Włoski rejestr remisji bez leczenia

Jest to obserwacyjne, retrospektywne i prospektywne badanie pacjentów z CP-CML, którzy odstawili TKI we Włoszech. Badanie nie będzie wiązało się z dodatkowymi kosztami dla uczestniczących ośrodków. Zostaną zebrane dane już obecne w kartach klinicznych.

Pacjenci spełniający kryteria włączenia/wyłączenia zostaną włączeni do jednej z następujących kohort

• Kohorta 1 badanie retrospektywne/prospektywne: 293 pacjentów włączonych i zgłoszonych w Fava i wsp. 2019 z co najmniej rocznym okresem obserwacji na koniec badania (luty 2017) oraz 107 pacjentów włączonych, ale niezgłoszonych w Fava i wsp. 2019 od ich obserwacji -up był krótszy niż 1 rok. Dane dla tych pacjentów będą zbierane od zakończenia poprzedniego badania.
• Badanie retrospektywne/prospektywne kohorty 2: pacjent niewłączony do poprzedniego badania (Fava i wsp. 2019). Dane dotyczące tych pacjentów będą gromadzone od momentu postawienia diagnozy do końca badania.
• Badanie prospektywne kohorty 3: pacjenci, którzy przerwali terapię TKI po zatwierdzeniu badania w każdym ośrodku. Pacjenci ci będą również uczestniczyć w procesie walidacji fazy 2 kwestionariusza opracowanego przez panel ekspertów składający się z ośmiu pacjentów z CML w celu uchwycenia doświadczeń ludzi we wszystkich fazach TFR.

Pacjenci biorący udział w badaniu nie będą poddani żadnemu zabiegowi wykraczającemu poza praktykę kliniczną; w ten sam sposób zmienne kliniczne, które zostaną zebrane do badania, to te, które są powszechnie zbierane przez lekarza w codziennej praktyce klinicznej.

Decyzję o podaniu lub wstrzymaniu podawania leku podejmuje lekarz na podstawie własnej oceny klinicznej w kontekście praktyki klinicznej, niezależnie od decyzji o włączeniu pacjenta do tego badania.

Rejestracja zapisanych pacjentów będzie prowadzona on-line w kluczowej internetowej bazie danych o ograniczonym dostępie.

Główny cel i punkt końcowy Ocena wskaźnika TFR po roku od odstawienia TKI. Cele drugorzędne i punkty końcowe

• Aby dokładniej opisać obserwowaną populację pacjentów w kategoriach:

  • czas wolny od leczenia; o przeżycie w MR4,5;
  • przeżycie w MR3;
  • przetrwanie bez zdarzeń;
  • przeżycie wolne od progresji;
  • zgony po przerwaniu leczenia;
  • wskaźnik osiągania MMR i DMR po wznowieniu leczenia
• Identyfikacja klinicznych i biologicznych czynników prognostycznych wpływających na utrzymywanie się remisji poza terapią.

• Określenie optymalnego czasu i modalności monitorowania molekularnego transkryptu BCR-ABL1

  • Ocena bezpiecznego minimalnego monitorowania w trakcie i po zakończeniu leczenia
  • Ocena maksymalnego dopuszczalnego poziomu pozytywnego wyniku MRD, aby bezpiecznie pozostać poza leczeniem
• Ocena krótkoterminowych zdarzeń niepożądanych (zespół odstawienny: gorączka, bóle stawów, bóle mięśni, bóle kości, utrata masy ciała) po odstawieniu leczenia
• Ocena długoterminowych zdarzeń niepożądanych (tj. sercowo-naczyniowe zdarzenia niepożądane, drugi nowotwór) po przerwaniu leczenia
• Walidacja włoskiej wersji „Fazy 2” kwestionariusza opracowanego przez zespół ekspertów składający się z ośmiu pacjentów z CML w celu uchwycenia doświadczeń osób we wszystkich fazach TFR
• Ocena zgłaszanych przez pacjentów wyników opisujących jakość życia pacjentów po zakończeniu terapii i po wznowieniu TKI