • Nový Hradec Králové, Tsjechië
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Hospital for Children
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • University College London Institute of Child Health

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënt heeft het NS-065/NCNP-01-301-onderzoek voltooid;
  2. De ouder(s) of wettelijke voogd(en) van de patiënt heeft (hebben) schriftelijke geïnformeerde toestemming en toestemming van de Health Insurance Portability and Accountability Act verstrekt, indien van toepassing, voorafgaand aan enige studiegerelateerde procedures; patiënten zullen worden gevraagd om schriftelijke of mondelinge toestemming te geven volgens lokale vereisten;
  3. Patiënt en ouder(s)/voogd(en) zijn bereid en in staat zich te houden aan geplande bezoeken, het toedieningsplan voor onderzoeksproducten (IP) en onderzoeksprocedures.

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënt had een bijwerking in onderzoek NS-065/NCNP-01-301 die, naar de mening van de onderzoeker en/of de sponsor, veilig gebruik van viltolarsen voor de patiënt in dit onderzoek uitsluit;
  2. Patiënt onderging een behandeling met als doel dystrofine of dystrofine-gerelateerde eiwitinductie na voltooiing van onderzoek NS-065/NCNP-01-301;
  3. Patiënt heeft tijdens of na voltooiing van onderzoek NS-065/NCNP-01-301 andere onderzoeksgeneesmiddelen ingenomen;
  4. De patiënt wordt door de onderzoeker en/of de sponsor om welke reden dan ook niet geschikt geacht om deel te nemen aan het vervolgonderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Viltolarsen
Patiënten die geneigd zijn om exon 53 over te slaan, zullen gedurende maximaal 96 weken wekelijks viltolarsen intraveneuze (IV) infusies krijgen van 80 mg/kg.
Geneesmiddel: Viltolarsen
Ontvangen tijdens wekelijkse intraveneuze infusies
Andere namen:
  • NS-065/NCNP-01

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE v4.03
Tijdsspanne: basislijn tot maximaal 96 weken behandeling
basislijn tot maximaal 96 weken behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd om te testen (TTSTAND)
Tijdsspanne: baseline tot 96 weken behandeling
Verandering in tijd om te staan
baseline tot 96 weken behandeling
Tijd om te rennen/lopen 10 meter test (TTRW)
Tijdsspanne: baseline tot 96 weken behandeling
Verandering in tijd om 10 meter te rennen/lopen
baseline tot 96 weken behandeling
Zes minuten looptest (6MWT)
Tijdsspanne: baseline tot 96 weken behandeling
Verandering in zes minuten lopen
baseline tot 96 weken behandeling
North Star Ambulante Beoordeling (NSAA)
Tijdsspanne: baseline tot 96 weken behandeling
Verandering in ambulante beoordeling van North Star
baseline tot 96 weken behandeling
Tijd om 4 trappen te beklimmen (TTCLIMB)
Tijdsspanne: baseline tot 96 weken behandeling
Wijziging in tijd om 4 trappen te beklimmen
baseline tot 96 weken behandeling
Spierkracht gemeten met handdynamometer
Tijdsspanne: baseline tot 96 weken behandeling
Verandering in spierkracht gemeten met handdynamometer
baseline tot 96 weken behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

NS Pharma, Inc.

Medewerkers

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 april 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

1 oktober 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 november 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 februari 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 februari 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 februari 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

14 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NS-065/NCNP-01-302

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren