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Immunomodulazione con Eltrombopag in ITP (iROM2)

14 ottobre 2024 aggiornato da: University Children's Hospital Basel

Immunomodulazione in adulti giovani e di mezza età con trombocitopenia immunitaria primaria (ITP) di nuova diagnosi: studio randomizzato in aperto con desametasone ad alte dosi rispetto a eltrombopag e desametasone ad alte dosi

Lo studio mira a indagare gli effetti immunomodulatori di eltrombopag in combinazione con desametasone in pazienti adulti giovani e di mezza età con trombocitopenia immunitaria primaria (ITP) di nuova diagnosi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio randomizzato in aperto mira a indagare gli effetti immunomodulatori di eltrombopag in combinazione con desametasone in pazienti adulti giovani e di mezza età con ITP primaria di nuova diagnosi. Il protocollo di trattamento sarà HD-DXM (40 mg PO, giorno 1-4) con o senza eltrombopag (25-50 mg PO, giorno 5-140) su base ambulatoriale. Le indagini immunologiche verranno eseguite prima dell'inizio del trattamento e poi alla settimana 3, 20 (fine della terapia) e 30.

  1. Fase di intervento:

    Anamnesi ed esame fisico inclusa la valutazione di sanguinamento grave ogni settimana fino alla settimana 4, ogni due settimane fino alla settimana 20. Emocromo completo ogni settimana fino alla settimana 10. Per l'aggiustamento della dose dell'agonista del recettore della trombopoietina (TPO-RA) - ogni due settimane fino alla settimana 20. Pannello immunologico all'inizio e alla settimana 3 e 20.

  2. Seguito:

Nel follow-up sono previste tre visite cliniche che includono un esame emocromocitometrico completo: alla settimana 22, 24 e 30. Il pannello immunologico verrà eseguito alla settimana 30 (fine dello studio).

Il desametasone ad alte dosi (HD-DXM) verrà somministrato per via orale (40 mg) dal giorno 1-4, seguito dal braccio 1 o 2 (randomizzazione 1:1).

Braccio 1: braccio standard Nessun ulteriore trattamento pianificato. = terapia standard. In caso di mancata risposta dopo 2 cicli di HD-DXM (settimana 4): passaggio al Braccio 2: iniziare Eltrombopag (Revolade®), 50 mg PO fino al giorno 140 (per i dettagli vedere Braccio 2).

In caso di recidiva: ripetere HD-DXM (40 mg giorni 1-4), fino a un massimo di 3 cicli. Il tempo tra 2 corsi dovrebbe essere minimo 14 giorni. In caso di recidiva dopo il terzo ciclo: passaggio al Braccio 2: iniziare Eltrombopag (Revolade®), 50 mg PO fino al giorno 140 (per i dettagli vedere Braccio 2).

Braccio 2: Braccio di studio Eltrombopag (Revolade®), 50 mg per os, dal giorno 5-140. Diminuzione graduale nell'arco di 1 settimana dal giorno 141-148 con 50 mg a giorni alterni.

In caso di mancata risposta dopo 4 settimane di eltrombopag: interrompere

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

2

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Svizzera
      • Aarau, Svizzera
        • Aarau Cantonal Hospital, Division of Hematology
      • Basel, Svizzera, 4031
        • University Children's Hospital Basel (UKBB)
      • Basel, Svizzera, 4031
        • University Hospital Basel, Division of Hematology
      • Bern, Svizzera
        • University Hospital Bern, Division of Hematology
      • Liestal, Svizzera
        • Liestal Cantonal Hospital, Division of Hematology
      • Lucerne, Svizzera
        • Lucerne Cantonal Hospital, Division of Hematology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 55 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso informato come documentato dalla firma
  • PTI primaria di nuova diagnosi secondo la definizione di Rodeghiero et al. e un rischio di conta piastrinica <30x109/lo rischio di sanguinamento grave
  • Terapia di prima linea massimo per 1 settimana prima dell'arruolamento
  • La gravità del sanguinamento e la qualità della vita non sono né un criterio di inclusione né un criterio di esclusione.

Criteri di esclusione:

  • Pazienti precedentemente trattati per ITP più di 7 giorni prima dell'arruolamento (ad es. Steroide, immunoglobulina endovenosa (IVIG), infusione piastrinica)
  • Pazienti trattati con farmaci di seconda linea prima dell'arruolamento
  • Sanguinamento potenzialmente letale (e incapacità di firmare il consenso informato)
  • PIT secondario
  • Anamnesi familiare positiva per ITP
  • Presenza o anamnesi di malattia autoimmune secondo il giudizio dello sperimentatore
  • Epatosplenomegalia all'esame clinico
  • Malattia epatica rilevante secondo il giudizio dello sperimentatore
  • Presenza o anamnesi di malattia tromboembolica
  • Pazienti con splenectomia
  • Donne in gravidanza o che allattano
  • Intenzione di rimanere incinta durante il corso dello studio
  • Mancanza di una doppia contraccezione sicura
  • Qualsiasi vaccinazione 2 settimane prima dell'inizio dello studio
  • Farmaci immunosoppressori e antipiastrinici
  • Non conformità nota o sospetta, abuso di droghe o alcol
  • Incapacità di seguire le procedure dello studio, ad es. a causa di problemi di linguaggio, disturbi psicologici, incompetenza a giudicare
  • - Partecipazione a un altro studio con farmaco sperimentale nei 30 giorni precedenti e durante il presente studio
  • Arruolamento dello sperimentatore, dei suoi familiari, dipendenti e altre persone dipendenti

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Braccio standard

HD-DXM verrà somministrato per via orale (40 mg) dal giorno 1-4, seguito dal braccio 1:

Nessun ulteriore trattamento pianificato. = terapia standard (senza eltrombopag)
Droga: terapia standard (senza eltrombopag): HD-DXM
terapia standard (senza eltrombopag): HD-DXM somministrato per via orale (40 mg) dal giorno 1-4
Sperimentale: Braccio di studio

HD-DXM verrà somministrato per via orale (40 mg) dal giorno 1-4, seguito dal braccio 2:

I soggetti nel braccio sperimentale saranno trattati con eltrombopag:

Eltrombopag (Revolade®), 50 mg PO, dal giorno 5-140. Diminuzione graduale nell'arco di 1 settimana (settimana 21) dal giorno 141-148 con 50 mg a giorni alterni. Eltrombopag verrà somministrato con una dose iniziale di 50 mg. Dopo la fine del trattamento segue un periodo di follow-up di osservazione clinica e di laboratorio fino alla settimana 30.
Droga: terapia standard (senza eltrombopag): HD-DXM
terapia standard (senza eltrombopag): HD-DXM somministrato per via orale (40 mg) dal giorno 1-4
Droga: Eltrombopag (Revolade®)
Eltrombopag è un agonista del recettore della trombopoietina (TPO-RA) indicato nei pazienti con PTI refrattaria ai farmaci di prima linea o di durata superiore a 6 mesi. Somministrazione di Eltrombopag (Revolade®), 50 mg PO, dal giorno 5-140. Diminuzione graduale nell'arco di 1 settimana dal giorno 141-148 con 50 mg a giorni alterni.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione delle cellule T regolatorie percentuali (Tregs)
Lasso di tempo: prima (Tregs/CD4), alla settimana 3 e alla fine del trattamento (settimana 20)
Valutazione della percentuale di Tregs (Tregs/CD4) nel braccio dello studio rispetto al braccio standard. Le Treg saranno definite come CD4+CD25+ CD127+ nel fluorescence-activated cell sorting (FACS).
prima (Tregs/CD4), alla settimana 3 e alla fine del trattamento (settimana 20)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica del saldo Th1/Th2
Lasso di tempo: al basale e alle settimane 3, 20 e 30
Il cambiamento nell'equilibrio Th1/Th2 sarà eseguito mediante analisi del profilo immunologico (caratteristiche delle cellule immunitarie, acido ribonucleico messaggero (mRNA) delle cellule immunitarie, citochine, concentrazioni di citochine)
al basale e alle settimane 3, 20 e 30
Risposta clinica alla terapia con eltrombopag
Lasso di tempo: durata dello studio (dal basale alla settimana 30)
Risposta clinica alla terapia con eltrombopag (valutando la necessità di un ricovero diurno e l'uso del trattamento di salvataggio)
durata dello studio (dal basale alla settimana 30)
Risposta piastrinica a eltrombopag
Lasso di tempo: al basale e alle settimane 6, 20 e 30
Risposta piastrinica a eltrombopag: percentuale di soggetti che hanno raggiunto una conta piastrinica ≥50x109/l (risposta completa, risposta e nessuna risposta; la risposta a ciascuna valutazione è definita come una conta piastrinica ≥ 50x109/l).
al basale e alle settimane 6, 20 e 30

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di eventi avversi
Lasso di tempo: durata dello studio (dal basale alla settimana 30)
Sicurezza di eltrombopag analizzata dalla documentazione del numero di eventi avversi
durata dello studio (dal basale alla settimana 30)
Grave sanguinamento
Lasso di tempo: durata dello studio (dal basale alla settimana 30)
Per sanguinamento grave si intende un sanguinamento che richiede il ricovero ospedaliero e/o trasfusioni di sangue.
durata dello studio (dal basale alla settimana 30)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University Children's Hospital Basel

Collaboratori

Novartis Pharmaceuticals
Stiftung zur Förderung medizinischer und biologischer Forschung
University of Erlangen-Nürnberg, Department of Biology

Investigatori

  • Investigatore principale: Alexandra Schifferli, Dr. med., University Children's hospital Basel, UKBB

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 settembre 2022

Completamento primario (Effettivo)

11 aprile 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

11 aprile 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

23 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 ottobre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 ottobre 2024

Ultimo verificato

1 ottobre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2021-00044; ks19Schifferli

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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