ITPにおけるエルトロンボパグによる免疫調節 (iROM2)
新たに診断された原発性免疫性血小板減少症（ITP）の若年および中年の成人における免疫調節：高用量デキサメタゾン対エルトロンボパグおよび高用量デキサメタゾンを用いた無作為化非盲検試験
調査の概要
詳細な説明
無作為化非盲検試験は、新たに原発性ITPと診断された若年および中年の成人患者におけるデキサメタゾンと組み合わせたエルトロンボパグの免疫調節効果を調査することを目的としています。 治療プロトコルは HD-DXM (40 mg PO、1 日目から 4 日目) で、エルトロンボパグ (25-50 mg PO、5 日目から 140 日目) の有無にかかわらず、外来ベースで行われます。 免疫学的調査は、治療開始前に実施され、その後 3、20 (治療終了)、および 30 週目に実施されます。
介入段階:
4週目までは毎週、20週目までは隔週で重度の出血の評価を含む病歴と身体診察。 10 週目まで毎週完全な血算を行います。 トロンボポエチン受容体アゴニスト (TPO-RA) 用量の調整 - 20 週目まで隔週。 開始時および 3 週目と 20 週目の免疫学的パネル。
- ファローアップ：
フォローアップでは、完全な血球計算を含む3回の臨床訪問が予定されています：22、24、および30週。 免疫学的パネルは、30週目（研究の終わり）に行われます。
高用量デキサメタゾン (HD-DXM) は、1 日目から 4 日目まで経口 (40 mg) で投与され、続いてアーム 1 または 2 (1:1 無作為化) が投与されます。
アーム 1: 標準アーム 今後の治療予定はありません。 = 標準治療。 HD-DXM の 2 コース後 (4 週目) に反応がない場合: アーム 2 へのクロスオーバー: エルトロンボパグ (Revolade®) を開始し、140 日目まで 50 mg PO を開始します (詳細はアーム 2 を参照)。
再発の場合: 最大 3 コースまで、HD-DXM (40 mg 日 1-4) を繰り返します。 2 つのコースの間の時間は、最低でも 14 日である必要があります。 第 3 コース後に再発した場合: アーム 2 へのクロスオーバー: エルトロンボパグ (Revolade®) を開始し、140 日目まで 50 mg PO を開始します (詳細はアーム 2 を参照)。
アーム 2: 研究アーム エルトロンボパグ (Revolade®)、経口あたり 50 mg、5 日目から 140 日目まで。 141 日目から 148 日目まで 1 週間かけて 50 mg を 2 日おきに漸減。
エルトロンボパグで 4 週間後に反応がない場合: 脱落
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Aarau、スイス
- Aarau Cantonal Hospital, Division of Hematology
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Basel、スイス、4031
- University Children's Hospital Basel (UKBB)
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Basel、スイス、4031
- University Hospital Basel, Division of Hematology
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Bern、スイス
- University Hospital Bern, Division of Hematology
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Liestal、スイス
- Liestal Cantonal Hospital, Division of Hematology
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Lucerne、スイス
- Lucerne Cantonal Hospital, Division of Hematology
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 署名によって文書化されたインフォームドコンセント
- Rodeghieroらの定義によると、新たに診断された原発性ITP。血小板数が 30x109/l 未満のリスクまたは重度の出血のリスク
- 登録前の最大1週間の第一選択治療
- 出血の重症度と生活の質は、包含基準でも除外基準でもありません。
除外基準:
- -登録の7日以上前にITPの治療を受けた患者（例： ステロイド、免疫グロブリン静注（IVIG）、血小板輸液）
- -登録前に二次薬で治療された患者
- 生命を脅かす出血（およびインフォームドコンセントに署名できない）
- 二次 ITP
- ITPの陽性の家族歴
- -研究者によって判断された自己免疫疾患の存在または病歴
- 臨床検査における肝脾腫
- -研究者が判断した関連する肝疾患
- -血栓塞栓性疾患の存在または病歴
- 脾臓摘出患者
- 妊娠中または授乳中の女性
- -研究の過程で妊娠する意図
- 安全な二重避妊の欠如
- -研究開始の2週間前の任意のワクチン接種
- 免疫抑制剤および抗血小板薬
- コンプライアンス違反、薬物またはアルコール乱用の既知または疑い
- 研究の手順に従うことができない。 言語障害、精神障害、判断力の欠如による
- -現在の研究の前および最中の30日以内に治験薬を使用した別の研究に参加した
- 研究者、その家族、従業員およびその他の被扶養者の登録
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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他の：標準アーム
HD-DXM は、1 日目から 4 日目まで経口投与 (40 mg) され、続いてアーム 1 が投与されます。 今後の治療予定なし。 = 標準治療（エルトロンボパグなし） |
標準治療（エルトロンボパグなし）：HD-DXM（40mg）を1日目から4日目まで経口投与
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実験的：スタディアーム
HD-DXM は、1 日目から 4 日目まで経口投与 (40 mg) され、続いてアーム 2 が投与されます。 実験群の被験者は、エルトロンボパグで治療されます。 エルトロンボパグ (Revolade®)、50 mg PO、5 日目から 140 日目まで。 141 日目から 148 日目まで 1 週間 (21 週目) にわたって 50 mg を隔日で漸減。 エルトロンボパグは、50mg の開始用量で投与されます。 治療終了後、30週までの臨床および検査観察の追跡期間が続きます。 |
標準治療（エルトロンボパグなし）：HD-DXM（40mg）を1日目から4日目まで経口投与
エルトロンボパグはトロンボポエチン受容体アゴニスト (TPO-RA) であり、第一選択薬に抵抗性または 6 か月以上持続する ITP 患者に適応されます。
エルトロンボパグ (Revolade®)、50 mg PO、5 日目から 140 日目までの投与。
141 日目から 148 日目まで 1 週間かけて 50 mg を 2 日おきに漸減。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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制御性 T 細胞 (Treg) の割合の変化
時間枠：前（Tregs/CD4）、3週目、および治療終了時（20週目）
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標準アームと比較した研究アームの Treg (Treg/CD4) の割合の評価。
Treg は、蛍光活性化セルソーティング (FACS) で CD4+CD25+ CD127+ として定義されます。
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前（Tregs/CD4）、3週目、および治療終了時（20週目）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Th1/Th2バランスの変化
時間枠：ベースライン時と 3、20、30 週目
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Th1/Th2バランスの変化は、免疫学的プロファイル（免疫細胞の特性、免疫細胞のメッセンジャーリボ核酸（mRNA）、サイトカイン、サイトカイン濃度）の分析によって実行されます。
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ベースライン時と 3、20、30 週目
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エルトロンボパグ療法に対する臨床反応
時間枠：試用期間 (ベースラインから 30 週目まで)
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エルトロンボパグ療法に対する臨床反応（入院患者のデイケアの必要性とレスキュー治療の使用の評価による）
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試用期間 (ベースラインから 30 週目まで)
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エルトロンボパグに対する血小板反応
時間枠：ベースライン時と 6、20、30 週目
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エルトロンボパグに対する血小板反応：50x109/l以上の血小板数を達成した被験者の割合（完全反応、反応および無反応。各評価における反応は、血小板数≧50x109/lと定義）。
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ベースライン時と 6、20、30 週目
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象の数
時間枠：試用期間 (ベースラインから 30 週目まで)
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有害事象数の文書化によって分析されたエルトロンボパグの安全性
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試用期間 (ベースラインから 30 週目まで)
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重度の出血
時間枠：試用期間 (ベースラインから 30 週目まで)
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重度の出血は、入院および/または輸血を必要とする出血と定義されます。
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試用期間 (ベースラインから 30 週目まで)
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協力者と研究者
協力者
捜査官
- 主任研究者：Alexandra Schifferli, Dr. med.、University Children's hospital Basel, UKBB
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2021-00044; ks19Schifferli
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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