Immunomodulaatio Eltrombopagilla ITP:ssä (iROM2)
Immunomodulaatio nuorilla ja keski-ikäisillä aikuisilla, joilla on äskettäin diagnosoitu primaarinen immuunitrombosytopenia (ITP): satunnaistettu avoin tutkimus suurella deksametasoniannoksella vs. eltrombopagi ja suuriannoksinen deksametasoni
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Satunnaistetussa avoimessa laboratoriotutkimuksessa pyritään tutkimaan eltrombopagin ja deksametasonin yhdistelmän immunomoduloivia vaikutuksia nuorilla ja keski-ikäisillä aikuisilla potilailla, joilla on äskettäin diagnosoitu primaarinen ITP. Hoitoprotokolla on HD-DXM (40 mg PO, päivät 1-4) eltrombopagin kanssa tai ilman (25-50 mg PO, päivät 5-140) avohoidossa. Immunologiset tutkimukset tehdään ennen hoidon aloittamista ja sitten viikolla 3, 20 (hoidon lopussa) ja 30.
Interventiovaihe:
Lääkärihistoria ja fyysinen tutkimus, mukaan lukien vakavan verenvuodon arviointi joka viikko viikkoon 4 asti, joka toinen viikko viikkoon 20 asti. Täydellinen verenkuva joka viikko viikkoon 10 asti. Trombopoietiinireseptorin agonistin (TPO-RA) annoksen säätäminen - joka toinen viikko viikkoon 20 asti. Immunologinen paneeli alussa ja viikolla 3 ja 20.
- Seuranta:
Seurannassa on kolme kliinistä käyntiä, mukaan lukien täydellinen verenkuva: viikolla 22, 24 ja 30. Immunologinen paneeli tehdään viikolla 30 (tutkimuksen lopussa).
Suuriannoksinen deksametasoni (HD-DXM) annetaan suun kautta (40 mg) päivästä 1-4, jonka jälkeen suoritetaan käsivarsi 1 tai 2 (1:1 satunnaistaminen).
Käsivarsi 1: Vakiovarsi Ei suunniteltua jatkokäsittelyä. = tavallinen hoito. Jos vastetta ei saavuteta 2 HD-DXM-kurssin jälkeen (viikko 4): siirtyminen haaraan 2: Aloita Eltrombopag (Revolade®), 50 mg PO päivään 140 asti (katso lisätietoja osasta 2).
Relapsin tapauksessa: toista HD-DXM (40 mg vuorokaudessa 1-4), enintään 3 hoitokertaa. Kahden kurssin välisen ajan tulee olla vähintään 14 päivää. Jos uusiutuminen tapahtuu kolmannen kurssin jälkeen: siirtyminen haaraan 2: Aloita Eltrombopag (Revolade®), 50 mg PO päivään 140 asti (katso yksityiskohdat osasta 2).
Käsivarsi 2: Tutkimusvarsi Eltrombopag (Revolade®), 50 mg per os, päivinä 5-140. Kapeneva yli viikon ajan päivästä 141-148 50 mg:lla joka toinen päivä.
Jos vastetta ei tapahdu 4 viikon eltrombopagin käytön jälkeen: keskeytä
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Aarau, Sveitsi
- Aarau Cantonal Hospital, Division of Hematology
-
Basel, Sveitsi, 4031
- University Children's Hospital Basel (UKBB)
-
Basel, Sveitsi, 4031
- University Hospital Basel, Division of Hematology
-
Bern, Sveitsi
- University Hospital Bern, Division of Hematology
-
Liestal, Sveitsi
- Liestal Cantonal Hospital, Division of Hematology
-
Lucerne, Sveitsi
- Lucerne Cantonal Hospital, Division of Hematology
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tietoinen suostumus allekirjoituksella dokumentoituna
- Äskettäin diagnosoitu primaarinen ITP Rodeghiero et al. ja verihiutaleiden määrän <30x109/l tai vakavan verenvuodon riski
- Ensilinjan terapiaa enintään 1 viikko ennen ilmoittautumista
- Verenvuodon vakavuus ja elämänlaatu eivät ole sisällyttämis- tai poissulkemiskriteereitä.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joita on aiemmin hoidettu ITP:n takia yli 7 päivää ennen ilmoittautumista (esim. Steroidi, suonensisäinen immunoglobuliini (IVIG), verihiutaleiden infuusio)
- Potilaat, joita hoidettiin toisen linjan lääkkeillä ennen ilmoittautumista
- Henkeä uhkaava verenvuoto (ja kyvyttömyys allekirjoittaa tietoinen suostumus)
- Toissijainen ITP
- Positiivinen sukuhistoria ITP:lle
- Autoimmuunisairaus tai -historia tutkijan arvioiden mukaan
- Hepatosplenomegalia kliinisissä tutkimuksissa
- Asiaankuuluva maksasairaus tutkijan arvioiden mukaan
- Tromboembolisen sairauden olemassaolo tai historia
- Potilaat, joilla on splenektomia
- Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät
- Aikomus tulla raskaaksi tutkimuksen aikana
- Turvallisen kaksoisehkäisyn puute
- Kaikki rokotukset 2 viikkoa ennen tutkimuksen alkua
- Immuunivastetta heikentävät ja verihiutaleita estävät lääkkeet
- Tunnettu tai epäilty noudattamatta jättäminen, huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö
- Kyvyttömyys noudattaa tutkimuksen menettelytapoja, esim. kieliongelmien, psyykkisten häiriöiden, tuomitsemattomuuden vuoksi
- Osallistuminen toiseen tutkimukseen tutkimuslääkkeellä 30 päivää ennen tätä tutkimusta ja sen aikana
- Tutkijan, hänen perheenjäsentensä, työntekijöiden ja muiden huollettavien henkilöiden rekisteröinti
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: Vakiovarsi
HD-DXM annetaan suun kautta (40 mg) päivinä 1-4, jonka jälkeen käsivarsi 1: Ei suunniteltu jatkohoitoa. = standardihoito (ilman eltrombopagia) |
tavallinen hoito (ilman eltrombopagia): HD-DXM oraalisesti (40 mg) päivinä 1-4
|
|
Kokeellinen: Opintovarsi
HD-DXM annetaan suun kautta (40 mg) päivästä 1-4, jonka jälkeen käsivarsi 2: Koehenkilöitä hoidetaan eltrombopagilla: Eltrombopaagi (Revolade®), 50 mg PO, päivinä 5-140. Kapeneva yli 1 viikko (viikko 21) päivästä 141-148 50 mg:lla joka toinen päivä. Eltrombopagia annetaan 50 mg:n aloitusannoksena. Hoidon päätyttyä seuraa kliininen ja laboratoriotarkkailu viikkoon 30 asti. |
tavallinen hoito (ilman eltrombopagia): HD-DXM oraalisesti (40 mg) päivinä 1-4
Eltrombopaagi on trombopoietiinireseptorin agonisti (TPO-RA), joka on tarkoitettu potilaille, joilla on ITP-resistentti ensilinjan lääkkeille tai kestää yli 6 kuukautta.
Eltrombopagin (Revolade®), 50 mg PO, anto päivästä 5-140.
Kapeneva yli viikon ajan päivästä 141-148 50 mg:lla joka toinen päivä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos prosentuaalisissa T-säätelysoluissa (Tregs)
Aikaikkuna: ennen (Tregs/CD4), viikolla 3 ja hoidon lopussa (viikko 20)
|
Tregien (Tregs/CD4) prosenttiosuuden arviointi tutkimushaarassa verrattuna standardiryhmään.
Tregit määritellään CD4+CD25+ CD127+:ksi fluoresenssiaktivoidussa solulajittelussa (FACS).
|
ennen (Tregs/CD4), viikolla 3 ja hoidon lopussa (viikko 20)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos Th1/Th2-tasapainossa
Aikaikkuna: lähtötilanteessa ja viikoilla 3, 20 ja 30
|
Th1/Th2-tasapainon muutos suoritetaan analysoimalla immunologinen profiili (immuunisolujen ominaisuudet, immuunisolujen lähettiribonukleiinihappo (mRNA), sytokiinit, sytokiinipitoisuudet)
|
lähtötilanteessa ja viikoilla 3, 20 ja 30
|
|
Kliininen vaste eltrombopagihoitoon
Aikaikkuna: kokeilun kesto (perustilasta viikkoon 30)
|
Kliininen vaste eltrombopagihoitoon (arvioimalla päivähoidon tarvetta ja pelastushoitoa)
|
kokeilun kesto (perustilasta viikkoon 30)
|
|
Trombosyyttivaste eltrombopagiin
Aikaikkuna: lähtötilanteessa ja viikoilla 6, 20 ja 30
|
Trombosyyttivaste eltrombopagiin: niiden potilaiden osuus, joiden verihiutaleiden määrä on ≥ 50 x 109/l (täydellinen vaste, vaste ja ei vastetta; Vaste kussakin arvioinnissa määritellään verihiutaleiden määräksi ≥ 50 x 109/l).
|
lähtötilanteessa ja viikoilla 6, 20 ja 30
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: kokeilun kesto (perustilasta viikkoon 30)
|
Eltrombopagin turvallisuus analysoitu haittatapahtumien lukumäärän dokumentoinnilla
|
kokeilun kesto (perustilasta viikkoon 30)
|
|
Vakava verenvuoto
Aikaikkuna: kokeilun kesto (perustilasta viikkoon 30)
|
Vakava verenvuoto määritellään verenvuodoksi, joka vaatii sairaalahoitoa ja/tai verensiirtoa.
|
kokeilun kesto (perustilasta viikkoon 30)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Alexandra Schifferli, Dr. med., University Children's hospital Basel, UKBB
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Verenvuoto
- Hemorragiset häiriöt
- Veren hyytymishäiriöt
- Ihon ilmenemismuodot
- Verihiutaleiden häiriöt
- Tromboottiset mikroangiopatiat
- Purppura, trombosytopeeninen
- Purpura
- Sytopenia
- Purppura, trombosytopeeninen, idiopaattinen
- Trombosytopenia
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2021-00044; ks19Schifferli
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .