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Registre italien des rémissions sans traitement

17 novembre 2021 mis à jour par: University of Turin, Italy

Étude observationnelle chez un patient adulte atteint de leucémie myéloïde chronique qui arrête les inhibiteurs de la tyrosine kinase en Italie

L'investigateur propose une extension de l'étude nationale multicentrique précédente, promouvant un registre d'observation, à la fois rétrospectif et prospectif, afin d'élargir et de caractériser davantage la série de patients italiens atteints de LMC en phase chronique Philadelphie positive (PC-LMC) qui arrêtent TKI dans un cadre hors protocole. Comme des problèmes de sécurité peuvent survenir pour les patients recevant des traitements à long terme, et en raison du nombre croissant de patients qui arrêtent les ITK dans la pratique clinique, l'objectif de l'étude est de collecter toutes les données disponibles concernant la faisabilité et l'absence de progression de la cohorte de patients.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Description détaillée

Il s'agit d'une étude observationnelle, rétrospective et prospective de patients atteints de LMC-PC qui arrêtent les ITK en Italie. L'étude n'impliquera pas de coûts supplémentaires pour les centres participants. Les données déjà présentes dans les dossiers cliniques seront collectées.

Les patients, répondant aux critères d'inclusion/exclusion seront enrôlés dans l'une des cohortes suivantes

  • Étude rétrospective/prospective de la cohorte 1 : 293 patients recrutés et rapportés dans Fava et al 2019 avec au moins 1 an de suivi à la fin de l'étude (février 2017) et 107 patients recrutés mais non rapportés dans Fava et al 2019 depuis leur suivi -up était inférieur à 1 an. Les données de ces patients seront collectées depuis la fin de l'étude précédente.
  • Étude rétrospective/prospective de la cohorte 2 : patient non inscrit dans l'étude précédente (Fava et al 2019). Les données de ces patients seront recueillies depuis le diagnostic du patient jusqu'à la fin de l'étude.
  • Étude prospective de la cohorte 3 : patients ayant arrêté le traitement par ITK après l'approbation de l'étude dans chaque centre. Ces patients participeront également au processus de validation de la phase 2 d'un questionnaire élaboré par un panel d'experts de huit patients atteints de LMC dans le but de saisir les expériences des personnes tout au long des phases du TFR.

Les patients participant à l'étude ne seront soumis à aucune procédure qui ne relève pas de la pratique clinique ; de la même manière, les variables cliniques qui seront collectées pour l'étude sont celles qui sont couramment collectées par le médecin dans la pratique clinique quotidienne.

Toute décision concernant l'administration ou la suspension d'un médicament est prise par le médecin sur la base de son jugement clinique dans le cadre de la pratique clinique, indépendamment de la décision d'inclure le patient dans cette étude.

L'inscription des patients inscrits se fera en ligne sur une base de données Web accessible à accès restreint.

Objectif principal et critère d'évaluation Évaluer le taux de TFR à 1 an après l'arrêt des ITK. Objectifs secondaires et critères d'évaluation

  • Décrire plus en détail la population observée de patients en termes de :

    • durée sans traitement ; o survie en MR4.5 ;
    • survie en MR3 ;
    • survie sans événement ;
    • survie sans progression ;
    • décès après l'arrêt du traitement ;
    • taux d'obtention du ROR et du DMR après la reprise du traitement
  • Identifier les facteurs pronostiques cliniques et biologiques affectant la persistance de la rémission hors traitement.

  • Identifier le moment optimal et les modalités de surveillance moléculaire du transcrit BCR-ABL1

    • Évaluation de la surveillance minimale sécuritaire pendant et après l'arrêt du traitement
    • Évaluation du niveau maximal de positivité MRD acceptable pour éviter le traitement en toute sécurité
  • Évaluation des événements indésirables à court terme (syndrome de sevrage : fièvre, arthralgies, myalgies, douleurs osseuses, perte de poids) après arrêt du traitement
  • Évaluation des événements indésirables à long terme (c.-à-d. événements indésirables cardiovasculaires, deuxième néoplasie) après l'arrêt du traitement
  • Validation de la version italienne de la "Phase 2" d'un questionnaire développé par un panel d'experts de huit patients atteints de LMC pour capturer les expériences des personnes tout au long des phases de l'ISF
  • Évaluation des résultats rapportés par les patients décrivant la qualité de vie des patients hors traitement et après la reprise des ITK

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Anticipé)

800

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Italie
      • Turin, Italie, 10128
        • Recrutement
        • Division of Hematology-AO Mauriziano Hospital, University of Turin
        • Contact:
          • Carmen Fava, MD, PhD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les patients atteints de LMC-PC qui ont interrompu le traitement par ITK en Italie seront sélectionnés.

La description

Critère d'intégration:

  • Patients atteints de LMC-PC, traités par TKI en monothérapie ou TKI en association avec d'autres médicaments (tels que l'interféron, le vaccin peptidique BCR-ABL1 et autres)
  • Traitement par TKI interrompu pour quelque raison que ce soit
  • Réponse Moléculaire Profonde (DMR), définie comme MR4 (rapport BCR-ABL1 ≤ 0,01 % avec au moins 10 000 copies ABL1), ou MR4,5 (rapport BCR-ABL1 ≤ 0,0032 % avec au moins 32 000 copies ABL1), ou MR5 (ratio BCR -ratio ABL1 ≤ 0,001% avec au moins 100 000 copies ABL1), confirmé au moins trois fois avant l'arrêt du TKI. Chez les patients ayant arrêté les ITK avant la mise en place de la standardisation moléculaire, la DMR sera définie comme un niveau de transcrit BCR-ABL1 indétectable par qPCR ou par PCR qualitative, confirmé dans au moins deux contrôles.
  • Le participant est disposé et capable de donner son consentement éclairé pour participer à l'étude. Les données concernant les patients qui abandonnent en moins de DMR (tel que défini ci-dessus) seront collectées et analysées séparément.

Critère d'exclusion:

  • Les patients qui ont reçu un diagnostic de LMC en phase accélérée ou blastique seront exclus

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Cohorte 1
Étude rétrospective/prospective de cohorte 1 : 293 patients inclus et rapportés dans Fava et al 2019 (1) avec au moins 1 an de suivi à la fin de l'étude (février 2017) et 107 patients inclus mais non rapportés dans Fava et al 2019 puisque leur suivi était inférieur à 1 an. Les données de ces patients seront collectées depuis la fin de l'étude précédente.
Cohorte 2
Étude rétrospective/prospective de la cohorte 2 : patient non inscrit dans l'étude précédente (Fava et al 2019). Les données de ces patients seront recueillies depuis le diagnostic du patient jusqu'à la fin de l'étude.
Cohorte 3
Étude prospective de la cohorte 3 : patients ayant arrêté le traitement par ITK après l'approbation de l'étude dans chaque centre. Ces patients participeront également au processus de validation de la phase 2 d'un questionnaire élaboré par un panel d'experts de huit patients atteints de LMC dans le but de saisir les expériences des personnes tout au long des phases du TFR.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux d'ISF à 1 an après l'arrêt des ITK
Délai: 1 an
Évaluer le taux de TFR à 1 an après l'arrêt des ITK
1 an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Objectifs secondaires
Délai: 10 années
durée sans traitement (mois) ; survie dans MR4.5 (%) ; survie en MR3 (%) ; survie sans événement (%) ; survie sans progression (%) ; décès après arrêt du traitement (%) ; taux d'obtention du ROR et du DMR après la reprise du traitement (%)
10 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Turin, Italy

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

9 août 2021

Achèvement primaire (Anticipé)

8 juillet 2022

Achèvement de l'étude (Anticipé)

8 février 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 février 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 février 2021

Première publication (Réel)

25 février 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 novembre 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 novembre 2021

Dernière vérification

1 mai 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ITALY-TFR

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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