Italialainen hoito ilmainen remission rekisteri

Tämä on havainnollinen, retrospektiivinen ja prospektiivinen tutkimus CP-CML-potilaista, jotka lopettavat TKI-hoidon Italiassa. Tutkimus ei aiheuta lisäkustannuksia osallistuville keskuksille. Kliinisissä kaavioissa jo olevat tiedot kerätään.

Potilaat, jotka vastaavat sisällyttämis-/poissulkemiskriteereihin, kirjataan johonkin seuraavista kohortteista

• Kohortti 1 retrospektiivinen/prospektiivinen tutkimus: 293 potilasta, jotka on otettu mukaan ja raportoitu Fava et al 2019 -tutkimukseen ja joiden seuranta oli kestänyt vähintään 1 vuoden tutkimuksen lopussa (helmikuussa 2017), ja 107 potilasta, jotka oli mukana, mutta ei raportoitu Fava et al 2019 -tutkimukseen seurannan jälkeen. -up oli lyhyempi kuin 1 vuosi. Tietoja näistä potilaista kerätään edellisen tutkimuksen päättymisestä lähtien.
• Kohortti 2 retrospektiivinen/prospektiivinen tutkimus: potilas, joka ei ollut mukana edellisessä tutkimuksessa (Fava et al 2019). Tietoja näistä potilaista kerätään potilaan diagnoosista tutkimuksen loppuun asti.
• Kohortti 3 prospektiivinen tutkimus: potilaat, jotka ovat lopettaneet TKI-hoidon tutkimuksen hyväksymisen jälkeen kussakin keskuksessa. Nämä potilaat osallistuvat myös kyselylomakkeen 2. vaiheen validointiprosessiin, jonka on kehittänyt kahdeksan KML-potilaan asiantuntijapaneeli. Tarkoituksena on kerätä ihmisten kokemuksia TFR:n kaikissa vaiheissa.

Tutkimukseen osallistuville potilaille ei tehdä mitään kliinisen käytännön ulkopuolella olevia toimenpiteitä; samalla tavalla tutkimusta varten kerättävät kliiniset muuttujat ovat niitä, joita lääkäri tavallisesti kerää päivittäisessä kliinisessä käytännössä.

Lääkäri tekee kaikki päätökset lääkkeen antamisesta tai keskeyttämisestä kliinisen arvionsa perusteella kliinisen käytännön yhteydessä, riippumatta päätöksestä ottaa potilas mukaan tähän tutkimukseen.

Ilmoittautuneiden potilaiden rekisteröinti tapahtuu verkossa keskeisessä rajoitetun pääsyn verkkotietokannassa.

Ensisijainen tavoite ja päätepiste Arvioi TFR-aste 1 vuoden kuluttua TKI:n lopettamisesta. Toissijaiset tavoitteet ja päätepisteet

• Kuvaamaan tarkemmin havaittua potilaspopulaatiota seuraavilla tavoilla:

  • hoitoton kesto; o eloonjääminen MR4.5:ssä;
  • eloonjääminen MR3:ssa;
  • tapahtumaton selviytyminen;
  • etenemisvapaa selviytyminen;
  • kuolemat hoidon lopettamisen jälkeen;
  • MMR:n ja DMR:n saavuttamisnopeus hoidon uudelleen aloittamisen jälkeen
• Tunnistaa kliiniset ja biologiset prognostiset tekijät, jotka vaikuttavat hoidon ulkopuolisen remission säilymiseen.

• Tunnistaa optimaalinen ajoitus ja menetelmät BCR-ABL1-transkriptin molekyyliseurannalle

  • Turvallisen vähimmäisvalvonnan arviointi hoidon lopettamisen aikana ja sen jälkeen
  • Arvio MRD-positiivisuuden enimmäistasosta, joka on hyväksyttävä, jotta hoidosta jää turvallista
• Lyhytaikaisten haittavaikutusten (vieroitusoireyhtymä: kuume, nivelsärky, lihaskipu, luukipu, painon lasku) arviointi hoidon lopettamisen jälkeen
• Pitkäaikaisten haittatapahtumien arviointi (esim. kardiovaskulaariset haittatapahtumat, toinen neoplasia) hoidon lopettamisen jälkeen
• Kahdeksan KML-potilaan asiantuntijapaneelin kehittämän kyselylomakkeen "vaiheen 2" italiankielisen version validointi kattaakseen ihmisten kokemuksia TFR:n kaikissa vaiheissa
• Potilaiden raportoimien tulosten arviointi, jotka kuvaavat potilaiden elämänlaatua hoidon ulkopuolella ja TKI-hoidon jatkamisen jälkeen