Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Immunmodulering med Eltrombopag i ITP (iROM2)

15. januar 2024 oppdatert av: University Children's Hospital Basel

Immunmodulering hos unge og midlife voksne med nylig diagnostisert primær immun trombocytopeni (ITP): En randomisert åpen studie med høydose deksametason versus eltrombopag og høydose deksametason

Studien tar sikte på å undersøke immunmodulerende effekter av eltrombopag kombinert med deksametason hos unge og midlife voksne pasienter med nylig diagnostisert primær immun trombocytopeni (ITP).

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Den randomiserte åpne etikettstudien tar sikte på å undersøke immunmodulerende effekter av eltrombopag kombinert med deksametason hos unge og midlife voksne pasienter med nylig diagnostisert primær ITP. Behandlingsprotokollen vil være HD-DXM (40 mg PO, dag 1-4) med eller uten eltrombopag (25-50 mg PO, dag 5-140) på poliklinisk basis. Immunologiske undersøkelser vil bli utført før behandlingsstart og deretter i uke 3, 20 (behandlingsslutt) og 30.

  1. Intervensjonsfase:

    Sykehistorie og fysisk undersøkelse inkludert vurdering av alvorlig blødning hver uke frem til uke 4, annenhver uke frem til uke 20. Fullfør blodtelling hver uke frem til uke 10. For justering av dosen av trombopoietinreseptoragonist (TPO-RA) - annenhver uke frem til uke 20. Immunologisk panel i begynnelsen og ved uke 3 og 20.

  2. Følge opp:

Tre kliniske besøk er planlagt i oppfølgingen, inkludert en fullstendig blodtelling: i uke 22, 24 og 30. Immunologisk panel vil bli utført i uke 30 (studieslutt).

Høydose deksametason (HD-DXM) vil bli administrert oralt (40 mg) fra dag 1-4, etterfulgt av arm 1 eller 2 (1:1 randomisering).

Arm 1: Standardarm Ingen planlagt videre behandling. = standard terapi. Ved manglende respons etter 2 kurer med HD-DXM (uke 4): overgang til arm 2: Start Eltrombopag (Revolade®), 50 mg PO til dag 140 (detaljer se arm 2).

Ved tilbakefall: gjenta HD-DXM (40 mg dag 1-4), opptil maksimalt 3 kurer. Tiden mellom 2 kurs bør være minimum 14 dager. Ved tilbakefall etter tredje kur: overgang til arm 2: Start Eltrombopag (Revolade®), 50 mg PO til dag 140 (detaljer se arm 2).

Arm 2: Studiearm Eltrombopag (Revolade®), 50 mg per os, fra dag 5-140. Nedtrapping over 1 uke fra dag 141-148 med 50 mg annenhver dag.

Ved manglende respons etter 4 uker på eltrombopag: dropp ut

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

2

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

  • Navn: Thomas Kühne, Prof. Dr. med.
  • Telefonnummer: +41-61-704-1212

Studiesteder

  • Sveits
      • Aarau, Sveits
        • Aarau Cantonal Hospital, Division of Hematology
      • Basel, Sveits, 4031
        • University Children's Hospital Basel (UKBB)
      • Basel, Sveits, 4031
        • University Hospital Basel, Division of Hematology
      • Bern, Sveits
        • University Hospital Bern, Division of Hematology
      • Liestal, Sveits
        • Liestal Cantonal Hospital, Division of Hematology
      • Lucerne, Sveits
        • Lucerne Cantonal Hospital, Division of Hematology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 55 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Informert samtykke som dokumentert ved signatur
  • Nydiagnostisert primær ITP i henhold til definisjonen til Rodeghiero et al. og risiko for blodplatetall <30x109/l eller risiko for alvorlig blødning
  • Førstelinjebehandling maksimalt 1 uke før påmelding
  • Blødningsgrad og livskvalitet er verken et inklusjons- eller eksklusjonskriterium.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter som tidligere har blitt behandlet for ITP mer enn 7 dager før påmelding (f. Steroid, intravenøst ​​immunglobulin (IVIG), blodplateinfusjon)
  • Pasienter behandlet med andrelinjemedisiner før innmelding
  • Livstruende blødning (og manglende evne til å signere informert samtykke)
  • Sekundær ITP
  • Positiv familiehistorie for ITP
  • Tilstedeværelse eller historie med autoimmun sykdom som bedømt av etterforskeren
  • Hepatosplenomegali i den kliniske undersøkelsen
  • Relevant leversykdom som bedømt av etterforskeren
  • Tilstedeværelse eller historie med tromboembolisk sykdom
  • Pasienter med splenektomi
  • Kvinner som er gravide eller ammer
  • Intensjon om å bli gravid i løpet av studiet
  • Mangel på sikker dobbel prevensjon
  • Eventuell vaksinasjon 2 uker før studiestart
  • Immunsuppressive og blodplatehemmende legemidler
  • Kjent eller mistenkt manglende overholdelse, narkotika- eller alkoholmisbruk
  • Manglende evne til å følge studiens prosedyrer, f.eks. på grunn av språkproblemer, psykiske lidelser, inkompetanse til å dømme
  • Deltakelse i en annen studie med undersøkelsesmedisin innen 30 dager før og under denne studien
  • Registrering av etterforskeren, hans/hennes familiemedlemmer, ansatte og andre avhengige personer

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Standard arm

HD-DXM vil bli administrert oralt (40 mg) fra dag 1-4, etterfulgt av arm 1:

Ingen planlagt videre behandling. = standard terapi (uten eltrombopag)
Legemiddel: standard terapi (uten eltrombopag): HD-DXM
standardbehandling (uten eltrombopag): HD-DXM administrert oralt (40 mg) fra dag 1-4
Eksperimentell: Studiearm

HD-DXM vil bli administrert oralt (40 mg) fra dag 1-4, etterfulgt av arm 2:

Forsøkspersonene i den eksperimentelle armen vil bli behandlet med eltrombopag:

Eltrombopag (Revolade®), 50 mg PO, fra dag 5-140. Nedtrapping over 1 uke (uke 21) fra dag 141-148 med 50 mg annenhver dag. Eltrombopag vil bli administrert med en startdose på 50 mg. Etter avsluttet behandling følger en klinisk og laboratorieobservasjonsoppfølgingsperiode frem til uke 30.
Legemiddel: standard terapi (uten eltrombopag): HD-DXM
standardbehandling (uten eltrombopag): HD-DXM administrert oralt (40 mg) fra dag 1-4
Legemiddel: Eltrombopag (Revolade®)
Eltrombopag er en trombopoietinreseptoragonist (TPO-RA) indisert hos pasienter med ITP som er refraktære overfor førstelinjemedikamenter eller varer i mer enn 6 måneder. Administrering av Eltrombopag (Revolade®), 50 mg PO, fra dag 5-140. Nedtrapping over 1 uke fra dag 141-148 med 50 mg annenhver dag.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i prosentuelle T-regulatoriske celler (Tregs)
Tidsramme: før (Tregs/CD4), ved uke 3 og ved slutten av behandlingen (uke 20)
Vurdering av prosentandelen Tregs (Tregs/CD4) i studiearmen sammenlignet med standardarmen. Tregs vil bli definert som CD4+CD25+ CD127+ i fluorescensaktivert cellesortering (FACS).
før (Tregs/CD4), ved uke 3 og ved slutten av behandlingen (uke 20)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i Th1/Th2 saldo
Tidsramme: ved baseline og uke 3, 20 og 30
Endring i Th1/Th2 balanse vil bli utført ved analyse av immunologisk profil (immuncellekarakteristikker, messenger ribonukleinsyre (mRNA) av immunceller, cytokiner, cytokinkonsentrasjoner)
ved baseline og uke 3, 20 og 30
Klinisk respons på eltrombopag-behandling
Tidsramme: prøvevarighet (grunnlinje til uke 30)
Klinisk respons på eltrombopag-behandling (ved å vurdere behovet for stasjonær barnehage og bruk av redningsbehandling)
prøvevarighet (grunnlinje til uke 30)
Blodplaterespons på eltrombopag
Tidsramme: ved baseline og uke 6, 20 og 30
Blodplaterespons på eltrombopag: andel individer som oppnår et blodplatetall på ≥50x109/l (fullstendig respons, respons og ingen respons; Respons ved hver vurdering er definert som et blodplatetall på ≥50x109/l).
ved baseline og uke 6, 20 og 30

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall uønskede hendelser
Tidsramme: prøvevarighet (grunnlinje til uke 30)
Sikkerheten til eltrombopag analysert ved dokumentasjon av antall uønskede hendelser
prøvevarighet (grunnlinje til uke 30)
Alvorlig blødning
Tidsramme: prøvevarighet (grunnlinje til uke 30)
Alvorlig blødning er definert som blødning som krever sykehusinnleggelse og/eller blodoverføring.
prøvevarighet (grunnlinje til uke 30)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University Children's Hospital Basel

Samarbeidspartnere

Novartis Pharmaceuticals
Stiftung zur Förderung medizinischer und biologischer Forschung
University of Erlangen-Nürnberg, Department of Biology

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Alexandra Schifferli, Dr. med., University Children's Hospital Basel, UKBB

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2022

Primær fullføring (Antatt)

1. oktober 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. mars 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. mars 2021

Først lagt ut (Faktiske)

23. mars 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

17. januar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. januar 2024

Sist bekreftet

1. januar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2021-00044; ks19Schifferli

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Primær immun trombocytopeni (ITP)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Bahrain

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere