Italiensk behandlingsfri remissionsregister

Dette er en observationel, retrospektiv og prospektiv undersøgelse af CP-CML-patienter, der afbryde TKI'er i Italien. Undersøgelsen vil ikke medføre yderligere omkostninger for de deltagende centre. Data, der allerede findes i de kliniske diagrammer, vil blive indsamlet.

Patienterne, der svarer til inklusions-/eksklusionskriterier, vil blive tilmeldt en af ​​de følgende kohorter

• Kohorte 1 retrospektiv/prospektiv undersøgelse: 293 patienter indskrevet og rapporteret i Fava et al 2019 med mindst 1 års opfølgning ved afslutningen af ​​undersøgelsen (februar 2017) og 107 patienter indskrevet, men ikke rapporteret i Fava et al 2019 siden deres opfølgning -up var kortere end 1 år. Data for disse patienter vil blive indsamlet siden slutningen af ​​tidligere undersøgelse.
• Kohorte 2 retrospektiv/prospektiv undersøgelse: patient ikke inkluderet i det tidligere studie (Fava et al 2019). Data for disse patienter vil blive indsamlet fra patientens diagnose til slutningen af ​​undersøgelsen.
• Kohorte 3 prospektiv undersøgelse: patienter, der har afbrudt TKI-behandling efter studiegodkendelsen i hvert center. Disse patienter vil også deltage i valideringsprocessen af ​​fase 2 af et spørgeskema udviklet af et ekspertpanel på otte CML-patienter med det formål at indfange menneskers erfaringer langs alle faser af TFR.

Patienter, der deltager i undersøgelsen, vil ikke blive udsat for nogen procedure, der falder uden for den kliniske praksis; på samme måde er kliniske variabler, der vil blive indsamlet til undersøgelsen, dem, der almindeligvis indsamles af lægen i daglig klinisk praksis.

Enhver beslutning om lægemiddeladministration eller suspension træffes af lægen baseret på hans kliniske vurdering i sammenhæng med klinisk praksis, uafhængigt af beslutningen om at inkludere patienten i denne undersøgelse.

Registrering af tilmeldte patienter vil blive foretaget online på en web-database med nøglebegrænset adgang.

Primært mål og effektmål At vurdere TFR-raten 1 år efter seponering af TKI'er. Sekundære mål og endepunkter

• For yderligere at beskrive den observerede population af patienter i form af:

  • behandlingsfri varighed; o overlevelse i MR4.5;
  • overlevelse i MR3;
  • begivenhedsfri overlevelse;
  • progressionsfri overlevelse;
  • dødsfald efter behandlingsophør;
  • hastighed for opnåelse af MMR og DMR efter genoptagelse af behandlingen
• At identificere kliniske og biologiske prognostiske faktorer, der påvirker vedvarende remission uden for terapi.

• At identificere optimal timing og modaliteter for molekylær overvågning af BCR-ABL1-transkript

  • Evaluering af sikker minimumsovervågning under og efter behandlingsophør
  • Evaluering af det maksimale MRD-positivitetsniveau, der er acceptabelt for sikkert at holde sig uden for behandling
• Evaluering af kortvarige bivirkninger (abstinenssyndrom: feber, artralgi, myalgi, knoglesmerter, vægttab) efter seponering af behandlingen
• Evaluering af langsigtede uønskede hændelser (dvs. kardiovaskulære bivirkninger, anden neoplasi) efter behandlingsophør
• Validering af den italienske version af "Fase 2" af et spørgeskema udviklet af et ekspertpanel på otte CML-patienter for at fange menneskers erfaringer langs alle faser af TFR
• Evaluering af patientrapporterede resultater, der beskriver livskvaliteten for patienter uden behandling og efter genoptagelse af TKI'er