Registro Italiano de Remissão Livre de Tratamento

Este é um estudo observacional, retrospectivo e prospectivo de pacientes com CP-CML que interromperam TKIs na Itália. O estudo não implicará custos adicionais para os centros participantes. Serão coletados os dados já presentes nos prontuários.

Os pacientes que atenderem aos critérios de inclusão/exclusão serão inscritos em uma das seguintes coortes

• Coorte 1 estudo retrospectivo/prospectivo: 293 pacientes inscritos e relatados em Fava et al 2019 com pelo menos 1 ano de acompanhamento no final do estudo (fevereiro de 2017) e 107 pacientes inscritos, mas não relatados em Fava et al 2019 desde o acompanhamento -up foi inferior a 1 ano. Os dados desses pacientes serão coletados desde o final do estudo anterior.
• Estudo retrospectivo/prospectivo de coorte 2: paciente não incluído no estudo anterior (Fava et al 2019). Os dados desses pacientes serão coletados desde o diagnóstico do paciente até o final do estudo.
• Estudo prospectivo Coorte 3: pacientes que interromperam a terapia com TKI após a aprovação do estudo em cada centro. Esses pacientes também participarão do processo de validação da Fase 2 de um questionário desenvolvido por um painel de especialistas de oito pacientes com LMC com o objetivo de capturar as experiências das pessoas ao longo de todas as fases do TFR.

Os pacientes participantes do estudo não serão submetidos a nenhum procedimento que esteja fora da prática clínica; da mesma forma, as variáveis ​​clínicas que serão coletadas para o estudo são aquelas comumente coletadas pelo médico na prática clínica diária.

Qualquer decisão sobre administração ou suspensão de medicamentos é tomada pelo médico com base em seu julgamento clínico no contexto da prática clínica, independentemente da decisão de incluir o paciente neste estudo.

O registro dos pacientes inscritos será feito on-line em um banco de dados da Web de acesso restrito.

Objetivo primário e desfecho Avaliar a taxa de TFR 1 ano após a descontinuação dos TKIs. Objetivos secundários e endpoints

• Para descrever ainda mais a população observada de pacientes em termos de:

  • duração sem tratamento; o sobrevivência em MR4.5;
  • sobrevida em MR3;
  • sobrevida livre de eventos;
  • sobrevida livre de progressão;
  • óbitos após interrupção do tratamento;
  • taxa de obtenção de MMR e DMR após o reinício do tratamento
• Identificar fatores prognósticos clínicos e biológicos que afetam a persistência da remissão fora da terapia.

• Identificar o tempo ideal e as modalidades de monitoramento molecular do transcrito BCR-ABL1

  • Avaliação do monitoramento mínimo seguro durante e após a interrupção do tratamento
  • Avaliação do nível máximo de positividade MRD aceitável para permanecer com segurança fora do tratamento
• Avaliação de eventos adversos de curto prazo (síndrome de abstinência: febre, artralgia, mialgia, dor óssea, perda de peso) após a interrupção do tratamento
• Avaliação de eventos adversos de longo prazo (ou seja, eventos adversos cardiovasculares, segunda neoplasia) após a descontinuação do tratamento
• Validação da versão italiana da "Fase 2" de um questionário desenvolvido por um painel de especialistas de oito pacientes com LMC para capturar as experiências das pessoas ao longo de todas as fases do TFR
• Avaliação dos resultados relatados pelo paciente descrevendo a qualidade de vida dos pacientes fora da terapia e após a retomada dos TKIs