보행이 가능한 DMD(RACER53-X) 소년에서 Viltolarsen의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 연구
2024년 2월 13일 업데이트: NS Pharma, Inc.
Duchenne 근이영양증(DMD)을 앓고 있는 소년을 대상으로 Viltolarsen의 안전성과 효능을 평가하기 위한 3상, 다기관, 공개 확장 연구
이것은 연구 NS-065/NCNP-01-301에서 viltolarsen 또는 위약의 48주 치료 기간을 완료한 DMD가 있는 걸을 수 있는 남아에 대한 3상, 다기관, 공개 확장 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
이 3상 연구는 연구 NS-065/NCNP-01-301에서 빌토라센 또는 위약의 48주 치료 기간을 완료한 DMD를 앓고 있는 걸을 수 있는 소년을 대상으로 하는 다기관 공개 확장 연구입니다. 환자는 매주 80mg/kg의 용량으로 IV 투여된 빌토라센을 받게 됩니다.
연구 NS-065/NCNP-01-302는 96주 치료 기간으로 구성됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
74
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Athens, 그리스
- Agia Sofia Children's Hospital
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Thessaloníki, 그리스
- Hippokration General Hospital of Thessaloniki
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Leiden, 네덜란드
- Leids Universitair Medisch Centrum
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Nijmegen, 네덜란드
- Radboud Universitair Medisch Centrum
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Oslo, 노르웨이
- Rikshospitalet
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Auckland, 뉴질랜드
- New Zealand Clinical Research Ltd.
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Pusan, 대한민국
- Pusan National University Yangsan Hospital
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Seoul, 대한민국
- Seoul National University Hospital
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Moscow, 러시아 연방
- Russian National Research Medical University
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Saint Petersburg, 러시아 연방
- "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
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Tomsk, 러시아 연방
- Tomsk National Research Medical Center of Russian Academy of Sciences
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Ciudad de mexico, 멕시코
- Instituto Nacional de Pediatría
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Barcelona, 스페인
- Hospital Sant Joan de Déu
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Madrid, 스페인
- Hospital Universitario La Paz
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Birmingham, 영국
- Birmingham Heartlands Hospital
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Glasgow, 영국
- Royal Hospital for Children
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Glasgow, 영국
- Royal Manchester Children's Hospital
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London, 영국
- University College London Institute of Child Health
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Rome, 이탈리아
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
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Tokyo, 일본
- National Center of Neurology and Psychiatry
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Beijing, 중국
- Chinese PLA General Hospital
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Changsha, 중국
- Hunan Children's Hospital
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Shanghai, 중국
- Children's Hospital of Fudan University
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Shenzhen, 중국
- Shenzhen Children's Hospital
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Nový Hradec Králové, 체코
- Fakultni nemocnice Hradec Kralove
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Santiago, 칠레
- Pontificia Universidad Católica de Chile
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Santiago, 칠레
- Hospital de Niños Roberto del Río
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Istanbul, 칠면조
- Yeditepe University Kosuyolu Hospital
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Quebec City, 캐나다
- CHU de Quebec Research Centre
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Brisbane, 호주
- Queensland Children's Hospital
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Westmead, 호주
- The Childrens Hospital at Westmead
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 환자는 NS-065/NCNP-01-301 연구를 완료했습니다.
- 환자의 부모 또는 법적 보호자는 연구 관련 절차 이전에 서면 동의서 및 건강 보험 이동성 및 책임법 승인을 제공했습니다. 환자는 현지 요구 사항에 따라 서면 또는 구두로 동의해야 합니다.
- 환자 및 부모/보호자는 예정된 방문, 연구 제품(IP) 투여 계획 및 연구 절차를 준수할 의지와 능력이 있습니다.
제외 기준:
- 환자는 NS-065/NCNP-01-301 연구에서 조사자 및/또는 후원자의 의견으로 이 연구에서 환자를 위한 빌토라센의 안전한 사용을 배제하는 이상 반응을 보였습니다.
- 환자는 NS-065/NCNP-01-301 연구 완료 후 디스트로핀 또는 디스트로핀 관련 단백질 유도를 목적으로 치료를 받았습니다.
- 환자는 NS-065/NCNP-01-301 연구 도중 또는 완료 후에 다른 연구용 약물을 복용했습니다.
- 어떤 이유로든 환자가 확장 연구에 참여하기에 적절하지 않다고 조사자 및/또는 후원자가 판단합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 빌토라르센
엑손 53 스키핑이 가능한 환자는 최대 96주 동안 매주 80mg/kg의 빌토라센 정맥주사(IV) 주입을 받게 됩니다.
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주간 정맥 주입 중에 받음
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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CTCAE v4.03에 의해 평가된 치료 관련 부작용이 있는 참가자 수
기간: 기준선에서 최대 96주의 치료
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기준선에서 최대 96주의 치료
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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대기 시간 테스트(TTSTAND)
기간: 기준선에서 96주 치료
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대기 시간의 변경
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기준선에서 96주 치료
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10미터 달리기/걷기 시간 테스트(TTRW)
기간: 기준선에서 96주 치료
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10미터 달리기/걷기 시간의 변화
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기준선에서 96주 치료
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6분 도보 테스트(6MWT)
기간: 기준선에서 96주 치료
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도보 6분의 변화
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기준선에서 96주 치료
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NSAA(North Star 보행 평가)
기간: 기준선에서 96주 치료
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North Star 외래 평가의 변화
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기준선에서 96주 치료
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4계단 오르기 테스트(TTCLIMB)
기간: 기준선에서 96주 치료
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4계단 오르는 시간의 변화
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기준선에서 96주 치료
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휴대용 동력계로 측정한 근력
기간: 기준선에서 96주 치료
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휴대용 동력계로 측정한 근력의 변화
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기준선에서 96주 치료
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 4월 13일
기본 완료 (추정된)
2025년 10월 1일
연구 완료 (추정된)
2025년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 2월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 2월 23일
처음 게시됨 (실제)
2021년 2월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 2월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 2월 13일
마지막으로 확인됨
2024년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NS-065/NCNP-01-302
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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