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Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Viltolarsen bei ambulanten Jungen mit DMD (RACER53-X)

13. Februar 2024 aktualisiert von: NS Pharma, Inc.

Eine multizentrische Open-Label-Verlängerungsstudie der Phase 3 zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Viltolarsen bei ambulanten Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

Dies ist eine multizentrische, unverblindete Verlängerungsstudie der Phase 3 bei gehfähigen Jungen mit DMD, die die 48-wöchige Behandlungsphase mit entweder Vitolaarsen oder Placebo in Studie NS-065/NCNP-01-301 abgeschlossen haben.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Phase-3-Studie ist eine multizentrische, unverblindete Verlängerungsstudie an gehfähigen Jungen mit DMD, die die 48-wöchige Behandlungsphase mit entweder Vitolaarsen oder Placebo in Studie NS-065/NCNP-01-301 abgeschlossen haben. Die Patienten erhalten Vittolarsen intravenös in wöchentlichen Dosen von 80 mg/kg.

Die Studie NS-065/NCNP-01-302 umfasst einen Behandlungszeitraum von 96 Wochen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

74

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Brisbane, Australien
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Australien
        • The Childrens Hospital at Westmead
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Pontificia Universidad Católica de Chile
      • Santiago, Chile
        • Hospital de Niños Roberto del Río
  • China
      • Beijing, China
        • Chinese PLA General Hospital
      • Changsha, China
        • Hunan Children's Hospital
      • Shanghai, China
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenzhen, China
        • Shenzhen Children's Hospital
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland
        • Agia Sofia Children's Hospital
      • Thessaloníki, Griechenland
        • Hippokration General Hospital of Thessaloniki
  • Italien
      • Rome, Italien
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Japan
      • Tokyo, Japan
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Kanada
      • Quebec City, Kanada
        • CHU de Quebec Research Centre
  • Korea, Republik von
      • Pusan, Korea, Republik von
        • Pusan National University Yangsan Hospital
      • Seoul, Korea, Republik von
        • Seoul National University Hospital
  • Mexiko
      • Ciudad de mexico, Mexiko
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland
        • New Zealand Clinical Research Ltd.
  • Niederlande
      • Leiden, Niederlande
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen, Niederlande
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
  • Norwegen
      • Oslo, Norwegen
        • Rikshospitalet
  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation
        • Russian National Research Medical University
      • Saint Petersburg, Russische Föderation
        • "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
      • Tomsk, Russische Föderation
        • Tomsk National Research Medical Center of Russian Academy of Sciences
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario La Paz
  • Truthahn
      • Istanbul, Truthahn
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital
  • Tschechien
      • Nový Hradec Králové, Tschechien
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich
        • Royal Hospital for Children
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • University College London Institute of Child Health

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patient hat die NS-065/NCNP-01-301-Studie abgeschlossen;
  2. Die Eltern oder Erziehungsberechtigten des Patienten haben (haben) vor allen studienbezogenen Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung und gegebenenfalls eine Genehmigung gemäß dem Krankenversicherungs-Portabilitäts- und Rechenschaftsgesetz erteilt; die Patienten werden gebeten, gemäß den örtlichen Anforderungen eine schriftliche oder mündliche Zustimmung zu erteilen;
  3. Der Patient und die Eltern/Erziehungsberechtigten sind bereit und in der Lage, die geplanten Besuche, den Verabreichungsplan für Prüfpräparate (IP) und die Studienverfahren einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  1. Der Patient hatte in Studie NS-065/NCNP-01-301 ein unerwünschtes Ereignis, das nach Meinung des Prüfarztes und/oder des Sponsors eine sichere Anwendung von Vittolarsen für den Patienten in dieser Studie ausschließt;
  2. Der Patient hatte eine Behandlung, die nach Abschluss der Studie NS-065/NCNP-01-301 zum Zwecke der Induktion von Dystrophin oder Dystrophin-verwandtem Protein durchgeführt wurde;
  3. Der Patient nahm während oder nach Abschluss der Studie NS-065/NCNP-01-301 andere Prüfpräparate ein;
  4. Der Patient wird vom Prüfarzt und/oder Sponsor aus irgendeinem Grund als ungeeignet für die Teilnahme an der Verlängerungsstudie beurteilt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Viltolarsen
Patienten, die für Exon-53-Skipping geeignet sind, erhalten wöchentlich intravenöse (i.v.) Infusionen von Vittolarsen mit 80 mg/kg für bis zu 96 Wochen.
Arzneimittel: Viltolarsen
Erhalten während wöchentlicher intravenöser Infusionen
Andere Namen:
  • NS-065/NCNP-01

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen gemäß CTCAE v4.03
Zeitfenster: Baseline bis zu 96 Behandlungswochen
Baseline bis zu 96 Behandlungswochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Standzeittest (TTSTAND)
Zeitfenster: Baseline bis 96 Wochen Behandlung
Änderung der Standzeit
Baseline bis 96 Wochen Behandlung
Zeit zum Laufen/Gehen 10 Meter Test (TTRW)
Zeitfenster: Baseline bis 96 Wochen Behandlung
Änderung der Zeit zum Laufen/Gehen von 10 Metern
Baseline bis 96 Wochen Behandlung
Sechs-Minuten-Gehtest (6MWT)
Zeitfenster: Baseline bis 96 Wochen Behandlung
Wechseln Sie in sechs Minuten zu Fuß
Baseline bis 96 Wochen Behandlung
North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Zeitfenster: Baseline bis 96 Wochen Behandlung
Änderung der ambulanten Bewertung von North Star
Baseline bis 96 Wochen Behandlung
Time to Climb 4 Stairs Test (TTCLIMB)
Zeitfenster: Baseline bis 96 Wochen Behandlung
Ändern Sie die Zeit, um 4 Treppen zu steigen
Baseline bis 96 Wochen Behandlung
Muskelkraft gemessen mit Handdynamometer
Zeitfenster: Baseline bis 96 Wochen Behandlung
Veränderung der Muskelkraft gemessen mit Handdynamometer
Baseline bis 96 Wochen Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

NS Pharma, Inc.

Mitarbeiter

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. April 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. November 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Februar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Februar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. Februar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

14. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NS-065/NCNP-01-302

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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