Registratie voor gratis kwijtschelding van Italiaanse behandelingen

Dit is een observationele, retrospectieve en prospectieve studie van CP-CML-patiënten die stoppen met TKI's in Italië. De studie brengt geen extra kosten met zich mee voor de deelnemende centra. Gegevens die al in de klinische grafieken aanwezig zijn, zullen worden verzameld.

De patiënten die voldoen aan de inclusie-/exclusiecriteria zullen worden opgenomen in een van de volgende cohorten

• Cohort 1 retrospectieve/prospectieve studie: 293 patiënten namen deel aan en rapporteerden in Fava et al 2019 met ten minste 1 jaar follow-up aan het einde van de studie (februari 2017) en 107 patiënten namen deel aan maar niet gerapporteerd in Fava et al 2019 sinds hun follow-up -up was korter dan 1 jaar. De gegevens voor deze patiënten zullen worden verzameld sinds het einde van de vorige studie.
• Cohort 2 retrospectieve/prospectieve studie: patiënt niet ingeschreven in de vorige studie (Fava et al 2019). De gegevens voor deze patiënten zullen worden verzameld vanaf de diagnose van de patiënt tot het einde van de studie.
• Cohort 3 prospectieve studie: patiënten die de TKI-therapie hebben stopgezet na goedkeuring van de studie in elk centrum. Deze patiënten zullen ook deelnemen aan het validatieproces van fase 2 van een vragenlijst die is ontwikkeld door een expertpanel van acht CML-patiënten met als doel de ervaringen van mensen in alle fasen van de TFR vast te leggen.

Patiënten die deelnemen aan de studie zullen niet worden onderworpen aan procedures die buiten de klinische praktijk vallen; op dezelfde manier zijn de klinische variabelen die voor het onderzoek worden verzameld, de variabelen die gewoonlijk door artsen worden verzameld in de dagelijkse klinische praktijk.

Elke beslissing over toediening of schorsing van het geneesmiddel wordt genomen door de arts op basis van zijn klinisch oordeel in de context van de klinische praktijk, onafhankelijk van de beslissing om de patiënt in dit onderzoek op te nemen.

Registratie van geregistreerde patiënten zal online gebeuren op een zeer beperkte toegankelijke webdatabase.

Primaire doelstelling en eindpunt Beoordelen van het TFR-percentage 1 jaar na stopzetting van TKI's. Secundaire doelstellingen en eindpunten

• Om de geobserveerde patiëntenpopulatie verder te beschrijven in termen van:

  • behandelingsvrije duur; o overleving in MR4.5;
  • overleving in MR3;
  • gebeurtenisvrij overleven;
  • progressievrije overleving;
  • sterfgevallen na stopzetting van de behandeling;
  • mate van bereiken van MMR en DMR na hervatting van de behandeling
• Klinische en biologische prognostische factoren identificeren die de persistentie van remissie buiten de therapie beïnvloeden.

• Optimale timing en modaliteiten van moleculaire monitoring van BCR-ABL1-transcript identificeren

  • Evaluatie van de veilige minimale monitoring tijdens en na stopzetting van de behandeling
  • Evaluatie van het maximale MRD-positiviteitsniveau dat acceptabel is om veilig van de behandeling af te blijven
• Evaluatie van bijwerkingen op korte termijn (ontwenningssyndroom: koorts, artralgie, myalgie, botpijn, gewichtsverlies) na stopzetting van de behandeling
• Evaluatie van bijwerkingen op de lange termijn (d.w.z. cardiovasculaire bijwerkingen, tweede neoplasie) na stopzetting van de behandeling
• Validatie van de Italiaanse versie van de "Fase 2" van een vragenlijst ontwikkeld door een panel van acht CML-patiënten om de ervaringen van mensen in alle fasen van de TFR vast te leggen
• Evaluatie van door de patiënt gerapporteerde uitkomsten die de kwaliteit van leven beschrijven van patiënten zonder therapie en na hervatting van TKI's