Italienisches Register für behandlungsfreie Remission

Dies ist eine beobachtende, retrospektive und prospektive Studie an CP-CML-Patienten, die TKIs in Italien absetzen. Die Studie verursacht keine zusätzlichen Kosten für die teilnehmenden Zentren. Daten, die bereits in den klinischen Diagrammen vorhanden sind, werden gesammelt.

Die Patienten, die die Einschluss-/Ausschlusskriterien erfüllen, werden in eine der folgenden Kohorten aufgenommen

• Retrospektive/prospektive Kohortenstudie 1: 293 Patienten, die in Fava et al. 2019 aufgenommen und gemeldet wurden, mit mindestens 1 Jahr Nachbeobachtung am Ende der Studie (Februar 2017) und 107 Patienten, die in Fava et al. 2019 aufgenommen, aber seitdem nicht mehr gemeldet wurden -up war kürzer als 1 Jahr. Die Daten für diese Patienten werden seit dem Ende der vorherigen Studie erhoben.
• Retrospektive/prospektive Studie der Kohorte 2: Patientin, die nicht in die vorherige Studie aufgenommen wurde (Fava et al. 2019). Die Daten für diese Patienten werden von der Patientendiagnose bis zum Ende der Studie erhoben.
• Prospektive Kohortenstudie 3: Patienten, die die TKI-Therapie nach der Studiengenehmigung in jedem Zentrum abgebrochen haben. Diese Patienten werden auch am Validierungsprozess von Phase 2 eines Fragebogens teilnehmen, der von einem Expertengremium aus acht CML-Patienten entwickelt wurde, um die Erfahrungen von Menschen in allen Phasen der TFR zu erfassen.

Patienten, die an der Studie teilnehmen, werden keinem Verfahren unterzogen, das außerhalb der klinischen Praxis liegt; Ebenso werden für die Studie klinische Variablen erhoben, die üblicherweise von Ärzten in der täglichen klinischen Praxis erhoben werden.

Jede Entscheidung über die Verabreichung oder Unterbrechung des Arzneimittels wird vom Arzt auf der Grundlage seiner klinischen Beurteilung im Kontext der klinischen Praxis getroffen, unabhängig von der Entscheidung, den Patienten in diese Studie aufzunehmen.

Die Registrierung der eingeschriebenen Patienten erfolgt online in einer zentralen, eingeschränkt zugänglichen Webdatenbank.

Primäres Ziel und Endpunkt Beurteilung der TFR-Rate 1 Jahr nach Absetzen von TKIs. Sekundäre Ziele und Endpunkte

• Zur weiteren Beschreibung der beobachteten Patientenpopulation in Bezug auf:

  • behandlungsfreie Dauer; o Überleben in MR4.5;
  • Überleben in MR3;
  • ereignisfreies Überleben;
  • progressionsfreies Überleben;
  • Todesfälle nach Absetzen der Behandlung;
  • Rate des Erreichens von MMR und DMR nach Wiederaufnahme der Behandlung
• Identifizierung klinischer und biologischer prognostischer Faktoren, die die Persistenz einer Remission außerhalb der Therapie beeinflussen.

• Identifizierung des optimalen Zeitpunkts und der Modalitäten der molekularen Überwachung des BCR-ABL1-Transkripts

  • Bewertung der sicheren Mindestüberwachung während und nach Therapieabbruch
  • Bewertung des maximalen MRD-Positivitätsgrads, der akzeptabel ist, um sicher von der Behandlung abzusehen
• Bewertung von kurzfristigen unerwünschten Ereignissen (Entzugssyndrom: Fieber, Arthralgie, Myalgie, Knochenschmerzen, Gewichtsverlust) nach Absetzen der Behandlung
• Bewertung von langfristigen unerwünschten Ereignissen (d. h. kardiovaskuläre Nebenwirkungen, zweite Neoplasie) nach Absetzen der Behandlung
• Validierung der italienischen Version der „Phase 2“ eines Fragebogens, der von einem Expertengremium aus acht CML-Patienten entwickelt wurde, um die Erfahrungen von Menschen in allen Phasen der TFR zu erfassen
• Bewertung der von Patienten berichteten Ergebnisse, die die Lebensqualität von Patienten außerhalb der Therapie und nach Wiederaufnahme der TKI beschreiben