Italský registr bezplatné remise léčby

Jedná se o observační, retrospektivní a prospektivní studii pacientů s CP-CML, kteří v Itálii vysadili TKI. Studie nebude pro zúčastněná centra znamenat dodatečné náklady. Budou shromážděna data již přítomná v klinických tabulkách.

Pacienti splňující kritéria pro zařazení/vyloučení budou zařazeni do jedné z následujících kohort

• Retrospektivní/prospektivní studie kohorty 1: 293 pacientů zařazených a hlášených ve Fava et al 2019 s alespoň 1 rokem sledování na konci studie (únor 2017) a 107 pacientů zařazených, ale nehlášených ve Fava et al 2019 od jejich sledování -up byl kratší než 1 rok. Údaje pro tyto pacienty budou shromažďovány od konce předchozí studie.
• Retrospektivní/prospektivní studie kohorty 2: pacient nezařazený do předchozí studie (Fava et al 2019). Údaje pro tyto pacienty budou shromažďovány od diagnózy pacienta do konce studie.
• Prospektivní studie kohorty 3: pacienti, kteří ukončili léčbu TKI po schválení studie v každém centru. Tito pacienti se také zúčastní procesu ověřování 2. fáze dotazníku vyvinutého expertním panelem osmi pacientů s CML s cílem zachytit zkušenosti lidí ve všech fázích TFR.

Pacienti účastnící se studie nebudou podrobeni žádnému postupu, který spadá mimo klinickou praxi; stejně tak klinické proměnné, které budou shromažďovány pro studii, jsou ty, které jsou běžně shromažďovány lékařem v každodenní klinické praxi.

Jakékoli rozhodnutí o podání nebo pozastavení léku činí lékař na základě jeho klinického úsudku v kontextu klinické praxe, nezávisle na rozhodnutí zařadit pacienta do této studie.

Registrace zapsaných pacientů bude probíhat on-line na klíčové omezené přístupné webové databázi.

Primární cíl a cíl Vyhodnotit míru TFR po 1 roce od vysazení TKI. Sekundární cíle a koncové body

• Dále popsat pozorovanou populaci pacientů z hlediska:

  • trvání bez léčby; o přežití v MR4,5;
  • přežití v MR3;
  • přežití bez událostí;
  • přežití bez progrese;
  • úmrtí po přerušení léčby;
  • míra dosažení MMR a DMR po opětovném zahájení léčby
• Identifikovat klinické a biologické prognostické faktory ovlivňující perzistenci off-terapeutické remise.

• Identifikovat optimální načasování a modality molekulárního monitorování transkriptu BCR-ABL1

  • Vyhodnocení bezpečného minima monitorování během a po ukončení léčby
  • Vyhodnocení maximální úrovně pozitivity MRD přijatelné pro bezpečné setrvání mimo léčbu
• Vyhodnocení krátkodobých nežádoucích příhod (abstinenční syndrom: horečka, artralgie, myalgie, bolest kostí, ztráta hmotnosti) po ukončení léčby
• Hodnocení dlouhodobých nežádoucích účinků (tj. kardiovaskulární nežádoucí příhody, druhá neoplazie) po přerušení léčby
• Validace italské verze „Fáze 2“ dotazníku vyvinutého expertním panelem osmi pacientů s CML za účelem zachycení zkušeností lidí ve všech fázích TFR
• Hodnocení pacientem hlášených výsledků popisujících kvalitu života pacientů mimo terapii a po obnovení TKI