Registro de remisión libre de tratamiento italiano

Este es un estudio observacional, retrospectivo y prospectivo de pacientes con CP-CML que interrumpieron los TKI en Italia. El estudio no supondrá costes adicionales para los centros participantes. Se recogerán los datos ya presentes en las historias clínicas.

Los pacientes que respondan a los criterios de inclusión/exclusión se inscribirán en una de las siguientes cohortes

• Estudio retrospectivo/prospectivo de la cohorte 1: 293 pacientes inscritos e informados en Fava et al 2019 con al menos 1 año de seguimiento al final del estudio (febrero de 2017) y 107 pacientes inscritos pero no informados en Fava et al 2019 desde su seguimiento -up fue inferior a 1 año. Los datos de estos pacientes se recopilarán desde el final del estudio anterior.
• Estudio retrospectivo/prospectivo de la cohorte 2: paciente no inscrito en el estudio anterior (Fava et al 2019). Los datos de estos pacientes se recopilarán desde el diagnóstico del paciente hasta el final del estudio.
• Estudio prospectivo de la cohorte 3: pacientes que han suspendido el tratamiento con TKI después de la aprobación del estudio en cada centro. Estos pacientes también participarán en el proceso de validación de la Fase 2 de un cuestionario desarrollado por un panel de expertos de ocho pacientes con CML con el fin de capturar las experiencias de las personas a lo largo de todas las fases de la TFR.

Los pacientes que participen en el estudio no serán sometidos a ningún procedimiento que quede fuera de la práctica clínica; del mismo modo, las variables clínicas que se recogerán para el estudio son aquellas que habitualmente recoge el médico en la práctica clínica diaria.

Cualquier decisión sobre la administración o suspensión del fármaco es tomada por el médico con base en su juicio clínico en el contexto de la práctica clínica, independientemente de la decisión de incluir al paciente en este estudio.

El registro de los pacientes inscritos se realizará en línea en una base de datos web clave de acceso restringido.

Objetivo primario y criterio de valoración Evaluar la tasa de TFR a 1 año de la interrupción de los TKI. Objetivos secundarios y criterios de valoración

• Para describir más detalladamente la población observada de pacientes en términos de:

  • duración sin tratamiento; o supervivencia en MR4.5;
  • supervivencia en MR3;
  • supervivencia libre de eventos;
  • supervivencia libre de progresión;
  • muertes después de la interrupción del tratamiento;
  • tasa de logro de MMR y DMR después de reiniciar el tratamiento
• Identificar los factores pronósticos clínicos y biológicos que afectan la persistencia de la remisión sin tratamiento.

• Para identificar el momento y las modalidades óptimos de monitoreo molecular de la transcripción BCR-ABL1

  • Evaluación del seguimiento mínimo seguro durante y después de la suspensión del tratamiento
  • Evaluación del nivel máximo de positividad de MRD aceptable para mantenerse fuera del tratamiento de manera segura
• Evaluación de eventos adversos a corto plazo (síndrome de abstinencia: fiebre, artralgia, mialgia, dolor óseo, pérdida de peso) después de la interrupción del tratamiento
• Evaluación de eventos adversos a largo plazo (es decir, eventos adversos cardiovasculares, segunda neoplasia) después de la interrupción del tratamiento
• Validación de la versión italiana de la "Fase 2" de un cuestionario desarrollado por un panel de expertos de ocho pacientes con CML para capturar las experiencias de las personas a lo largo de todas las fases de la TFR
• Evaluación de los resultados informados por los pacientes que describen la calidad de vida de los pacientes sin tratamiento y después de la reanudación de los inhibidores de la tirosina quinasa