イタリアの治療無料寛解登録

これは、イタリアで TKI を中止した CP-CML 患者の観察的、遡及的、前向き研究です。 この研究は、参加センターの追加費用を意味するものではありません。 臨床チャートにすでに存在するデータが収集されます。

包含/除外基準に答える患者は、次のコホートのいずれかに登録されます

• コホート 1 レトロスペクティブ/プロスペクティブ研究: 293 人の患者が登録され、Fava et al 2019 に登録され、研究終了時 (2017 年 2 月) に少なくとも 1 年間のフォローアップが報告され、107 人の患者が Fava et al 2019 に登録されたが、フォローアップ以来報告されていない-up は 1 年未満でした。 これらの患者のデータは、以前の研究の終了以降に収集されます。
• コホート 2 レトロスペクティブ/プロスペクティブ研究: 以前の研究に登録されていない患者 (Fava et al 2019)。 これらの患者のデータは、患者の診断から研究の終わりまで収集されます。
• コホート3前向き研究：各センターでの研究承認後にTKI療法を中止した患者。 これらの患者は、TFR のすべての段階に沿って人々の経験を収集する目的で、8 人の CML 患者の専門家パネルによって作成されたアンケートのフェーズ 2 の検証プロセスにも参加します。

研究に参加している患者は、臨床診療の範囲外の処置を受けることはありません。同様に、研究のために収集される臨床変数は、日常の臨床診療において医師によって一般的に収集される変数です。

薬物の投与または中止に関する決定は、この研究に患者を含める決定とは独立して、臨床診療の文脈における彼の臨床的判断に基づいて医師によって行われます。

登録された患者の登録は、アクセスが制限された主要な Web データベースでオンラインで行われます。

主な目的とエンドポイント TKI の中止から 1 年後の TFR 率を評価すること。 副次的な目的とエンドポイント

• 観察された患者集団を次の観点からさらに説明するには:

  • 無治療期間; o MR4.5 での生存;
  • MR3での生存;
  • イベントのない生存;
  • 無増悪生存;
  • 治療中止後の死亡;
  • 治療再開後のMMRとDMRの達成率
• 治療外寛解の持続性に影響を与える臨床的および生物学的予後因子を特定すること。

• BCR-ABL1 転写産物の分子モニタリングの最適なタイミングとモダリティを特定する

  • 治療中止中および中止後の安全な最低限のモニタリングの評価
  • 安全に治療を中止するために許容される最大 MRD 陽性レベルの評価
• 治療中止後の短期有害事象（禁断症状：発熱、関節痛、筋肉痛、骨痛、体重減少）の評価
• 長期的な有害事象の評価（すなわち 心血管有害事象、二次腫瘍) 治療中止後
• TFRのすべての段階に沿って人々の経験を捉えるために、8人のCML患者の専門家パネルによって開発されたアンケートの「フェーズ2」のイタリア語版の検証
• 治療を中止し、TKI を再開した後の患者の生活の質を説明する患者報告のアウトカムの評価