Immunomodulacja za pomocą Eltrombopagu w ITP (iROM2)
Immunomodulacja u młodych i dorosłych dorosłych z nowo rozpoznaną pierwotną małopłytkowością immunologiczną (ITP): randomizowane, otwarte badanie kliniczne z dużą dawką deksametazonu w porównaniu z eltrombopagiem i dużą dawką deksametazonu
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Randomizowane, otwarte badanie ma na celu zbadanie immunomodulującego działania eltrombopagu w skojarzeniu z deksametazonem u młodych i dorosłych pacjentów w średnim wieku z nowo rozpoznaną pierwotną pierwotną małopłytkowością immunologiczną. Protokół leczenia będzie HD-DXM (40 mg doustnie, dzień 1-4) z eltrombopagiem lub bez eltrombopagu (25-50 mg doustnie, dzień 5-140) w trybie ambulatoryjnym. Badania immunologiczne będą wykonywane przed rozpoczęciem leczenia, a następnie w 3., 20. (koniec terapii) i 30. tygodniu.
Faza interwencji:
Wywiad medyczny i badanie fizykalne, w tym ocena ciężkiego krwawienia, co tydzień do 4. tygodnia, co drugi tydzień do 20. tygodnia. Pełna morfologia krwi co tydzień do 10 tygodnia. W celu dostosowania dawki agonisty receptora trombopoetyny (TPO-RA) – co drugi tydzień do 20. tygodnia. Panel immunologiczny na początku oraz w 3 i 20 tygodniu.
- Podejmować właściwe kroki:
W ramach kontroli zaplanowano trzy wizyty kliniczne z pełną morfologią krwi: w 22, 24 i 30 tygodniu. Panel immunologiczny zostanie przeprowadzony w 30 tygodniu (koniec badania).
Deksametazon w dużej dawce (HD-DXM) będzie podawany doustnie (40 mg) od dnia 1-4, a następnie Ramię 1 lub 2 (randomizacja 1:1).
Ramię 1: Ramię standardowe Brak planowanego dalszego leczenia. = standardowa terapia. W przypadku braku odpowiedzi po 2 kursach HD-DXM (tydzień 4): przejście do Grupy 2: Start Eltrombopag (Revolade®), 50 mg doustnie do dnia 140 (szczegóły patrz Grupa 2).
W przypadku nawrotu: powtórz HD-DXM (40 mg dzień 1-4), maksymalnie do 3 kursów. Czas pomiędzy 2 kursami powinien wynosić minimum 14 dni. W przypadku nawrotu choroby po trzecim kursie: przejście do Grupy 2: Start Eltrombopag (Revolade®), 50 mg doustnie do dnia 140 (szczegóły patrz Grupa 2).
Ramię 2: Grupa badana Eltrombopag (Revolade®), 50 mg doustnie, od dnia 5-140. Zmniejszanie w ciągu 1 tygodnia od dnia 141-148 z 50 mg co drugi dzień.
W przypadku braku odpowiedzi po 4 tygodniach na eltrombopag: zrezygnować
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Aarau, Szwajcaria
- Aarau Cantonal Hospital, Division of Hematology
-
Basel, Szwajcaria, 4031
- University Children's Hospital Basel (UKBB)
-
Basel, Szwajcaria, 4031
- University Hospital Basel, Division of Hematology
-
Bern, Szwajcaria
- University Hospital Bern, Division of Hematology
-
Liestal, Szwajcaria
- Liestal Cantonal Hospital, Division of Hematology
-
Lucerne, Szwajcaria
- Lucerne Cantonal Hospital, Division of Hematology
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Świadoma zgoda udokumentowana podpisem
- Nowo rozpoznana pierwotna ITP według definicji Rodeghiero i wsp. oraz ryzyko liczby płytek krwi <30x109/l lub ryzyko ciężkiego krwawienia
- Terapia pierwszego rzutu maksymalnie przez 1 tydzień przed rejestracją
- Nasilenie krwawienia i jakość życia nie stanowią ani kryterium włączenia, ani wyłączenia.
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci leczeni wcześniej z powodu ITP ponad 7 dni przed włączeniem (np. Steroid, immunoglobulina dożylna (IVIG), infuzja płytek krwi)
- Pacjenci leczeni lekami drugiego rzutu przed włączeniem do badania
- Zagrażające życiu krwawienie (i niemożność podpisania świadomej zgody)
- ITP wtórne
- Pozytywny wywiad rodzinny w kierunku ITP
- Obecność lub historia choroby autoimmunologicznej w ocenie badacza
- Hepatosplenomegalia w badaniu klinicznym
- Istotna choroba wątroby według oceny badacza
- Obecność lub historia choroby zakrzepowo-zatorowej
- Pacjenci po splenektomii
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Zamiar zajścia w ciążę w trakcie badania
- Brak bezpiecznej podwójnej antykoncepcji
- Każde szczepienie 2 tygodnie przed rozpoczęciem badania
- Leki immunosupresyjne i przeciwpłytkowe
- Znana lub podejrzewana niezgodność, nadużywanie narkotyków lub alkoholu
- Niezdolność do przestrzegania procedur badania, m.in. z powodu problemów językowych, zaburzeń psychicznych, niekompetencji sędziowskiej
- Udział w innym badaniu z badanym lekiem w ciągu 30 dni poprzedzających iw trakcie niniejszego badania
- Rejestracja badacza, członków jego rodziny, pracowników i innych osób pozostających na utrzymaniu
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Inny: Ramię standardowe
HD-DXM będzie podawany doustnie (40 mg) od dnia 1-4, a następnie Ramię 1: Brak planowanego dalszego leczenia. = terapia standardowa (bez eltrombopagu) |
terapia standardowa (bez eltrombopagu): HD-DXM podawany doustnie (40 mg) od 1-4 dnia
|
|
Eksperymentalny: Ramię badawcze
HD-DXM będzie podawany doustnie (40 mg) od dnia 1-4, a następnie Ramię 2: Osoby w ramieniu eksperymentalnym będą leczone eltrombopagiem: Eltrombopag (Revolade®), 50 mg PO, od dnia 5-140. Zmniejszanie w ciągu 1 tygodnia (tydzień 21) od dnia 141-148 z 50 mg co drugi dzień. Eltrombopag będzie podawany w dawce początkowej 50 mg. Po zakończeniu leczenia następuje okres obserwacji klinicznej i laboratoryjnej do 30. tygodnia. |
terapia standardowa (bez eltrombopagu): HD-DXM podawany doustnie (40 mg) od 1-4 dnia
Eltrombopag jest agonistą receptora trombopoetyny (TPO-RA) wskazanym u pacjentów z ITP oporną na leki pierwszego rzutu lub trwającą ponad 6 miesięcy.
Podawanie Eltrombopagu (Revolade®), 50 mg PO, od dnia 5-140.
Zmniejszanie w ciągu 1 tygodnia od dnia 141-148 z 50 mg co drugi dzień.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana procentowa komórek regulatorowych T (Treg)
Ramy czasowe: przed (Tregs/CD4), w 3. tygodniu i na końcu leczenia (20. tydzień)
|
Ocena odsetka Treg (Treg/CD4) w ramieniu badania w porównaniu do ramienia standardowego.
Treg zostaną zdefiniowane jako CD4+CD25+ CD127+ w sortowaniu komórek aktywowanym fluorescencją (FACS).
|
przed (Tregs/CD4), w 3. tygodniu i na końcu leczenia (20. tydzień)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana równowagi Th1/Th2
Ramy czasowe: na początku badania oraz w 3, 20 i 30 tygodniu
|
Zmiana równowagi Th1/Th2 zostanie przeprowadzona poprzez analizę profilu immunologicznego (charakterystyka komórek odpornościowych, informacyjny kwas rybonukleinowy (mRNA) komórek odpornościowych, cytokiny, stężenia cytokin)
|
na początku badania oraz w 3, 20 i 30 tygodniu
|
|
Odpowiedź kliniczna na leczenie eltrombopagiem
Ramy czasowe: czas trwania próby (początkowa do 30. tygodnia)
|
Odpowiedź kliniczna na leczenie eltrombopagiem (poprzez ocenę potrzeb opieki dziennej w szpitalu i zastosowanie leczenia ratunkowego)
|
czas trwania próby (początkowa do 30. tygodnia)
|
|
Odpowiedź płytek krwi na eltrombopag
Ramy czasowe: na początku badania oraz w 6, 20 i 30 tygodniu
|
Odpowiedź płytek krwi na eltrombopag: odsetek pacjentów, którzy uzyskali liczbę płytek krwi ≥50x109/l (odpowiedź całkowita, odpowiedź i brak odpowiedzi; odpowiedź w każdej ocenie jest zdefiniowana jako liczba płytek krwi ≥ 50x109/l).
|
na początku badania oraz w 6, 20 i 30 tygodniu
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: czas trwania próby (początkowa do 30. tygodnia)
|
Bezpieczeństwo eltrombopagu analizowane na podstawie dokumentacji liczby zdarzeń niepożądanych
|
czas trwania próby (początkowa do 30. tygodnia)
|
|
Ciężkie krwawienie
Ramy czasowe: czas trwania próby (początkowa do 30. tygodnia)
|
Ciężkie krwawienie definiuje się jako krwawienie wymagające hospitalizacji i/lub transfuzji krwi.
|
czas trwania próby (początkowa do 30. tygodnia)
|
Współpracownicy i badacze
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Alexandra Schifferli, Dr. med., University Children's hospital Basel, UKBB
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Choroby układu odpornościowego
- Choroby Autoimmunologiczne
- Choroby hematologiczne
- Krwotok
- Zaburzenia krwotoczne
- Zaburzenia krzepnięcia krwi
- Manifestacje skórne
- Zaburzenia płytek krwi
- Mikroangiopatie zakrzepowe
- Plamica, małopłytkowość
- Plamica
- Cytopenia
- Plamica, Małopłytkowość, Idiopatyczna
- Małopłytkowość
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2021-00044; ks19Schifferli
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .