Registro italiano delle remissioni gratuite

Questo è uno studio osservazionale, retrospettivo e prospettico su pazienti con LMC-FC che interrompono i TKI in Italia. Lo studio non comporterà costi aggiuntivi per i centri partecipanti. Verranno raccolti i dati già presenti nelle cartelle cliniche.

I pazienti che rispondono ai criteri di inclusione/esclusione verranno arruolati in una delle seguenti coorti

• Studio retrospettivo/prospettico di coorte 1: 293 pazienti arruolati e riportati in Fava et al 2019 con almeno 1 anno di follow-up alla fine dello studio (febbraio 2017) e 107 pazienti arruolati ma non riportati in Fava et al 2019 dal loro follow-up -up è stato inferiore a 1 anno. I dati per questi pazienti saranno raccolti dalla fine dello studio precedente.
• Studio retrospettivo/prospettico di coorte 2: paziente non arruolato nello studio precedente (Fava et al 2019). I dati per questi pazienti saranno raccolti dalla diagnosi del paziente alla fine dello studio.
• Studio prospettico di coorte 3: pazienti che hanno interrotto la terapia con TKI dopo l'approvazione dello studio in ciascun centro. Questi pazienti parteciperanno anche al processo di validazione della Fase 2 di un questionario sviluppato da un gruppo di esperti di otto pazienti con LMC con lo scopo di catturare le esperienze delle persone lungo tutte le fasi del TFR.

I pazienti che partecipano allo studio non saranno sottoposti ad alcuna procedura che esula dalla pratica clinica; allo stesso modo, le variabili cliniche che verranno raccolte per lo studio sono quelle che vengono comunemente raccolte dal medico nella pratica clinica quotidiana.

Qualsiasi decisione sulla somministrazione o sospensione del farmaco viene presa dal medico sulla base del suo giudizio clinico nel contesto della pratica clinica, indipendentemente dalla decisione di includere il paziente in questo studio.

La registrazione dei pazienti arruolati sarà effettuata on-line su un database web ad accesso limitato.

Obiettivo primario ed endpoint Valutare il tasso di TFR a 1 anno dall'interruzione dei TKI. Obiettivi secondari ed endpoint

• Descrivere ulteriormente la popolazione osservata di pazienti in termini di:

  • durata senza trattamento; o sopravvivenza in MR4.5;
  • sopravvivenza in MR3;
  • sopravvivenza senza eventi;
  • sopravvivenza libera da progressione;
  • decessi dopo l'interruzione del trattamento;
  • tasso di raggiungimento di MMR e DMR dopo la ripresa del trattamento
• Identificare i fattori prognostici clinici e biologici che influenzano la persistenza della remissione fuori terapia.

• Identificare timing e modalità ottimali di monitoraggio molecolare del trascritto BCR-ABL1

  • Valutazione del monitoraggio minimo sicuro durante e dopo l'interruzione del trattamento
  • Valutazione del livello massimo di positività MRD accettabile per rimanere in sicurezza fuori dal trattamento
• Valutazione degli eventi avversi a breve termine (sindrome da astinenza: febbre, artralgia, mialgia, dolore osseo, perdita di peso) dopo l'interruzione del trattamento
• Valutazione degli eventi avversi a lungo termine (es. eventi avversi cardiovascolari, seconda neoplasia) dopo l'interruzione del trattamento
• Validazione della versione italiana della "Fase 2" di un questionario sviluppato da un panel di esperti di otto pazienti con LMC per raccogliere le esperienze delle persone lungo tutte le fasi del TFR
• Valutazione degli esiti riportati dai pazienti che descrivono la qualità della vita dei pazienti al di fuori della terapia e dopo la ripresa dei TKI