Italiensk behandlingsfri remisjonsregister

Dette er en observasjons-, retrospektiv og prospektiv studie av CP-CML-pasienter som avbryter TKI-er i Italia. Studien vil ikke medføre ekstra kostnader for de deltakende sentrene. Data som allerede finnes i de kliniske diagrammene vil bli samlet inn.

Pasientene, som svarer til inklusjons-/eksklusjonskriterier, vil bli registrert i en av følgende kohorter

• Kohort 1 retrospektiv/prospektiv studie: 293 pasienter registrert og rapportert i Fava et al 2019 med minst 1 års oppfølging ved slutten av studien (februar 2017) og 107 pasienter registrert, men ikke rapportert i Fava et al 2019 siden de fulgte -up var kortere enn 1 år. Dataene for disse pasientene vil bli samlet inn siden slutten av forrige studie.
• Kohort 2 retrospektiv/prospektiv studie: pasient som ikke ble registrert i forrige studie (Fava et al 2019). Dataene for disse pasientene vil bli samlet inn fra pasientdiagnosen til slutten av studien.
• Kohort 3 prospektiv studie: pasienter som har avbrutt TKI-behandling etter studiegodkjenning i hvert senter. Disse pasientene vil også delta i valideringsprosessen av fase 2 av et spørreskjema utviklet av et ekspertpanel på åtte KML-pasienter med det formål å fange opp opplevelsene til mennesker langs alle faser av TFR.

Pasienter som deltar i studien vil ikke bli utsatt for noen prosedyre som faller utenfor den kliniske praksisen; på samme måte er kliniske variabler som vil bli samlet inn for studien de som vanligvis samles inn av lege i daglig klinisk praksis.

Enhver beslutning om legemiddeladministrering eller suspensjon tas av legen basert på hans kliniske vurdering i sammenheng med klinisk praksis, uavhengig av beslutningen om å inkludere pasienten i denne studien.

Registrering av registrerte pasienter vil gjøres online på en nøkkelbegrenset tilgjengelig nettdatabase.

Primært mål og endepunkt Å vurdere TFR-raten 1 år etter seponering av TKI-er. Sekundære mål og endepunkter

• For ytterligere å beskrive den observerte populasjonen av pasienter i form av:

  • behandlingsfri varighet; o overlevelse i MR4.5;
  • overlevelse i MR3;
  • hendelsesfri overlevelse;
  • progresjonsfri overlevelse;
  • dødsfall etter seponering av behandlingen;
  • oppnåelse av MMR og DMR etter restart av behandlingen
• Å identifisere kliniske og biologiske prognostiske faktorer som påvirker vedvarende remisjon utenfor behandlingen.

• For å identifisere optimal timing og modaliteter for molekylær overvåking av BCR-ABL1-transkript

  • Evaluering av sikker minimumsovervåking under og etter seponering av behandlingen
  • Evaluering av det maksimale MRD-positivitetsnivået som er akseptabelt for trygt å holde seg utenfor behandling
• Evaluering av kortsiktige bivirkninger (abstinenssyndrom: feber, artralgi, myalgi, beinsmerter, vekttap) etter seponering av behandlingen
• Evaluering av langsiktige uønskede hendelser (dvs. kardiovaskulære bivirkninger, andre neoplasi) etter seponering av behandlingen
• Validering av den italienske versjonen av "Fase 2" av et spørreskjema utviklet av et ekspertpanel på åtte CML-pasienter for å fange opp opplevelsene til mennesker langs alle faser av TFR
• Evaluering av pasientrapporterte utfall som beskriver livskvaliteten til pasienter uten behandling og etter gjenopptakelse av TKI-er